通用型CART疗法迎来首名罕见白血病患者
近日，致力于开发通用型CAR-T细胞疗法的生物制药公司Cellectis宣布，其通用型CAR-T疗法UCART123已经对首名母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm，BPDCN)患者进行了治疗，这也标志着Cellectis公司UCART疗法向前迈出的另一步。BPDCN是一种罕见、侵入性的恶性血液肿瘤，病发于浆细胞状树突细胞前体，属于急性白血病。这种骨髓疾病通常也会影响皮肤和淋巴结。大多数情况下，BPDCN呈现的是淋巴瘤和白血病的特征。由于其罕见性，人们最近才认识到BPDCN是一个不同的临床病理实体。目前，几乎没有关于BPDCN的数据，也没有既定的治疗方法。尽管采用治疗急性白血病或淋巴瘤的联合化疗方案，可以达到暂时的缓解，但大多数患者会复发并且产生抗药性。 传统的CAR-T疗法从患者体内提取免疫细胞T细胞，通过工程化插入嵌合抗原受体（CAR），......阅读全文
Cellectis通用型CART疗法迎来首名罕见白血病患者
近日，致力于开发通用型CAR-T细胞疗法的生物制药公司Cellectis宣布，其通用型CAR-T疗法UCART123已经对首名母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm，BPDCN)患者进行了治疗，这也标志着Celle
通用型CART疗法迎来首名罕见白血病患者
近日，致力于开发通用型CAR-T细胞疗法的生物制药公司Cellectis宣布，其通用型CAR-T疗法UCART123已经对首名母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm，BPDCN)患者进行了治疗，这也标志着Celle
美国FDA批准首个通用型CART进入临床试验
从事基因工程技术研发的生物制药公司Cellectis公司宣布其通用型CAR-T疗法UCART123获得了美国FDA的批准，进入临床试验。这也是第一款获美国FDA批准进入临床试验的此类产品。 UCART123是一种在研的细胞疗法。它利用TALEN技术，对T细胞进行编辑，使之针对CD123抗原。此
异体CART疗法UCART123研究获FDA支持
致力于异体CAR-T疗法开发的Cellectis公司宣布，FDA允许在研CAR-T疗法UCART123的临床试验继续开展，同时还扩展了该疗法治疗急性骨髓性白血病（AML）以及母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）的临床试验。 UCART123是一款区别于传统自体CAR-T疗法的通用型CAR
CART疗法投入生产！Cellectis股票应声大涨
Cellectis公司在GMP条件下，完成了通用性CAR-T疗法的3个生产批。该新闻直接导致巴黎交易所的Cellectis股票上涨20%。这充分强调工业化生产在接下来的肿瘤免疫竞争中发挥着重要作用（相关阅读：CAR-T疗法前途大好，但是如何实现商业化？）。 Cellectis公司总部位于法国巴
Cellectis－Nabs借贷4000万欧元，以帮助细胞疗法的发展
Cellectis 近日表示，它已与欧洲投资银行签订了一项 4000 万欧元（4260 万美元）的信贷安排协议。 这家总部位于巴黎的基因编辑公司计划利用这笔资金支持同种异体 CAR-T 细胞候选产品管线的开发：UCART22、UCART20x22、UCART123 和 UCARTCS1。 信
2017年CART看点
2017年将会是CAR-T领域不平凡的一年。首先，这种通过改造患者活的T细胞，使其成为凶猛的肿瘤杀伤工具的新型免疫治疗策略，将有望获得美国FDA批准而正式上市，其中包括风筝制药（Kite Pharma）的治疗非霍奇金淋巴瘤的KTE-C19，以及诺华（Novartis）的治疗儿童B细胞急性淋巴细胞
联手Universal－Cells，Adaptimmune肿瘤免疫疗法领域叫板Cellectis
2015年即将过去，在这一年中，最引人注目的医药研究新闻莫过于肿瘤免疫疗法的飞速发展。除了今年年初刚刚获得通过的PD-L1药物以外，CAR-T疗法与T细胞疗法也都取得了喜人进展。 最近，著名免疫疗法开发者Adaptimmune公司就宣布将与西雅图生物医药公司Universal Cells展开合
日本完成世界首例异体诱导性多能干细胞移植临床试验！
进行这项临床实验的还是我们熟悉的，来自日本RIKEN发育生物学中心的高桥雅代（Masayo Takahashi）博士。2周前，她刚刚在《新英格兰医学杂志》上发表了自体细胞衍生的ipsCs治疗黄斑变性的临床实验的结果。 在当年的实验中，高桥博士用患者自己的皮肤细胞重编程得到了iPSCs。而这次，
2016《MIT科技评论》全球「最聪明」公司评选公布
《MIT科技评论》一年一度的评选活动又开始了。每次评选，《MIT科技评论》都会选出那些在技术或者模式上有创新，给社会的发展和进步带来巨大机会的公司。今年有14家与医疗健康相关的公司，其中一大半都涉及基因领域，由此可以看出基因领域应该是未来医疗健康产业发展的主要方向。同时，免疫治疗、微生物和深度学
免疫细胞治疗市场的上中下游分析
细胞治疗作为很有可能完全治愈癌症的新方法，这几年是收到“各路豪杰”的追捧。国外大的药企纷纷开始“联姻富国之路”；而国内的上市药企也不甘示弱，甚至是本不属于该领域的上市公司都在争先的挤入该领域来分羹，这类公司有姚记扑克，钢丝上的细胞——新日恒力等。细胞治疗产业包括干细胞治疗和免疫细胞治疗，上次已经介绍
预测：改变未来的生物技术公司Top10
本文选出10家会改变世界的生物技术公司。他们要么开启了一个全新的方向；要么解决了一个困扰人类很久的医疗难题；要么将原有的技术提升到了一个新的台阶；要么是在政策上有重大突破，为整个行业的发展杀出了一条血路。 Editas——基因编辑技术的“领头人” 我们认为2015年任何一项生物技术引
预测：改变未来的生物技术公司Top10
本文选出10家会改变世界的生物技术公司。他们要么开启了一个全新的方向；要么解决了一个困扰人类很久的医疗难题；要么将原有的技术提升到了一个新的台阶；要么是在政策上有重大突破，为整个行业的发展杀出了一条血路。 Editas——基因编辑技术的“领头人” 我们认为2015年任何一项生物技术引
Cellectis股价飙升超180％！阿斯利康又投2.45亿
今日，阿斯利康与Cellectis达成了一项利润丰厚的合作协议，将向这家法国生物技术公司投资2.45亿美元，进一步加强了其致力于开发细胞和基因疗法产品的承诺。该消息令Cellectis的股价在周三盘前交易中飙升了超过180%。 此次协议涵盖了肿瘤学、免疫学和罕见疾病等治疗领域，为阿斯利康提供了
2017最有可能出彩的临床试验们
2016年，我们看到了不少令人瞩目的新药研发范例。就拿刚过去的12月来说，12月14日，Clovis的PARP抑制剂Rubraca获批上市，治疗带有BRCA基因突变的经治晚期卵巢癌患者；圣诞前夕，Biogen与Ionis Pharmaceuticals也带来了首款获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物。这
盘点国内5家基因疗法初创公司
基因治疗正在开始成为人类战胜疾病的利器，潜力巨大。随着美国几款基因疗法的上市，全球基因疗法不断取得突破，国内也正在涌现一批聚焦基因疗法的创新公司。有不完全统计数据称，目前中国涉及病毒转载和基因编辑的企业有20多家，但大多数以技术支持和服务为主，真正开发基因疗法的创业者还很少。本文仅盘点几家颇受关
知名CART公司发明“安全开关”，有望带来治疗革新
法国生物制药公司Cellectis近日在自然出版集团旗下刊物《Scientific Reports》上发表论文，报道了该公司开发的CubiCAR的详情。CubiCAR是种新型嵌合抗原受体（CAR），携带了用于纯化、检测和消耗CAR-T细胞的多功能标签。这些新增功能有望简化CAR-T细胞的制造过程
Seres公司艰难梭菌疗法融资千万美金
赛里斯健康（Seres Health）是美国马萨诸塞州的一家生物技术公司，主要致力于人体肠道菌群药物治疗的开发与临床试验。7个月前，它进行了首轮融资，而最近其又进行了总额达1000万美元的融资用于支持其新型抗生物药物的研究。此次融资的投资方包括了Flagship Ventures、En
oligenix公司光敏疗法3期临床结果积极
日前，Soligenix公司宣布，该公司开发的“first-in-class”光动力疗法SGX301在治疗皮肤T细胞淋巴瘤（cutaneous T-cell lymphoma， CTCL）的3期临床试验中获得积极顶线结果。SGX301是一种合成金丝桃素（synthetic hypericin）。
Kite公司CART疗法获优先审评资格
今日，吉利德科学（Gilead Sciences）旗下Kite公司宣布，美国FDA已接受其CAR-T疗法KTE-X19的生物制品许可申请（BLA），治疗复发/难治型套细胞淋巴瘤（MCL）患者。FDA同时授予该疗法优先审评资格，预计将于今年8月10日前给出回复。新闻稿指出，如果获得批准，Kite公
许中伟：异体CART是中国领先世界的一个机会
诺华CAR-T疗法CTL-019获得FDA肿瘤专家的全票推荐批准，意味着这种革命性的肿瘤治疗手段基本得到了国际最严格的药监机构的认可，距离正式获批上市仅一步之遥。目前，CAR-T正以前所未有的热度席卷全球，引起制药公司、投资人、临床医生和患者的广泛关注。 毫无疑问，CTL-019的成功会让诺华
许中伟：异体CART是中国领先世界的一个机会
诺华CAR-T疗法CTL-019获得FDA肿瘤专家的全票推荐批准，意味着这种革命性的肿瘤治疗手段基本得到了国际最严格的药监机构的认可，距离正式获批上市仅一步之遥。目前，CAR-T正以前所未有的热度席卷全球，引起制药公司、投资人、临床医生和患者的广泛关注。 毫无疑问，CTL-019的成功会让
异体CART介绍
诺华CAR-T疗法CTL-019获得FDA肿瘤专家的全票推荐批准，意味着这种革命性的肿瘤治疗手段基本得到了国际最严格的药监机构的认可，距离正式获批上市仅一步之遥。目前，CAR-T正以前所未有的热度席卷全球，引起制药公司、投资人、临床医生和患者的广泛关注。毫无疑问，CTL-019的成功会让诺华、宾夕法
CART疗法的安全性深度分析
导语：前面几期栏目我们给大家介绍了CAR-T这一新型细胞疗法的基本原理及发展历程，一方面是为了让读者更准确全面地认识CAR-T，同时也期待借此把握以CAR-T为代表的新型细胞疗法及其临床转化应用在国内外的发展脉络，逐步勾勒出CAR-T免疫疗法的发展图景。领略了CAR-T神奇多彩的一面，内心是不是有点
MorphoSys公司CD19单抗疗法获FDA优先审评
3日，MorphoSys公司宣布，美国FDA已接受其开发的tafasitamab与来那度胺（lenalidomide）联用，治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的生物制品许可申请（BLA），并同时授予其优先审评资格，预计将于今年8月30日前做出回复。 DLBCL是最常见的非霍
7.7亿美元！默沙东收购Tilos公司，获TGFβ调节疗法
免疫肿瘤学巨头默沙东（Merck & Co）近日宣布签署一项最终协议，收购Tilos Therapeutics公司，这是一家私营的生物制药公司，开发靶向“潜伏”TGFβ复合物的创新疗法，用于治疗癌症、纤维化和自身免疫性疾病。 根据协议条款，默沙东将通过子公司收购Tilos所有已发行股份，包括预
ReNeuron公布了该公司细胞疗法的积极临床数据
ReNeuron是一家位于美国着重于细胞治疗的公司。该公司在周末举行的美国眼科学院年会发表了该公司的hRPC干细胞疗法在治疗色素性视网膜炎的临床1/2a试验中的积极数据。 从安全性的角度来说，临床试验数据继续显示出hRPC治疗的良好总体安全性，并未发现免疫或细胞相关的不良事件。 手术相关不
这家免疫疗法创业公司凭啥拿到3亿投资？
管理团队：前Dendreon首席执行官Mitch Gold博士出任CEO；OrbiMed合伙人Peter Thompson博士与Frazier Healthcare合伙人James Topper博士任主管。 肿瘤免疫疗法无疑是近期火热的领域。在今年刚结束的ASCO年会上，多种免疫检查点抑制剂与
CART疗法的安全性深度分析
导语：前面几期栏目我们给大家介绍了CAR-T这一新型细胞疗法的基本原理及发展历程，一方面是为了让读者更准确全面地认识CAR-T，同时也期待借此把握以CAR-T为代表的新型细胞疗法及其临床转化应用在国内外的发展脉络，逐步勾勒出CAR-T免疫疗法的发展图景。领略了CAR-T神奇多彩的一面，内心是不是
诺华CART疗法正式获批上市，成为主流治疗手段还有多远
当地时间2017年8月30日，美国FDA宣布诺华公司的CAR-T疗法tisagenlecleucel（原CTL019）正式获批上市，其商品名为Kymriah，用于治疗25岁以下急性淋巴细胞白血病（ALL）的复发性或难治性患者，诺华为其定价47.5万美元, 并可能实施“按疗效付费”。至此，Kymr