首次通过Cas9对Rpe65基因的治疗性修正
先天性黑蒙症(Leber’s congenital amaurosis, LCA)，是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变, 出生时或出生后一年内双眼锥杆细胞功能完全丧失，导致婴幼儿先天性盲。先天性黑蒙症占遗传性视网膜病变的5%以上，是导致儿童先天性盲的主要疾病（占10%-20%），多呈常染色体隐性遗传。 在引起先天性黑蒙症的基因中，发生突变最多的是CEP290、GUCY2D、CRB1、RPE65等基因。特别是，约6%的先天性黑蒙症病例是由RPE65基因突变引起的。 2017年12月，美国食品药物管理局(FDA)批准了Spark公司AAV基因疗法，这是一种一次性基因疗法，通过AAV病毒载体，将正确的RPE65基因递送到视网膜细胞，用于治疗因双拷贝RPE65基因突变所致视力丧失但保留有足够数量的存活视网膜细胞的儿童和成人患者，恢复和改善视力，该疗法售价高达85万美元/年。 2019年1月，基因编辑大神张锋创立的Editas......阅读全文
治疗性疫苗用于HIV功能性治疗策略已经成为可能
根据西班牙巴塞罗那大学Felipe Garcia博士和同事们的一项随机双盲安慰剂对照临床试验，使用修饰后的抗原提呈树突状细胞疫苗可以暂时降低HIV感染患者血浆病毒载量数个月。 Garcia和同事们在文章中指出，虽然这种作用不持久，但它证明了一个观念，疫苗可为艾滋病提供所谓功能性治愈，即不使用抗
《柳叶刀》重要突破：治疗先天失明的新药
由麦吉尔大学健康中心(RI-MUHC)领导的一个国际研究项目报告称，一种口服的新药在恢复Leber先天性黑朦 (Leber congenital amaurosis,简称LCA)患者的视力方面取得了重大的进展。相关研究发表在《柳叶刀》（The Lancet）科学杂志上。 Leber先天性黑朦是
罕见病基因疗法的机遇及挑战－基因疗法时代来临
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因疗法正在
MeiraGTx公司基因疗法获FDA授予孤儿药和儿科罕见病地位
8月27日，总部位于纽约的生物技术公司MeiraGTx宣布美国食品和药物管理局（FDA）孤儿产品开发和儿科治疗办公室已授予AAV-CNGA3罕见儿科疾病地位，用于治疗由CNGA3基因突变引起的色盲症（ACHM）患者。 AAV-CNGA3是一种基因疗法，用于恢复眼细胞的锥形功能，通过视网膜下注射
著名华人院士CRISPR改写致病突变
CRISPR/ Cas9已经作为基因组编辑工具被用于各种各样的研究，比如将HIV从人类基因组切下，以及在灵长类动物中关闭基因的表达。现在，科学家们又通过CRISPR/Cas9在人类细胞系中，改写了一个引起β-地中海贫血（β-thalassemia）的突变基因，这一成果于八月五日发表在Genome
百特向FDA提交HyQvia修正版BLA
百特(Baxter)12月2日宣布，已向FDA提交了有关HyQvia的一份修订版生物制品许可申请(BLA)，以便重新启动关于HyQvia治疗原发性免疫缺陷(primary immunodeficiency syndromes，PI)成人患者监管申请的审查程序。 HyQvia由人正常免疫
新加坡发布2013年食品条例（修正案）
据新加坡农粮局(AVA)消息，7月8日新加坡农业食品兽医局(AVA)发布2013年食品条例(修正案)，将于2013年8月1日生效。 该修正案新增加了9种食品添加剂，规定了婴儿配方奶粉中聚葡萄糖的最大含量不得超过0.2g/100ml,以及二甲基二碳酸盐使用量的清晰释义;规定了真菌毒素黄曲霉毒
实验室仪器移液器的修正方法
1.将移液器调整至最小量程,按照校准方法得到当前的实际容量值,根据与标示容量值的差值,通过移液器上的调准旋钮进行调整;2.当调整后测得的实际容量值与标示容量值符合要求时,将移液器容量调整至中间量程继续测量。中间量程符合要求时,再调整至最大量程继续测量。3.如果中间量程或者最大量程有一个不符合要求时,
COD恒温加热器温度修正方法
当显示温度与实际温度不符时，可在Pb界面下修正，在1号界面下按住功能键“SET”持续3秒后进入设定界面，切换界面至“Pb”界面，通过位移键和加减键即可设置。 例：当显示值为 170℃，温度计为 178℃。 此时应将Pb值在原来的基础上加8，也就是按8次加键；当显示值大于温度计值时，应在
水浴恒温摇床温度偏差的测量与修正
水浴恒温摇床系列产品温度控制采用提前系统，LED显示。控温精度高，温度调节方便、示值准确直观，性能优越可靠。水浴恒温摇床是一种可将多种样品振荡搅拌均匀的仪器。利用永磁直电机特性，通过调节电压，而有效地改变仪器的振荡频率，达到理想振荡速度。 水浴恒温摇床将控制小开关置于“设定”段，此时显示屏显示的
通过《议定书》修正案是关键
新华社多哈电在26日于多哈举行的联合国气候变化大会上，中国代表团第一副团长、国家发展和改革委员会应对气候变化司司长苏伟发言说，通过《京都议定书》修正案以使其第二承诺期在明年初得以实施，是本次会议的优先事项和亟需达成的目标。 苏伟在代表“基础四国”（中国、巴西、印度和南非）阐
基因编辑界一大进步：几乎对PAM无依赖性的Cas9变体
CRISPR-Cas系统被誉为新一代的遗传学工具。但是，CRISPR-Cas系统需要与靶标相邻的PAM序列以促进Cas酶识别和结合至该位点。 CRISPR靶向特异性是由两部分决定的，一部分是RNA嵌合体和靶DNA之间的碱基配对，另一部分是Cas9蛋白和一个短DNA序列，这个短的 DNA序列通常
肾性高血压的治疗
高血压与肾脏关系非常密切，持久的高血压可作为病因直接造成肾脏损害；而肾脏疾病本身也可以导致高血压，加剧肾功能的恶化，形成恶性循环。这种由各种肾脏疾病引起的高血压称为肾性高血压。 一、肾性高血压分类 1、肾血管性高血压：主要由一侧或双侧肾动脉主干或分支狭窄，阻塞造成引起肾实质缺血，激活
治疗肥厚性咽炎的介绍
1.去除病因 积极治疗鼻炎、鼻窦炎等疾病，戒除烟酒，远离粉尘，治疗全身性疾病，增强免疫力。 2.局部治疗 常用复方硼砂溶液、呋喃西林等溶液含漱，以保持口腔、口咽的清洁；或含服喉片；可用复方碘甘油、5%硝酸银溶液涂抹咽部，有收敛及消炎作用。对于咽后壁隆起的淋巴滤泡，有化学药物、冷冻、激光或微
治疗球菌性口炎的简介
1、球菌性口炎的控制感染治疗：根据患者病情的轻重程度，选择相应的抗菌药物和疗程。感染程度较严重或伴有全身感染症状者可做细菌培养和药敏试验，选择具有针对性的抗菌药物。 2、球菌性口炎的支持疗法：注意补充维生素、水、电解质和营养。 3、球菌性口炎的局部对症治疗：抗感染、止痛、促愈合。
直立性低血压的治疗
有症状的直立性低血压病人不宜于餐前服降血压药，餐后宜平卧。减低降压药物的剂量和用少食多餐法进食可能也有帮助。最近的资料提示在某些病人中进餐后步行可有助于恢复正常循环，但这种疗法只宜在严密监测之下施行。 对自律神经功能不全病人的研究显示，吲哚美辛50mg每6小时1次，咖啡因250mg加或不加用双
治疗疱疹性咽峡炎的介绍
疱疹性咽峡炎传染性较强，应注意隔离治疗，患儿用过的餐具、玩具等进行消毒处理，防止交叉感染。患病期间注意休息，多饮温开水，多吃新鲜蔬菜及营养丰富易消化的食物，以增强身体抵抗力。忌食刺激性食物，不吃过热、过冷的食品。 目前对肠道病毒感染尚无特效疗法，主要是对症治疗。注意口腔卫生，保持口腔清洁。可用
治疗颈性眩晕的介绍
1.按摩颈部软组织。 2.颈椎牵引。 对老年人，椎间隙变窄，骨质增生明显的病人可做颈椎牵引治疗。10次为1个疗程。根据病情需要，间隔3～5天继续牵引。 3.理疗 缓解肌肉痉挛，消除局部无菌性炎症。常用超短波、红外线等。 4.封闭 可用0.5%普鲁卡因溶液、泼尼松颈椎后关节囊封闭，每周
治疗干酪性鼻炎的介绍
彻底清除鼻腔或鼻窦内干酪样物,并作鼻腔冲洗。如发现有鼻息肉、肉芽组织、异物或死骨等,应一并清除。如病变累及筛窦或上颌窦,则应行筛窦刮除术或上颌窦根治术。局部小痿管多在原发病灶清除干净后自然愈台,但较大痿管则需搔刮和缝合。本病预后较好,经治疗后多不复发。
肥厚性鼻炎如何治疗
药物治疗：可以使用抗组胺药、类固醇鼻喷雾剂等药物来缓解症状。这些药物可以减轻鼻腔黏膜的肿胀和炎症，从而改善鼻塞和流涕等症状。 手术治疗：对于严重的肥厚性鼻炎患者，手术可能是必要的选择。手术可以通过切除部分鼻甲或缩小鼻腔来减轻症状。 改变生活习惯：保持室内空气清新，避免接触过敏原，如花粉、灰尘
如何治疗囊肿性痤疮
外用药物：医生可能会开具含有苯丙酸类、抗生素类或维A酸类的外用药膏或乳液，用于减轻炎症和控制细菌感染。这些药物需要长期使用才能看到效果。 口服药物：对于严重的囊肿性痤疮，医生可能会开具口服抗生素或异维A酸等药物。这些药物需要在医生的指导下使用，并且可能会有一些副作用。 光疗：光疗是一种通过使
粘液性水肿的治疗
有许多种甲状腺激素制剂提供替代治疗，包括T4 (左旋甲状腺素)，3碘甲腺原氨酸(Liothyronine，碘塞罗宁)，两种激素的混合制剂和动物甲状腺干粉。人工合成T 4 (左旋甲状腺素)更好，平均维持剂量75~125μg/d口服，但开始剂量必须要低，特别是老年伴有心脏病病人和长期严重甲状腺功能减
怎样治疗纤维性骨炎？
治疗包括对磷的潴留和高磷血症的控制、对低钙血症的纠正、活性维生素D的应用、透析钙含量的控制、经皮甲状旁腺内注射无水酒精或骨化三醇（二羟胆骨化醇）、甲状旁腺次全切除等。 1.控制磷的潴留和高磷血症 （1）限制饮食中磷的摄入 每天摄入量不超过600～900mg，对于GRF为30～60ml/min
如何治疗疱疹性咽峡炎？
疱疹性咽峡炎传染性较强，应注意隔离治疗，患儿用过的餐具、玩具等进行消毒处理，防止交叉感染。患病期间注意休息，多饮温开水，多吃新鲜蔬菜及营养丰富易消化的食物，以增强身体抵抗力。忌食刺激性食物，不吃过热、过冷的食品。 目前对肠道病毒感染尚无特效疗法，主要是对症治疗。注意口腔卫生，保持口腔清洁。可用
治疗变性性近视的简介
变性性近视，需配戴眼镜,矫正视力，嘱患者注意视力卫生,不可过多地阅读小字书报等。眼底出现的各种变性改变,一旦形成不可逆转。尚无肯定的有效治疗：由于近视眼新生皿管好发于黄斑中央凹处,因而对其是否行光凝治疗认识尚不一致。有人主张对渗漏较多的活动性新生血管，采用氪激光早期光凝。文献中有用异体同种巩膜或
治疗性抗体药物的思考
前段时间，有小伙伴在公众号留言说能不能写点生物药的文章，不要老是小分子药嘛。难道你们团队里只有化学，没有生物？我们团队的生物大咖刘博坐不住了，闪开，我来做个分享，绝对干货！后面还要加卤蛋！（不对，是彩蛋！） 话不多说，直接开始： 1897年Paul Ehrlich 提出的“魔术子弹”( ma
过敏性鼻炎治疗方法
治疗方法 1.避免接触变应原 （1）室内的尘螨数量最好
难治性腹水的治疗心得
腹水的形成是腹腔内液体的产生和吸收失去动态平衡的结果。引起腹水的病因很多，无论是腹水呈漏出性还是渗出性，均可因多种疾病而引起，为了减轻大量腹水引起的症状(包括腹胀、呼吸受限等)，可采取必要的对症治疗。以下是本人临床中总结的治疗腹水的经验。 一、1克Na可潴留200ml的水，故出现腹水时，应
治疗高渗性脱水的介绍
祛除病因，使患者不再失液，补充已丧失的液体。能口服尽量口服，不能口服可静脉输注5%葡萄糖或低渗盐水溶液。补充已丧失液体量的估算方法是根据临床表现或血钠水平估计缺水程度。 补液时需注意，虽血Na+升高，但因缺水，使血液浓缩，实际上，体内总钠量还是减少的，在补水同时应适当补钠，以纠正缺钠。如同时有
手术治疗粘连性肠梗阻
手术治疗适用于绝大多数非手术治疗无效以及反复发作的粘连性肠梗阻患者。手术时机的把握应在肠梗阻发展至绞窄前进行, 所谓的咖啡样排泄物、血性腹水等是肠绞窄的标志, 绝不能把这些标志单纯理解为手术探查的指征, 更不能因为没有上述症状而消极等待, 直到出现这些症状时才进行手术, 这种行为是严重的失职。众