全球首个CRISPR基因编辑疗法迎来关键时刻：FDA顾问小组积极回应，股价大涨
近日，基因编辑公司CRISPR Therapeutics（CRSP.US）的股价在美股市场表现强劲，周三盘前上涨约10%，开盘初期延续强劲涨势。这一涨势的背后，是该公司与美国食品药品管理局（FDA）顾问小组于昨日就其与Vertex Pharmaceuticals（VRTX.US）共同开发的基因编辑疗法exa-cel举行的会议，得到了FDA小组的积极回应。 exa-cel，这款以CRISPR/Cas9技术为基础的基因编辑疗法，目前正在接受FDA对严重镰状细胞病（SCD）的审查。如果获得批准，这将是全球第一个获得美国监管机构批准的基因编辑疗法。 此次会议上，FDA的细胞、组织和基因治疗咨询委员会的成员并没有就药物的风险-收益情况进行投票，而是要求专家组成员就开发商是否必须进行额外的研究发表意见。尽管独立的专家没有指出这种疗法存在严重的安全问题，但几位成员也指出了需要进行更多的研究。 尽管面临一些专家对于额外研究的建议，但这......阅读全文
瘤内基因编辑提升肿瘤免疫疗法效果
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/5/500769.shtm过继T细胞转移（adoptive T-cell transfer，ACT）疗法是极具前景的肿瘤免疫疗法，但对实体瘤效果欠佳。针对这一问题，中国科学院过程工程研究所（以下简称过程工程所）
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
联通回购公司股份，股价上涨1.06％
2月8日晚间，中国联通发布公告称，公司于2021年3月11日召开第六届董事会第二十四次会议及第六届监事会第十七次会议审议通过了《关于以集中竞价交易方式回购公司股份的议案》，同意公司以集中竞价交易方式使用不低于人民币12.5亿元，不超过人民币25亿元的自有资金，以不超过人民币6.5元/股的价格回购
美股精准医疗热度不减－基因治疗渐成风口
实际上，作为此次诺贝尔奖的大热门，精准医疗相关概念早已在美股市场有不俗表现。此外，持续六年领涨美股的生物医疗板块，其炒作风口近期出现了向精准医疗下游板块——基因治疗转变的趋势。 板块个股暴涨 作为纳斯达克第一大板块，生物医疗一直是著名的“牛股集中营”，而基因技术作为生物医疗板块长盛不衰的代表
专家：基因编辑疗法并非绝对安全
以色列一项新研究发现，已用于治疗癌症等疾病的CRISPR基因编辑技术虽然非常有效，但并非绝对安全，该技术可能导致遗传物质损失，进而影响基因组稳定性，长远来看甚至可能致癌。研究人员建议在使用CRISPR基因编辑疗法时应注意安全隐患。 CRISPR是一种用于编辑DNA（脱氧核糖核酸）的开创性技术，可通
核能项目重启政策利好促核概念股价上涨
据《中国证券报》报道，国家发改委近日正式核定了沿海4个核电站项目的开工计划，这标志着核电新项目重启正式开闸。从多家券商的投研报告也可以看出，核电新项目已重启。 受此消息影响，9月25日，核电核能概念大涨。中核科技、上海电气、中国一重等3股涨停；湖北能源、东方电气、江苏神通、丹甫股份、沃尔核材、
电石市场仍有上涨空间
截至上周末，国内电石主流采购价格3370元(吨价，下同)，较周初上涨100元；各企业出厂价格也陆续站上3000元关口。“受内蒙古地区限电影响，电石市场供应缩减，预计短期市场继续上行。”隆众资讯电石分析师张仲英等业内人士分析认为。 限电缩减供应 “内蒙古地区沙圪堵薛家湾有30台小电石炉，年前因
最新进展：基因编辑和基因疗法
1、打造5种新基因疗法，Axovant达成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）
GEN盘点：全球十大基因编辑企业，CRISPR“三大先驱”均在列
7月16日，Wellcome Sanger研究所的科学家们在《Nature Biotechnology》期刊发表了一项研究成果，给CRISPR基因编辑技术“泼了冷水”：CRISPR会造成编辑位点附近出现大量DNA缺失和重排。 文章发表之后，专注于基因编辑的3家上市公司Editas Medici
今年市值大涨超3倍且仍具潜力的3家生物科技公司
尽管iShares纳斯达克生物技术指数今年迄今为止增长了26%，但三家生物科技公司的股价却大幅超过了这一水平，股价上涨超过3倍。《The Motley Fool》专栏作家Cory Renauer对这3家公司进行了分析介绍。 1.风筝制药 位于洛杉矶的风筝制药（Kite Pharma）是一家专
－赛尔基因72亿美元收购药企Receptos
美国生物科技业龙头企业赛尔基因14日宣布以每股232美元、合计72亿美元的报价现金收购制药企业Receptos公司，这一价格较后者14日收盘价溢价12%。赛尔基因表示，上述收购将显著提升其在炎症和免疫领域的业务组合，令公司2019年以后的收入实现多元化。 Receptos旗下拥有一项颇具市场前
神经系统疾病的新型疗法——基因编辑疗法
当地时间 6 月 15 日，美国生物技术公司 Capsida Biotherapeutics（简称 Capsida）与生物制药公司 CRISPR Therapeutics（简称 CRISPR）签订协议，宣布两家公司建立战略合作伙伴关系，共同研究、开发、制造和商业化体内基因编辑疗法，其中包含利用工
一种无载体的多重基因编辑系统，可用于抗癌免疫疗法
在一项新的研究中，韩国科学技术研究院（KIST）的Mihue Jang博士及其团队和韩国世宗大学的Seokmann Hong教授及其团队开发出一种新的基因编辑系统，而且这种系统可同时抑制淋巴瘤细胞表面上表达的干扰免疫系统的蛋白和激活细胞毒性T淋巴细胞，因而可以用于抗癌免疫治疗中。相关研究结果近期
首款体内基因编辑疗法公布首批数据
今天美国生物技术公司Sangamo公布了其Hunter氏症（也称MPS II）体内基因编辑疗法SB-913的早期数据。两位低剂量患者没有什么应答，但两位中剂量患者使用SB-913 16周后糖胺聚糖（GAGs）水平有显着下降（尿GAG下降51%，硫酸皮肤素下降32%，硫酸类肝素下降61%）。但在外
基因编辑疗法或使癌细胞永久失活
据《科学进展》杂志日前报道，以色列特拉维夫大学的一项研究证明，CRISPR/Cas9系统在治疗侵入性癌症方面非常有效，这是在寻找癌症治愈方法迈出的重要一步。 研究人员开发的一种基于脂质纳米颗粒的新型递送系统CRISPR—LNP，可专门针对癌细胞并通过基因操作将其破坏。该系统携带的一个遗传信使（信
瘤内基因编辑增效ACT疗法研究获进展
过继T细胞转移（adoptive T-cell transfer，ACT）疗法是颇具前景的肿瘤免疫疗法，但对实体瘤效果欠佳，亟需通过学科交叉来发展针对实体瘤增效的新理念和新技术。近日，中国科学院过程工程研究所生化工程国家重点实验室研究员魏炜团队与浙江大学药学院教授平渊团队交叉合作，通过非侵入手段
美国龙头企业接连上市－基因测序产业望掀热潮
美国基因编辑龙头企业Intellia诊疗公司11日提交首次公开募股申请，计划登陆纳斯达克市场，融资1.2亿美元。此前的2月初，另一家基因编辑龙头Editas医药刚刚登陆美国市场，上市迄今股价涨幅接近140%。眼下这两家公司研究的CRISPR基因编辑技术炙手可热，吸引了投资者和医药行业巨头们的目光
甲醇市场：弱势上涨－短期窄幅震荡
9日甲醇期货小幅震荡，窄幅收涨。郑州甲醇1601合约开于1911元/吨，收于1904元/吨，涨0.53%，盘中交投区间为1895－1926元/吨，持仓量692186手，成交量1661710，缩量减仓。 昨日甲醇期货主力合约弱势上涨。山东鲁南1730-1750元/吨，临沂不含税1730元/吨附
2018年备受关注的收购目标，免疫疗法热，简直是买买买……
2018年，税收改革将对制药公司产生显着影响，公司手握现金，急需重新整合pipelines，最终会呈现怎样的局面呢？日前，BioPharma整理了8个来年备受关注的收购目标名单（按照字母顺序排列），专注于包括基因编辑、肝脏疾病NASH、免疫疗法和罕见病等热门领域的公司，显然会更加吸引收购者。
市场商机:环境监测仪器
从全国的环境监测数据来看，我国的环境污染恶化的趋势已得到基本控制，环境质量有所改善，但是污染仍处于相当高的水平。因此迫切需要大量的现代化的环境监测仪器，特别需要优质的自动监测系统和污染源在线连续监测系统。 据相关媒体报道，面对严峻的环境污染和生态环境恶化的形势，对环境质量、生态环境
首款CRISPR基因编辑疗法距美国上市咫尺之遥
4月3日，Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX)和CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP)宣布完成了examglogene autotemcel (exca -cel)向美国FDA的滚动生物制剂许可申请(BLAs)，用于研究治疗镰状
2022年，免疫疗法市场将突破742亿美元
近日，全球商业情报机构GBI发布最新数据，预计到2022年，全球免疫治疗市场规模将从2015年的615亿美元扩大至742亿美元，或将占据肿瘤治疗的半壁江山。 根据该预测报告，到2022年，全球免疫治疗市场将形成大规模原研药品种共同上市和激烈竞争的局面，而生物仿制药研发短板亟待补齐，技术和法规仍
金斯瑞生物股价延续上涨－高调亮相广州国际生物技术展
金斯瑞生物科技高调亮相广州生物技术展 市场普遍认为今年是医药股的投资大年，在对医药生物板块一致预期提升的背景下，2月中旬以来，板块迎来了一波波澜壮阔的行情。截至6月回调前，自2月阶段触底后，生物医药板块的涨幅一度达到32.90%。2018年医药行业业绩拐点明确，行业估值仍低于历史平均，仍是慢牛
基因疗法进入临床试验，CRISPR基因编辑是在劫难逃吗？
任何近期观看过哥伦比亚广播公司（CBS）网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段[1]的人都会得出结论：这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究[2]揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色体片段会发生缺失和重排。 C
CRISPR发展屡遭“拦路虎”，4年沉寂后能否“东山再起”
“面对真正有价值的技术创新，资本并非不能容错，资本也从来没有寒冬”。 日前，Editas Medicine公布了体内基因编辑药物EDIT-101的Ⅰ/Ⅱ期临床试验（BRILLIANCE）数据，并表示将停止EDIT-101的独立开发计划，且寻找合作伙伴。在此之前，该公司将暂停BRILLIANCE
吉利德收购Kite股价上涨，首个CART获批诺华股表现平
8月28日，吉利德的制药公司宣布119亿美金现金收购Kite，股票市场也对此项交易表示了反应，Kite股价涨了28.43%，与Gilead宣布的收购价几乎相同，Gilead本身涨了2.6%。而在8月31日，首个CAR-T疗法被FDA批准，股价上诺华制药好像完全没有反应 。 吉利德收购Kite“
基因编辑、噬菌体疗法与抗生素耐药性
一项概念验证研究提出，噬菌体疗法可能提供一种方法从而解决长期以来难以处理的抗生素耐药性问题。以瞄准病原细菌的定制病毒为基础的噬菌体疗法可能帮助应对抗生素耐药性的激增，但是这种策略也受到一些缺点的影响，尤其是向受感染组织提供噬菌体的困难，以及耐噬菌体基因在细菌之间的频繁转移。Udi Qimron及
基因编辑技术可以编辑所有基因吗
即便当前不能，以后会能的。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等。在过去几年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)为代表
鉴定出癌症免疫疗法的必需基因
在一项新的研究中，来自美国国家卫生研究院（NIH）、乔治城大学医学院、纽约大学、纽约基因组中心、宾夕法尼亚大学、布罗德研究所和麻省理工学院的研究人员鉴定出癌症免疫疗法发挥作用所必需的基因，这解决了为何一些肿瘤不对免疫疗法作出反应，或者初始时作出反应但随着肿瘤细胞对免疫疗法产生抵抗力后不再作出反应的问
干细胞基因疗法“守护”免疫缺陷儿童
携带矫正基因的干细胞为致命免疫紊乱带来了新希望。研究人员使用干细胞(人工着色)将治疗基因移植到免疫系统严重受损的儿童体内。图片来源：科学 患有“泡沫婴儿病”的儿童没有正常的免疫系统，这意味着即使是轻微的感染对他们来说也可能是致命的。但在一项小规模临床试验中，一种基因疗法重建了这些儿童的免疫系