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Nature成功实现干细胞靶向基因组编辑

来自意大利San Raffaele科学研究所的研究人员,在人类造血干细胞(HSC)成功实现了靶向基因组编辑,这一突破性的成果发表在5月28日的《自然》(Nature)杂志上。 基因治疗为一些因基因缺陷引起的遗传性疾病提供了良好的治疗效果。然而传统的方法是采用一种遗传工程载体将突变基因的一个功能拷贝传送到病变细胞添加到基因组中。尽管更为先进的载体,例如慢病毒载体证实提高了安全性和疗效,利用半随机插入载体存在的插入突变及失控性转基因表达风险仍然令人们感到担忧。这些不良效应有可能会触发癌症形成、毒性作用或破坏基因修饰细胞。 锌指核酸酶(ZFNs)、转录激活因子样效应蛋白核酸酶(TALEN)和RNA引导核酸酶(CRISPR/Cas)等人工核酸内切酶为基因打靶实现基因治疗效应带来了可能性。利用这些核酸酶可以有效和特异性地对基因组进行靶向编辑,使得能够将表达组件整合到安全的基因组位点,或是通过在受累基因启动子下游插入一个功能性的拷贝......阅读全文

核酸基因分子探针

从化学和生物学的意义上理解,探针是一种已知特异性的分子,它带有合适的标记物供反应后检测。探针和靶的相互反应如抗原-抗体、血凝素-碳水化合物、亲合素-生物素、受体和配体,以及核酸与其互补核酸间的杂交等反应均属此类。用核酸探针与待检标本中核酸杂交,形成杂交体,再用呈色反应显示。此方法用于疾病的诊断,称为

细胞化学词汇--核酸

中文名称:核酸外文名称:nucleic acid定       义:核酸是脱氧核糖核酸(DNA)和核糖核酸(RNA)的总称,是由许多核苷酸单体聚合成的生物大分子化合物,为生命的最基本物质之一。核酸是一类生物聚合物,是所有已知生命形式必不可少的组成物质,是所有生物分子中最重要的物质,广泛存在于所有动植

细胞化学词汇--杂交核酸

中文名称:杂交核酸英文名称:hybrid nucleic acid定  义:来源不同的单链DNA或单链RNA,通过碱基配对所形成的异质双链的核酸分子。应用学科:生物化学与分子生物学(一级学科),核酸与基因(二级学科) 

细胞化学词汇--锁核酸

中文名称:锁核酸外文名称:Locked Nucleic Acid定       义:锁核酸(Locked nucleic acid,LNA)是一种经过修饰的RNA,LNA中一部分核糖上的2'与4'碳连结在一起。一般可见于A-DNA或RNA。这类核酸可以增加引物或探针(probe)的融

达安基因:主攻核酸诊断试剂

  达安基因依托中山大学科研平台,以分子诊断技术为主导,集临床检验试剂和仪器的研发、生产、销售以及全国连锁医学独立实验室临床检验服务为一体。  核酸诊断是体外诊断试剂行业中起步最晚、增速最快的子行业。作为我国核酸诊断试剂领先企业,达安基因市场占有率超过50%。公司注重研发,在荧光PCR(聚

PCR技术要素--模板(靶基因)核酸

模板(靶基因)核酸 模板核酸的量与纯化程度,是PCR成败与否的关键环节之一,传统的DNA纯化方法通常采用SDS和蛋白酶K来消化处理标本。SDS的主要功能是: 溶解细胞膜上的脂类与蛋白质,因而溶解膜蛋白而破坏细胞膜,并解离细胞中的核蛋白,SDS 还能与蛋白质结合而沉淀; 蛋白酶K能水解消化蛋白质,特别

细胞化学基础--核糖核酸

核糖核酸(缩写为RNA,即Ribonucleic Acid),存在于生物细胞以及部分病毒、类病毒中的遗传信息载体。RNA由核糖核苷酸经磷酸二酯键缩合而成长链状分子。一个核糖核苷酸分子由磷酸,核糖和碱基构成。RNA的碱基主要有4种,即A(腺嘌呤)、G(鸟嘌呤)、C(胞嘧啶)、U(尿嘧啶),其中,U(尿

细胞化学词汇--自复制核酸

中文名称:自复制核酸英文名称:self-replicating nucleic acid定  义:能够进行自复制的质粒和其他染色体外核酸分子。应用学科:生物化学与分子生物学(一级学科),核酸与基因(二级学科)

核酸提取 基因组DNA的提取

   DNA是遗传信息的载体,是最重要的生物信息分子,是分子生物学研究的主要对象,因此DNA的提取也应是分子生物学实验技术中的最重要、最基本的操作,如不能有效的完成DNA提取方面的工作,那就根本谈不上进行分子生物学方面的实验。在DNA提取过程中应做到1,根据不同研究需要,保证结构的相应完整性;2,尽

转基因产品核酸水平检测流程

转基因食品问题,一直以来都是充满争议的话题;如何科学正确地检测转基因产品,成了政府检测机构及相关工作者高度关心的问题。转基因农产品的检测,就是检测农产品中是否含有外源基因,即检测启动子、终止子、标记基因、目的基因、外源基因转录产物的丰度等。就方法而言,又分为基因水平的检测和蛋白水平的检测。转基因产品