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柏林病人和伦敦病人证明，通过基因剪刀改造HIV感染者体内的T细胞的治疗方式，是一个可以探索的治愈艾滋病的有效方法。 据报道，伦敦大学学院研究团队在西雅图公布全球第二例艾滋病潜在治愈案例。一位英国艾滋病患者在接受干细胞移植治疗3年后，病情得到了控制，或将成为继“柏林病人”之后全球第二例被“治愈”的艾滋病患者。这位患者也因此被称作“伦敦病人”。 说“伦敦病人”被治愈还太早 人类彻底攻克艾滋病了吗？现在谈这个可能为时尚早，因为迄今能得到长期证明的只有“柏林病人”蒂莫西·布朗。他2007年在柏林工作时感染HIV并患白血病，经骨髓（干细胞）移植治疗，迄今未在其体内检测出HIV。他也是唯一实锤证实的艾滋病治愈者。 从目前看，“伦敦病人”体内查不出HIV，并不意味着真的就治愈了艾滋病。从循证医学来看，必须要有大量的病人经过相同的治疗方式在相似的环境下痊愈或改善，甚至抑制住了疾病的恶化，才有可能称为治愈或有效治疗。“伦敦病人”即便......阅读全文
近年来，研究者们在肿瘤的预防与治疗领域取得了突破性的进展，临床上手术、放化疗以及免疫疗法的结合使用也大幅提高了患者的寿命以及生活质。然而，在很多情况下，肿瘤组织还是会出现较强的抗药性，使得治疗结果往往不佳。因此，进一步探究癌细胞的耐药性的产生以及寻找针对性的治疗方法是目前的研究热点。本期为大家带
任何近期观看过哥伦比亚广播公司（CBS）网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段[1]的人都会得出结论：这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究[2]揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色体片段会发生缺失和重排。 C
编者按：癌症是世界上最具毁灭性的疾病之一。三分之一的女性和二分之一的男性有可能会在一生中会遇到癌症。我们该怎么打败它？ 作为一个成功的科技企业家，肖恩·派克（Sean Parker）曾与扎克伯格一起创立在线社交网络公司Facebook，并担任创始总裁。由于自身过敏和免疫疾病，派克很早就对免
近日，行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录，目前有729种基因疗法，其中近三分之二（461种）为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估，大部分为早期阶段。 基因治疗扎堆最多的
近日，行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录，目前有729种基因疗法，其中近三分之二（461种）为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估，大部分为早期阶段。图片来源：Pixabay
近日，行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录，目前有729种基因疗法，其中近三分之二（461种）为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估，大部分为早期阶段。 基因治疗扎堆最多的
2018年8月，在美国科罗拉多州丹佛市的一家餐厅，斯蒂芬· 埃斯特拉达（Stephen Estrada）先生和他相恋十年的恋人终于十指相扣，走进了他们梦寐以求的婚姻殿堂。在场的亲朋好友为他们欢呼祝福的同时，也为他们所经历的一切流下了激动的泪水。 年仅32岁的埃斯特拉达是一名晚期结肠癌患者，四年
基因编辑技术是对某一核苷酸序列中的特定基因位点进行人为改变，插入、删除、替换或修饰基因组中的特定目的基因使其表达性状改变的一种新兴分子生物技术。CRISPR -Cas9作为一种新兴的基因编辑技术，通过定向敲除肿瘤免疫检查点分子或者通过快速简便的基因编辑，而被广泛应用于肿瘤治疗领域，其显着降低了肿
本月，先是科学家们宣布成功修正人胚胎中肥厚型心肌病致病基因，后有世界首批经基因编辑对器官移植无“毒”的小猪诞生；上个月，美国一个专家委员会以１０比０的投票，建议食品和药物管理局批准第一种癌症基因疗法…… 在新一代基因编辑工具尤其是ＣＲＩＳＰＲ推动下，新型基因疗法正加速迈向临床应用。 四大热
科研人员在刚刚过去的2009年利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病，并取得不同程度的进展。例如，在美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病位列其中。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域的进展对人类最终战胜一些罕见疾病具有重要意义。 基因是生命的设计者，负责编
来自一家名为“ＡＬＮＹＬＡＭ”的生物技术公司的研究人员在11日出版的《自然》杂志上报告说，他们通过转基因技术在ＲＮＡ（核糖核酸）干扰技术的研究上取得了突破，为治疗糖尿病、癌症等疾病带来了希望。 ＲＮＡ干扰是一种由双链ＲＮＡ诱发的“基因沉
据国外媒体报道，所谓基因疗法，就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来，英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布，他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗，成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布，他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻
随着科学家们发现了能够帮助人们成为世界级短跑选手或打破纪录的滑雪选手的基因，奖牌是由艰苦卓绝的努力以及无数泪水和汗水凝聚而成的观点开始让人觉得有点过时了。 据美国趣味科学网站报道，设在波士顿的优越风险管理公司的一名常务董事史蒂夫·格兰斯和他的同事胡安·恩里克斯合写了一篇文章并刊登在英国《自
今年年初，美国总统奥巴马宣布发起抗癌“登月计划”，要求在现有基础上，两年内再为抗癌研究注入１０亿美元的资金，目标是让癌症研究的相关进展速度翻一番，在５年内取得原本１０年才能取得的成果。 本月早些时候，由癌症专家组成的美国“蓝丝带顾问咨询委员会”建议，抗癌“登月计划”应在免疫疗法、数据共享和建
治疗失明的基因疗法有望首次在美国获批 FDA正在评审一种全新的治疗失明的基因疗法。 图片来源：The U.S. Food and Drug Administration/Flickr 近日，来自火花治疗公司的一种开创性的AAV基因疗法朝获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准前进了一大步。
今日，业内传来一条重磅新闻——美国FDA宣布批准Spark Therapeutics的创新基因疗法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）上市，治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。Luxturna也是首款在美国获批、靶向特定基因突变的“直接给药型”基因疗法。
总部位于美国北卡罗来纳州的Precision BioSciences于2006年成立，拥有杜克大学基因编辑技术的专利授权，于今年3月首次公开募股(IPO)募集约1.454亿美元。 9月16日，Precision公司宣布，美国FDA已接受基因编辑的同种异体抗CD20 CAR-T细胞疗法PBCAR
多数癌症可被免疫系统识别并攻击，但是因为肿瘤介导的免疫抑制和免疫逃逸机制而进展不一。输注体外工程化T细胞，即T细胞过继疗法(adoptedT cell therapy)，能增加患者的天然抗肿瘤免疫反应。基因疗法重定向免疫特异性与基因编辑相结合具有改善疗效并增加工程化T细胞安全性的潜力。CRISP
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。 随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因
2016年6月3日至7日，来自各研究机构的科学家齐聚美国芝加哥参加2016年美国临床肿瘤学会年会，会上科学家们相继发表了他们的最新研究成果，生物谷也对相关研究报告进行了及时更新，那么今年的临床肿瘤学会年上有哪些突破性研究进展值得一读呢？小编对部分研究进行了汇总！ 【1】ASCO2016：恶性癌
2015年，生物医药公司朱诺治疗公司（Juno Therapeutics, 以下简称为Juno）发起一项2期临床试验来测试一种针对复发的难治的成人急性淋巴细胞白血病（ALL）的疗法，即嵌合抗原受体（chimeric antigen receptor, CAR）T细胞疗法JCAR015。这种难治的
基因治疗终于回来了，今年是人类基因组计划25周年纪念日，并没有人多少人关注这个。但是当曾经在老鼠身上实验的基因疗法现在用在治疗17个月大的Layla Richards的白血病时候，每个人都在关注着。 虽然基因疗法有着巨大潜力，但刚过去的周年纪念日只有寥寥几家媒体进行了报道，这也看出了近四分之
本文中，小编整理了近期科学家们在抗癌疗法研究中取得的新成果，分享给大家！ 【1】Science：揭示西兰花抗癌新机制！让肿瘤抑制基因再激活的新型抗癌疗法出炉 doi：10.1126/science.aau0159 要听妈妈的话：西兰花是有好处的。长期以来与降低癌症风险有关的西兰花和其他十字
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
这种称为GALGT2的疗法，与现有的基因疗法不同，它针对蛋白聚糖，这是与肌萎缩蛋白dystrophin结合的膜蛋白。 作为一种酶，GALGT2将一种称为galNac或N-乙酰半乳糖胺的糖放在特定的蛋白质上，肌营养不良蛋白聚糖就是其中的靶点之一。 GALGT2在非常特定区域的骨骼肌中表达，并且
一项在胚胎小鼠中开展的研究表明，在子宫内实施的基因疗法可被用于治疗一种致命的遗传性疾病。图片来源：P. Motta/Dept. of Anatomy/University “La Sapienza”, Rome/SPL 相关结果或许为日益流行的产前基因疗法这一概念增加了更多证据。该疗法被视为一
奔跑，是人类天生的本能。然而，有些人一生下来，就被剥夺了这种权利。杜氏肌营养不良症（duchenne muscular dystrophy，DMD）患者就是这样一群被剥夺了行走权利的人。与“渐冻人”症、“瓷娃娃”病、血友病这些大众熟知的罕见病相比，DMD发病率更高，却鲜为人知。 杜氏肌营养不良
昨日，美国FDA批准了全球第二个CAR-T上市，用于治疗特定非霍奇金淋巴瘤，这是继诺华的首个CAR-T疗法的又一次重大突破。肿瘤免疫疗法频传捷报，特别是以嵌合抗原受体T细胞技术（CAR-T）以及免疫检查点阻断技术为代表的新兴肿瘤免疫疗法，发挥着巨大潜力。考虑到该疗法临床前评估需要接近人类免疫系统且具
今日，专注于开发腺相关病毒（AAV）基因疗法的Asklepios BioPharmaceutical公司（下称AskBio）宣布完成2.35亿美元的融资，将支持该公司推进和扩展临床试验，以及提高产品制造能力。这一大额融资进一步体现了业界对基因疗法领域的关注，近来这一领域出现多起大额并购，大型医药