AmicusTherapeutics法布里病新药Galafold获英国NICE支持批准

Amicus－Therapeutics法布瑞氏症药物Galafold获欧盟批准

　　Amicus Therapeutics近日在欧盟监管方面收获好消息，其法布瑞氏症药物Galafold获得欧盟委员会批准，这是继去年秋季Galafold被FDA拒绝之后注入的一支强心剂。　　Amicus Therapeutics表示，公司已经在筹划为德国市场供货事宜，欧洲的其它国家也在该药物第一批

Amicus－Therapeutics法布里病新药Galafold获英国NICE支持批准

　　2016年10月21日/生物谷BIOON/--英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）发布指南草案，支持将Amicus Therapeutics制药公司最新获批的罕见病药物Galafold用于英国国家卫生服务系统（NHS），用于罕见性遗传病法布里病（Fabry disease）的治疗。据悉，Ga

Amicus宣布已向FDA提交新NDA

　　今天，药明康德集团合作伙伴Amicus Therapeutics公司宣布，计划在2017年第四季度向美国FDA提交新的药物申请（NDA），使用口服型精准医疗药物migalastat治疗法布里病（Fabry disease）。　　法布里病是一种遗传性溶酶体贮积病，由编码α-半乳糖苷酶A（α-Gal

Amicus新药获FDA颁发快速通道资格

　　Amicus Therapeutics宣布，美国FDA宣布为其在研新药migalastat颁发了快速通道资格（Fast Track），旨在加速它的开发与审评流程。这也意味着Amicus的这款新药离患者又近了一步！　　Migalastat是一款有望给罹患罕见法布里病的患者带来生活转机的新药。法布里

Glycosylation－of－Antibody－Therapeutics:－Optimisation－for－Purpose

Recombinant antibody therapeutics represent a significant success story in terms of clinical benefit delivered and revenue (profit) generated with

囊获10项在研基因疗法－Amicus拓展罕见病管线

今日（9月21日），Amicus Therapeutics公司宣布，通过收购Celenex公司，它从全国儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）和俄亥俄州立大学（Ohio State University）获得10个基因疗法项目的全球研发许可。其中治疗CLN6

2014年生物科技类股票涨幅惊人

　　2014年，生物科技股票表现再一次显著跑赢大市。IBB基金（ iShares Nasdaq Biotechnology ETF）全年收益34%，而小盘股权重较大的XBI基金（SPDR S&P Biotech ETF）全年收益超过43%，同期标普500指数仅上涨11%。　　股价涨幅最大的10支生物

8月FDA批准的7个新分子实体药物

　　2018年8月，美国FDA一共批准了7个新分子实体（指在美国从未作为药品批准或销售的活性成分）药物，其中有多个属于罕见病新药。汉鼎好医友结合FDA官网信息，整理如下：　　NO.1　　药品名称：Galafold　　活性成分：Migalastat hydrochloride　　获批时间：201808

Sage－Therapeutics能否凭口服新药成功掘金？

　　产后抑郁症（postpartum depression，PPD）是一种分娩后发生的的情感障碍，症状包括悲伤和/或对过去喜欢的活动失去兴趣，感觉快乐的能力下降，出现认知障碍、无价值感或内疚感等，多半出现于婴儿出生后的一周到一个月时间，不仅对母亲的健康产生重大不利影响，对婴儿的发育也有负面而持久的影

北大教授应邀在Pharmacology－and－Therapeutics发表综述

　　近日，中西医结合学系韩晶岩教授团队应邀在Pharmacology and Therapeutics发表了“The effects and mechanisms of compound Chinese medicine formula and major ingredients on microc

Sage－Therapeutics与盐野义制药达成战略合作

　　几天前，生物医药公司Sage Therapeutics刚刚宣布其重磅抗抑郁药物SAGE-217获得美国FDA的支持，有望加速研发进程。今日，这家公司又传出好消息：Sage与位于日本的盐野义制药（Shionogi）宣布达成战略合作，将在亚洲地区共同研发和推广SAGE-217。该合作的的金额最高可达

不凡的一年：56款FDA新药深度盘点

　　2018年是不平凡的一年。截止到发稿时，美国FDA在今年一共批准了56款新药。这个数字不但打破了尘封20年的纪录，更是创下了历史新高。在今天的这篇文章中，对这56款新药做一个盘点。　　罕见病的胜利　　每年的获批新药中，抗癌疗法永远是大头。据公开信息统计，在过去的5年里，癌症疗法少则占获批新药比例

辉瑞、默克将与Effector－Therapeutics开展癌症免疫组合疗法

　　6月20日，Effector Therapeutics表示，公司已于美国辉瑞制药及德国默克制药达成了一项临床开发及药品供应合作协议，双方将共同进行两种肿瘤免疫治疗药物用于微卫星稳定结直肠癌治疗的评价工作。主要的合作内容包括计划进行一项随机、开标、非对照的临床2期研究，用于评估Effector T

FDA授予TG－Therapeutics公司2个药物孤儿药地位

　　美国食品和药物管理局（FDA）近日授予TG Therapeutics公司2款实验性药物孤儿药地位（orphan drug designation）。其一是TG-1101（ublituximab），这是一种糖基化的抗CD20单克隆抗体，开发用于视神经脊髓炎（NMO）、视神经脊髓炎谱系障碍（NMOS

Volastra－Therapeutics宣布完成1200万美元种子轮融资

　　Volastra Therapeutics种子轮融资1200万美元　　近日，致力于通过靶向染色体不稳定性（CIN）相关通路来治疗转移性癌症患者的Volastra Therapeutics公司宣布完成1200万美元种子轮融资。CIN与肿瘤转移有着很大的相关性。染色体不稳定的细胞会显示细胞分裂后期染

阿斯利康与MiNA－Therapeutics联合开发代谢疾病新型药物

　　今日，阿斯利康（AstraZeneca）与MiNA Therapeutics联合宣布，双方将基于MiNA的小激活RNA（saRNA）开发平台，共同开发治疗代谢疾病的新型药物。此次合作将MiNA在发现和开发saRNA药物方面的专业知识与阿斯利康在识别代谢疾病和为代谢疾病患者带来突破性疗法方面的经验

Nightstar－Therapeutics无脉络膜症疗法获得FDA授予RMAT认定

　　今日，基因疗法新锐Nightstar Therapeutics宣布，美国FDA已授予其无脉络膜症（choroideremia）在研疗法NSR-REP1“再生医药先进疗法”（RMAT）认定。值得一提的是，这也是首个针对遗传性眼疾获得RMAT认定的基因疗法。　　无脉络膜症是一种罕见的X染色体连锁遗传

G1－Therapeutics公布全球新Trilaciclib脊髓系统临床获益

Abeona－Therapeutics－(NASDAQ:－ABEO):－小儿罕见病的基因守护者

　　导言 ：古罗马神话中有专门一族神明负责守护小孩的怀孕、妊娠、分娩等过程，同时还守护婴儿的发育等过程。Abeona就是这些众神中的一个，她的任务就是专门负责小孩学习走路的。今天介绍的这家公司的名字就叫Abeona Therapeutics。 　　Summary 　　Abeona采用的罕见病策略

默沙东斥资6.1亿美元收购生物技术公司Caraway－Therapeutics

　　默沙东周二宣布，将以6.1亿美元收购生物技术公司Caraway Therapeutics，拓展神经退行性疾病新药研发管线。潜在对价包括一笔未披露的预付款和或有的里程碑付款。默沙东将在2023年第四季度支付预付款，并计入非美国通用会计准则(Non-GAAP)业绩。　　据悉，默沙东将通过子公司收购C

Abeona－Therapeutics－(NASDAQ:－ABEO):－小儿罕见病的基因守护者

　　导言 ：古罗马神话中有专门一族神明负责守护小孩的怀孕、妊娠、分娩等过程，同时还守护婴儿的发育等过程。Abeona就是这些众神中的一个，她的任务就是专门负责小孩学习走路的。今天介绍的这家公司的名字就叫Abeona Therapeutics。 　　Summary 　　Abeona采用的罕见病策略

抗生素研究再添新成员－Iterum－Therapeutics完成融资

　　最近，一家名为Iterum Therapeutics的爱尔兰公司宣布完成了一项总额达4000万美元的A轮融资，用于开发新型抗生素药物。公司目前已经从一个未具名的生物医药公司处获得了一种抗生素药物的授权。Iterum公司即将与Spero、Cidara等业内佼佼者一道，进入抗生素研究这一重要领域。　

默沙东斥资6.1亿美元收购生物技术公司Caraway－Therapeutics

　　默沙东周二宣布，将以6.1亿美元收购生物技术公司Caraway Therapeutics。潜在对价包括一笔未披露的预付款和或有的里程碑付款。默沙东将在2023年第四季度支付预付款，并计入非美国通用会计准则(Non-GAAP)业绩。　　据悉，默沙东将通过子公司收购Caraway Therapeut

Ovid－Therapeutics为何要专注罕见神经系统疾病领域？

　　十年前，只有2个抗癌药物项目在研究如何调节人体免疫系统，使之更好地攻击肿瘤细胞的方法。　　“但研究人员注意到，肿瘤并没有缩小，而是在不断增长。”知名医药公司Bristol-Meyers Squibb（简称BMS）的前高级副总裁Jeremy Levin称，“实际上只是白细胞会攻击肿瘤。这种发现使得

药明生物新厂区开工庆典精彩回顾

　　药明康德全资子公司药明生物近日在无锡开工建设总投资1.5亿美元的全新国际最先进的生物制药生产工厂，项目完工后将成为全球最大的采用一次性生物反应器的动物细胞培养生产设施，同时也将成为中国规模最大的生物制药生产工厂。活动开始，无锡药明康德董事长张朝晖先生致辞　　新厂区开工仪式于4月30日在无锡成功举

新加坡国立大学癌症研究所和MiNA－Therapeutics肝癌临床结果

2021年12月2日，新加坡国立大学癌症研究所（NCIS）和MiNA Therapeutics联合宣布，MiNA的小激活RNA疗法MTL-CEBPA，联合标准治疗atezolizumab和贝伐珠单抗（bevacizumab），一线治疗晚期肝细胞癌（HCC）患者的1期临床试验已完成首例患者给药。Ate

礼来与MiNA－Therapeutics签署12.5亿美元协议，开发创新疗法!

　　礼来（Eli Lilly）与RNA激活疗法先驱MiNA Therapeutics近日联合宣布，双方已达成一项全球研究合作，利用MiNA专有的小激活RNA（saRNA）技术平台开发新型候选药物。　　RNA激活（RNA activation，RNAa)是一种在转录水平激活目的基因表达的RNA调控方式

罗氏48亿美元收购Spark－Therapeutics－并购活动或将大幅增加

　　分析测试百科网讯 近日，罗氏最近签订协议，以48亿美元收购Spark Therapeutics的所有已发行股票。据悉，Spark是罗氏在2018年初发布的并购清单中的首选。该公司满足了有利于并购的所有5项标准。　　2019年2月25日，Spark Therapeutics（ONCE）披露该公司与

CRISPR－Therapeutics融资5600万美元－ZL之争恐成定时炸弹

　　 CRISPR/Cas9技术已经成为基因编辑领域的一颗超新星。这一技术背后是攻克一些遗传疾病乃至癌症的巨大市场潜力。一大批以CRISPR/Cas9技术为基础的生物医药公司也纷纷竞赛，准备抢滩这片巨大市场。最近，继Editas和Intellia之后，第三家基于CRISPR/Cas9基因编辑技术的生

未知君与Aurealis－Therapeutics宣布达成大中华区独家合作

2022年1月28日，深圳未知君生物科技有限公司与合成生物学公司Aurealis Therapeutics宣布，双方就开发及商业化用于糖尿病足溃疡、其他慢性伤口以及炎症性疾病治疗的临床阶段新药AUP-16达成大中华区独家合作与许可协议。根据协议条款，未知君将获得在大中华区开发和商业化AUP-16用于