PLoSPathog:基因编辑的干细胞有望消除HIV!

使用基因编辑的骨髓干细胞可以显著降低感染猴/人免疫缺陷病毒(SHIV)的猪尾猕猴休眠的“病毒水库”的大小,来自福瑞德哈金森肿瘤研究中心的Christopher Peterson及其同事在《PLOS Pathogens》上发表了这项最新研究。图片来源:Grace Choi 2007年,HIV阳性的Timothy Brown接受了骨髓干细胞移植以治疗白血病。而这个过程却意外地清除了他体内的HIV,可能是由于供体细胞的CCR5基因发生突变,使他对HIV产生了抗性。但是要找到携带CCR5突变的供体是很困难的,同时这种移植对于健康的HIV阳性患者而言是非常危险的,因为供体细胞有可能攻击自身细胞。 为了解决这个问题,Peterson及其同事现在正在探索使用基因编辑技术给病人自身的干细胞引入CCR5突变。在过去的工作中,他们证明了他们可以安全的从健康猕猴身上取出骨髓干细胞、编辑CCR5基因并进行回输,而CCR5突变细胞成功地增殖了。 ......阅读全文

CRISPR/Cas9基因组编辑技术在HIV1感染治疗中的应用进展

  核心刊物”栏目创办于2002年,主旨在于向国内专业人士展示科研核心刊物,以及生命科学领域杂志每期重点内容,为读者呈现精彩纷呈的国内科研动向,和重大科研进展。目前包括《遗传》、《中国生物工程杂志》、《科学通报》等重点期刊,也欢迎生物类期刊联系合作(联系邮箱:journal@ebiotrade.co

基因编辑细胞疗法

  17日,Sangamo Therapeutics公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)孤儿药委员会(COMP)公布了详细资料,支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格,治疗镰刀型细胞贫血病(SCD)。

什么是基因编辑

"公众对转基因担心的并不是基因技术,关键是转基因的“转”,现在通过基因测序研究已发展出基因编辑技术,可根据需要对原来的基因进行重新编辑,它可以不转任何新的基因,也能产生很好效果。中国今后将在进一步开展转基因研究的同时,积极推动基因编辑技术研究"。大妈连基因编辑都知道,真是厉害啊。既然提到这个,我就来

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

基因编辑的好处

优点:由于基因技术在生物工程中的特殊作用,基因技术革命是继工业革命、信息革命之后对人类社会产生深远影响的一场革命。它在基因制药、基因诊断、基因治疗等技术方面所取得的革命性成果,将极大地改变人类生命和生活的面貌。同时,基因技术所带来的商业价值无可估量。从事此类技术研究和开发企业的发展前景无疑十分广阔。

Nature2019年度十大影响世界科学人物:“CRISPR转化者”邓宏魁

  分析测试百科网讯 近日,Nature发布了“2019年度影响世界的十大科学人物”。我国学者,来自北京大学-清华大学生命科学联合中心的邓宏魁教授入选该榜单。  邓宏魁教授主要进行干细胞增殖分化的分子机理以及抗体工程等方面的研究。  邓宏魁教授发现艾滋病病毒(HIV)感染人体巨噬细胞所需的共受体CC

基因编辑专家亓磊:人类可以通过编辑基因根治癌症

  11月6日,2016年腾讯WE大会在北京北展剧场举行,腾讯公司首席探索官David Wallerstein、奇点大学联合创始人Peter Diamandis等人参加大会,并就航空、引力波、科技艺术、AR等前沿话题发表演讲。  基因编辑领域专家、斯坦福大学生物工程系和化学与系统生物学系助理教授亓磊

艾滋病领域重大进展,抗体成功清除婴猴体内SHIV

  俄勒冈州国家灵长类动物研究中心的科学家今天透露,将暴露在SHIV(具有HIV包膜蛋白的嵌合猴病毒)的婴猴于24小时内用抗体治疗,能将病毒彻底清除。这项研究在Nature Medicine杂志发表,表明给暴露在SHIV的婴猴进行抗体给药能够成功清除病毒,这是艾滋病科学界的重大进展。  SHIV感染

我国科学家成功利用CRISPR/Cas9靶向CCR5基因产生HIV抵抗力

  一小部分人携带着基因CCR5(该基因编码一种在免疫细胞表面上发现的受体)纯合突变,这种纯合突变抑制HIV侵入这些免疫细胞。如今,在一项新的研究中,为了模拟这种天然抵抗力,来自中国疾病预防控制中心、北京大学、解放军307医院、军事医学科学院和广州军区广州总医院的研究人员在人胎儿肝脏造血干/祖细胞(

中国科学家成功创建新艾滋病动物模型

  记者11月22日从中国科学院昆明动物研究所获悉,近日,该所郑永唐课题组用HIV-1病毒标准株HIV-1NL4.3感染北平顶猴,首次创建了HIV-1感染北平顶猴艾滋病模型。该研究成果发表在《科学通报》(Science Bulletin)上。  长期以来,缺乏直接感染HIV的合适动物模型是制约艾滋病

贺建奎敲除的CCR5基因究竟会不会导致“短命”呢?

  CCR5基因在2018年的岁末,伴随着贺建奎的“疯狂实验”-基因编辑婴儿的诞生,引起了广大民众的关注,自然也成为了科研人员的讨论重点。  CCR5基因是由邓宏魁在1996年发现的,并证实CCR5是HIV病毒进入细胞的受体,这是HIV治疗的重大发现,目前这篇论文的引用次数已经超过4000次。HIV

复旦研制诱导基因编辑ZFN靶向切除近10kb-全长HIV1前病毒

   近日,复旦大学生命科学学院遗传工程国家重点实验室朱焕章课题组设计并构建出只在HIV感染细胞上才能切除HIV-1前病毒的诱导型锌指蛋白核酸酶(ZFN-Tat),避免了ZFN持续表达可能引起的潜在脱靶效应,为该技术在临床上安全、有效地应用奠定了基础。相关研究结果近日发表在国际知名期刊《Molecu

DNA碱基编辑:基因编辑工具“升级版”

  美国哈佛大学14日宣布,将授予光束疗法(Beam Therapeutics,下称BT)公司全球专利许可,对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。  BT公司同日宣布,已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技术领

DNA碱基编辑:基因编辑工具“升级版”

  美国哈佛大学14日宣布,将授予光束疗法(Beam Therapeutics,下称BT)公司全球专利许可,对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。   BT公司同日宣布,已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技

“鸡尾酒”或有新配方-HIV抗体疗法动物实验获突破

  据英国《自然》杂志网站报道,美国科学家们最近对恒河猴的研究表明,一种功效强大的艾滋病病毒(HIV)抗体有望与目前的抗逆转病毒疗法“同仇敌忾”,有效对付HIV。   抗体疗法成效显著   这种名为猿猴和人免疫缺陷病毒(SHIV)的病毒能感染猴子,基因改造也使其携带有人类病毒基因组的关键组成部分

金纳米颗粒有望让基于CRISPR的基因疗法治疗HIV感染

在一项新的研究中,来自美国弗雷德哈钦森癌症研究中心的研究人员通过简化将基因编辑指令递送给细胞的方式,朝着让基因疗法变得更加实用的方向迈出了一步。通过使用金纳米颗粒替换灭活病毒,他们安全地在HIV和遗传性血液疾病的实验室模型中递送基因编辑工具。相关研究结果近期发表在Nature Materials期刊

4篇Cell及子刊发布艾滋病重大突破

  艾滋病在世界范围内广泛传播,严重威胁着人类健康和社会发展,一直受到人们的高度重视。近十年来HIV的治疗和预防已经取得了巨大的进步,HIV携带者的寿命大大延长,新HIV感染者已经从2002年的三百三十万减少到了2012年的两百三十万。但人们仍未找到治愈这种疾病的有效途径,也没有开发出相应的疫苗。 

4篇Cell及子刊发布艾滋病重大突破

  艾滋病在世界范围内广泛传播,严重威胁着人类健康和社会发展,一直受到人们的高度重视。近十年来HIV的治疗和预防已经取得了巨大的进步,HIV携带者的寿命大大延长,新HIV感染者已经从2002年的三百三十万减少到了2012年的两百三十万。但人们仍未找到治愈这种疾病的有效途径,也没有开发出相应的疫苗。 

2018年度聚焦:艾滋病重磅级研究成果解读

  近年来,科学家们在HIV研究领域投入了巨大的精力,随着研究的深入他们不断取得重要的研究成果,2018年即将过去了,在这一年里,科学家们在艾滋病研究领域又有哪些亮点重磅级研究成果呢?本文中,小编就筛选出本年度艾滋病研究领域重磅级的研究成果,分享给大家!  【1】Nature:HIV研究重大进展!揭

改造后的-HIV-长效抗体防护时间增至-20-周

  本周《自然 -医学》在线发表的一篇论文 A single injection of crystallizable fragment domain–modified antibodies elicits durable protection from SHIV infection 报告称,单次注

抗体治疗让猕猴持久控制类HIV

  美国洛克菲勒大学和国立卫生研究院研究人员近日在《自然》杂志上发表论文称,他们开展的一项针对猕猴的新研究表明,在其感染类HIV(艾滋病病毒)后,立即用两种HIV抗体进行治疗,可使其免疫系统有效地控制病毒,防止它们卷土重来。  HIV复杂异常,人类免疫系统难以对其进行有效控制。尽管目前世界上有超过2

四问“基因编辑婴儿”

  “首例免疫艾滋病基因编辑婴儿”一石激起千层浪。记者注意到,两天来,科学界、法学界不少人对上述基因编辑婴儿行为提出质疑。有专家认为,基因编辑对人类获益有限,而风险是长远和不可预期的。一些法学界人士也指出,所谓的“基因编辑婴儿”涉嫌违法。  1问  “基因编辑”技术难度如何?  中科院院士:是一项门

盘点基因编辑新利器

   CRISPR-Cas9工具让科学家几乎能随意改变基因组。人们称赞它比以往的技术明显更简单、更廉价及更通用。CRISPR-Cas9在全球各地的实验室中大放光彩,并带来了一些医学和基础研究的新应用。  但该技术也有其局限性。美国加州大学圣地亚哥分校生物工程师Prashant Mali指出,它擅长到

基因编辑的精准“剪刀”

  在中国科学院干细胞与再生医学创新研究院一楼科普平台里,展示着几项最新研究成果。在干细胞药物、再生医学、解密衰老等项目中,几个小试剂盒显得有些单薄,却有重要的价值和意义。“这是一种能够快速检测新冠病毒的试剂盒,与传统的检测方法相比,它不需依赖复杂的仪器设备,更便捷、更简单、更快速。大家都做过核酸检

基因的体外编辑介绍

由于体内的细胞发生变异,功能失调甚至癌变,一种简单的方法是“修复”体外的细胞,然后将其注入体内,以恢复最初受损的功能。最典型的例子是近年来流行的CAR-T技术(在体外用病毒转染T细胞,使其能够识别肿瘤表面的某些蛋白质),以及在体外编辑干细胞。这种方法的优点是可以管理的。毕竟,编辑是在身体之外进行的。

基因编辑工具的开发

基因编辑已经被越来越广泛的用于生物学的研究和应用当中,例如合成生物学,基因治疗,药物靶点发现,mRNA剪接,蛋白定向进化等等。我们在使用各种各样的基因编辑工具时,不禁感叹这些工具是多么的精巧绝伦。但科研人员发现基因编辑工具,改进这些工具的功能、效率并非易事。高效、精准、便捷的基因编辑工具,一直是人们

基因编辑的执行手段

1)基因敲除:如果想使某个基因的功能丧失,可以在这个基因上产生DSB,非同源末端连接(NHEJ)修复的过程中往往会产生DNA的插入或删除(indel),造成移码突变,从而实现基因敲除。  2)特异突变引入:如果想把某个特异的突变引入到基因组上,需要通过同源重组来实现,这时候要提供一个含有特异突变同源

如何看待基因编辑技术

基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。而CRISPR/Cas9技术自问世以来,就有着其它基因编辑技术无可比拟的优势,技术不断改进后,更被认为能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因。