孤儿药新处境：如今的问题不在于少，而在于太多又太贵
2010年11月，David Mitchell被诊断患有多发性骨髓瘤。当时他认为这种相对罕见的骨髓癌 （每年诊断出的病例约为30,000例）几乎意味着对他判了死刑。 幸运的是，事情并没有向着这个消极的方向发展。上个月，Mitchell和儿子一起在梦幻般的大峡谷漂流之旅中庆祝了他的67岁生日。 而这位已经退休的健康传播专家依然保持活力的一个重要原因是Celgene公司的Revlimid，一种沙利度胺类似物，FDA于2001年批准并指定该药作为治疗多发性骨髓瘤的孤儿药。 现在，Mitchell正在使用另一种孤儿药——Takeda Oncology的Velcade，他将该药与Darzalex（一种由Janssen出售的非孤儿药）联合使用。Mitchell说，这种联合治疗的输注时间为每次4.5小时，零售价格（按照其保险的EOB所示）两万美元。他希望在12个月内进行22次治疗。简单计算一下就可以知道，如果他的保险公司（Medic......阅读全文
孤儿药新处境：如今的问题不在于少，而在于太多又太贵
2010年11月，David Mitchell被诊断患有多发性骨髓瘤。当时他认为这种相对罕见的骨髓癌 （每年诊断出的病例约为30,000例）几乎意味着对他判了死刑。 幸运的是，事情并没有向着这个消极的方向发展。上个月，Mitchell和儿子一起在梦幻般的大峡谷漂流之旅中庆祝了他的67岁生日。
亚洲人睡得又少又差！
你工作日每天睡几个小时呢？你已经有多久没有享受过愉快放松、睡眠充足的周末了？《中国睡眠研究报告 2023》显示，2022 年中国民众每晚平均睡眠仅仅为7.4 小时，而7小时睡眠对于忙碌的打工人来说已经算睡眠KPI达标了。稍微计算一下，每天晚上12点睡觉，早晨7点起床……等等，这不就是我的作息吗？
研究发现亚洲人睡得又少又差
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/9/507865.shtm 此前有研究指出，亚洲人睡眠状况比欧洲、北美人差。 近日，一项发表于《睡眠医学》的新研究，使用了客观睡眠指标而非主观报告来进行分析，发现亚洲人不仅睡得晚、睡眠时间短，而且睡眠质
核酸适配子新分子获得美国FDA孤儿药认定
成骨不全症，是一种罕见的遗传性骨疾病（图）。患儿经历轻微的碰撞，就会造成严重的骨折。这类患儿俗称“瓷娃娃”。目前临床上缺乏专门针对成骨不全症的治疗药物。美国FDA把开发针对这类疾病的药物称为“孤儿药”。中国药品监管机构也把这类疾病纳入罕见病目录。获得美国FDA孤儿药认定，将为后续药物研发带来一系
孤儿药Ryanodex获批准
7月23日，Eagle制药宣布FDA已批准Ryanodex（丹曲林钠）可注射悬液用于恶性高热（MH）的治疗。此前，FDA已于2013年8月授予Ryanodex孤儿药地位。 恶性高热是一种遗传性肌肉病，以高代谢为特征，患者接触到某些麻醉药物后触发。该病是目前所知的唯一一种可由常规麻醉用药引起围手
研究发现亚洲人睡得又少，状况又差
此前有研究指出，亚洲人睡眠状况比欧洲、北美人差。 近日，一项发表于《睡眠医学》的新研究，使用了客观睡眠指标而非主观报告来进行分析，发现亚洲人不仅睡得晚、睡眠时间短，而且睡眠质量低于世界其他地区的人。此外，亚洲人工作日睡眠变化更大，但在周末时不会延长睡眠时间。 新加坡国立大学杨潞龄医学院睡眠与
千万“孤儿”等药来：世界最大“孤儿药”市场病在哪儿
罕为人知、罕有人用却又关乎人命的“孤儿药”，再次进入了公共政策视野内。 国务院总理李克强12月21日主持召开国务院常务会议，通过“十三五”卫生与健康规划，部署今后5年深化医药卫生体制改革工作。会议确定了“十三五”期间深化医改重点任务。其中之一，就是健全药品供应保障体系，扶持低价药、“孤儿药”、
煤炭的处境
我国煤炭消费主要集中于4个领域，电力、冶金、建材、化工，这些下游行业的境况如何，极大影响着煤炭的后市走向。7月末在大连举行的2014夏季全国煤炭交易会暨第五届东北亚煤炭交易会上，主办方请来宏观经济研究专家和电力、钢铁、煤化工行业的研究者作专题报告，以便煤炭人通过对宏
Marizomib孤儿药资格获批
Triphase Accelerator公司宣布旗下新药marizomib已经获得了FDA孤儿药研发办公室授予的孤儿药资格。marizomib是强效的蛋白酶体抑制剂，用于多发性骨髓瘤的治疗。由此，Triphase公司可以获得7年的孤儿药资格独占期以及其他利益。 “我们很高兴FDA授予m
儿童乙肝药物获得孤儿药资格
ContraVir公司日前宣布，美国FDA已给其主要在研药物tenofovir exalidex（TXL）授予孤儿药资格，该药物是用于治疗0至11岁患者人群中的慢性乙型肝炎感染。孤儿药资格能使该药物的开发者获得各种激励措施。TXL获得这个资格，意味着药物获批后该公司在美国有七年的ZL期，并且享有
肝癌新药获FDA孤儿药资格
今日，中国台湾浩鼎生技（OBI Pharma）宣布，该公司积极研发的抗癌新药OBI-3424获得美国FDA颁发的孤儿药资格，用于治疗肝细胞癌（HCC）。值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以过表达醛酮还原酶1C3（AKR1C3）为标靶的DNA烷化癌症治疗药物。 H
祝贺!肝癌新药获FDA孤儿药资格
值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以过表达醛酮还原酶1C3（AKR1C3）为标靶的DNA烷化癌症治疗药物。 HCC是全球第六大癌症，但在美国十分罕见，2018年发病人数约为61483人。HCC是一种致命性癌症，五年存活率为12.2％，是癌症第三大死因。虽然大多
Imfinzi组合治疗肝癌获孤儿药资格
1月20日，阿斯利康发布公告，Imfinzi（durvalumab，度伐利尤单抗）和tremelimumab联合疗法已被美国FDA授予治疗肝细胞癌（HCC）的孤儿药资格。目前，Imfinzi尚未在任何国家中获批准单独或与tremelimumab联合治疗HCC。 对于肝癌患者来说，存在一个关键的
新研究发现：面食吃太多可能抑郁
吃太多面食并不一定对身体有好处。近日，哈佛大学公共卫生学院的学者进行的一项新研究发现，吃大量碳水化合物，如面食，的人更有可能被患有抑郁症。 研究人员通过12年的追踪随访考察了碳水化合物消耗量与抑郁症之间的关系。他们召集了4.3万名没有抑郁症病史的女性，询问了她们的日常饮食状况，并监测了她们
新研究发现：面食吃太多可能抑郁
吃太多面食并不一定对身体有好处。近日，哈佛大学公共卫生学院的学者进行的一项新研究发现，吃大量碳水化合物，如面食，的人更有可能被患有抑郁症。 研究人员通过12年的追踪随访考察了碳水化合物消耗量与抑郁症之间的关系。他们召集了4.3万名没有抑郁症病史的女性，询问了她们的日常饮食状况，并监测了她们
驰骋2018年医药市场的20种“孤儿药”
在过去一段很漫长的时间里，制药公司都将目光锁定在大疾病(患有通常性疾病的大数量群体)人群上，并将其作为潜在的收入流。然而随着处方药在欧美市场销量的停滞不前，某些治疗罕见疾病或生物机能紊乱的药物成为各大制药公司竞相追逐的新宠。这类药物由于治疗的疾病罕见且药物稀缺，因而被形象的称为“孤儿药”。
孤儿药药品供应保障现状调查:罕见病医药洼地待填补
目前，我国罕见病患者的药品供应保障存在哪些问题？造成这些问题的原因有哪些？有哪些可能的改善途径？带着这些问题，《经济日报》记者走访了患者、专家、药企以及有关部门等。 创新型“孤儿药”难寻“中国造” 近日，记者在北京见到了黏多糖贮积症I型患者张笑。黏多糖贮积症是一种罕见隐性遗传疾病，患者身体呈
FDA宣布将“扩大获取计划”扩展至罕见病患者
一项旨在挽救晚期肿瘤患者的同情用药计划，如今罕见病患者也可以适用。 这个被称为“扩大获取（Expanded Access，EA）”的计划，针对已经尝试了所有的可用的治疗方案，又不具资格或无法参加新药的临床试验的患者。 同情使用也被称为慈悲使用（Compassionate Use）， 指定患者
近期我国孤儿药研发领域动态“亮点”分析
用于治疗、诊断、预防罕见疾病或罕见状态的药物、疫苗、诊断试剂等称为罕见药或孤儿药。罕见病和常见病相比，虽发病率低，但种类繁多，且大都病情严重，加之庞大病患人群，罕见病需亟待受到关注和重视。过去，我国罕见病领域自主研发几近空白；近几年公众对罕见病的认知逐步提高，加上国家出台的一系列罕见病保障措施，
FDA推动孤儿药资格审批流程再升级
1983年美国颁布了孤儿药法案(Orphan Drug Act)，法案明确规定：在美国那些影响少于20万人的疾病为罕见性疾病(Rare diseases)。据此定义，目前大约有7000种罕见病，其中80-85%的疾病会严重威胁生命健康，且普遍面临缺医少药的困境。据估计，全美罕见病人数接近3000
从FDA的审批分析孤儿药的发展前景
都已四月份了，介绍FDA2013年批准27个品种的文章很多，这里就不赘述了。下表做一简单总结。 仅指突破治疗(breakthroughtherapy)和快速审批(fasttrack)两种模式，不讨论优先审查(priorityreview)和加速批准(acceleratedapproval)
华大基因千亿市值药企“崩盘”－如今仅剩296亿
去年7月14日，华大基因正式登陆A股；11月14日，盘中市值突破千亿，股价从发行价累计涨幅超17倍，仅次于茅台；2018年7月16日，2.06亿的限售股解禁，当天开盘跌停，截至7月30日收盘，报74.19元/股，市值296亿元。上市刚满一年，华大基因的股价犹如坐过山车，市值“打折”，其相关业务问
铂金太贵？新催化剂让燃料电池成本大降
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2022/4/477981.shtm 科技日报北京4月25日电 （实习记者张佳欣）英国伦敦帝国理工学院开发出一种氢燃料电池，它使用的催化剂由铁而非稀有昂贵的铂制成，降低了氢燃料电池的成本。该技术让氢燃料广泛部署成为可
铂金太贵？新催化剂让燃料电池成本大降
英国伦敦帝国理工学院开发出一种氢燃料电池，它使用的催化剂由铁而非稀有昂贵的铂制成，降低了氢燃料电池的成本。该技术让氢燃料广泛部署成为可能，并最终将减少温室气体排放推进世界走上净零排放的道路。 氢燃料电池将氢气转化为电能，唯一的副产品是水蒸气，这使它们成为一种有吸引力的绿色替代能源，尤其是对于汽
全球首创！光谷药企研发“孤儿药”有望国内率先上市
武汉晚报讯（记者李昕宇 通讯员康鹏）每一款“孤儿药”的研发上市都是对一个罕见病患者群体的解困。记者获悉，光谷药企纽福斯生物科技有限公司研发的产品NR082眼用注射液，是一款治疗眼部罕见疾病的药物，目前已进入三期临床试验阶段。 “孤儿药”是对于预防、治疗、诊断罕见病的药品的称号，其研发过程
接二连三！长寿药最近“喜讯”太多了
找到真正的唐（长）僧（寿）肉（药）是很多科学家们正在努力的事情。近日，该领域可谓是喜讯连连。 激活“长寿基因”的虾青素化合物 3月28日，据外媒报道，夏威夷大学与合作公司宣布了潜在的抗衰老药物CDX-085（虾青素化合物， Astaxanthin Compound）的动物试验结果。CDX-0
美专家狠批抗癌药太贵－涨价远高于药效提升幅度
今天援引《华尔街日报》消息称，医学界近年研制抗癌新药取得重大进展，不过在药效提升的同时，药价却以更快速度飙升。前日举行的美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上，有专家便狠批治癌新药价格太高，反映医学界对药厂不满升温。 美国斯隆－凯特林癌症研究所胃肠肿瘤主任萨尔茨发言时指出，美国癌症新药每月价格的中
－EC授予卫材单抗药amatuximab孤儿药地位
卫材(Eisai)1月21日宣布，欧盟委员会(EC)已授予单抗药物amatuximab孤儿药地位，用于恶性间皮瘤(malignant mesothelioma)的治疗。 恶性间皮瘤是一种罕见肿瘤，在欧洲，每年的发病率为1/50000。研究表明，英国和爱尔兰发病率最高，而东欧发病率最低。
罕见病不再“罕见”？孤儿药市场前景良好
罕见病，又称“孤儿病”，泛指一类发病率极低的疾病。世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为“患病人数占总人口0.065-0.1%的疾病或病变”。 中国罕见病发展中心（CORD）创始人和主任黄如方先生曾在报告中这样描述罕见病： 这是最坏的时代： 国际确认的罕见病有6000-7000种，约占人类疾
创新胃癌抗体偶联药物获FDA孤儿药资格
速递 | 下半年有望启动3期临床试验 今日，安博生物（Ambrx）公司宣布，美国FDA已经授予该公司的靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）ARX788孤儿药资格，用于治疗HER2阳性胃癌，包括胃食道结合部癌。孤儿药资格将为ARX788的开发提供多种优惠政策。 胃癌是全世界第五大常见癌症，也是