CRISPR/Cas9发现治疗艾滋病新靶点

英国《自然·遗传学》12月19日在线发表的一项研究显示,美国科学家使用CRISPR/Cas9基因编辑技术,发现了对人类免疫缺陷病毒(HIV)感染不可或缺的新型基因,能预防HIV感染,但不会影响细胞存活性,这使得它们成为了极具前景的候选药物或基因疗法靶点。 HIV即艾滋病病毒,是艾滋病发病的原因。其通过破坏人体的T淋巴细胞,进而阻断细胞免疫和体液免疫过程,导致免疫系统瘫痪,使各种疾病在患者体内“肆虐”,最终导致艾滋病。由于HIV的变异极其迅速,人类很难研制出特异性疫苗,因而至今无有效治疗方法,对全世界人类健康造成了极大威胁。 此次,美国怀特黑德生物医学研究所、哈佛—麻省理工学院博德研究所、麻省总医院拉根研究所合作,使用CRISPR/Cas9方法建立了一个T细胞库。T细胞是HIV的天然宿主,在这个T细胞库中,人类基因组中的绝大多数基因首先被逐个灭活(基因治疗策略的一种,通过在DNA或mRNA等水平上干扰某些致病基因正常表达中......阅读全文

基因编辑到底是什么

       CRISPR/Cas9系统中sgRNA(smallguideRNA)识别并结合目标基因的靶向序列,引导Cas9对结合位点进行剪切,产生DNA双链断裂(double-strandbreak,DSB),机体自身通过非同源重组(non-homologousendjoining,NHEJ)的方

基因编辑加速迈向临床应用

   本月,先是科学家们宣布成功修正人胚胎中肥厚型心肌病致病基因,后有世界首批经基因编辑对器官移植无“毒”的小猪诞生;上个月,美国一个专家委员会以10比0的投票,建议食品和药物管理局批准第一种癌症基因疗法……  在新一代基因编辑工具尤其是CRISPR推动下,新型基因疗法正加速迈向临床应用。  四大热

基因编辑技术形式有哪些

基因编辑技术形式有:1、同源重组同源重组(Homologous recombination)是最早用来编辑细胞基因组的技术方法。同源重组是在DNA的两条相似(同源)链之间遗传信息的交换(重组)。2、核酸酶基因编辑的关键是在基因组内特定位点创建DSB。常用的限制酶在切割DNA方面是有效的,但它们通常在

精准基因编辑技术的意义

2012年,卡彭蒂耶和杜德娜发明了精准基因编辑技术,使编辑基因更快、更准、更简单。不仅可以修“改”生命之书中DNA序列的任意片段,甚至可以精确改变单一碱基。基因测序技术是合成生物学的三大底层技术之一。“读、写、改”分别对应了基因测序、基因合成和基因编辑。读,指如何读取生命信息,对应了基因测序技术。写

CRISPR基因编辑的临床之路

  CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术,也在最短的时间内走出实验室,迈向临床。今年6月,美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。  早些年,基因编辑作为一种治疗工具,曾遭遇重大失败,特别是18岁的Jesse

新基因编辑工具SeekRNA面世

科技日报北京6月23日电 (记者刘霞)“基因剪刀”CRISPR技术已彻底改变了医学、农业和生物技术领域的面貌。如今,澳大利亚悉尼大学生命与环境科学学院团队成功开发出一种比CRISPR更准确、更灵活的基因编辑工具SeekRNA。该工具利用可编程RNA链,能直接识别基因序列中的插入位点,从而简化编辑过程

基因编辑技术的用途介绍

1、基因功能研究随着人类基因组测序的基本完成,许多新基因被发现,这些新基因的功能和作用需要进一步的研究来确定。其中,基因敲除是研究基因功能的一种非常直观和有用的方法。我们可以通过基因编辑技术敲除一个基因,研究基因缺失对细胞或生物体表型或疾病的影响,从而确定基因在细胞或生物体中的功能和作用。基因编辑技

新研究:精准基因编辑技术

  中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组开创性地运用AI辅助结构预测,建立起基于三级结构的蛋白聚类方法,并扩展为全新的脱氨酶挖掘体系,开发了一系列具有中国自主知识产权的新型碱基编辑工具。该工作为蛋白功能分析、新功能元件挖掘提供了全新策略。新研发的碱基编辑系统具有我国自主知识产权的精准基因编辑

欧洲放宽基因编辑作物监管

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517712.shtm长期以来,欧洲一直对基因工程生物持怀疑态度,但日前,欧洲议会投票决定,减少对基因编辑技术培育的作物的监管。   ?德国的一种实验性基因编辑小麦。图片来源:DANIEL PILA

评论:基因编辑,福音还是祸根?

   你是否设想过,艾滋病、癌症可以被治愈,秃头、肥胖等“不完美”形体可以轻松被摆脱,甚至真的可以返老还童,寿命不再受时间的束缚?通过基因编辑技术,这些愿景或许都有可能实现。  据英国《独立报》近日报道,科学家们发现了一种新的基因编辑方法,能够修复大脑的“破损基因”。之前报道称,研究人员无法对眼睛、

基因编辑的优点和缺点

1、优点:由于基因技术在生物工程中的特殊作用,基因技术革命是继工业革命、信息革命之后对人类社会产生深远影响的一场革命。它在基因制药、基因诊断、基因治疗等技术方面所取得的革命性成果,将极大地改变人类生命和生活的面貌。同时,基因技术所带来的商业价值无可估量。从事此类技术研究和开发企业的发展前景无疑十分广

巴西培育基因编辑“供体猪”

  据美国科学促进会(AAAS)旗下eurekalert!网站11日消息,巴西科学家在伦敦举行的一项活动中报告说,他们正尝试用基因编辑技术培育可用于异种器官移植的“供体猪”,以便未来可以扩大供人类移植的器官供应量。目前这一研究仍处于初始阶段,但他们将致力减少异种器官移植排异反应。  所谓异种移植,即

斑马鱼基因编辑技术介绍

斑马鱼又叫蓝条鱼,因为其体表有暗蓝色和银色的类似于斑马一样的条纹而命名。斑马鱼属于鲤科鱼类,同属鲤科的还有我们十分熟悉的鲤鱼、鲫鱼等。斑马鱼的体型较小,成鱼体长约4-6厘米,而且成鱼常年产卵且产卵量大,可达300-1000粒,还是体外受精并发育,因此十分适合进行实验室的大规模养殖与筛选。斑马鱼这种原

超小型编辑器实现动物高效基因编辑

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/519726.shtm

The-Lancet-HIV:新研究揭示HIV基因组进化历程

  美国的每个地区都跟踪艾滋病毒病例,并对病毒的基因组进行测序以观察其是否对目前的药物有抗药性的做法。最近,当地卫生部门和疾病控制和预防中心(CDC)已开始使用这些HIV基因序列来追踪病毒的传播史。  这些信息使研究人员和公共卫生官员能够建立传播网络,即具有遗传相似HIV的人群。传播网络有助于确定哪

HIV的结构和基因组

HIV的结构和基因组  HIV属逆转录病毒科慢病毒属。为逆转录RNA病毒。形状为圆形或杆状,直径100~140nm.  1.HIV的结构蛋白:①包膜蛋白:含外膜蛋白和跨膜蛋白,信号肽。②核心蛋白:在细胞内合成,包括p24、pl7和pl2三种结构蛋白、RNA逆转录酶、蛋白酶和整合酶。  2.HlV基因

艾滋病治疗新突破,新型基因组平台建立全新HIV目标

  来自斯坦福大学的研究人员开发了首次高通量、基于基因组的成像方法来研究蛋白质的稳定性。该方法已被用于鉴定HIV降解以增强其感染过程的几种未知的人类蛋白质。该平台被称为全球阵列蛋白稳定性分析(GAPSA),能够识别驱动细胞中蛋白质的破坏的电路,并且具有广泛的应用,以鉴定用于诸如阿尔茨海默病、癌症、自

来碗米糊就把HIV给预防了!新型功能性转基因水稻

  来碗米糊就把HIV给预防了!这并不是什么不可思议的奇思妙想,而是确确实实有可能实现的科学。来自西班牙的科学家已经成功开发出了一种转基因水稻,有望提供一种廉价的替代品,来生产可预防艾滋病的药物。  诚然,口服抗病毒药物用作暴露前预防性用药可显着降低HIV感染的风险。然而,对于生活在贫困或发展中国家

Science:新型流感基因

  我可以写下存在于约一百种禽类中的流感病毒全基因组,相比于人类基因包含超过30亿个碱基,它只有1.4万个碱基。然而这一微小的遗传物质却足够杀死成千上万的人。虽然一次又一次地进行测序,对于它我们仍旧有许多的未知之处。   发表在Science杂志上的一项研究极好地说明了我们无知的深度。来自爱丁堡大

国家基因库参与人类胚胎基因编辑研究

   8月3日,由俄勒冈健康与科学大学、韩国基础科学研究院、美国Salk生物学研究所和深圳国家基因库合成与编辑平台合作完成的人类胚胎基因编辑最新重量级研究成果发表于《自然》杂志。在中国、美国、韩国的国际合作组的通力协作下,科学家第一次成功的利用CRISPR-Cas9系统在人类早期胚胎中对导致肥厚型心

张锋:个体基因差异影响基因编辑“有效性”

  上个月,基因编辑领域迎来了历史性的一刻!一名患有亨特氏综合征的患者在美国接受了一次大胆的治疗:体内基因编辑。此次治疗旨在通过锌指核酸酶(ZFN)基因组编辑技术,将正确的基因插入到肝细胞基因组中的特定位点。这是世界上首次通过体内基因编辑治疗遗传疾病。  那么,推广体内基因编辑用于治疗人类疾病真的容

单碱基基因编辑系统,基因治疗又一利器

TaC9-ABE单碱基编辑技术原理。黄博纯 供图近日,中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学与五邑大学副教授邹庆剑团队合作首次将腺苷脱氨酶与转录激活因子样效应子(TALE)融合,开发了一种不会产生Cas9依赖性脱靶的新型碱基编辑系统TaC9-ABE。相关研究3月24日在线发表于《细胞发现》(

科学家首次用“基因剪刀”编辑蜱虫基因

研究人员首次使用“基因剪刀”技术CRISPR-Cas9成功地改变了黑脚蜱的基因组。为了完成这一壮举,他们开发了一种胚胎注射方法,克服了该领域的主要障碍。2月16日,相关论文发表在《交叉科学》上。“尽管蜱类具有获得和传递一系列病原体的能力,但对它们的研究一直落后于蚊子等其他节肢动物,主要原因是现有的遗

Nature子刊:基因编辑揭开细菌基因组秘密

  由美国伊利诺伊大学香槟分校化学和生物分子工程系的赵惠民教授(音译,Huimin Zhao)带领的一个研究团队指出,他们利用一种创新的DNA工程技术,发现了隐藏在细菌基因组中的潜在的、有价值的功能。这项研究成果发表在12月5日的Nature Communications杂志上。   每种

复旦研制诱导基因编辑ZFN靶向切除近10kb-全长HIV1前病毒

   近日,复旦大学生命科学学院遗传工程国家重点实验室朱焕章课题组设计并构建出只在HIV感染细胞上才能切除HIV-1前病毒的诱导型锌指蛋白核酸酶(ZFN-Tat),避免了ZFN持续表达可能引起的潜在脱靶效应,为该技术在临床上安全、有效地应用奠定了基础。相关研究结果近日发表在国际知名期刊《Molecu

科学家开发能锁定小型癌症相关突变的新型基因编辑工具

  构成促癌基因的代码中只要改变一个字母就会明显影响肿瘤的侵袭性或癌症患者对特定疗法的反应,近日,一篇发表在国际杂志Nature Biotechnology上题为“Generation of precision preclinical cancer models using regulated in

新型纳米颗粒更高效地将CRISPR基因编辑工具递送到细胞中

  在一项新的研究中,来自中国科学院和美国塔夫茨大学的研究人员开发出一种在肝脏中显著改善的递送CRISPR/Cas9基因编辑工具的方法。这种递送方法使用生物可降解的合成脂质纳米颗粒,将这些基因编辑工具递送到细胞中,精确地改变细胞的遗传密码,效率高达90%。根据这些研究人员的说法,这些纳米颗粒是迄今为

李博文等开发新型LNP载体,可高效mRNA递送及基因编辑

  先天性肺部疾病,例如表面活性蛋白缺乏症、囊性纤维化、α-1抗胰蛋白酶缺乏症等等,会导致终身发病甚至是死亡。虽然这些疾病的遗传机制已经被深入研究,但仍然缺乏有效的治疗方案。最近,可吸入式mRNA递送平台备受制药业和学术界的关注。这种平台可以提供非侵入性、直接进入肺上皮细胞和肺泡的RNA药物,在应用

Mol-Cell:科学家开发出新型基因编辑技术—CRISPRCas

Mol Cell:科学家开发出新型基因编辑技术—CRISPR-Cas   经典的基因组编辑技术,即编辑已知的DNA序列,通过增加、删除基因来实现基因功能的激活或者抑制;该技术可应用于医学、生物技术、食品及农业等领域。近日,刊登在国际杂志Molecular Cell上的一篇研究论文中

基因“精准”编辑新机制揭示

  4月21日,《自然》杂志在线发表了哈尔滨工业大学生命学院黄志伟教授研究论文。该研究在国际上首次揭示了世界上最新发现的基因编辑系统CRISPR-Cpf1识别crRNA以及剪切pre-crRNA机制。该发现将实现对DNA的目的基因进行“关闭”“恢复”和“切换”等精准操作,将人类战胜癌症等疑难疾病梦想