基因疗法准备就绪
15年前，基因疗法遭遇了一系列悲剧性挫折，使得科学家开始对其进行严格的重新评估；15年后，基因疗法已经做好准备，即将进入临床。 里基·刘易斯是一名拥有遗传学博士学位的科学作家。她参与过多本教材的编写，在许多杂志上发表过文章，她还是《永恒的治愈：基因疗法和拯救它的男孩》（The Forever Fix : Gene Therapy and the Boy Who Saved It）一书的作者。 基因疗法也许终于可以实现最初的美好愿景了。在过去6年中，将健康基因植入先天性失明患者细胞内的试验性基因疗法，已经成功使40名患者重见光明。同时，临床医生们也在超过120名各类血液癌症患者身上，看到了基因疗法取得的空前疗效，部分患者甚至在治疗结束3年后，仍然保持着无癌状态。运用基因疗法，研究人员还帮助了一些血友病患者（血友病是一类致命的出血性疾病），通过降低患者发生意外的可能性，或者降低其对高剂量凝血药物的需求，延长他们的生存时间。 ......阅读全文
基因疗法
15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。
基因疗法：改良病毒为患者导入健康基因
所谓基因疗法，就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来，英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布，他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗，成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布，他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻。这些研究结果，以
癫痫:－基因疗法VS细胞疗法
癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。 而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法
基因疗法简介
基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因，或关闭、抑制异常表达的基因，以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒（HIV）、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面，基因疗法发挥着越来越重要的作用。基
什么是基因疗法？
基因疗法是通过基因克隆、转基因等技术来复制，制造与自己相匹配的器官，能够解决一些智力，有生理缺陷的患者的难题。通过现症分析、基因分析技术，人工合成基因技术等，制造可以匹配的健全器官。
基因疗法再出击
在刚刚过去的2009年，科研人员利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病取得了不同程度的进展，给人们带来不少惊喜。例如，美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病就榜上有名。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域每迈开的一小步，都会是人类最终战胜罕见疾病的一大步。
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
基因疗法通过病毒载体靶向神经挽救婴儿
并没有什么特别的事情发生在长着红色小卷毛的3岁的Evelyn身上，除了她不应该在家里的起居室一边与来访者说话，一边穿着连裤袜跟着一首名为《快乐》的曲子旋转着跳舞。Milan和Elena Villarrea给Evelyn注册接受基因治疗试验，他们因为脊髓肌肉萎缩症曾失去了一个孩子。 图片来源：MI
罕见病基因疗法的机遇及挑战－基因疗法时代来临
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因疗法正在
基因疗法或引发癌症
腺相关病毒将治疗性 DNA 传递给人类，但一些科学家担心，引入的 DNA 可能会产生致癌突变。 本报讯 就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际，一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种 “载体” 是腺相关病毒（AAV）的一个精简版本，人们
基因疗法有助心肌再生
美国一项新的研究报道，基因疗法可帮助猪体内的心肌再生。研究报告发表在2月19日的《科学转化医学》杂志上。 CCNA2是一个指示胚胎心脏细胞分裂和生长的基因。因为在动物和人出生后这一胚胎基因通路会进入休眠状态，因此成年心肌细胞无法迅速而容易地应对像心肌梗塞这样的损伤而进行分裂。细胞分裂对
“基因疗法将改变未来”
“基因疗法是一种非常强大的医疗手段，可以攻克人类重大疾病，特别是遗传缺陷造成的众多疾病，具有广阔的应用前景。”1975年诺贝尔生理学或医学奖得主大卫·巴尔的摩在接受科技日报记者采访时说，“这种方法治愈了很多罹患遗传疾病的儿童，取得了令人惊讶的结果。可以说，基于基因的治疗手段将改变未来世界”。
基因疗法准备就绪
15年前，基因疗法遭遇了一系列悲剧性挫折，使得科学家开始对其进行严格的重新评估；15年后，基因疗法已经做好准备，即将进入临床。 里基·刘易斯是一名拥有遗传学博士学位的科学作家。她参与过多本教材的编写，在许多杂志上发表过文章，她还是《永恒的治愈：基因疗法和拯救它的男孩》（The Forever
基因治疗或基因疗法的概念
基因治疗或基因疗法（英语：gene therapy）是利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内，使之达成目的基因产物，从而使疾病得到治疗，为现代医学和分子生物学相结合而诞生的新技术。基因治疗作为疾病治疗的新手段，它已有一些成功的应用，并且科学突破将继续推动基因治疗向主流医疗发展。
单次注射基因疗法能清除艾滋病病毒
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/8/506730.shtm
人造病毒改进基因疗法有望定向输送siRNA和药物
病毒擅长于从感染的细胞中获取遗传物质进行自复制。这一特征被用于开发基因治疗手段，这些基因被引入到患者的细胞内进行遗传疾病或是遗传缺陷的治疗。韩国的研究者制备了一种人造病毒。该研究发表在化学研究杂志上，研究者可以使用人造病毒向癌症细胞内输送治疗性的基因和药物。 天然的病毒在基因治疗中具有极其高效的将
单次注射基因疗法能清除艾滋病病毒
美国坦普尔大学刘易斯·卡茨医学院的科学家17日报告称，基于CRISPR-Cas9基因编辑技术EBT-001可以安全有效地将SIV（猴免疫缺陷病毒）从非人灵长类动物的基因组中去除。这项临床前研究是推动人类艾滋病病毒疗法方面取得的重大进展，相关论文在线发表于《基因治疗》杂志。 研究团队此次在恒河猴
国际期刊评论CRISPR基因疗法
在医疗领域，基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能，可以改造人的基因，达到基因治疗的目的等。今年五月份，来自中山大学的遗传学，在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术，修改来自人类胚胎的疾病相关DNA，从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《P
新型基因疗法有望根治过敏
澳大利亚科学家日前发明了一种基因疗法，成功治愈了实验鼠的哮喘，将来可望用于一劳永逸地治疗包括哮喘在内的各种过敏症状。 据当地媒体报道，澳大利亚昆士兰大学的一个免疫学研究小组开发的这种基因疗法，通过消除免疫细胞的“记忆”，使其不再攻击相关蛋白质，从而避免过敏。 免疫系统为生物机体抵御外来病原体
大脑基因疗法抑制酒精滥用
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/8/507147.shtm 人脑中的奖励途径显示了酒精等刺激如何促使多巴胺释放，后者会影响我们的情绪反应，使多巴胺和其他激素进一步释放 图片来源：FERNANDO DA CUNHA/SCIENCE P
基因疗法遏制罕见脑病
在ALD患者的大脑中，保护神经的髓鞘消失了。图片来源：Frank Gaillard 基因治疗正在兑现自己的承诺——在男孩中抑制了一种罕见致死性脑病的发作。 科学家在日前于华盛顿哥伦比亚特区召开的美国基因与细胞治疗学会年会上发布的一项新研究成果显示，在利用基因工程病毒向细胞中传送一种基因从而补
用基因疗法令心肌再生
据一项新的研究报道，基因疗法可帮助猪体内的心肌再生。CCNA2是一个指示胚胎心脏细胞分裂和生长的基因。因为在动物和人出生后这一胚胎基因通路会进入休眠状态，因此成年心肌细胞无法迅速而容易地应对像心肌梗塞这样的损伤而进行分裂。细胞分裂对组织再生是至关重要的(这可以解释为什么皮肤及其它器官会在损伤后愈
NEJM：基因疗法首次降伏HIV
一项临床试验日前表明，一种基因编码技术对于人类而言是安全且有效的。这是研究人员第一次使用一种名为锌指核酸酶（ZFN）的酶瞄准并破坏了12名艾滋病病毒（HIV）携带者免疫细胞中的一种基因，从而增强了他们抵抗病毒的能力。该项研究成果发表在3月6日出版的《新英格兰医学杂志》上。
基因疗法的的方法用途
基因疗法是通过基因克隆、转基因等技术来复制，制造与自己相匹配的器官，能够解决一些智力，有生理缺陷的患者的难题。通过现症分析、基因分析技术，人工合成基因技术等，制造可以匹配的健全器官。
关于肿瘤基因的疗法介绍
基因疗法定点清除癌细胞从本质上来讲，癌症是一种基因病，其发生、发展与复发均与基因的变异、缺失、畸形相关。人体细胞携带着癌基因和抑癌基因。正常情况下，这两种基因相互拮抗，维持协调与平衡，对细胞的生长、增殖和衰亡进行精确的调控。在遗传、环境、免疫和精神等多种内、外因素的作用下，人体的这一基因平衡被打
基因疗法有望治愈尼古丁成瘾
一项新研究显示，在小鼠实验中，一种基于抗尼古丁抗体的基因疗法可以阻止尼古丁进入脑部，从而避免小鼠对尼古丁成瘾。研究人员表示，这可能成为一个治疗吸烟成瘾的新疗法。 当吸烟者吸烟的时候，烟草中的尼古丁会经过肺部并在几秒钟内进入血液。这种成瘾性的药物会找到进入人大脑的途径，然后附着在“奖励受体”
基因疗法恢复失聪儿童听力
科技日报讯 （记者张梦然）一名完全失聪的英国女孩成为世界上首个接受开创性新基因治疗试验的人。目前，她的听力已得到了恢复。该成果在近期于美国巴尔的摩举行的美国基因与细胞治疗学会会议上被公布。欧珀·桑迪出生时就完全失聪。经过此次治疗后，这名已18个月大的女孩听力几乎接近正常水平，并且可能会进一步改善。欧
关于Hemgenix基因疗法的简介
Hemgenix基因疗法是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成，可通过使机体持续产生因子IX，即缺陷相关病毒(AAV)，降低符合条件的乙型血友病（B型血友病）患者的异常出血率。
Nature：基因疗法促进心脏再生
来自伦敦国王学院的研究人员发现，一种疗法可以诱导心脏病发作后的心脏细胞再生。 世界卫生组织(who)的数据显示，心肌梗死是心力衰竭的主要原因，通常被称为心脏病发作，由心脏冠状动脉的突然阻塞引起，目前全球有2300多万人受到这种疾病的影响。 目前，当一个病人心脏病发作后幸存下来，他们的心脏会留
国际期刊评论CRISPR基因疗法
在医疗领域，基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能，可以改造人的基因，达到基因治疗的目的等。今年五月份，来自中山大学的遗传学，在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术，修改来自人类胚胎的疾病相关DNA，从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《P