第二例艾滋患者“被治愈”：基因疗法是未来方向？
柏林病人和伦敦病人证明，通过基因剪刀改造HIV感染者体内的T细胞的治疗方式，是一个可以探索的治愈艾滋病的有效方法。 据报道，伦敦大学学院研究团队在西雅图公布全球第二例艾滋病潜在治愈案例。一位英国艾滋病患者在接受干细胞移植治疗3年后，病情得到了控制，或将成为继“柏林病人”之后全球第二例被“治愈”的艾滋病患者。这位患者也因此被称作“伦敦病人”。 说“伦敦病人”被治愈还太早 人类彻底攻克艾滋病了吗？现在谈这个可能为时尚早，因为迄今能得到长期证明的只有“柏林病人”蒂莫西·布朗。他2007年在柏林工作时感染HIV并患白血病，经骨髓（干细胞）移植治疗，迄今未在其体内检测出HIV。他也是唯一实锤证实的艾滋病治愈者。 从目前看，“伦敦病人”体内查不出HIV，并不意味着真的就治愈了艾滋病。从循证医学来看，必须要有大量的病人经过相同的治疗方式在相似的环境下痊愈或改善，甚至抑制住了疾病的恶化，才有可能称为治愈或有效治疗。“伦敦病人”即便......阅读全文
JCI：细胞疗法有望治疗当前免疫疗法并无反应的癌症患者
在当今精准化治疗癌症的时代，研究人员正在不断努力开发新型个体化疗法来释放机体免疫系统的功能从而有效治疗多种疾病；尽管相关研究取得了很大的成果，但研究者仍然需要进行大量工作来更好地预测哪些患者能因治疗而获益，同时将这些治疗效益扩展到更多患者及肿瘤类型中。 图片来源：VHIO/created
基因疗法再出击
在刚刚过去的2009年，科研人员利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病取得了不同程度的进展，给人们带来不少惊喜。例如，美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病就榜上有名。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域每迈开的一小步，都会是人类最终战胜罕见疾病的一大步。
什么是基因疗法？
基因疗法是通过基因克隆、转基因等技术来复制，制造与自己相匹配的器官，能够解决一些智力，有生理缺陷的患者的难题。通过现症分析、基因分析技术，人工合成基因技术等，制造可以匹配的健全器官。
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
新药助艾滋病患者摆脱死亡阴影
12月1日，世界艾滋病日将迎来它的第30周年，而距离第一例艾滋病患者被发现已过去了将近40年。 据中国疾控中心、联合国艾滋病规划署、世界卫生组织联合评估，截至2018年底，我国估计存活艾滋病病毒感染者约125万。截至2018年9月底，全国报告存活感染者85万，死亡26.2万例。 为了避免这
联合国：中国准许艾滋患者入境影响重大
联合国艾滋病规划署驻华代表马克4月28日接受新华社专访时表示，中国取消患艾滋病外国人入境限制将产生重大国际影响。 “目前，全球还有51个国家存在针对艾滋病的入境限制，中国此举将起到先锋和示范作用。”马克说。 中国政府于27日宣布取消对患有艾滋病、性病、麻风病外国人长达20余年的入境限制。马克
研究人员用基因编辑疗法在实验室环境下消灭艾滋病毒
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/519387.shtm
什么是艾滋病基因
艾滋病是传染病，不是遗传病，是人体感染了HIV病毒引起的，HIV病毒是寄生在T淋巴细胞的一类病毒，所以感染后将导致患者丧失大部分免疫功能，因而出现的免疫缺陷综合症。所以艾滋病也叫获得性免疫缺陷综合症。
罕见病基因疗法的机遇及挑战－基因疗法时代来临
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因疗法正在
基因剪刀疗法首次直接进行人体试验－患者重见光明
据《自然》报道，近日，一位由基因突变导致的遗传性失明患者，成为第一例直接接受CRISPR-Cas9基因编辑疗法治疗的人。CRISPR疗法首次实现直接植入人的眼部。图片来源：Prof. P. Motta/Dept. of Anatomy/University La Sapienza of Rome
研究发现CRISPR基因编辑疗法可应用于人类血液病患者
最近，来自美国Vertex制药公司和瑞士的CRISPR Therapeutics公司的官员宣布，对人类血液病患者进行的CRISPR基因编辑疗法的初步研究结果展现出了一定的希望，两家公司之间的联合项目在欧洲的一个地方和美国的另一个地方进行，目前相关研究结果已经发布到了Vertex制药公司的网站上。
Nature:艾滋病免疫疗法的两面效应
一个大型研究小组发现，对感染猴免疫缺陷病毒(SIV)的猕猴给予1型干扰素可产生有益和有害双重效应。在发表于《自然》（Nature）杂志上的研究论文中，该研究小组描述他们发现干扰素对于猕猴的不同影响取决于给药的时间。洛桑大学微生物学研究所的Amalio Telenti针对这一新研究在Nature杂
同种异体线粒体细胞疗法！线粒体疾病患者创新疗法！
此次合作，将为线粒体疾病患者，开发通用型、同种异体细胞治疗方案。 线粒体 安斯泰来（Astellas）与Minovia Therapeutics近日宣布一项全球战略合作及许可协议，研究、开发、商业化新型细胞疗法项目，用于治疗由线粒体功能故障引起的疾病。Minovia是一家临床阶段的公司，也是
英国《自然·医学》：全球第三例艾滋病治愈患者获确认
一支国际研究团队在英国《自然·医学》月刊2月20日刊载的论文中说，一名获称“杜塞尔多夫病人”的艾滋病患者约10年前接受干细胞移植，停止抗艾药物4年后体内未再检测到活跃的艾滋病病毒，从而成为继“柏林病人”和“伦敦病人”后第三名被治愈的艾滋病患者。第三例治愈病例研究人员主要来自德国。他们在论文中没有公布
细胞免疫疗法治愈两例癌症患者
近日，由河南省肿瘤医院副院长、河南省肿瘤研究院院长宋永平教授和生物免疫治疗科高全立主任带领的团队，与该院血液科紧密合作，经过3年多的努力，成功完成了我省首例白细胞及淋巴瘤的CAR-T细胞治疗，使我省白细胞及淋巴瘤的治疗又上了一个新台阶。 目前，癌症治疗已进入精准医疗时代，其中就包括以CAR-T
组合疗法可改善患者的存活率
据7月17日发表在《美国医学会杂志》上的一则研究披露，在经历过住院时需要使用血管加压药物(即可升高血压的药物)的心脏骤停的患者中，在心肺复苏时使用一种组合疗法可改善患者的存活率并使其出院时具有良好的神经功能状态。 根据文章的背景资料：“心脏骤停后的神经功能转归一直是数个随机性临床试验(RC
Nature：新疗法或可治愈双相型障碍患者
发表于国际著名杂志Nature上的一项研究结果中，来自索尔克遗传学实验室的科学家通过研究发现，相比正常个体而言，患双相型障碍的患者机体的脑细胞或许对于刺激更加敏感，，双相型障碍患者主要特点为情绪在抑郁和高兴之间会发生严重的波动。文章中研究者首次揭示了在特定的细胞水平下这种双相型障碍影响患者大脑的
NEJM：艾滋病患者间可进行肾移植
最近，来自南非的一项新研究表明，HIV可能并不是艾滋病毒感染者之间进行肾脏移植的一个障碍。相关研究结果发表在2月12日的《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine）。 对于担心接受其他艾滋病毒感染者肾脏移植的HIV阳性患者来说，这是个好消息。 专家称
艾滋病患者每日药片可被每月注射替代
艾滋病患者每周服用的抗逆转录病毒用药。 对于艾滋病患者来说，每日服用的药片很快将成为过去式。一种长效注射剂在阻止艾滋病反弹及再度感染方面，已被发现可以与标准的抗逆转录病毒疗法（ART）所用的药片疗效相当，甚至更好。 一项研究在对286名艾滋病患者开展两年试验后发现，每8周接受一次长效注射疗法的患
基因疗法或引发癌症
腺相关病毒将治疗性 DNA 传递给人类，但一些科学家担心，引入的 DNA 可能会产生致癌突变。 本报讯 就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际，一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种 “载体” 是腺相关病毒（AAV）的一个精简版本，人们
基因疗法有助心肌再生
美国一项新的研究报道，基因疗法可帮助猪体内的心肌再生。研究报告发表在2月19日的《科学转化医学》杂志上。 CCNA2是一个指示胚胎心脏细胞分裂和生长的基因。因为在动物和人出生后这一胚胎基因通路会进入休眠状态，因此成年心肌细胞无法迅速而容易地应对像心肌梗塞这样的损伤而进行分裂。细胞分裂对
基因疗法准备就绪
15年前，基因疗法遭遇了一系列悲剧性挫折，使得科学家开始对其进行严格的重新评估；15年后，基因疗法已经做好准备，即将进入临床。 里基·刘易斯是一名拥有遗传学博士学位的科学作家。她参与过多本教材的编写，在许多杂志上发表过文章，她还是《永恒的治愈：基因疗法和拯救它的男孩》（The Forever
“基因疗法将改变未来”
“基因疗法是一种非常强大的医疗手段，可以攻克人类重大疾病，特别是遗传缺陷造成的众多疾病，具有广阔的应用前景。”1975年诺贝尔生理学或医学奖得主大卫·巴尔的摩在接受科技日报记者采访时说，“这种方法治愈了很多罹患遗传疾病的儿童，取得了令人惊讶的结果。可以说，基于基因的治疗手段将改变未来世界”。
国家发声－反对基因编辑防艾滋
昨天上午，世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在深圳诞生的消息，引发广泛关注和质疑。记者从深圳市卫生计生委医学伦理专家委员会获悉，该项试验进行前并未向该部门报备，正开会研究此事。 据人民网报道，11月26日，来自中国深圳的科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布，一对名为露露和娜娜
深圳医生尝试基因编辑治艾滋
深圳市医疗卫生科研水平又有了新的突破。25日，深圳市儿童医院新生儿科主任付雪梅的“863”计划课题“CRISPR/Cas9核酸酶靶向修饰治疗艾滋病”项目正式启动，该项目获得了国家1289万元的课题经费，也是深圳卫生系统首个以课题负责人立项的“863”计划课题。据悉，付雪梅的课题将尝试用基因编辑的
创新性细胞疗法治疗对当前免疫疗法并无反应的癌症患者
在当今精准化治疗癌症的时代，研究人员正在不断努力开发新型个体化疗法来释放机体免疫系统的功能从而有效治疗多种疾病；尽管相关研究取得了很大的成果，但研究者仍然需要进行大量工作来更好地预测哪些患者能因治疗而获益，同时将这些治疗效益扩展到更多患者及肿瘤类型中。 图片来源：VHIO/created
Science：艾滋病毒为何如此神秘莫测
尽管艾滋病研究在过去的几年里取得了重大进展，但是这种病毒的发病机理依然让科学家们感到十分困惑——一些艾滋病患者病情发展十分迅速，但有一些患者却能长年处于潜伏期，不出现病症。 来自英国伦敦帝国学院，华威大学等处的研究人员解释了这种现象，并通过近期的一些相关研究指出，这种病情发展的差异是由于艾
简化艾滋病疗法出现－每周口服一次
据英国《自然—通讯》杂志8日发表的一项病毒学研究成果显示，人类免疫缺陷病毒（HIV）感染可以通过一种长效的给药系统加以预防和治疗。这是一种最新研发出来的口服药物，一周服用一次，在猪身上展开的实验表明，它有潜力帮助患者坚持治疗，从而减少治疗失败以及耐药病毒的出现。 艾滋病迄今仍是不能治愈和预防的
黎明前的黑暗？新型长效艾滋病疗法
斯克利普斯研究所近期在Nature上发表最新研究成果，他们报道了一种新型分子eCD4-Ig，有望在无需每日服用抗逆转病毒药物的情况下控制HIV。相比较已知的广谱的HIV抗体，这一分子能更为广泛地攻击HIV病毒株，且效果更佳。此外在40周的研究期间该分子还安全保护了猴子免受了一种HIV类似病毒的感
基因治疗或基因疗法的概念
基因治疗或基因疗法（英语：gene therapy）是利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内，使之达成目的基因产物，从而使疾病得到治疗，为现代医学和分子生物学相结合而诞生的新技术。基因治疗作为疾病治疗的新手段，它已有一些成功的应用，并且科学突破将继续推动基因治疗向主流医疗发展。