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近日，一项刊登在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上的研究报告中，来自澳洲国立大学的研究人员通过研究鉴别出了一种新型基因，该基因对于机体免疫系统应对感染和免疫产生应答非常重要；相关研究或能帮助研究人员理解免疫缺乏症以及为何有些人对于感染非常易感。 研究者Ian Parish表示，移除小鼠机体中名为Etaa1的基因就会使得动物机体并不会产生对疫苗或感染的免疫反应；这项研究或能帮助我们理解特殊免疫缺陷患者的发病原因，以及其机体为何无法控制应对感染和疫苗接种的免疫反应。这项研究中，研究人员首次从动物机体移除了该基因，截止到目前为止，研究人员也仅能够在培养中的细胞中移除该基因。 研究者指出，基于基因的生物学特性，我们推测，如果没有Etaa1基因的话，任何机体细胞都无法生存，然而剔除该基因仅会影响机体免疫细胞的功能，目前研究人员或许并不清楚其中所涉及的分子机制。尽......阅读全文
最近，CRISPR/Cas9系统也应用于靶基因的抑制（CRISPRi）或激活（CRISPRa)的遗传修饰。这类修饰系统可用于研制相应致癌基因，和/或抑制TSGs基因的诱导和可逆激活小鼠模型。比如借助CRISPRa为基础的系统，通过激活致癌基因的转录，达到研究其致癌潜力的目的。虽然CRISPR/Cas
前沿相对于过去常用的肿瘤细胞接种和免疫缺陷小鼠模型，基因修饰小鼠（GEM）模型是建立在天然完整免疫条件下的原发（de novo）肿瘤。因此，作为肿瘤学研究的工具，GEM模型更能模拟人肿瘤的组织病理学和分子学特征，表现为有更好的遗传异质性，其优势在于能反映肿瘤细胞自身，以及肿瘤微环境中细胞等相互作
对气味的感知或许比你想象的更加重要。一项在小鼠身上开展的研究表明，它能显示你的免疫系统运行得如何。 关于免疫系统和嗅觉系统之间存在关联的证据已经出现了一段时间。比如，女性似乎更喜欢那些携带着和自身免疫系统基因不同的男性所散发出的气味。与此同时，其他研究提示，免疫系统的健康与否可能影响你有多外向
肿瘤免疫治疗大概是目前最火热的创业和投资领域了，尤其是肿瘤免疫抗体药物和Car-T治疗领域。对于一个创新药物，需要经过一系列的临床前和临床试验，以证明其“有效”和“安全”，才能被批准上市并进入医生的处方里，当然肿瘤免疫抗体药物和Car-T也不例外。新药临床试验不管是成功还是失败，都是一项花费巨大的工
有研究人员认为，近乎80%的新生儿出生缺陷他们目前并不清楚发病机制，影响新生儿健康状况的因素非常之多，近年来，科学家们在新生儿健康研究领域取得了一定的研究进展，本文中小编就对相关研究报道进行梳理，分享给各位，让我们共同关注新生儿的健康状况。 【1】震惊！80%的新生儿出生缺陷 研究者并不清楚发
本期为大家带来的是发育生物学领域的最新研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。 1. Eur Respir J：新研究揭示肺脏发育高清图谱 DOI: 10.1183/13993003.00746-2019 过早出生的婴儿常常患有肺部发育不良，并可能面临危及生命的后果。为了给这些婴儿提供新颖的治疗
一直以来，22 号染色体的 22q11.2 区域是各类出生缺陷研究的热点。在大约 4000 个新生儿中的，就有 1 个存在这一区域的变异，导致多达 40 个基因的缺失或重复拷贝。因此，这一区域一直得到科学家的广泛关注。同时，这种染色体的微缺失或微重复可导致不同个体之间出现较大的差异。目前，科学界
②轻型β地中海贫血：患者是β+地贫、β0地贫或δβ0地贫的杂合子，基因型分别为β+/βA、β0/β+和δβ0/βA。这类患者由于还能合成相当量的β链，所以症状较轻，贫血不明显或轻度贫血。本病特点是HbA2升高（可达4%-8%)或（和)HbF升高。 ③中间型β地中海贫血：患者通常是某些
一转眼3月即将结束，那么3月Nature有什么亮点研究呢？下面小编为大家盘点了本月Nature杂志的亮点文章，以飨读者。 【1】Nature：重磅！发现CD4 T细胞HIV病毒库的标志物---CD32a doi:10.1038/nature21710. 在一项新的研究中，法国研究人员发现一
【干货】小鼠肿瘤模型那些事儿 嗨，小伙伴们晚上好啊！首先呢，小编想问大家一个问题，咱们天天挂在嘴边的小鼠肿瘤模型到底是怎么构建的呢？每种模型的特点是什么？最优秀的模型又属哪一个？.....其实吧，要说模型佼佼者，当然是越能体现人类疾病的发生和发展就越好，毕竟，“坚持以人为本”才是我们的
在医学领域，基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma
人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，获得性免疫缺陷综合征）病毒，是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年，HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒（lentivirus），属逆转录病毒的一种。HIV通过
科学家们发现，周期性的长时间禁食不仅对免疫系统损伤（化疗的主要副作用）有保护作用，而且还能诱导免疫系统再生，令休眠的干细胞开始更新。这是人们首次发现，天然干涉手段能够激活干细胞，促进器官或系统的再生。文章于六月五日发表在Cell旗下的Cell Stem Cell杂志上。 研究人员通过小鼠实验和
人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，获得性免疫缺陷综合征）病毒，是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年，HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒（lentivirus），属逆转录病毒的一种。HIV通过
詹姆斯（James*）和马特（Matt*）两兄弟成长于上世纪 80 年代的英国德文郡（Devon），对两个孩子来说，日常的嬉闹也要小心翼翼——小小的伤口或是磕碰都能把他们送进医院。 他们患有血友病（haemophilia），一种由于凝血蛋白缺乏导致的凝血功能障碍性遗传病。它已经困扰了家族中数代
基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因，或关闭、抑制异常表达的基因，以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒（HIV）、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面，基因疗法发挥着越来越重要的作用。基
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血，镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血，镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。
从传统的手术、放化疗到当前火热的免疫疗法，科学家们一直试图找到对抗癌症的更好疗法。作为一种新型抗癌途径，肿瘤免疫疗法有着独有的特点——它是一种动态的治疗，更多的是对自身免疫系统的一种“培养和教育”，使之成为攻击肿瘤的“武器”。 目前，全球制药公司已经获批的或者正在积极开发的肿瘤免疫疗法产品包括免
人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，获得性免疫缺陷综合征）病毒，是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年，HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒（lentivirus），属逆转录病毒的一种。HIV通过
在过去数十年，无论是制药企业还是学术界都耗费了大量的财力物力来提高体外筛选技术的实用性和准确性。既然体外筛选技术已经能够测试出化合物的生物活性及理化性质，为什么还要继续在动物模型中研究潜在的候选药物呢？FDA、NMPA及其他监管机构要求：在药物进入临床前必须在动物体内证明其有效性和安全性。对于一个完
一、生物应答调节剂的概念 早已发现，机体对抗原的特异免疫功能可以通过抗体或免疫细胞转移给其他个体，称为被动免疫疗法，或过继免疫疗法（adoptive immunotherapy)。近30年来，免疫学研究的一个重要进展，是确认为免疫系统本身，包括免疫器官、免疫细胞、免疫分子，甚至免
嗨，小伙伴们晚上好啊！首先呢，小编想问大家一个问题，咱们天天挂在嘴边的小鼠肿瘤模型到底是怎么构建的呢？每种模型的特点是什么？最优秀的模型又属哪一个？.....其实吧，要说模型佼佼者，当然是越能体现人类疾病的发生和发展就越好，毕竟，“坚持以人为本”才是我们的最终目的！但话说回来，每种模型都有其优劣，没
单基因糖尿病90%被误诊。出生12个月内诊断糖尿病的婴儿，需要进行基因检测。缺乏1型糖尿病或2型糖尿病特征的糖尿病患者，需要进行基因检测。单基因糖尿病需要个体化的的治疗手段，其前提是对单基因糖尿病进行精确诊断与分型。图片来源于网络 一、什么是单基因糖尿病？ 单基因糖尿病是由于一个或多个缺陷单
基因治疗终于回来了，今年是人类基因组计划25周年纪念日，并没有人多少人关注这个。但是当曾经在老鼠身上实验的基因疗法现在用在治疗17个月大的Layla Richards的白血病时候，每个人都在关注着。 虽然基因疗法有着巨大潜力，但刚过去的周年纪念日只有寥寥几家媒体进行了报道，这也看出了近四分之
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
CRISPR/Cas（规律成簇的间隔短回文重复）是细菌用来抵御病毒的一个基因系统，该系统在基因工程领域的应用潜力巨大，由此吸引了许多科学家的注意。而埃默里大学（Emory University）的研究人员发现，这一系统还能帮助细菌躲避哺乳动物的免疫系统，相关研究论文刊登在了近期出版的《自然》（N
小鼠常被用于研究癌症，但科学家仍在努力改善这一模型，以更好地研究人类疾病。基因编辑的进步使研究人员能够构建更能反映人类疾病的小鼠模型。 1915年，全球处于战争状态，日本病理学家Katsusaburo Yamagiwa和他的助理Koichi Ichikawa正在努力研究一个致命武器，其杀伤力