已进入III期临床，干细胞治疗渐冻症有望上市
伟大的科学家霍金曾在干细胞展望纪录片中表示，“医学界的新时代已经近在眼前，新时代里，人体任何疾病都可医治，全靠我们体内那些拥有异能的细胞，它们叫干细胞。”霍金是一名渐冻症患者，这类疾病尚缺乏有效治疗手段，许多科学家将希望寄托于干细胞。事实上，干细胞治疗渐冻症已有几十年的研究历史，目前新一轮临床试验正在进行中。 根据CBS新闻4月8日报道，美国麻省总医院正在开展干细胞治疗渐冻症的临床试验，采用患者骨髓间充质干细胞来修复大脑和脊髓，旨在减少导致渐冻症恶化的脑部炎症。这项临床试验由美国头脑风暴细胞治疗公司于2017年12月首次注册在clinicaltrials.gov系统（NCT03280056），最后一次更新时间为今年3月8日，目前处在III期临床，正在招募200名患者。 麻省总医院的渐冻症专家Merit Cudkowicz解释，这些干细胞就像一种抗炎药。41岁的DavidNeufeglise于去年1月被诊断为渐冻症，是本项......阅读全文
渐冻症新探索：我国开展SOD1基因突变创新疗法
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/519509.shtm基因治疗渐冻症，在国内迈出探索性的步伐。澎湃新闻（www.thepaper.cn）记者从上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（简称“瑞金海南医院”）获悉，3月21日，全球首个SOD1
霍金后，海绵宝宝创造者也去世，渐冻人症是什么病？
前天（11月26日），美国漫画家、“海绵宝宝”的创造者史蒂芬•海伦伯格去世，终年57岁。海伦伯格去年3月被诊断出罹患渐冻人症（肌萎缩侧索硬化，ALS），此次病发，在南加州的家中去世。 之前让这种罕见病走进大众视野的，一个是已逝的物理学家霍金，另一个是风靡全球的冰桶挑战。3月14日，当今最著名的
渐冻症迎来新的转机！美国研发了人体脑机接口技术
马克思·霍达克（Max Hodak）上一个为人所知的身份是脑机接口公司Neuralink的联合创始人兼总裁，但现在，他的新身份是另一家脑机接口公司Synchron的投资人。离开Neuralink后，他成为了Neuralink的竞争对手。就在7月6日，纽约的西奈山医疗中心，Synchron实施了美国第
激动人心！已经进入III期临床，干细胞新疗法有望上市！
伟大的科学家霍金曾在干细胞展望纪录片中表示，“医学界的新时代已经近在眼前，不久的将来，人体任何疾病都可医治，全靠我们体内那些拥有异能的细胞，它们叫干细胞。”霍金是一名渐冻症患者，这类疾病尚缺乏有效治疗手段，许多科学家将希望寄托于干细胞。事实上，干细胞治疗渐冻症已有几十年的研究历史，目前新一轮临床
国家科技大奖，干细胞治疗技术关系到每个人健康！
2019年，干细胞技术获得2018年国家自然科学奖二等奖振奋人心。干细胞的科技成果与百姓健康密切相关，为解决疑难重症、消除病患痛苦做出了扎实的贡献。 1月15日，新华社刊文《这些最新颁布的国家科技大奖关乎你我的健康》，文中重点提到了获奖的干细胞技术：将人类体细胞转化为干细胞，再将干细胞定向分化
加速研发渐冻症等新药，京北崛起全球领先水平的“生命谷”
中关村生命科学园地处中关村科学城、怀柔科学城之间，既是北京国际科技创新中心“三城一区”的重要支撑，也是全市生物医药领域的创新高地。记者近日探访生命科学园，深切感受到这里时不我待的创新氛围，一批顶尖科学家和高水平研发机构围绕生命科学原始创新与时间赛跑，昌平区搭平台、出政策、扩空间，扶持初创企业创新
脊髓器官芯片技术——为“渐冻人”点燃希望
前不久，著名物理学家和宇宙学家史蒂芬・霍金的离世，让其与之抗争55年的肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS），再次受到世人关注。这种俗称“渐冻症”的疾病，为患者及其家庭带来巨大痛苦，它的最新治疗进展究竟如何？日前，美国西达赛奈医疗中心一项最新研究为“渐冻人”带来治疗新希望。 ALS是一种侵犯脊髓
脊髓器官芯片技术——为“渐冻人”点燃希望
前不久，著名物理学家和宇宙学家史蒂芬・霍金的离世，让其与之抗争55年的肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS），再次受到世人关注。这种俗称“渐冻症”的疾病，为患者及其家庭带来巨大痛苦，它的最新治疗进展究竟如何？日前，美国西达赛奈医疗中心一项最新研究为“渐冻人”带来治疗新希望。 ALS是一种侵犯脊髓
外显子测序发现新的渐冻人基因
最近，由美国马萨诸塞大学医学院（UMMS）John Landers博士带领的一个国际科学家小组，利用一种创新的外显子组测序策略发现，TUBA4A——编码Tubulin Alpha 4A蛋白质的基因，与家族性肌萎缩性侧索硬化症（ALS，一种致命的神经系统疾病，也被称为葛雷克氏症）有关。相关研究结果
培养干细胞的冻存
干细胞低温冻存是培养室常规工作和通用技术。细胞冻存在-196℃液氮中，储存时间几乎是无限的。细胞冻存及复苏的原则是慢冻快融。 1． 冻存细胞 （1）选对数增生期细胞(证明无支原体污染)，在冻存前1d换液。 （2）按常规方法把培养细胞制备成悬液，计数，使细胞密度达5×10 7 ／ml左右密度，离心，去
中国学者参与团队利用人工智能发现“渐冻症”治疗新靶点
2022年7月7日获悉，中国学者参与的国际研究团队利用人工智能发现了“渐冻症”的潜在治疗靶点，为该疾病的治疗提供了新思路。人工智能通过分析这些与“渐冻症”疾病进展有关的大数据，从中确定了17个高置信度靶点和11个全新治疗靶点。研究人员随后在模拟“渐冻症”患者情况的果蝇模型中进行验证，证实在上述28个
FDA批准治疗“渐冻症”新药－冰桶挑战曾筹220万美元资助研发
当地时间9月29日，美国食品药品管理局（FDA）批准了由Amylyx制药公司开发的药物Relyvrio（苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方，AMX0035）用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）成人患者。该药物是首款在随机、安慰剂对照临床试验中显著延缓ALS疾病进展并能延长生存期的
Nature子刊：揭示渐冻症致病蛋白质SOD1构象转化分子机制
武汉大学梁毅教授团队和中国科学院上海有机所交叉中心刘聪研究员团队合作，在 Nature Communications 期刊发表了题为：Cryo-EM structure of an amyloid fibril formed by full-length human SOD1 reveals i
全球首次|渐冻人蔡磊试用可穿戴人工喉
近日，渐冻人蔡磊试用了由清华大学团队开发的可穿戴人工喉，成为全球首位使用者。这款人工喉是一种智能辅助发声工具，采用了独特的技术和原理。 蔡磊是一位渐冻症患者，自2019年9月30日确诊后逐渐失去了声音。然而，通过试用这款人工喉，他能够发出与正常时几乎一样的声音。这款人工喉先采集了蔡磊的声音，然
中国医师协会“渐冻人”项目被指借公益敛财
昨日，中国医师协会“融化渐冻的心”公益项目受到网友周筱赟质疑。周筱赟称该项目是“借公益敛财的商业项目，以慈善名义进行临床人体试验”。中国医师协会就此回应，该项目近10年中一直进行免费救助，将在近期公布被救助者名单。 “药品救助”让患者花钱？ 据周筱赟称，他查看“融化渐冻的心”官网发现，包含4
PNAS：科学家揭示渐冻人的一个病因
最近，由美国斯克里普斯研究所（TSRI）、劳伦斯伯克利国家实验室（伯克利实验室）和其他机构开展的一项最新研究，揭示了肌萎缩性侧索硬化症（ALS，也称为Lou Gehrig病）的一个原因。 TSRI结构生物学教授、伯克利实验室资深科学家John A. Tainer，与TSRI教授Elizabet
新医学大数据精准治疗技术有望使“渐冻人”苏醒
从英国物理学家史蒂芬·霍金教授，到2014年风靡全球的冰桶挑战，作为与癌症，艾滋病齐名的世界五大绝症之一的“渐冻人症”（肌萎缩侧索硬化症，ALS）逐渐被公众了解。“渐冻人症”是什么？“渐冻人症”是一组运动神经元疾病的俗称，因为患者大脑、脑干和脊髓中运动神经细胞受到侵袭，患者肌肉逐渐萎缩和无力，以至瘫
新医学大数据精准治疗技术有望使“渐冻人”苏醒
从英国物理学家史蒂芬·霍金教授，到2014年风靡全球的冰桶挑战，作为与癌症，艾滋病齐名的世界五大绝症之一的“渐冻人症”（肌萎缩侧索硬化症，ALS）逐渐被公众了解。 “渐冻人症”是什么？ “渐冻人症”是一组运动神经元疾病的俗称，因为患者大脑、脑干和脊髓中运动神经细胞受到侵袭，患者肌肉逐渐萎缩和
200年上市4款药，“渐冻人”何时能解冻？
· 据英国谢菲尔德大学转化神经科学研究所帕梅拉· 肖（Pamela J. Shaw）教授团队发表的一篇综述文章，关于渐冻症病理机制的假说多达8种。· “过去几十年，中国没有一家大型药企从事渐冻症的药物研发，因为做这件事无异于拿钱‘打水漂’。企业的核心追求是投入与回报，不光是要有回报，还要回报得快、回
牙髓干细胞DPSCs的冻存与复苏_DPSCs的冻存
实验材料牙髓组织试剂、试剂盒灭菌PBSA用冰预冷的冻存液I用冰预冷的冻存液II胰蛋白酶-EDTA溶液：0.05%胰蛋白酶0.54mmol L(0.2%)EDTA 无Ca2+和Mg2+的Hank’s平衡盐溶液溶解仪器、耗材1.8mL冻存管实验步骤(a)用PBSA洗培养瓶/皿三次。(b)加足够的胰蛋白酶
间充质干细胞的冻存
实验概要间充质干细胞的冻存主要试剂DPBS、0.05%胰蛋白酶胰蛋白酶、间充质干细胞培养液、冻存液主要设备培养皿、15 mL离心管、冻存管、程序降温盒实验步骤（1）37℃预热间充质干细胞培养液和0.05%胰蛋白酶，4℃预冷冻存液。（2）同间充质干细胞传代第（2）～（5）步。 （2）弃
美国一渐冻症新药未通过3期临床试验，上市两年或面临撤回
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/518930.shtm
牙髓干细胞DPSCs的冻存与复苏_DPSCs冻存后复苏
实验材料 DPSCs 试剂、试剂盒 MSC培养基 仪器、耗材 无菌冻存管 直接从液氮罐中取出 实验步骤 (a)将冻存管放入37℃水浴，快速溶化（1〜2 min)对最好的复苏效果很重要。 (b)加足够体积的MSC培养基，充分混匀。 (c)
牙髓干细胞DPSCs的冻存与复苏
DPSCs的冻存 DPSCs冻存后复苏 实验方法原理 实验材料 牙髓组织
牙髓干细胞DPSCs的冻存与复苏
DPSCs的冻存DPSCs冻存后复苏实验方法原理实验材料牙髓组织 试剂、试剂盒灭菌PBSA
“无所不能实验室”：让渐冻人说话、用脑电波写字
唐·莫伊尔用电脑发出声音托尼·奎恩和他眼神书写器3D打印的假肢唐·莫伊尔的机器正在改进 好莱坞制片人米克·埃贝林的日程表上，排满了各种不可思议的事情，其中刚刚完成的一个，是让加拿大农夫唐·莫伊尔先生开口说话，这事儿看起来比登天还难。 自从被诊断患有俗称“渐冻症”的可怕疾病，唐
无所不能实验室：让渐冻人说话、用脑电波写字
唐·莫伊尔用电脑发出声音托尼·奎恩和他眼神书写器3D打印的假肢唐·莫伊尔的机器正在改进 好莱坞制片人米克·埃贝林的日程表上，排满了各种不可思议的事情，其中刚刚完成的一个，是让加拿大农夫唐·莫伊尔先生开口说话，这事儿看起来比登天还难。 自从被诊断患有俗称“渐冻症”的可怕疾病，唐体内的运
渐冻人基因检测技术获突破－或可检测出基因携带者
最近，风靡全球的“冰桶挑战”活动让渐冻人症这种罕见病进入到人们的视野。北京中关村华康基因研究院与北京大学第三附属医院日前联合发布消息称，由两家单位共同开展的渐冻人症分子遗传学研究日前完成攻关，成功设计出基因检测试剂盒。目前医学界仍不了解渐冻人症的发病原因，只知道10％的患者是由于家族遗传。而这项
治疗肌萎缩性侧索硬化症的概述
尽早地做出诊断和鉴别诊断，尽早地给予神经保护和支持治疗，如力如太及其他药物，坚持定期随访。 1.一般疗法 支持疗法：对症治疗，适当锻炼。如注意呼吸道、消化道的功能。若口水多，可给予少量抗阻胺药；若痰多，可给予雾化吸入及化痰药；如出现情绪低落，给予抗抑郁治疗等。此外，还要多翻身以防止压疮发生。
国际罕见病日：瓷娃娃、渐冻人……预防罕见病该怎么做？
分析测试百科网讯 2022年2月28日是国际罕见病日，病症大家都不陌生，但是对于罕见病是什么，罕见病又有哪些？罕见病日是为了什么这些问题，大家可能比较模糊，这篇文章将详细为大家讲解什么是罕见病以及我们能为罕见病做哪些帮助和预防，病症罕见，希望人间的关爱并不罕见，加油，愿健康善待你我，愿曙光照进冰