重磅消息！FDA今日批准同种异体CART细胞产品进入临床
Celyad是一家专注于开发CAR-T细胞疗法的临床阶段生物制药公司，今天宣布美国食品和药物管理局(FDA)已接受该公司的CYAD-101的研究性新药(IND)申请，值得注意的是，这是全球第一个非基因编辑的同种异体CAR-T临床项目。 美国FDA已经表明，允许进行代号为Allo-SHRINK的临床试验，评估CYAD-101联合化疗在无法切除的结直肠癌患者中的安全性以及临床有效性。Christian Homsy博士(图片来源 Celyad) 对此，Celyad首席执行官Christian Homsy博士说：“我们很高兴能够实现这个重要的里程碑， Celyad是第一家临床评估非基因编辑的CAR-T候选产品的公司。我们相信，与基因编辑方法相比，它具有明显的优势。我们的非基因编辑程序由一系列技术组成，旨在减少或消除T细胞受体(TCR)信号，无需遗传操作。其中CYAD-101是临床开发计划中强有力的一部分，为下一代CAR-T产品奠......阅读全文
基因编辑的好处
优点：由于基因技术在生物工程中的特殊作用，基因技术革命是继工业革命、信息革命之后对人类社会产生深远影响的一场革命。它在基因制药、基因诊断、基因治疗等技术方面所取得的革命性成果，将极大地改变人类生命和生活的面貌。同时，基因技术所带来的商业价值无可估量。从事此类技术研究和开发企业的发展前景无疑十分广阔。
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
什么是基因编辑
"公众对转基因担心的并不是基因技术，关键是转基因的“转”，现在通过基因测序研究已发展出基因编辑技术，可根据需要对原来的基因进行重新编辑，它可以不转任何新的基因，也能产生很好效果。中国今后将在进一步开展转基因研究的同时，积极推动基因编辑技术研究"。大妈连基因编辑都知道，真是厉害啊。既然提到这个，我就来
最新进展：基因编辑和基因疗法
1、打造5种新基因疗法，Axovant达成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）
梅奥诊所公布最新临床前研究成果
2017 年，制药巨头诺华的 Kymriah 成为美国 FDA 批准上市的首个 CAR-T 疗法，该疗法用于治疗儿童和年轻成人（2~25 岁）的急性淋巴细胞白血病（ALL）；之后不久，FDA 又 宣布批准吉利德旗下凯特的 CAR-T 疗法 Yescarta 上市，Yescarta 成为 FDA
基因编辑专家亓磊：人类可以通过编辑基因根治癌症
11月6日，2016年腾讯WE大会在北京北展剧场举行，腾讯公司首席探索官David Wallerstein、奇点大学联合创始人Peter Diamandis等人参加大会，并就航空、引力波、科技艺术、AR等前沿话题发表演讲。 基因编辑领域专家、斯坦福大学生物工程系和化学与系统生物学系助理教授亓磊
－诺华出现强敌！生物技术新贵公司Juno－CART疗法获FDA认证
嵌合抗原受体-T细胞（CAR-T）疗法代表着当今最先进的肿瘤免疫细胞治疗技术，在相关临床试验中取得了巨大的成功，该领域已成为药品研发最热门的领域之一，也是投资合作的大热点。 目前，在CAR-T免疫疗法领域，诺华（Novartis）处于领先地位，其临床试验中有用于白血病、淋巴瘤、间皮瘤和胰腺癌的
基因疗法进入临床试验，CRISPR基因编辑是在劫难逃吗？
任何近期观看过哥伦比亚广播公司（CBS）网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段[1]的人都会得出结论：这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究[2]揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色体片段会发生缺失和重排。 C
下一个大事件：正在成熟的基因治疗
医学史上有一些改变疾病治疗范式的大事件，比如外科手术的发明、抗生素的发现，而下一个大事件可能是正在成熟的基因治疗。 经过三十年的反复挫折，基因治疗终于迎来了曙光：在刚刚过去的2017年，美国FDA首次批准了两种针对血液疾病的CAR-T细胞免疫疗法和一种针对眼科遗传病的疗法Luxturna。
临床多重耐药菌基因组编辑研究取得进展
直接在临床分离的多重耐药菌中进行功能基因组学研究是解析耐药机制以及开发抗耐药策略最直接有效的方法。然而，由于缺乏能在临床耐药菌中直接进行高效基因编辑的工具，目前耐药机制仍主要是采用组学分析加在模式菌中的异源验证进行研究。这种脱离了临床耐药菌本身遗传背景的研究策略，往往忽略了遗传背景本身对耐药因子
临床多重耐药菌基因组编辑研究取得进展
直接在临床分离的多重耐药菌中进行功能基因组学研究是解析耐药机制以及开发抗耐药策略最直接有效的方法。然而，由于缺乏能在临床耐药菌中直接进行高效基因编辑的工具，目前耐药机制仍主要是采用组学分析加在模式菌中的异源验证进行研究。这种脱离了临床耐药菌本身遗传背景的研究策略，往往忽略了遗传背景本身对耐药因子
全球首个CRISPR基因编辑疗法迎来关键时刻：FDA顾问小组积极回应，股价大涨
近日，基因编辑公司CRISPR Therapeutics（CRSP.US）的股价在美股市场表现强劲，周三盘前上涨约10%，开盘初期延续强劲涨势。这一涨势的背后，是该公司与美国食品药品管理局（FDA）顾问小组就其与Vertex Pharmaceuticals（VRTX.US）共同开发的基因编辑疗法
细胞基因治疗临床情况汇总
基因治疗：旨在修饰或操纵基因的表达或改变活细胞的生物学特性以用于治疗用途。根据治疗方法，基因疗法可分为体内或体外，根据基因导入系统可分为病毒载体和非病毒载体。基因编辑的细胞治疗属于体外基因治疗范畴，将细胞（正常细胞或肿瘤细胞）从患者体内取出，并将靶基因（DNA或RNA）导入体外培养的细胞中，
每年批准1020个细胞和基因疗法－FDA将推出那些新举措
日前，FDA局长Scott Gottlieb博士和生物制品评估和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士发布声明，介绍了FDA推动细胞和基因疗法开发的新举措。 声明表示，FDA看到进入早期临床开发阶段的细胞和基因疗法数目激增。基于目前的数据，FDA预计到2020年，每年将接收超过20
2017年CART看点
2017年将会是CAR-T领域不平凡的一年。首先，这种通过改造患者活的T细胞，使其成为凶猛的肿瘤杀伤工具的新型免疫治疗策略，将有望获得美国FDA批准而正式上市，其中包括风筝制药（Kite Pharma）的治疗非霍奇金淋巴瘤的KTE-C19，以及诺华（Novartis）的治疗儿童B细胞急性淋巴细胞
华西医院将开展全球首个CRISPR人体试验，宣战肺癌
7月21日，据Nature官网消息，中国科学家将开展全球首个CRISPR人体试验。四川大学华西医院肿瘤学家卢铀教授研究小组计划在今年8月启动这一临床试验，利用CRISPR技术编辑的T细胞治疗化疗、放疗以及其它疗法治疗无效的转移性非小细胞肺癌患者。7月6日，这一临床试验获得了医院审查委员会的伦理批
异体CART疗法UCART123研究获FDA支持
致力于异体CAR-T疗法开发的Cellectis公司宣布，FDA允许在研CAR-T疗法UCART123的临床试验继续开展，同时还扩展了该疗法治疗急性骨髓性白血病（AML）以及母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）的临床试验。 UCART123是一款区别于传统自体CAR-T疗法的通用型CAR
每年批准1020个细胞和基因疗法，FDA将推出那些新举措？
声明表示，FDA看到进入早期临床开发阶段的细胞和基因疗法数目激增。基于目前的数据，FDA预计到2020年，每年将接收超过200份IND申请。目前FDA已经累计接收了超过800份细胞或基因疗法的IND申请。预计到2025年，FDA每年将会批准10-20个细胞和基因疗法产品。这反映了这一领域显著的科
深度分析如何让CART细胞疗法更加安全
2015年，生物医药公司朱诺治疗公司（Juno Therapeutics, 以下简称为Juno）发起一项2期临床试验来测试一种针对复发的难治的成人急性淋巴细胞白血病（ALL）的疗法，即嵌合抗原受体（chimeric antigen receptor, CAR）T细胞疗法JCAR015。这种难治的
DNA碱基编辑：基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技术领
DNA碱基编辑:基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技
－16亿美元！两美国公司携手开发CART进军多种癌症治疗
2月26日，Baxalta公司与基因编辑公司Precision BioSciences宣布达成一项全球性合作，开发基于健康供体T细胞的新型嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(CAR-T)，以用于多种癌症的治疗。根据协议，双方将选择六个肿瘤靶点进行开发合作，并计划在2017年下半年将第一个候选疗法推进临床
人类体内基因编辑治疗有点悬
日前，《科学》在线报道了美国实施的第一例人体基因改造治疗——向血液内注入基因编辑工具，改变一个成年人的基因，进而治疗疾病。 此次治疗的亨特氏综合征是由基因缺陷引起——人体内一个名为艾杜糖-2硫酸酯酶（iduronate-2-sulfatase，IDS）的基因无法正确编码IDS酶，没有IDS酶分
现货型CART疗法首次进入关键性临床试验
近日Allogene Therapeutics宣布开始进行其在研CAR-T疗法ALLO-501A的潜在关键性2期临床试验ALPHA2。根据新闻稿，此款用以治疗复发性/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）的CAR-T疗法，是产业界首个进入临床2期试验的现货型CAR-T疗法！此外，Allogene亦即将
－领跑肿瘤免疫治疗：诺华与牛津扩大CART研发合作
嵌合抗原受体-T细胞（CAR-T）疗法代表着当今最先进的肿瘤免疫细胞治疗技术，在相关临床试验中取得了巨大的成功，该领域已成为药品研发最热门的领域之一，也是投资合作的大热点。 目前，诺华（Novartis）在CAR-T领域处于领先地位，其主要对手为生物技术领域最热门的初创公司Juno Thera
浅谈基因治疗药物市场战略投资展望
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
浅谈基因治疗药物市场战略投资展望
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
CART疗法的安全性深度分析
导语：前面几期栏目我们给大家介绍了CAR-T这一新型细胞疗法的基本原理及发展历程，一方面是为了让读者更准确全面地认识CAR-T，同时也期待借此把握以CAR-T为代表的新型细胞疗法及其临床转化应用在国内外的发展脉络，逐步勾勒出CAR-T免疫疗法的发展图景。领略了CAR-T神奇多彩的一面，内心是不是