母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)有了首个靶向药
母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)可发生于任何年龄段,但在60岁以上的老年男性中最为常见。BPDCN还有个特点,它起源于皮肤,继而累及骨髓引发白血病,所以又称为“血液皮肤肿瘤”。成年BPDCN患者平均生存期仅为1年。 此前该病一直没有标准疗法,因此,医生通常用治疗其他类型高危血癌的方法治疗BPDCN,即高剂量化疗后进行干细胞移植。然而,老年患者通常无法耐受这种高强度的治疗,即使在年轻患者中,肿瘤通常也会在治疗后很快复发。 近日,一项临床试验的结果表明,这种罕见血液肿瘤可受益于Tagraxofusp-erzs(Elzonris)。这项新发现发表在4月25日的《新英格兰医学杂志》上。 Tagraxofusp减轻了绝大多数患者的肿瘤负担,特别是那些新诊断的、以往没有接受过治疗的BPDCN患者。 “这种药物的优势在于,其效应很持久。”美国莫比尔癌症研究所的肿瘤学家亚瑟·弗兰克尔博士说。他曾领导了第一个针对BPDCN......阅读全文
母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)有了首个靶向药
母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)可发生于任何年龄段,但在60岁以上的老年男性中最为常见。BPDCN还有个特点,它起源于皮肤,继而累及骨髓引发白血病,所以又称为“血液皮肤肿瘤”。成年BPDCN患者平均生存期仅为1年。 此前该病一直没有标准疗法,因此,医生通常用治疗其他类型高危血癌的方
无皮损母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤病例分析
母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)是一种临床上呈高度侵袭性淋巴造血系统恶性肿瘤,极为罕见。2001年,由于肿瘤细胞具有母细胞性细胞学特征并且表达CD56,世界卫生组织(WHO)将其命名为母细胞性自然杀伤细胞(NK细胞)淋巴瘤。但是随后研究又证实CD56并不是NK细胞的特异性表达,而是来源于浆
美国FDA授CD123靶向CART细胞疗法MB102治疗BPDCN的孤儿药资格
Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发基于专有嵌合抗原受体工程化T细胞(CART)技术的新型免疫疗法和基因疗法,用于罕见病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予MB-102(CD123 CAR-T)治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)的孤
通用型CART疗法迎来首名罕见白血病患者
近日,致力于开发通用型CAR-T细胞疗法的生物制药公司Cellectis宣布,其通用型CAR-T疗法UCART123已经对首名母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm,BPDCN)患者进行了治疗,这也标志着Celle
Cellectis通用型CART疗法迎来首名罕见白血病患者
近日,致力于开发通用型CAR-T细胞疗法的生物制药公司Cellectis宣布,其通用型CAR-T疗法UCART123已经对首名母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm,BPDCN)患者进行了治疗,这也标志着Celle
白血病CART细胞疗法!MB102获FDA批准开展I/II期临床试验
Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发细胞和基因疗法用于血液学癌症、实体瘤和罕见遗传病的治疗。近日该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准MB-102(CD123 CAR T)的新药临床试验申请(IND),启动一项多中心I/II期临床试验,评估MB-102治疗急性
美国FDA授予MB102治疗急性髓性白血病的孤儿药资格!
Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发细胞和基因疗法用于血液学癌症、实体瘤和罕见遗传病的治疗。近日该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予MB-102(CD123 CAR T)治疗急性髓性白血病(AML)的孤儿药资格(ODD)。之前,FDA还授予了MB-102治疗
美国FDA批准首个通用型CART进入临床试验
从事基因工程技术研发的生物制药公司Cellectis公司宣布其通用型CAR-T疗法UCART123获得了美国FDA的批准,进入临床试验。这也是第一款获美国FDA批准进入临床试验的此类产品。 UCART123是一种在研的细胞疗法。它利用TALEN技术,对T细胞进行编辑,使之针对CD123抗原。此
异体CART疗法UCART123研究获FDA支持
致力于异体CAR-T疗法开发的Cellectis公司宣布,FDA允许在研CAR-T疗法UCART123的临床试验继续开展,同时还扩展了该疗法治疗急性骨髓性白血病(AML)以及母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)的临床试验。 UCART123是一款区别于传统自体CAR-T疗法的通用型CAR
15项业内最新科研汇总
癌症液体活检新突破: TMB检测可精准确定免疫疗法是否对患者有效 8 月 7 日,《自然医学(Nature Medicine)》网上刊发的一项研究称,加州大学戴维斯分校基因工程与基础医学部门研究员首次发现,用以评估肿瘤突变负荷(tumor mutational burden, TM