即将迎来关键结果的3款在研新药
对于医药公司来说,尤其是初创型生物技术研发公司,一个药物的开发是否达到关键里程碑,往往决定着整个公司的未来。最近三家生物技术公司的在研新药有望在最近迎来关键里程碑,其中包括FDA对杜氏肌营养不良症罕见病药物的上市决定,也包括一款阿兹海默病新药的3期临床数据揭晓。这几款新药的临床研发进展让我们先睹为快。 新药名称:Ataluren (Translarna) 针对疾病:无义突变导致的杜氏肌营养不良症(nmDMD) 研发公司:PTC Therapeutics 临床进展:欧盟批准 关键日期:9月28日,FDA决议 新药简介: Ataluren是一种新型口服给药的小分子化合物,用于治疗由于无义突变引起的遗传疾病。Ataluren正在临床开发用于治疗由无义突变(nmDMD)引起的杜氏肌营养不良症。 无义突变涉及多种遗传疾病,在mRNA中包含的遗传密码的翻译中产生过早停止信号,阻止了全长功能蛋白的产生。Ataluren与核糖......阅读全文
阿尔兹海默病争议药物被放弃
·渤健宣布将停止阿尔兹海默病治疗药物Aduhelm的开发和商业化,为相同科学机制的Leqembi的开发腾出资源。渤健还将加速开发靶向tau蛋白的反义寡核苷酸疗法BIIB080和口服小分子抑制剂BIIB113。 曾为阿尔兹海默病治疗领域带来曙光的Aduhelm在上市三年后被放弃。 当地时间20
阿尔兹海默病争议药物被放弃
·渤健宣布将停止阿尔兹海默病治疗药物Aduhelm的开发和商业化,为相同科学机制的Leqembi的开发腾出资源。渤健还将加速开发靶向tau蛋白的反义寡核苷酸疗法BIIB080和口服小分子抑制剂BIIB113。曾为阿尔兹海默病治疗领域带来曙光的Aduhelm在上市三年后被放弃。当地时间2024年1月3
阿兹海默病治疗药物研究再度受挫
5月7日,百特国际(Baxter International)发布公告称,其产品 Gammagard 在三期临床试验中未获预期疗效,将停止相关研究。这是近一年来第三种阿兹海默病药物试验宣告失败。 百特国际表示,在针对390名轻度到中度痴呆症患者、为期18个月的三期临床试验中,使用该公司
阿尔兹海默病的简介
本病最早由德国医生Alois Alzheimer描述,Alois Alztheimer在1907年报道一名56岁女性病例,表现为快速进展性的记忆丧失、存在被害妄想,住院后出现定向障碍、言语困难(说、写和命名)、也无法学习。尽管存在严重的认知缺损,患者的神经系统体征基本正常,尸体解剖发现脑萎缩、神
阿尔兹海默病的jianji
本病最早由德国医生Alois Alzheimer描述,Alois Alztheimer在1907年报道一名56岁女性病例,表现为快速进展性的记忆丧失、存在被害妄想,住院后出现定向障碍、言语困难(说、写和命名)、也无法学习。尽管存在严重的认知缺损,患者的神经系统体征基本正常,尸体解剖发现脑萎缩、神
Hypertension:高血压药物有望治疗阿尔兹海默病
为研究减缓阿尔兹海默病进展的新型疗法,来自拉德堡德大学医学中心的研究人员发现,血压药物尼伐地平能够增加阿尔兹海默病患者大脑记忆和学习中心的血流量,同时还不会影响患者大脑其它部分的功能,相关研究成果发表于Hypertension。这些研究结果表明,阿尔兹海默病患者大脑血流量的下降或在某些区域能够被
揭示阿兹海默病的毒性机制
阿兹海默病(一般俗称老年痴呆症,但医界不建议使用此名称)是一种致命的神经退行性疾病。 近日,美国斯克利普斯研究所(The Scripps Research Institute)的研究人员揭示了阿兹海默病中的一个主要毒性机制。这项研究将帮助人们更好的理解阿兹海默病进程,并有助于开发新型药物进行治
阿尔兹海默病的症状表现
AD通常隐袭起病,慢性持续进展性病程。AD患者具有认知功能减退、精神行为症状和社会生活功能减退等,符合痴呆的一般规律。 1)轻度AD:以近事记忆障碍为主,学习能力下降,语言能力受损。不能合理地理财、购物,基本生活尚能自理。早期可见抑郁、焦虑和淡漠等症状。 2)中度AD:近事记忆障碍加剧,远期
阿尔兹海默病的发病机制
AD的病因和发病机制复杂,目前并不十分清楚。通常认为与基因突变、AB的沉积、胆碱能缺陷、tau蛋白过度 磷酸化、线粒体缺陷、神经细胞凋亡、氧化应激、自由基损伤及感染、中毒、脑外伤和低血糖等有关。[2] AD的危险因素包括年龄、性别(女性高于男性)、受教育程度、脑外伤,AD也与遗传、甲状腺功
阿尔兹海默病的发病机制
AD的病因和发病机制复杂,目前并不十分清楚。通常认为与基因突变、AB的沉积、胆碱能缺陷、tau蛋白过度 磷酸化、线粒体缺陷、神经细胞凋亡、氧化应激、自由基损伤及感染、中毒、脑外伤和低血糖等有关。 AD的危险因素包括年龄、性别(女性高于男性)、受教育程度、脑外伤,AD也与遗传、甲状腺功能减退
阿尔兹海默病的辅助检查
神经心理学 (1)认知功能评估 首先进行筛查量表检查,对认知功能进行全面、快速检测。如简易精神量表(MMSE),内容简练,测定时间短,易被老人接受,是目前临床上测查本病智能损害程度最常见的量表。该量表总分值数与文化教育程度有关,若文盲≤17分;小学程度≤20分;中学程度≤22分;大学程度≤2
如何有效抵御阿尔兹海默病?
长期以来,很多老年人备受阿尔兹海默病的困扰,当然科学家们也一直在寻找帮助克服该病的新方法和策略,随着近年来研究的深入,科学家们在该领域取得了一定的研究进展,比如,日前刊登于国际杂志JACS 上的一篇研究报告中,来自韩国蔚山国家科学技术研究所的科学家通过研究就开发出了一种能水解淀粉样蛋白beta的
阿尔兹海默病的鉴别诊断
1.正常衰老 约25%~30%老年人有轻度记忆障碍的主诉,多为良性老年性健忘症(benign senile forgetful- ness),也称增龄性记忆损害。这类记忆障碍进展缓慢,通过提示可以改善,借助一些弥补措施一般不影响生活。良 性健忘的诊断应慎重,研究发现部分病例随访后实为病理性,
阿尔兹海默病的流行病学
随着人均寿命的增加,AD已成为常见的痴呆类型,约占全部痴呆患者中的50%。65岁以上老年人中,AD的年 发病率约为1%,随着年龄的增加患病率增高,年龄每增加5岁,AD的患病率约增加1倍。本病常散发,女性多于男性,女性患者的病程常较男性患者长。随着人口的老龄化,AD的发病率逐年上升,严重危害老年
阿尔兹海默病的流行病学
随着人均寿命的增加,AD已成为常见的痴呆类型,约占全部痴呆患者中的50%。65岁以上老年人中,AD的年 发病率约为1%,随着年龄的增加患病率增高,年龄每增加5岁,AD的患病率约增加1倍。本病常散发,女性多于男性,女性患者的病程常较男性患者长。随着人口的老龄化,AD的发病率逐年上升,严重危害老年
Cell子刊:阿兹海默病新病因
僵尸可怕之处不在于它们行动缓慢,而在于一旦咬到你,你也会变成僵尸!日前,德克萨斯大学健康中心(University of Texas Health Center)的研究人员发现,在阿兹海默病(AD)患者的大脑中也存在着类似于僵尸的细胞。它们不但本身功能失常,而且能够释放毒素杀死周围的细胞。可喜的
Nature:治疗阿兹海默病,何处是前方?
开发针对阿兹海默病的新药困难重重,最近多项重量级的3期临床试验失败充分说明了这一点。最近,国际权威学术期刊《自然》杂志刊登了长篇评论文章,提出应当转变思路,将重点转移到预防阿兹海默病上。 随着人类平均寿命的逐渐变长,阿兹海默病的影响在全球也迅速扩大。目前全世界有4千多万名患者,而到2030年时
研究揭示阿尔兹海默病新线索
中国科学技术大学心理学系研究员吕心游联合公共卫生研究院副研究员李金,绘制了阿尔兹海默病(Alzheimer's disease,AD)小鼠外周血中性粒细胞的转录组图谱,揭示了AD外周血中性粒细胞的异质性,并发现与AD进展紧密相关的细胞亚群。研究成果日前发表于《免疫与衰老》。阿尔兹海默病作为一
《Neurology》:阿兹海默病有高遗传风险
世界上每3秒就有一例新诊断的失智症,其中阿兹海默病是人们最熟悉的一种。很多家庭正与这种无法治愈的疾病抗争,而遗传风险也自然成为了不少人心中的担忧。图片来源于网络 美国神经病学学会期刊《Neurology》近日发表的一篇研究分析了近30万人的大家族数据,发现阿兹海默病的遗传风险会影响多代,除了直
阿尔兹海默病的临床表现
1.症状表现: AD通常隐袭起病,慢性持续进展性病程。AD患者具有认知功能减退、精神行为症状和社会生活功能减退等,符合痴呆的一般规律。 1)轻度AD:以近事记忆障碍为主,学习能力下降,语言能力受损。不能合理地理财、购物,基本生活尚能自理。早期可见抑郁、焦虑和淡漠等症状。 2)中度AD:近事
帕金森病和阿兹海默病的共同元凶研究
阿兹海默病和帕金森病是两种最为常见的神经退行性疾病,不过,两者的病理特征、影响的大脑部位和临床症状有很大的区别。在阿兹海默病患者脑内,由β淀粉样蛋白形成的斑块和tau蛋白形成的神经缠结导致了位于海马体和前额叶皮层的神经细胞死亡,使患者的认知和记忆功能衰退。而在帕金森病患者中,由α-synuclein
HIV药物依法韦仑或有望治疗阿尔兹海默病
近日,一项刊登在国际杂志Journal of Medicinal Chemistry上的研究报告中,来自范德堡大学等机构的科学家们通过研究发现,一种用来治疗和预防HIV/AIDS的药物或有望帮助治疗阿尔兹海默病,相关研究或有望帮助开发新型疗法来改善阿尔兹海默病患者的大脑记忆和认知功能。 图片来
糖尿病药物成为阿尔兹海默症治疗新希望
阿尔兹海默症可以说是目前最困扰药物开发者的一类疾病。几十年来,人类几乎所有针对这一疾病的药物努力无一例外的都遭遇滑铁卢。如今来自英国 Lancaster University 的科学家尝试从另一个角度来揭开这一难题。他们在最新发表在《Brain Research》杂志上的文章上报道利用三种治疗二
糖尿病药物成为阿尔兹海默症治疗新希望
阿尔兹海默症可以说是目前最困扰药物开发者的一类疾病。几十年来,人类几乎所有针对这一疾病的药物努力无一例外的都遭遇滑铁卢。如今来自英国Lancaster University的科学家尝试从另一个角度来揭开这一难题。他们在最新发表在《Brain Research》杂志上的文章上报道利用三种治疗二型糖
阿兹海默病相关肽破坏线粒体的机制
阿兹海默病相关肽破坏线粒体的机制 德国弗赖堡大学生化和分子生物学研究所Chris Meisinger博士领衔的研究团队发现了阿兹海默病破坏线粒体的机制。该研究成果已于2014年7月发表在Cell Metabolism期刊上。 近几年来,研究人员了解到阿兹海默病患者的脑细胞能量
激活这个蛋白,便有望抵御阿兹海默病
日前,英国伦敦大学学院(University College London)的研究人员发现,一种称为Keap1的蛋白可能预防阿兹海默病(Alzheimer's Disease, AD)和其它神经退行性疾病的新靶点。Keap1的作用是抑制具有保护神经元功能的Nrf2蛋白。通过抑制Keap1
华人学者发明阿兹海默病创新诊断工具
阿兹海默病是全球影响范围最广的老年失智症,在全球有超过4000万名患者。由于其病因至今尚不完全确定,因此也没有有效的治疗手段。同时由于该病影响患者的认知、行为、日常功能和生理学等多个方面,确诊阿兹海默病也不是一件容易的事情。目前对于阿兹海默病的诊断主要依靠医生对于患者出现的症状的观察,加上一些认知功
新型神经调控策略助力阿尔兹海默病治疗
原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/1/516956.shtm随着中国人口老龄化加剧,阿尔兹海默病(Alzheimer"s disease,AD)和其他失智症患者人群不断增大。在阿尔兹海默病患者的大脑中,常伴随有毒性的β淀粉样蛋白(Aβ)的聚集,
阿兹海默病相关的全基因座分析
2009在nature genetics的第10期同时发表了两篇阿尔茨海默氏病 (AD)的全基因组相关性研究(GWAS),两项研究集中了欧洲和部分美国的AD研究中心的大量病例,期望能检测到除APOE以外与AD相关的基因。这两项研究都发现CLU基因的一个单核苷酸多态性位点(cluster, 作用与AP
如何从视网膜看出阿尔兹海默病端倪?
阿尔茨海默病是一种常见的神经退行性疾病,也是导致痴呆的主要原因。阿尔茨海默病患者认知能力会下降,然而其分子病理则开始于出现临床症状前数十年,因此迫切需要发现在阿尔茨海默病早期具有高敏感度的生物标志物。 近日,明尼苏达大学研究人员采用视网膜高光谱成像技术(retinal hyperspectr