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Nature丨两性霉素B可改善囊性纤维化患者的宿主防御能力

囊性纤维化跨膜传导调节因子(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR)是一种cAMP激活的ATP门控性ABC（ATP-binding cassette, ABC）转运蛋白类离子通道蛋白，表达于气道，消化道和生殖道上皮细胞的顶部质膜中。CFTR的功能丧失导致囊性纤维化(cystic fibrosis, CF)，患者上皮HCO3-和Cl-的分泌受损，降低气道表面液体(airway surface liquid, ASL)pH，并损害呼吸道宿主防御【1-3】。通过具有特定突变的CFTR通道增加阴离子分泌可改善CF患者的气道宿主防御和肺功能【1,4】。但并非所有CFTR突变都适合这种方法，独立于CFTR起作用以促进阴离子分泌的小分子离子通道则可以规避这些限制【5】。多项研究表明，肽或小分子离子通道、转运蛋白和载体等可以促进CFTR缺陷细胞中的Cl-转运和/或C......阅读全文