FDA授予DCRPHXC治疗1型原发性高草酸尿症突破性药物资格
Dicerna制药公司是一家行业领先的RNAi治疗药物开发企业。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的突破性药物资格(BTD)。DCR-PHXC是目前开发的唯一一种用于治疗所有类型原发性高草酸尿症(PH)的RNAi实验性疗法,PH是一类严重、罕见、遗传性肝病,常常导致肾功能衰竭。 BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道,旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病并且有初步临床证据表明该药与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。在与Dicerna的沟通中,FDA也传达了2型PH(PH2)和3型PH(PH3)符合严重或危及生命疾病的标准。作为PHYOX临床开发项目的一部分,该公司将继续与FDA就PH2和PH3患者的DCR-PHXC研究终点进行持续对话。 Dicerna公司首席医疗官Ralf Rosskamp博士表示:“我们非常高兴FDA......阅读全文
尿草酸盐测定临床意义是什么
尿草酸盐正常范围:91~456μmol/d. 检查介绍:尿液检查。 临床意义:增高:原发性高草酸血症,草酸盐中毒,糖尿病,肝硬变,维生素B6缺乏,结节病,胰源性腹泻,小肠部分切除术后,胆道疾患,应用大剂量维生素C等。 降低:急慢性肾衰。
临床化学检查方法介绍尿草酸盐介绍
尿草酸盐介绍: 尿液检查。尿草酸盐的测定对原发性高草酸血症有一定的诊断意义。尿草酸盐正常值: 91-456μmol/24h (8-40mg/24h)。尿草酸盐临床意义: 增高:原发性高草酸血症,草酸盐中毒,糖尿病,肝硬变,维生素B6缺乏,结节病,胰源性腹泻,小肠部分切除术后,胆道疾患,应用大剂
高钙尿的类型
[span]根据高钙尿的发生机制,其分为再吸收性、吸收性和肾性高钙尿3种类型。其他一些病因明确的代谢性疾病也能引成高钙尿症及尿钙性结石,例如远端肾小管性酸中毒、结节病、长期卧床、骨伯哲特病、糖皮质激素过多、甲状腺功能亢进和高维生素D症等,肾小管性酸中毒占钙性结石病人的0.5%~3%,其他很少见。
对晚期有效——首个原发性高草尿酸症1型(PH1)药物!
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的绝对领导者,已拥有4款商业化RNAi药物Onpattro(patisiran)、Givlaari(givosiran)、Oxlumo(lumasiran)、Leqvio(inclisiran),最后一款药物与诺华合作开发和商业化。近日,该公司宣布,已
首个原发性高草尿酸症1型药物!RNAi疗法治晚期患者成功
在伴有严重肾功能损害(包括透析)的PH1患者中,Oxlumo显著降低血浆草酸水平。 Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的绝对领导者,已拥有4款商业化RNAi药物Onpattro(patisiran)、Givlaari(givosiran)、Oxlumo(lumasiran)、
罕见病RNAi药物!Alnylam完成向美欧提交lumasiran上市申请
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业,该公司药物Onpattro(patisiran,静脉制剂)于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗,成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物
关于尿黑酸尿症的基本介绍
尿黑酸尿症 alcaptonuria 尿中排出尿黑酸(2,5二羟苯醋酸)的一种代谢障碍性疾病。呈常染色体劣性遗传。正常状态下,从酪氨酸、苯丙氨酸等芳香族氨基酸生成的尿黑酸能进一步氧化,但本病患者缺乏使之氧化的酶[2,5-二羟苯乙酸1, 2-二氧化酶(homogentisatel,2-dioxy
尿石症的介绍
尿石症是泌尿系统各部位结石病的总称,是泌尿系统的常见病。根据结石所在部位的不同,分为肾结石、输尿管结石、膀胱结石、尿道结石。本病的形成与环境因素、全身性病变及泌尿系统疾病有密切关系。
尿石症的检查
1.镜下血尿 是诊断本病的重要线索,血尿常伴随绞痛发作或因剧烈活动而加重。对反复发生结石的患者应测定血钙、磷、尿酸、24小时尿量、pH值以及尿钙、磷、尿酸、草酸、胱氨酸及枸橼酸等的排泄量。 2.X线检查 是诊断尿石症的重要依据。90%以上的尿路结石可在X线平片上显影。从X线平片可了解结石的
尿石症的治疗
1.急症处理 肾绞痛和感染常是急需处理的问题。感染须及时应用抗菌药物控制,严重者应住院静脉综合给药。排出结石解除梗阻是治疗肾绞痛的根本方法。采用利尿的方法可能将结石冲出的设想缺乏实验依据,这种做法增加肾内压力,不利于保护肾功能。使用药物应以解痉为主,可应用抗胆碱药物、黄体酮类药物、钙阻断药物等
尿石症的诊断
最常用的方法是B超检查,可以发现0、3mm以上的结石,技术熟练的医务人员,可以利用B超检查全泌尿系的结石,直观、方便、无创伤。x线腹平片,可以看到大部分的泌尿系结石,对阴性结石,x线可以穿透结石,因而看不到。x线造影,对于可异的输尿管结石,可以判断是结石还是狭窄。CT、MRI,费用高,检出率并不
尿石症的病因
尿石症的病因较复杂,至今为止未完全阐明。多数学者认为尿石形成是多因素综合作用的结果。 1.内在因素 (1)种族遗传因素 各种种族的人都可患尿石症,但患病率有所差异,非洲黑人和美国黑人患结石者均少。有些与结石有关的疾病如肾小管性酸中毒、胱氨酸尿症都是由于常染色体的显性遗传所致的肾小管功能障碍,
高HDL血症
高HDL血症血浆HDL含量过高导致高HDL血症,也属于病理状态。HDL具有抗动脉粥样硬化作用,是人们公认的,然而并非血浆HDL含量越高越好。血浆HDL-胆固醇(HDL-C)含量超过1g/L,定义为高HDL血症。现已查明,高HDL血症是因为有CETP和HTGL等活性异常所致。高HDL血症分为原发性和继
复方甘草酸苷胶囊的适应症
适应症 肝炎,湿疹,皮炎,斑秃,消化内科,皮肤科 用法用量 成人通常1次2-3粒,小儿1次1粒,1日3次,饭后口服。可依年龄、症状适当增减。 不良反应 尚未实施调查本制剂使用中出现的不良反应的确实发生频率。重要不良反应:假性醛固酮症(发生频率不明),可以出现低血钾症、血压上升、钠及体液潴留、浮肿
概述尿黑酸尿症的基本内容
尿黑酸尿症 常染色体隐性遗传病,由于先天性尿黑酸氧化酶缺乏,因而由酪氨酸分解而来的尿黑酸不能进一步分解为乙酰乙酸,致使过多的尿黑酸由尿排出,并在空气中氧化为黑色。酪氨酸可在酪氨酸转氨酶的催化下,生成对羟苯丙酮酸,再生成尿黑酸后,进一步转变成乙酰乙酸和延胡索酸,二者分别参加糖代谢和脂代谢.如果缺乏
尿微量白蛋白高如何治疗
有很多病人单纯的做尿常规的化验,化验里发现白蛋白1个加号、2个加号,尿中的白蛋白,通常反映肾脏的问题,但是有些人在肾脏还没有出现严重的问题时,尿里会有另外一种物质增多,即微量白蛋白,其分子量比白蛋白小些,它通常预示着人体的肾脏出现了问题,如有些病人本身具有糖尿病,糖尿病时间长了后会对肾脏有一定损
尿微量白蛋白高怎么治疗
尿微量白蛋白升高以后如何治疗,主要是取决于原发病因。如果是因为糖尿病肾病引起,除了在饮食方面严格管理以外,要积极的降糖治疗,而且使用足量的ACEI或者ARB,比如伊拉普利或者厄贝沙坦;如果是因为隐匿性肾炎导致尿微量白蛋白轻度升高,通常并不需要药物治疗,只需要定期随访与观察;如果是因为肾病综合征或
尿kap轻链值高的意义
轻链低好,K/L轻链之比约等于2为正常,比值过大或过小都不正常。血KAP 598~1329mg/dl;LAM 280-665 mg/dl尿KAP
概述泌尿系统结石的影响因素
其实许多因素影响尿路结石的形成。尿中形成结石晶体的盐类呈超饱和状态,尿中抑制晶体形成物质不足和核基质的存在,是形成结石的主要因素。 (一)流行病学因素 包括年龄、性别、职业、社会经济地位、饮食成份和结构、水分摄入量、气候、代谢和遗传等因素。上尿路结石好发于20~50岁。男性多于女性。男性发病
泌尿系结石的形成因素介绍
其实许多因素影响泌尿系结石的形成。尿中形成结石晶体的盐类呈超饱和状态,尿中抑制晶体形成物质不足和核基质的存在,是形成结石的主要因素。 1、流行病学因素 包括年龄、性别、职业、社会经济地位、饮食成份和结构、水分摄入量、气候、代谢和遗传等因素。上尿路结石好发于20~50岁。男性多于女性。男性发病
泌尿系结石症的形成因素
其实许多因素影响泌尿系结石的形成。尿中形成结石晶体的盐类呈超饱和状态,尿中抑制晶体形成物质不足和核基质的存在,是形成结石的主要因素。 流行病学因素 包括年龄、性别、职业、社会经济地位、饮食成份和结构、水分摄入量、气候、代谢和遗传等因素。上尿路结石好发于20~50岁。男性多于女性。男性发病年龄
关于尿路结石的形成因素介绍
影响尿路结石形成的因素 许多因素影响尿路结石的形成。尿中形成结石晶体的盐类呈超饱和状态,尿中抑制晶体形成物质不足和核基质的存在,是形成结石的主要因素。 (一)流行病学因素 包括年龄、性别、职业、社会经济地位、饮食成份和结构、水分摄入量、气候、代谢和遗传等因素。上尿路结石好发于20 ~50岁。男
泌尿系结石的形成因素
其实许多因素影响泌尿系结石的形成。尿中形成结石晶体的盐类呈超饱和状态,尿中抑制晶体形成物质不足和核基质的存在,是形成结石的主要因素。 流行病学因素 包括年龄、性别、职业、社会经济地位、饮食成份和结构、水分摄入量、气候、代谢和遗传等因素。上尿路结石好发于20~50岁。男性多于女性。男性发病年龄
泌尿系结石的形成因素
其实许多因素影响泌尿系结石的形成。尿中形成结石晶体的盐类呈超饱和状态,尿中抑制晶体形成物质不足和核基质的存在,是形成结石的主要因素。 流行病学因素 包括年龄、性别、职业、社会经济地位、饮食成份和结构、水分摄入量、气候、代谢和遗传等因素。上尿路结石好发于20~50岁。男性多于女性。男性发病年龄
尿路结石的形成因素
影响尿路结石形成的因素 许多因素影响尿路结石的形成。尿中形成结石晶体的盐类呈超饱和状态,尿中抑制晶体形成物质不足和核基质的存在,是形成结石的主要因素。 (一)流行病学因素 包括年龄、性别、职业、社会经济地位、饮食成份和结构、水分摄入量、气候、代谢和遗传等因素。上尿路结石好发于20 ~50岁。男
高尿酸血症和微量白蛋白尿分别与正常高值血压相关
刘君,王珂,彭浩等探讨了女性人群中高尿酸血症和微量白蛋白尿与正常高值血压的关系。结果表明,在中国汉族女性中,高尿酸血症和微量白蛋白尿分别与正常高值血压***相关。相关论文在线发表于2013年第11期《中华高血压杂志》。研究以年龄≥30岁的1773名汉族女性人群作为研究对象,采取调查问卷方式收集人口统
泌尿系结石症的形成因素及临床表现
形成因素 其实许多因素影响泌尿系结石的形成。尿中形成结石晶体的盐类呈超饱和状态,尿中抑制晶体形成物质不足和核基质的存在,是形成结石的主要因素。 流行病学因素 包括年龄、性别、职业、社会经济地位、饮食成份和结构、水分摄入量、气候、代谢和遗传等因素。上尿路结石好发于20~50岁。男性多于女性。
苯丙酮尿症的病因
苯丙氨酸是人体必需的氨基酸之一。正常人每日需要的摄入量约为200~500毫克,其中1/3供合成蛋白,2/3则通过肝细胞中苯丙氨酸羟化酶(PAH)的转化为酪氨酸,以合成甲状腺素、肾上腺素和黑色素等。苯丙氨酸转化为酪氨酸的过程中,除需PAH外,还必须有四氢生物蝶呤(BH4)作为辅酶参与。基因突变有可能造