全球首个CRISPR基因编辑疗法迎来关键时刻：FDA顾问小组积极回应，股价大涨
近日，基因编辑公司CRISPR Therapeutics（CRSP.US）的股价在美股市场表现强劲，周三盘前上涨约10%，开盘初期延续强劲涨势。这一涨势的背后，是该公司与美国食品药品管理局（FDA）顾问小组就其与Vertex Pharmaceuticals（VRTX.US）共同开发的基因编辑疗法exa-cel举行的会议，得到了FDA小组的积极回应。 exa-cel，这款以CRISPR/Cas9技术为基础的基因编辑疗法，目前正在接受FDA对严重镰状细胞病（SCD）的审查。如果获得批准，这将是全球第一个获得美国监管机构批准的基因编辑疗法。 此次会议上，FDA的细胞、组织和基因治疗咨询委员会的成员并没有就药物的风险-收益情况进行投票，而是要求专家组成员就开发商是否必须进行额外的研究发表意见。尽管独立的专家没有指出这种疗法存在严重的安全问题，但几位成员也指出了需要进行更多的研究。 尽管面临一些专家对于额外研究的建议，但这次的咨......阅读全文
瘤内基因编辑提升肿瘤免疫疗法效果
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/5/500769.shtm过继T细胞转移（adoptive T-cell transfer，ACT）疗法是极具前景的肿瘤免疫疗法，但对实体瘤效果欠佳。针对这一问题，中国科学院过程工程研究所（以下简称过程工程所）
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
联通回购公司股份，股价上涨1.06％
2月8日晚间，中国联通发布公告称，公司于2021年3月11日召开第六届董事会第二十四次会议及第六届监事会第十七次会议审议通过了《关于以集中竞价交易方式回购公司股份的议案》，同意公司以集中竞价交易方式使用不低于人民币12.5亿元，不超过人民币25亿元的自有资金，以不超过人民币6.5元/股的价格回购
全球首个CRISPR基因编辑疗法迎来关键时刻：FDA顾问小组积极回应，股价大涨
近日，基因编辑公司CRISPR Therapeutics（CRSP.US）的股价在美股市场表现强劲，周三盘前上涨约10%，开盘初期延续强劲涨势。这一涨势的背后，是该公司与美国食品药品管理局（FDA）顾问小组就其与Vertex Pharmaceuticals（VRTX.US）共同开发的基因编辑疗法
美股精准医疗热度不减－基因治疗渐成风口
实际上，作为此次诺贝尔奖的大热门，精准医疗相关概念早已在美股市场有不俗表现。此外，持续六年领涨美股的生物医疗板块，其炒作风口近期出现了向精准医疗下游板块——基因治疗转变的趋势。 板块个股暴涨 作为纳斯达克第一大板块，生物医疗一直是著名的“牛股集中营”，而基因技术作为生物医疗板块长盛不衰的代表
专家：基因编辑疗法并非绝对安全
以色列一项新研究发现，已用于治疗癌症等疾病的CRISPR基因编辑技术虽然非常有效，但并非绝对安全，该技术可能导致遗传物质损失，进而影响基因组稳定性，长远来看甚至可能致癌。研究人员建议在使用CRISPR基因编辑疗法时应注意安全隐患。 CRISPR是一种用于编辑DNA（脱氧核糖核酸）的开创性技术，可通
核能项目重启政策利好促核概念股价上涨
据《中国证券报》报道，国家发改委近日正式核定了沿海4个核电站项目的开工计划，这标志着核电新项目重启正式开闸。从多家券商的投研报告也可以看出，核电新项目已重启。 受此消息影响，9月25日，核电核能概念大涨。中核科技、上海电气、中国一重等3股涨停；湖北能源、东方电气、江苏神通、丹甫股份、沃尔核材、
基因编辑精准修复免疫细胞
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517234.shtm 发生突变的T细胞不能杀死由EB病毒诱导的B细胞（红色），这会导致其他免疫细胞流入感染区域，阻断血管（中心）。图片来源：拉杰维斯基实验室一些遗传性基因缺陷会导致过度的免疫反应，
基因编辑精准修复免疫细胞
一些遗传性基因缺陷会导致过度的免疫反应，这可能给患者带来致命伤害。在一项最新研究中，德国科研团队借助CRISPR-Cas9基因编辑工具，纠正了这些缺陷，使免疫反应正常化。相关研究论文发表于2日出版的《科学·免疫学》杂志。家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（FHL）是一种罕见的免疫系统疾病，通常发生在
基因编辑新疗法或能治愈危险炎症
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517192.shtm ?一种新疗法切割了激肽释放酶的基因。图片来源：英国《新科学家》杂志科技日报讯 （记者刘霞）英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验，10名罹
英国批准全球首个CRISPR基因编辑疗法
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/11/512665.shtm11月15日，英国监管机构批准了一种基于CRISPR基因编辑技术的疗法，用于治疗两种遗传性血液疾病——镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血，这在世界上尚属首例。据《科学》报道，这种名为
基因编辑新疗法或能治愈危险炎症
英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验，10名罹患罕见炎症疾病遗传性血管性水肿的患者接受了治疗。结果显示，其中9人几乎痊愈，这表明新基因疗法或能治愈危险的炎症疾病。相关研究论文2月1日发表在《新英格兰医学杂志》上。遗传性血管性水肿会导致人体组织突然出现肿胀，对面部或喉
FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法
·“经典CRISPER/Cas9的监管批准为下一代基因组编辑技术奠定了基础。” ·镰状细胞病是一种由遗传突变引起的疾病，异常的血红蛋白使患者的红细胞变得容易连接在一起，将红细胞从正常的柔性圆形转变成坚硬的月牙形，犹如镰刀状。这些畸形细胞会堵塞血管，导致血管闭塞、损伤血管壁，造成威胁生命的血栓。
基因编辑新疗法或能治愈危险炎症
英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验，10名罹患罕见炎症疾病遗传性血管性水肿的患者接受了治疗。结果显示，其中9人几乎痊愈，这表明新基因疗法或能治愈危险的炎症疾病。相关研究论文2月1日发表在《新英格兰医学杂志》上。 遗传性血管性水肿会导致人体组织突然出现肿胀，对
最新进展：基因编辑和基因疗法
1、打造5种新基因疗法，Axovant达成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）
电石市场仍有上涨空间
截至上周末，国内电石主流采购价格3370元(吨价，下同)，较周初上涨100元；各企业出厂价格也陆续站上3000元关口。“受内蒙古地区限电影响，电石市场供应缩减，预计短期市场继续上行。”隆众资讯电石分析师张仲英等业内人士分析认为。 限电缩减供应 “内蒙古地区沙圪堵薛家湾有30台小电石炉，年前因
一种无载体的多重基因编辑系统，可用于抗癌免疫疗法
在一项新的研究中，韩国科学技术研究院（KIST）的Mihue Jang博士及其团队和韩国世宗大学的Seokmann Hong教授及其团队开发出一种新的基因编辑系统，而且这种系统可同时抑制淋巴瘤细胞表面上表达的干扰免疫系统的蛋白和激活细胞毒性T淋巴细胞，因而可以用于抗癌免疫治疗中。相关研究结果近期
GEN盘点：全球十大基因编辑企业，CRISPR“三大先驱”均在列
7月16日，Wellcome Sanger研究所的科学家们在《Nature Biotechnology》期刊发表了一项研究成果，给CRISPR基因编辑技术“泼了冷水”：CRISPR会造成编辑位点附近出现大量DNA缺失和重排。 文章发表之后，专注于基因编辑的3家上市公司Editas Medici
神经系统疾病的新型疗法——基因编辑疗法
当地时间 6 月 15 日，美国生物技术公司 Capsida Biotherapeutics（简称 Capsida）与生物制药公司 CRISPR Therapeutics（简称 CRISPR）签订协议，宣布两家公司建立战略合作伙伴关系，共同研究、开发、制造和商业化体内基因编辑疗法，其中包含利用工
Exacel疗法通过FDA大考，基因编辑疗法前景可期
2012年，CRISPR基因编辑横空出世。当时，所有人都觉得这将会是生物科技领域最强大的工具之一，然而，在疗效与安全性问题的双重困扰下，CRISPR基因编辑exa-cel疗法在临床中运用步履维艰。如今，经过了十多年的漫长远征，CRISPR基因编辑疗法终于站在了成功的边缘。日前，在针对CRISPR基因
今年市值大涨超3倍且仍具潜力的3家生物科技公司
尽管iShares纳斯达克生物技术指数今年迄今为止增长了26%，但三家生物科技公司的股价却大幅超过了这一水平，股价上涨超过3倍。《The Motley Fool》专栏作家Cory Renauer对这3家公司进行了分析介绍。 1.风筝制药 位于洛杉矶的风筝制药（Kite Pharma）是一家专
－赛尔基因72亿美元收购药企Receptos
美国生物科技业龙头企业赛尔基因14日宣布以每股232美元、合计72亿美元的报价现金收购制药企业Receptos公司，这一价格较后者14日收盘价溢价12%。赛尔基因表示，上述收购将显著提升其在炎症和免疫领域的业务组合，令公司2019年以后的收入实现多元化。 Receptos旗下拥有一项颇具市场前
首款体内基因编辑疗法公布首批数据
今天美国生物技术公司Sangamo公布了其Hunter氏症（也称MPS II）体内基因编辑疗法SB-913的早期数据。两位低剂量患者没有什么应答，但两位中剂量患者使用SB-913 16周后糖胺聚糖（GAGs）水平有显着下降（尿GAG下降51%，硫酸皮肤素下降32%，硫酸类肝素下降61%）。但在外
瘤内基因编辑增效ACT疗法研究获进展
过继T细胞转移（adoptive T-cell transfer，ACT）疗法是颇具前景的肿瘤免疫疗法，但对实体瘤效果欠佳，亟需通过学科交叉来发展针对实体瘤增效的新理念和新技术。近日，中国科学院过程工程研究所生化工程国家重点实验室研究员魏炜团队与浙江大学药学院教授平渊团队交叉合作，通过非侵入手段
基因编辑疗法或使癌细胞永久失活
据《科学进展》杂志日前报道，以色列特拉维夫大学的一项研究证明，CRISPR/Cas9系统在治疗侵入性癌症方面非常有效，这是在寻找癌症治愈方法迈出的重要一步。 研究人员开发的一种基于脂质纳米颗粒的新型递送系统CRISPR—LNP，可专门针对癌细胞并通过基因操作将其破坏。该系统携带的一个遗传信使（信
全球首款基因编辑疗法公布长期数据
·Casgevy是一款自体细胞疗法，它利用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在体外对来自患者的造血干细胞进行编辑，使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白——一种健康的、携带氧气的血红蛋白。当地时间2024年6月14日，由美国生物技术公司福泰制药（Vertex Pharmaceuticals，VRTX.
2018年备受关注的收购目标，免疫疗法热，简直是买买买……
2018年，税收改革将对制药公司产生显着影响，公司手握现金，急需重新整合pipelines，最终会呈现怎样的局面呢？日前，BioPharma整理了8个来年备受关注的收购目标名单（按照字母顺序排列），专注于包括基因编辑、肝脏疾病NASH、免疫疗法和罕见病等热门领域的公司，显然会更加吸引收购者。
甲醇市场：弱势上涨－短期窄幅震荡
9日甲醇期货小幅震荡，窄幅收涨。郑州甲醇1601合约开于1911元/吨，收于1904元/吨，涨0.53%，盘中交投区间为1895－1926元/吨，持仓量692186手，成交量1661710，缩量减仓。 昨日甲醇期货主力合约弱势上涨。山东鲁南1730-1750元/吨，临沂不含税1730元/吨附
美国龙头企业接连上市－基因测序产业望掀热潮
美国基因编辑龙头企业Intellia诊疗公司11日提交首次公开募股申请，计划登陆纳斯达克市场，融资1.2亿美元。此前的2月初，另一家基因编辑龙头Editas医药刚刚登陆美国市场，上市迄今股价涨幅接近140%。眼下这两家公司研究的CRISPR基因编辑技术炙手可热，吸引了投资者和医药行业巨头们的目光
市场商机:环境监测仪器
从全国的环境监测数据来看，我国的环境污染恶化的趋势已得到基本控制，环境质量有所改善，但是污染仍处于相当高的水平。因此迫切需要大量的现代化的环境监测仪器，特别需要优质的自动监测系统和污染源在线连续监测系统。 据相关媒体报道，面对严峻的环境污染和生态环境恶化的形势，对环境质量、生态环境