首次通过Cas9对Rpe65基因的治疗性修正
先天性黑蒙症(Leber’s congenital amaurosis, LCA)，是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变, 出生时或出生后一年内双眼锥杆细胞功能完全丧失，导致婴幼儿先天性盲。先天性黑蒙症占遗传性视网膜病变的5%以上，是导致儿童先天性盲的主要疾病（占10%-20%），多呈常染色体隐性遗传。 在引起先天性黑蒙症的基因中，发生突变最多的是CEP290、GUCY2D、CRB1、RPE65等基因。特别是，约6%的先天性黑蒙症病例是由RPE65基因突变引起的。 2017年12月，美国食品药物管理局(FDA)批准了Spark公司AAV基因疗法，这是一种一次性基因疗法，通过AAV病毒载体，将正确的RPE65基因递送到视网膜细胞，用于治疗因双拷贝RPE65基因突变所致视力丧失但保留有足够数量的存活视网膜细胞的儿童和成人患者，恢复和改善视力，该疗法售价高达85万美元/年。 2019年1月，基因编辑大神张锋创立的Editas......阅读全文
CRISPR/Cas9基因组编辑技术在HIV1感染治疗中的应用进展
核心刊物”栏目创办于2002年，主旨在于向国内专业人士展示科研核心刊物，以及生命科学领域杂志每期重点内容，为读者呈现精彩纷呈的国内科研动向，和重大科研进展。目前包括《遗传》、《中国生物工程杂志》、《科学通报》等重点期刊，也欢迎生物类期刊联系合作（联系邮箱：journal@ebiotrade.co
CRISPR专家发表CRISPR/Cas9综述
CRISPR技术的确在科学界掀起了基因组编辑的狂潮。在Pubmed中快速检索“CRISPR”，目前已有1400多项结果。也相继有专家为该技术撰写了综述论文，例如：Science综述：CRISPR-Cas9系统的历史和未来；北大魏文胜最新发表CRISPR综述。 最近，来自美国加州大学伯克利分校和
Cell：CRISPR/Cas9再获重要突破
Whitehead研究所的科学家们首次对顶复门（Apicomplexa）生物进行了全基因组筛选。这项重要的研究成果于九月二日发表在Cell杂志上。顶复门的单细胞寄生虫会引起疟疾、巴贝斯虫病、隐孢子虫病和弓形虫病，但我们对这些家伙还知之甚少。 “我们一直没什么办法研究顶复门寄生虫所有基因的功能，
Science：CRISPR/Cas9大革命
DNA编辑技术CRISPR近年来风生水起，已经开始取代了其它基因组编辑工具，如锌指核酸酶和 TALENs等。不过目前科学家们对于这一技术中的RNA引导核酸内切酶：Cas9了解的还不够多，如果能更精确的掌握这种酶在CRISPR系统中如何发挥作用的，将能提高这一技术的使用效率和
crispr/cas9的技术优缺点
CRISPR （Clustered Regularly Interspersed Short Palindromic Repeats）是细菌用来抵御病毒侵袭/躲避哺乳动物免疫反应的基因系统。科学家们利用RNA引导Cas9核酸酶可在多种细胞（包括iPS）的特定的基因组位点上进行切割，修饰。 Rudol
crispr/cas9的技术优缺点
CRISPR （Clustered Regularly Interspersed Short Palindromic Repeats）是细菌用来抵御病毒侵袭/躲避哺乳动物免疫反应的基因系统。科学家们利用RNA引导Cas9核酸酶可在多种细胞（包括iPS）的特定的基因组位点上进行切割，修饰。 Rudol
crispr/cas9的技术优缺点
CRISPR （Clustered Regularly Interspersed Short Palindromic Repeats）是细菌用来抵御病毒侵袭/躲避哺乳动物免疫反应的基因系统。科学家们利用RNA引导Cas9核酸酶可在多种细胞（包括iPS）的特定的基因组位点上进行切割，修饰。 Rudol
嫦娥三号成功实施首次轨道修正
昨日15时50分，在北京航天飞行控制中心科技人员的精确控制下，嫦娥三号成功实施地月转移轨道首次中途修正。 北京飞控中心副主任李剑介绍说，能否精确实施轨道修正，是确保嫦娥三号准确抵达环月轨道的重要控制程序。嫦娥三号于12月2日1时30分发射升空后，成功进入近地点高度约210千米、远地点高度约
修正活络止痛丸的注意事项
1. 儿童慎用。[1] 2. 严重高血压、心脏病、肾病患者慎用。[1] 3. 按照用法用量服用，年老体虚患者应在医师指导下服用。[1] 4. 长期连续服用应向医师咨询。[1] 5. 对本品过敏者禁用，过敏体质者慎用。[1] 6. 本品性状发生改变时禁止使用。[1] 7. 儿童必须在成
在线盐度计的校正和温度修正
在线盐度计是为测量盐溶液、含盐食品及海水、盐水的浓度而设计的，产品主要应用在各种酱菜、泡菜、腌制菜、盐渍食品、海水生物饲养、水族馆、生理盐水制备等领域。特有的两条刻度线能直接读取含盐溶液的比重及浓度（以千分数记）。对于农业、食物制作及野外作业具有很大的帮助，产品具有自动温度补偿功能对野外使用尤为方便
自动修正四探针测试仪特点
大屏幕液晶显示■ 采用SMT表面贴装工艺■ 可手动或自动选择合适的电流源量程■ 电流源方向有正方向、反方向和正反方向三种选择■ 预设样片厚度，自动修正，直读电阻率■ 报警门限预设，可用于HI PASS LOW 分选■ 200个读数存储，可对存储读数求zui大值、zui小值和标准偏差值 等数学统计■
电热恒温培养箱温度误差修正
由于电热恒温培养箱出厂前都经过严格地测试，一般不要进行修正。但由于用户在使用时，受环境因素的影响，会引起温度显示值与箱内实际温度误差，如超出技术指标范围的，可以加以修正。 恒温培养箱修正具体步骤如下：按功能键 “SET”5秒，仪表进入参数设定循环状态“ALl” ，继续按动功能键“SET” ，使
修正Binder烘箱温度过冲的步骤
Binder是完美模拟生物、化学和物理环境条件领域的领导者。Binder提供的烘箱品种齐全，不仅适用于常规用途，也满足非常特殊项目的应用要求。Binder烘箱的使用者遍布全球。在实验中，如果遇到Binder烘箱温度过冲的问题该如何解决，东南科仪工程师为你讲述修正Binder烘箱温度过冲的步骤。1.按
关于“修正液烧伤男童”的实验
最近，一名贵州男童不小心点燃了修正液，导致全身30%烧伤。为什么会发生这样的事情呢？我们购买了市面上的多种涂改液，并点燃它们做实验。 实验证明，这几种修正液均不同程度地喷出火焰，且都火势较大，气味刺鼻，并冒出了浓重的黑烟。这是为什么呢？ 查看了修正液的成分含量后，我们发现它们的含量基本相同
电热恒温培养箱温度修正指南
电热恒温培养箱是适用于医疗卫生、医药工业、生物化学和农业科学等科研和工业生产部门做细菌培养、发酵及恒温试验用的一种恒温培养箱。由于电热恒温培养箱出厂前都经过严格地测试，一般不要进行修正。如电热恒温培养箱使用时的环境不佳，外界温度过低或过高，会引起温度显示值与箱内实际温度误差，如超出技术指标范围的，可
国际最新研发出潜在基因修正疗法
中新网北京4月25日电 (记者 孙自法)国际著名学术期刊《自然》最新发表一篇药物发现论文称，研究人员开发出一种潜在基因修正疗法，可在大脑类器官(基于干细胞的模型)和类组装体中测试严重神经发育疾病蒂莫西综合征(Timothy syndrome)。这项研究结果证明，基于干细胞的模型对于测试当前不治之症的
滴定管修正值计算公式
△V=V1-m/K×1000式中:△V-校正值，mL;V1-滴定管的读数,mL;m-称出水的质量，g;K-校准温度下1L水的质量，g。滴定管在使用前按本规程进行校正，不合格不得使用。先用洁净烧杯盛接适量蒸馏水放置于天平室内，插入温度计观测温度。将校正用的蒸馏水、锥形瓶、滴定管在天平室内的滴定台上放置
管道蒸汽流量表怎么修正流量？
管道蒸汽流量表主要用于工业管道里压缩空气流量的测量，管道蒸汽流量表特点是压力损失小,量程范围大,精度高,在测量工况体积流量时几乎不受流体密度、压力、温度、粘度等参数的影响；管道蒸汽流量表无可动机械零件，因此可靠性高,维护量小；管道蒸汽流量表仪表参数能长期稳定，管道蒸汽流量表采用压电应力式传感器,可靠
电热恒温培养箱温度误差修正
由于电热恒温培养箱出厂前都经过严格地测试，一般不要进行修正。但由于用户在使用时，受环境因素的影响，会引起温度显示值与箱内实际温度误差，如超出技术指标范围的，可以加以修正。 恒温培养箱修正具体步骤如下：按功能键 “SET”5秒，仪表进入参数设定循环状态“ALl” ，继续按动功能键“SET” ，
张锋公司使用CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明
先天性黑蒙症，是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变, 出生时或出生后一年内双眼视锥细胞功能完全丧失，导致婴幼儿先天性盲。是导致儿童先天性盲的主要疾病（占10%-20%）。多呈常染色体隐性遗传，目前已发现有多个基因突变导致的不同类型先天性黑蒙症。 2019年1月23日，Editas Medic
真菌性肠炎的治疗
1.一般治疗和对症治疗卧床休息，消化道隔离。给予易消化、高热量、高维生素、低脂肪饮食。限制进食牛奶以防腹胀。避免刺激性、多渣食物，防止诱发肠穿孔。退热可用物理降温。停用原有抗生素。忌用止泻药。可应用微生态制剂。 2.液体疗法静脉补液：进食少、失水明显的患者，应静脉输液，以补充水分、热量，及时纠
二氧化碳检测仪灵敏度修正与可靠性
二氧化碳检测仪采用单片机MSP430与新型气体传感器组合而成。选用低功耗的非加热半导体气体传感器对二氧化碳浓度进行采集并转换为电信号,然后通过MSP430进行相应的数据处理,并通过软件对仪器的灵敏度进行修正,提高二氧化碳检测仪工作的可靠性。软件设计程序二氧化碳检测仪软件采用功能模块化设计,由主程序和
美国研究治疗先天性儿童盲人取得重大进展
美国德州医学中心贝勒医学院的库伦眼科研究所(Cullen Eye Institute)蒂莫西·斯托特博士(TimothyStout)近日在先天性儿童盲人视力治疗领域取得重大进展。斯托特博士多年来致力于研究利用病毒将有用的信息传送到细胞的方法，随后他将这项研究与基因疗法相结合，以治疗先天性失明。
美研究人员治疗先天性儿童盲人取得重大进展
美国德州医学中心贝勒医学院的库伦眼科研究所(Cullen Eye Institute)蒂莫西·斯托特博士(TimothyStout)近日在先天性儿童盲人视力治疗领域取得重大进展。斯托特博士多年来致力于研究利用病毒将有用的信息传送到细胞的方法，随后他将这项研究与基因疗法相结合，以治疗先天性失明。
DNA碱基编辑:基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技
DNA碱基编辑：基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技术领
治疗系统性红斑性狼疮的介绍
一、内服药一般盘状者采用氯化奎宁或小量皮质激素，维生素c等治疗。系统性者则应首选皮质激素，且应足量和持续应用，必要时采用免疫抑制剂和雷公藤。对有多脏器损害、症状严重且对皮质激素疗效差者可考虑用血浆置换疗法。 二、支持疗法及各脏器病变的对症治疗。以全身症状为主的系统性红斑性狼疮应到内科医师处诊治
治疗胰腺囊性纤维性变的概述
1.内科处理 （1）改善胰腺功能适当服用胰酶有助于食物吸收，症状严重者应适当增加胰酶制剂的剂量。注意调整婴幼儿饮食，给予低脂肪、中等量糖类、高蛋白、高热量的饮食，如服用中链三酸甘油酯、水解蛋白、葡萄糖、多种维生素（脂溶性维生素A、维生素D应给双倍剂量）、微量元素制剂、盐类。病情严重者可给要素饮
遗传性痉挛性截瘫的治疗
目前缺乏特异性治疗方法。但对肢体痉挛状态的治疗是可行的。本病主要采取对症治疗，左旋多巴、巴氯芬可减轻症状，其他除药物治疗外，肌腱松解术、按摩、理疗、针灸等方法可以减轻痉挛，改善行走困难。著名的中国骨与关节研究所的侯树勋教授曾经指出：不同的病情要选择对症的遗传性痉挛性截瘫的治疗方法。 1、心理治
对症遗传病，第一例基因治疗姗姗来迟
12月19日，美国食品和药物管理局（FDA）批准第一例基因疗法治疗遗传性疾病。相较于此前获批的癌症基因疗法——美国8月和10月批准的两种CAR—T细胞免疫疗法，此次针对遗传性疾病的基因治疗虽然早在理论上被证实可行，但在实践中却慢了一步。图片来源于网络 12月22日，我国食药监总局（CFDA）发