科学家掌握了识别CRISPR基因编辑造成的靶标外损伤新方法

自从CRISPR基因组编辑技术问世以来,它已经显示出了治疗许多棘手疾病的巨大希望。然而,科学家们一直在努力确定与治疗有关的细胞类型的潜在非靶向效应,这仍然是临床转化的主要障碍。现在,Gladstone研究所和创新基因组学研究所(IGI)的一组科学家与AstraZeneca合作开发了一种可靠的方法来实现这一点。 CRISPR通过在特定位置切割DNA来编辑一个人的基因组。挑战在于确保该工具不会在DNA上的其他地方进行切割,即所谓的“脱靶效应”,可能会产生不可预见的后果。 《Science》杂志的一项研究,两位第一作者,Beeke Wienert和Stacia Wyman,找到了解决这个问题的新方法。 “当CRISPR切割时,DNA就会断裂,”Wienert博士说,他之前在Jacob E.Corn的IGI实验室工作,现在是Gladstone研究所Bruce R.Conklin实验室的博士后学者。“因此,为了生存,细胞招募了许......阅读全文

Nature子刊:巧解基因编辑脱靶问题

  科学家们发现,只需要对一种强力基因编辑工具作一个简单的改动,就能大大提高它的特异性。   在合成蛋白CRISPR-Cas RNA引导性核酸酶(RNA-guided nucleases,RGNs)中,引导性RNA(gRNA)是一个重要的组分。麻省总医院(MGH)的研究人员发现,对gRNA的长

频频被“泼冷水”-CRISPR/Cas基因编辑未来究竟何去何从?

   CRISPR/Cas这项基因编辑技术自从问世以来,已经吸引了无数欢呼和掌声,在短短几年之内,它已经成为了生物科学领域最炙手可热的研究工具。然而它最近也频频被“泼冷水”,那么基因编辑未来究竟何去何从呢?  基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。CRI

张锋发表CRISPR新突破-实现简单的多重基因编辑

  生物通报道:CRISPR是规律成簇的间隔短回文重复(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)的缩写。CRISPR与内切酶Cas9是一对好基友,细菌依靠它们组成的防御系统对抗外来侵略者。CRISPR-Cas9能够在引导RN

CRISPR正推动CART细胞快速前进

  随着人们对免疫治疗兴趣的增长,对更好的CAR-T细胞制造工具的需求也在增长。CRISPR技术的进步能解决这个问题吗?  在过去的十年里,一种新的免疫治疗工具进入了临床。被设计成表达嵌合抗原受体的T细胞,即CAR-T细胞,已经被证明可以帮助血癌患者。2011年的一项关键研究使用第二代CAR-T细胞

学者首次发现CRISPR的新编辑作用:非分裂细胞基因编辑

  Salk研究院,广州医科大学等处的研究人员第一次发现基因编辑技术可以在非分裂细胞靶定位置上插入DNA,这种技术被证明可以部分恢复失明啮齿类动物的视觉反应,这将为基础研究和许多临床治疗,如针对视网膜、心脏和神经系统的疾病打开了一扇新的窗口。  这一研究成果公布在11月16日的Nature杂志上,文

电转仪助力CRISPR编辑iPSC新进展:-协同基因编辑效应

  2006年,日本科学家山中伸弥(Shinya Yamanaka)教授利用逆转录病毒将4个转录因子转入成体细胞,将其转变为诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSC)。从此后,诱导多潜能干细胞研究领域取得了极大进步,被用于研究人类疾病,目前已经有多项研

Development:利用改进的CRISPR基因编辑平台研究人类发育

  在一项新的研究中,来自英国韦尔科姆基金会桑格研究所和剑桥大学的研究人员构建出一种更加高效的和可控的CRISPR基因组编辑平台:sOPTiKO。他们描述了这种免费获得的单步骤系统如何在体内每个细胞和每个发育步骤中发挥作用。这种新方法将有助科学家们开展发育生物学、组织再生和癌症研究。相关研究结果发

首款CRISPR基因编辑疗法距美国上市咫尺之遥

  4月3日,Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX)和CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP)宣布完成了examglogene autotemcel (exca -cel)向美国FDA的滚动生物制剂许可申请(BLAs),用于研究治疗镰状

基因编辑2.0:经典CRISPR系统已经不够用了

  新浪科技讯 北京时间1月29日消息,据国外媒体报道,在不到5年时间里,基因编辑技术CRISPR已经使现代生物学的面貌和发展节奏发生了革命性改变。这种技术在能够发现、去除并取代遗传物质,自2012年首次报道至今,科学家已经发表了超过5000篇涉及该技术的论文。生物化学研究者拥抱这项技术,希望用其创

CRISPR纳米递送研究获进展-拓展基因编辑新途径

   近日,中科院国家纳米科学中心研究员蒋兴宇、郑文富带领的课题组发表了非病毒纳米载体递送的研究成果。他们开发了一系列非病毒的纳米载体,这些非病毒纳米载体可高效递送CRISPR/Cas9系统到体内,为拓展这一强大基因编辑技术在生命科学和临床领域的应用提供了新途径。相关成果近日发表于德国《应用化学》。

新CRISPR系统为基因组编辑带来了希望

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/11/513047.shtmCRISPR-Cas9最著名的功能是作为编辑DNA的实验室工具,但它的自然功能是作为免疫系统的一部分,帮助某些微生物对抗病毒。   ?CRISPR-Cas9系统(如图)用于发

CRISPRRNAseq:把混乱的基因编辑结果屡清楚

  对复杂基因网络的分析可以简单概括为三步:1.向大量细胞引入CRISPR基因编辑系统。2.应用单细胞RNA测序分析这些基因编辑的影响。3.分析基因型和表型之间相互作用的遗传途径。通过遵循这些步骤,研究人员可以比以前更有效地探索基因组遗传风险因子的功能影响,观察和研究癌细胞中发生突变的具体基因。  

全新CRISPR/Cas9基因编辑系统助力肝癌建模

  最近发表在开放获取期刊《Genome Medicine》上的一项研究,报道了一种建立肝癌小鼠模型的新方法,即利用CRISPR/Cas9系统快速将癌症相关基因敲入小鼠的DNA中。  研究的通讯作者、麻省大学医学院RNA疗法研究所的王文说:“为了更好地理解肿瘤生物学、开展临床前研究以及为病人找到潜在

检测CRISPR/Cas9基因编辑系统的副作用

  目前,弗吉尼亚大学医学院的研究人员设计出一种方法,检测风靡科学界的CRISPR/Cas9基因编辑系统中意想不到的副作用。相关研究结果发表在最近的《Nature Biotechnology》。  称为CRISPR的基因打靶系统,可让我们编辑基因组中特定靶位点的遗传信息。这种新方法揭示的系统,有可能

实现前所未有的CRISPR基因编辑成功率

  加州大学伯克利分校的研究人员对CRISPR-Cas9技术做出重大改进,在用一段短DNA片段替代另一段DNA时获得了高达60%的前所未有的成功率。研究人员在1月21日的《自然生物技术》(Nature Biotechnology)杂志上描述了他们的这项新技术。  这一改进的技术在试图去修复导致遗传性

首份CRISPR基因编辑的蔬菜大餐-你敢吃吗?

  在2014年8月13日,发表在Cell子刊《Trends in Biotechnology》的一项研究称,基因组精确编辑技术的最新研究进展,增加了这样一种可能性:不需要引入外源基因,就可以对水果和其他作物进行遗传改良。  以快捷、简易且经济而著称的CRISPR技术,正在农业界引爆一场变革——多家

Nat-Med:CRISPR基因编辑技术或有望治疗血液疾病

  刊登于国际著名杂志Nature Medicine上的一项研究报告中,来自圣犹大儿童研究医院的研究人员通过研究利用CRISPR基因编辑技术就可以帮助治疗镰刀形细胞病以及β地中海贫血症,该研究为后期通过基因组编辑技术来开发治疗常见血液障碍的新型疗法提供了一定帮助。  研究者Mitchell J. W

解答CRISPR基因编辑疑惑:为何有时有效,有时无效?

  伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员第一次指出了为什么CRISPR基因编辑有时无法生效,以及如何能帮助这一过程更为有效。  CRISPR是一种大热的基因编辑工具,它能帮助科学家们从DNA中切除不需要的基因或遗传物质,有时还可以添加上所需的序列。CRISPR使用的是一种名为Cas9的酶,它像剪刀一样切

基因编辑器CRISPR让突变小鼠触手可得

Rudolf Jaenisch 在1974 年培育出首个转基因小鼠,并且首次证明了CRISPR 在产生基因敲除小鼠方面的威力。  2013年年初,Michael Wiles同美国缅因州杰克逊实验室的高层管理者坐在一起,并且告诉了他们一种拥有惊人威力的DNA剪切新方法。这家简称为JAX的实验室利用基因

CRISPR基因编辑B细胞并应用到疫苗中

  人体不能自然地保护自己免受HIV病毒感染---至少通常不能做到这一点。但是,在极少数情况下,受感染的个体会产生对抗这种病毒的广泛中和抗体(bNAb)。如今,在一项新的研究中,来自美国洛克菲勒大学的研究人员设计出一种方法,将这种对抗HIV的能力赋予给普通的免疫细胞。相关研究结果于2019年4月11

CRISPR基因组编辑有望用于整形外科中

  CRISPR基因组编辑技术有望成为基因工程和治疗的“变革性飞跃”,它几乎影响到医学的每个领域。根据2018年11月发表在美国整形外科学会(American Society of Plastic Surgeon)官方期刊Plastic and Reconstructive Surgery上的一篇标

美国首例!CRISPR基因编辑技术应用于癌症治疗

  据美联社报道,美国宾夕法尼亚大学肿瘤学教授通过CRISPR基因编辑工具对三名晚期癌症的血细胞进行基因改造,医生从患者血液中提取出免疫系统细胞,对其进行基因改造以帮助患者对抗癌症。这是美国首次尝试使用CRISPR基因编辑治疗癌症。Edward Stadtmauer博士  这三名患者已经年过六旬,其

-George-Church专访:CRISPR是如何引领基因编辑革命的?

  George Church:哈佛医学院著名遗传学家  11月26日,Nature Communications杂志发表了遗传学界的大牛George M. Church领导哈佛医学院的团队,在人iPS细胞中进行了CRISPR基因编辑。他们将全基因组测序和靶向深度测序结合起来,评估了Cas9编辑iP

基因编辑工具CRISPR的十大神奇用途

  仅在过去一年里,几十位世界各地的研究人员就发布科学论文详细阐述自己的研究结果,他们利用CRISPR剪断和取代不需要的DNA来开发治疗癌症、HIV、失明、慢性疼痛、肌肉萎缩症和亨廷顿症等疾病的疗法。加州Caribou Biosciences公司(专为医疗、农业以及生物研究领域开发基于CRISPR解

CRISPR华裔牛人不止张锋-此学者连发Nature等文章改进CRISPR

  作为纳斯达克CRISPR“第一股”Editas公司的联合创始人之一,哈佛大学化学与化学生物学教授、Howard Hughes医学研究所研究员David R. Liu也是著名的CRISPR科研人员,据称这位教授是一位从来没有做过博士后的年轻教授,他早年毕业于哈佛大学,1999年在加州大学伯克利校区

Nature-Biotechnology:CRISPR再获重要改良

  Broad研究所的研究团队日前开发了一个独特的CRISPR-Cas9基因控制系统。该系统只需要催化活性的Cas9,就能在同一个细胞中敲除和激活不同基因。这一重要成果发表在十月五日的Nature Biotechnology杂志上,文章的通讯作者是Broad研究所Silvana Konermann,

Nature:CRISPR实施全基因组筛选鉴定肠道病菌感染靶标

  10月20日Nature上刊登的一项研究用CRISPR实施全基因组筛选,鉴定了新兴的威胁生命的胃肠道艰难梭菌(Clostridium difficile)感染的关键靶标。美国波士顿儿童医院的Min Dong博士和Liang Tao博士领导的研究小组的工作揭示了这种细菌最强效的毒素如何进入细胞,这

Nature子刊“大发现”:CRISPR可引发数百种“意外突变”!

  问世短短几年的CRISPR俨然已成为生命科学领域最耀眼的“明星”之一。除了作为常规的科研工具,这一被称为“魔剪”的基因编辑工具还被寄予了用于疾病治疗的厚望。目前,来自全球各国的科学家们正在开展CRISPR用于多种疾病治疗的研究,包括癌症、艾滋病、失明、免疫缺陷病症、杜氏肌营养不良症、镰状细胞病等

-重磅回顾!2015年“魔剪”CRISPR技术重大突破-TOP30

  CRISPR作为基因编辑领域的明星技术俨然已经成了众多突破研究的“得力助手”。从技术改良、疾病治疗到作物改良,越来越多的科学研究离不开这项才进入科研领域短短几年的技术。张锋、胚胎编辑、George Church等热词让CRISPR在2015年“屡次刷屏”。  笔者从去年开始关注CRISPR技术,

Mol-Cell:可爱龙团队开发出高效快速核酸分子诊断工具

  CRISPR-Cas 系统是原核生物一种抵御外来入侵核酸的免疫系统,已被广泛用于真核细胞的基因组编辑。目前基于 CRISPR-Cas 的基因编辑技术已广泛应用于遗传育种、新药开发、疾病治疗、动物模型构建、转录调控以及分子诊断等各领域。被誉为在后基因组时代开创了遗传疾病精准治疗的新时代。  CRI