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Amicus Therapeutics宣布，美国FDA宣布为其在研新药migalastat颁发了快速通道资格（Fast Track），旨在加速它的开发与审评流程。这也意味着Amicus的这款新药离患者又近了一步！ Migalastat是一款有望给罹患罕见法布里病的患者带来生活转机的新药。法布里病是一种进展性的遗传病，患者体内的一种酶会出现缺陷，导致溶酶体贮积的异常，从而带来一系列严重的症状——患者的组织内会积累一种特殊的脂类。随着它在中枢神经系统、心脏、肾脏等组织的累积，患者会出现中风、心脏病、乃至肾脏衰竭等问题。因此，法布里病的患者急需一款能够控制他们病情的新药。 由Amicus带来的migalastat正是这样一款新药产品。它能将人体内缺陷的酶进行稳定，从而帮助清理在组织内积累的代谢底物，改善病情。在两项关键的3期临床试验中，migalastat都取得了很好的疗效——无论对于初治患者（FACETS试验）或从酶替代疗法......阅读全文
2018年是不平凡的一年。截止到发稿时，美国FDA在今年一共批准了56款新药。这个数字不但打破了尘封20年的纪录，更是创下了历史新高。在今天的这篇文章中，对这56款新药做一个盘点。 罕见病的胜利 每年的获批新药中，抗癌疗法永远是大头。据公开信息统计，在过去的5年里，癌症疗法少则占获批新药比例
2016年，欧洲药品管理局（EMA）继续推行了其在2013年发起的基本组织机构改革，以更好地支持EMA保护公共健康的使命，强化欧洲药品监管体系的协调性。 新架构使EMA对药品生命周期的监管更为紧密：有专职负责支持医药研发企业的部门，专职负责药品科学审评和程序管理的部门，还有负责监管药品的部门（