Nature捷报一种新型基因药物在多类型小鼠模型上获得成功

在小鼠研究中,研究人员发现一种用于治疗脊髓小脑共济失调2型(spinocerebellar ataxia type 2 ,SCA2)的基因药物,也可用于肌萎缩侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis ,ALS)。 “我们的研究结果为治疗这种破坏性疾病提供了希望,”犹他大学神经病学教授、本文的通讯作者Stefan M. Pulst医学博士说道。SCA2是一种致命的遗传性疾病,主要临床特征是患者部分小脑受损,失去平衡、协调能力,出现行走和眼球运动障碍。早在1996年Pulst博士和其他研究员发现ataxin 2 基因突变能够引起SCA2。 在最新的研究报道中,Pulst研究团队将一种能使ataxin 2基因沉默的药物注射入小鼠脑部,能够减轻SCA2的疾病症状。随后研究人员为ALS疾病模型动物注射相同的药物,发现这种药物也能够有效预防ALS疾病动物的过早死亡和神经系统障碍。 “这是一项令人惊讶的......阅读全文

新型可控异基因多克隆T细胞疗法!

  Bellicum制药公司是开发新型可控细胞免疫疗法治疗癌症和罕见遗传性血液疾病的领导者。近日,该公司宣布异基因多克隆T细胞疗法rivo-cel(rivogenlecleucel,BPX-501)欧盟注册试验BP-004(NCT02065869)达到了180天无事件生存的主要终点。该研究的数据将构

新型基因编辑技术同时修复多个致病突变

  美国科研团队在新一期《自然·生物技术》杂志发表研究成果称,他们基于逆转录酶开发出一种新型基因编辑技术,能够更精准、更高效地同时修复哺乳动物细胞内的多个致病突变,为开发广谱基因疗法奠定了重要基础。  许多遗传疾病,如囊性纤维化、血友病等,往往涉及基因组中多个突变。更复杂的是,即使是同种疾病的不同患

新型系统可用于转基因作物现场鉴定

微流控技术是一种新兴的生化检测技术,具有微型化、集成化、通量高、样品和试剂消耗量少等优点。近日,大连理工大学刘军山研究员团队与大连民族大学曹际娟教授团队合作,共同开发了一款基于微流控技术的转基因作物现场即时检测系统,相关成果发表于《芯片实验室》上并被选为封面文章。检测系统示意图。大连理工大学供图近年

新型抗癌药物可阻断特定基因变异

  据英国《每日电讯报》9月16日(北京时间)报道,美国研究人员研究出了一种药物,可以阻断与恶性黑色素瘤密切相关的B-RAF突变。科学家认为,未来有望研发出药物用以主要攻击与特定肿瘤相关的基因变异。研究发表在9月16日出版的《自然》杂志上。  研究人员表示,新药的问世也预示

新型基因编辑复合物的作用机理

  在一项新的研究中,来自美国哥伦比亚大学的研究人员捕捉到一种由对现有的基于CRISPR的工具进行改进而产生的新型基因编辑工具的首批结构图片。他们在霍乱弧菌中发现一种独特的“跳跃基因”并且这种跳跃基因可以在基因组中插入较大的基因负荷(genetic payload,即DNA序列)而不引入DNA断裂,

新型转基因西红柿具有“好”胆固醇功能

  据物理学家组织网3月20日(北京时间)报道,美国加州大学洛杉矶分校研究人员研发出一种新型转基因西红柿,食用后能产生可以模仿“好”胆固醇功能的肽(也称缩氨酸)。小鼠实验证实,喂食这种冻干的西红柿后,其炎症和动脉中的斑块聚集都有所减少。   这种西红柿可制造一种被称为6F的小肽,能模仿高

新型基因检测有助判断肺癌患者死亡风险

新一期英国医学刊物《柳叶刀》刊登报告说,美国研究人员开发出了一套基因检测方法,能够大致判断肺癌患者的死亡风险高低,在甄别出死亡风险较高的患者后,可以采取额外的化疗等手段来帮助治疗。美国加利福尼亚大学等机构的研究人员报告说,他们对300多名非小细胞肺癌患者的病情和基因信息进行了分析,发现患者体内14个

PNAS:新型癌症疗法基于基因修复机制

  近日,来自凯斯西储大学的研究人员通过研究开发了一种新型的可以削弱并杀灭癌细胞的治疗性手段,相关研究发表于国际杂志PNAS上,研究人员表示,他们开发的这种包含遗传和生化的混合型技术可以增加肿瘤抑制性蛋白的水平,从而直接靶向作用癌细胞进而摧毁癌症。  如果实验室的研究发现在动物模型中被证实的话,那么

新型治疗方法:细胞与基因治疗技术

  细胞与基因治疗技术作为新型治疗方法,为无数罕见病及癌症患者带来了希望。  据Pharmaprojects发布的《Pharma R&D Annual Review 2020》一文中,预计2020年全球范围的基因治疗领域的在研管线可达1273,对比2019年同比增长接近50%;预期2020年全球范围

新型系统可用于转基因作物现场鉴定

微流控技术是一种新兴的生化检测技术,具有微型化、集成化、通量高、样品和试剂消耗量少等优点。近日,大连理工大学刘军山研究员团队与大连民族大学曹际娟教授团队合作,共同开发了一款基于微流控技术的转基因作物现场即时检测系统,相关成果发表于《芯片实验室》上并被选为封面文章。检测系统示意图近年来,全球转基因技术

新型抗小麦白粉病基因被找到

  小麦白粉病是严重威胁我国小麦生产的重要病害之一。推广抗病品种是防治该病最经济有效的措施,育种上主要利用全生育期抗性及成株期抗性基因。然而单一抗源抗性的频繁丧失,使育种工作总是在被动地追赶病原菌小种的变化,严重制约着小麦产量和品质水平的进一步提高。因此,需要发掘新类型抗源,以获得持久抗性。 近

我国科研团队研发新型通用基因编辑工具

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/3/497104.shtm 3月26日,记者从武汉科技大学获悉,该校姚凯团队设计出新型通用基因编辑工具,并首次应用于失明小鼠的治疗,让小鼠重见光明。相关科研成果日前在《实验医学杂志》上发表。 许多先天性

Nature子刊:新型强大的基因发现工具

  疾病相关个体的高通量测序,已经成为研究人类疾病的一种重要工具。然而,由于技术的复杂性和缺乏可用的工具,大多数谱系为基础的测序研究,都依赖于次优分析的临时组合。  最近,美国犹他大学、德克萨斯大学MD安德森癌症中心的科学家们,开发出一种称为pVAAST的强大工具,将连锁分析与病例对照研究相结合,帮

日本研究新型基因疫苗-能长期控制血压

  日前一种新式疫苗研发成功,一年只需注射两次就能成功控制血压,让人免去每天服药控制血压的负担。   这种疫苗的工作机制是影响人体内一种激素的作用。这种名为血管紧张素II的激素能够让肌肉周围的血管收缩使血压升高。该激素能够强制让血管保持收缩,导致血管变窄、增加血管壁压力,从而增加心脏病和

新型纳米凝胶能阻断癌细胞耐药基因

  在癌症初期,化疗通常能缩小肿瘤,但如果癌细胞产生了耐药性,肿瘤还会再次长大。最近,美国麻省理工学院开发出一种新型纳米凝胶,能帮助阻断造成耐药性的基因,然后再次进行化疗,攻击那些已被“解除武装”的肿瘤。相关论文发表在近期美国《国家科学院学报》上。   据物理学家组织网日前报道,这种材料由嵌在水凝胶

英国批准新型转基因小麦种植试验

英国洛桑研究所1日说,英国环境、食品与农村事务部已批准其新型转基因小麦田间种植试验的申请,它将在近期开始小规模种植,以验证这种转基因小麦可能带来的产量变化。 洛桑研究所是英国历史悠久的农业技术开发机构,与埃塞克斯大学和兰开斯特大学合作开发了新型转基因小麦。去年11月,洛桑研究所向政府申请在

新型基因可预防感染艾滋病

  英国《自然·遗传学》19日在线发表的一项研究显示,美国科学家使用CRISPR/Cas9基因编辑技术,发现了对人类免疫缺陷病毒(HIV)感染不可或缺的新型基因,能预防HIV感染,但不会影响细胞存活性,这使得它们成为了极具前景的候选药物或基因疗法靶点。  HIV即艾滋病病毒,是艾滋病发病的原因。其通

Nature:新型转基因水稻既高产又环保

  水稻是全球超过半数人口的主要能量来源,对于人类的粮食安全有着举足轻重的影响。然而,水稻的生长过程每年会释放超过一亿吨甲烷气体,贡献了全球17%的甲烷(温室气体)的释放量。来自中国福建农科院、中国湖南农业大学、瑞典农业大学和美国太平洋西北国家实验室的联合课题组近期在《Nature》刊文称,通过转基

关于新型基因检测技术—基因测序的国内外发展状况介绍

  一、基因测序的国外发展状况:  美国由多个财团共同投资组建的某生物高科技产业公司,一直专注于生物高科技领域的研发与服务。集团拥有非常雄厚的实力,同时在全美涉足多个领域的发展。其中一家财团拥有3家电子芯片高科技公司,拥有60多位全美一流的科研人员,拥有13个博士,并有3个诺贝尔奖获得者;另外的财团

非整合型慢病毒——新型基因研究工具

常规慢病毒载体能高效感染分裂细胞和非分裂细胞,将外源基因有效地整合到宿主染色体上,从而实现持久性表达。然而这种随机整合会带来插入突变的风险。于是,研究人员也期望用到非整合型的慢病毒包装系统。百恩维生物对整合酶蛋白进行突变,推出了整合酶缺陷型的慢病毒包装系统(非整合型慢病毒)。非整合型慢病毒在目的细胞

研究探明新型耐药基因mcr流行和传播特征

近日,江苏省动物重要疫病与人兽共患病协同创新中心、扬州大学兽医学院教授王志强研究团队与四川省疾病预防控制中心合作,在《感染杂志》(Journal of Infection)发表了最新研究论文。该研究调查了2014年~2017年间多粘菌素耐药基因mcr在四川省临床沙门氏菌株中的流行特征,以及全球mcr

Nature-Methods:针对LncRNAs的新型精准基因测序技术

  现在有一种新的基因测序技术-“捕获测序'(CaptureSeq),能使我们以更高的分辨率去探索人类基因组。它优于现有的基因测序技术,能精确捕捉测量许多具体的活性基因样品(即使基因的表达时间仅按分钟水平计算)。这个技术对癌症研究具有革命性的影响。在实际应用中,可用于包括许血液肿瘤的诊断。这篇文章由

飘着玫瑰花香的新型转基因西红柿诞生

《自然—生物技术》:货架时间更长,所需农药和杀虫剂更少 以色列科学家最近开发出一种新型转基因西红柿,闻起来有玫瑰花和柠檬的香味。相关论文在线发表于《自然—生物技术》上。 进行该项研究的是以色列Newe Yaar研究中心的Efraim Lewinsohn和同事。他们向西红柿中导入了一种柠檬罗勒(Oc

新型基因编辑递送系统可同步治疗双器官

美国得克萨斯大学西南医学中心研发的新型基因编辑递送系统,在α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)临床前模型上实现了肝脏与肺部的同步靶向治疗。单次给药后,模型症状改善效果可持续数月。这项发表于最新一期《自然·生物技术》杂志的研究,为多器官遗传疾病的治疗开辟了新途径。研究示意图。图片来源:《自然·生物技术》

Cell子刊揭示新型神经元保护基因

  研究人员获得了一项重要的研究发现,或有一天能够阻遏一些神经退行性疾病。来自昆士兰大学脑研究所的科学家们,确定了一个基因可帮助抵抗成年自发性、渐进性神经变性。研究结果发表在《Cell Reports》杂志上。  Massimo Hilliard博士说,发现mec-17基因可引起轴突(神经纤维)变性

两种新型CRISPR/Cas基因编辑系统问世

  英国《自然》杂志21日发表一项生物学进展,报告了两种新型的CRISPR/Cas基因编辑系统。  CRISPR被称为“生物科学领域的游戏规则改变者”,现已发展成为该领域最炙手可热的研究工具之一。以往研究表明,通过介入,CRISPR能使基因组更有效地产生变化或突变,效率比既往基因编辑技术更高。现在,

实时跟踪!新型双基因荧光报告子系统(DuTrAc)

  λ噬菌体是最常见的一种感染大肠杆菌的温和噬菌体,称为生物界的氢原子,它典型的调控机制使其成为生物学家研究基因调控及细胞分化最优异的模型。互相抑制的转录因子CI和Cro的相互作用决定了细胞的命运(即细胞最终处于裂解发育还是溶源发育)。尽管在过去几十年,λ噬菌体调控系统有所报道,但其调控机制仍然没有

非整合型慢病毒——新型基因研究工具

  常规慢病毒载体能高效感染分裂细胞和非分裂细胞,将外源基因有效地整合到宿主染色体上,从而实现持久性表达。然而这种随机整合会带来插入突变的风险。于是,研究人员也期望用到非整合型的慢病毒包装系统。   百恩维生物对整合酶蛋白进行突变,推出了整合酶缺陷型的慢病毒包装系统(非整合型慢病毒)。非整合型慢病

新型基因回路有望改变癌细胞耐药性

一种新型基因回路能消灭耐药癌细胞(视频截图)。图片来源:美国宾夕法尼亚州立大学癌症治疗中,临床医生不知道何时、何地以及哪种耐药性可能会出现,这让他们落后于狡猾的癌细胞一步。现在,美国宾夕法尼亚州立大学领导的研究团队找到了一种方法,通过重新编程癌症演变过程,让肿瘤更容易被治疗。研究论文发表在近期出版的

Science医学:-发现前列腺癌新型基因标记

  前列腺癌作为现代社会男性的高发疾病之一,一直困扰着广大男同胞。看似低风险的前列腺癌,实际上常常由于无法预测少部分缓慢生长的前列腺肿瘤是否最终会扩散,因而常常导致患者治疗不当或过度治疗。一项来自哥伦比亚大学医学中心的最新研究发现,根据3种与衰老相关的基因表达水平,就可以预测看似低风险的前列腺癌是否