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最近，来自美国Vertex制药公司和瑞士的CRISPR Therapeutics公司的官员宣布，对人类血液病患者进行的CRISPR基因编辑疗法的初步研究结果展现出了一定的希望，两家公司之间的联合项目在欧洲的一个地方和美国的另一个地方进行，目前相关研究结果已经发布到了Vertex制药公司的网站上。图片来源：CC0 Public Domain 围绕使用CRISPR基因编辑技术来治疗遗传病患者的可能性会让人感到非常兴奋，科学家在各种情况下测试该技术的结果也源源不断，其中一些涉及对活体动物的治疗，用以查看是否可以利用CRISPR来治愈这些疾病；如今，科学家已经采取了下一步计划，即编辑患有血液病人类患者机体的基因，来观察是否能够有效治疗这些患者。 上述两家公司的官员提供了最近他们正在美国和德国两地进行的两项临床试验的一些详细信息。在德国进行的这项试验中，患者正在接受一种称为β地中海贫血疾病的治疗，该疾病所引发的遗传缺陷会抑制机体产......阅读全文
细胞免疫疗法是癌症治疗的最新领域，在其中诞生PD-1免疫检查点抑制剂以及CAR-T疗法都在癌症治疗上取得了重大的突破。通过采集外周血中的免疫细胞进行分离体外培养，再进行基因工程修饰之后再回输到体内的过继性细胞免疫疗法在血液瘤方面的治疗效果显著。 2016年，以CAR-T免疫细胞治疗为代表的细
时间总是过得很快，2016年马上就要过去了，迎接我们的将是崭新的2017年，2016年，我国有很多优秀科研机构的科学家们都做出了意义重大、影响深远的研究成果，发表在国际顶级期刊上。本文中小编盘点了2016年我国科学家发表的一些重磅级研究，以饕读者。 --结构生物学 -- 1.清华大学 施一
最近，来自美国Vertex制药公司和瑞士的CRISPR Therapeutics公司的官员宣布，对人类血液病患者进行的CRISPR基因编辑疗法的初步研究结果展现出了一定的希望，两家公司之间的联合项目在欧洲的一个地方和美国的另一个地方进行，目前相关研究结果已经发布到了Vertex制药公司的网站上。
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片
2018年11月，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改，使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵，
2018年即将过去，年末为大家献上生物谷本年度心脑血管疾病专题盘点，希望读者朋友们能够喜欢。1. Science：重磅！亲联蛋白2切割竟可阻止心力衰竭产生doi:10.1126/science.aan3303. 美国爱荷华大学心脏研究员Long-Sheng Song博士及其团队在之前的研究中已
George Church：分子技术专家，DNA研究领域的领军人物，哈佛大学遗传学教授，哈佛医学院基因组研究中心主任。他于1985年参与到人类基因组计划，也是这个计划的负责人。他发明的新方法开创了个人基因组研究的时代。基于他发明的直接基因组测序的方法，自动测序软件被成功开发，并在1994年第一次
造血干细胞（hemapoietic stem cell, HSC）是存在于造血组织中的一群原始造血细胞，它不是组织固定细胞，可存在于造血组织及血液中。造血干细胞在人胚胎2周时可出现于卵黄囊，妊娠5个月后，骨髓开始造血，出生后骨髓成为干细胞的主要来源。在造血组织中，所占比例甚少。现代医学中，造血干
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，获得性免疫缺陷综合征）病毒，是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年，HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒（lentivirus），属逆转录病毒的一种。HIV通过
时光总是匆匆而逝，12月份已经开始，2017年也已接近尾声，迎接我们的将是崭新的2018年，2017年三大国际著名杂志Cell、Nature和Science（CNS）依旧刊登了很多突破性耐人寻味的研究，本文中小编首先对2017年Science杂志发表的重磅级亮点研究进行盘点，分享给大家！与各位一
造血干细胞移植是近年来临床研究的重点，而脐带血在血液疾病领域一直被寄予厚望。2011年11月10日，美国FDA批准了首个造血祖细胞- 脐带(HPC-C)细胞产品—HEMACORD上市，这是目前为止首个获准上市的脐带血产品。就在昨天，纽约血液研究中心Milstein脐带血计
5月份就要过去了，生物谷小编根据本站报道的Cell、Nature和Science文章的点击量，对读者们关注度比较高的文章进行了盘点，这三大期刊虽然不能完全代表整个生物学领域的进展，但仍然十分具有指导性，囊括了生物学各个领域的部分最前沿进展。癌症，HIV以及肠道微生物仍然是读者们最为关注的几个领域
据国外媒体报道，“CRISPR”是一组名词的首字母缩写，其全称为“成簇的规律性间隔的短回文重复序列”。这项技术可以对基因组进行编辑，是一种可以改变DNA的生物学系统。因此，世界许多遗传学家和生化学家普遍认为，这是一项可以改变所有人生命及地球上一切事物的技术，也是一项可以改变未来一切的伟大技术。不
人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，获得性免疫缺陷综合征）病毒，是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年，美国马里兰大学医学院的Robert Gallo团队[1][2]和法国巴斯德研究所的Luc Montagnier团队
近年来，科学家们在很多研究中都利用纳米颗粒来进行疾病的治疗和诊断等，比如有研究人员就利用纳米颗粒开发出了能检测胰腺癌的新型生物传感器；那么近期纳米颗粒还在哪些方面推动了医学研究呢？本文中，小编对相关研究进行了整理，分享给大家！ 【1】Nat Biotechnol：重磅！科学家开发出能携带CRI
基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批，2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市，两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让，12月8日至12月29日，已有多达5家企业的申报获得受理，另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法，有望在2018年申报临床。 基因治疗重返中
CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromic repeats）是生命进化历史上，细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器，简单说就是病毒能把自己的基因整合到细菌，利用细菌的细胞工具为自己的基因复制服务，细菌为了将病毒的外来入侵基因清除，
从被发现至今，CRISPR/Cas9技术一直是科学界的宠儿，且不论其”剪不断理还乱”的专利之争，CRISPR/Cas9技术的发展使得基因编辑成为了一项更具有时效性和准确性的工作。基因突变导致的遗传疾病给全球无数患者带来了病痛，其中不乏至今还没有有效疗法的疾病，如帕金森症，杜氏肌营养不良症，法可尼
据国外媒体报道，目前，科学家试图在实验室里培育卵子和精子，未来能替代正常的人类生殖方式吗？我们暂时称他为“B.D”先生，因为他的妻子在她的不孕不育博客“射空枪”中是这样描述的。几年前，36岁的B.D先生知道自己患有精子缺乏症（azoospermatic），这意味着他的身体根本不会产生精子。 在
北京时间9月19日消息，据国外媒体报道，目前，科学家试图在实验室里培育卵子和精子，未来能替代正常的人类生殖方式吗？ 我们暂时称他为“B.D”先生，因为他的妻子在她的不孕不育博客“射空枪”中是这样描述的。几年前，36岁的B.D先生知道自己患有精子缺乏症（azoospermatic），这意味着
今天，来自美国德克萨斯大学的Eric N. Olson团队在《科学》杂志上发表重要研究成果[1]，他们在全世界范围内首次实现在大型动物身上直接成功完成CRISPR基因编辑，部分器官高达92%的恢复程度让研究人员感到惊讶，连CRISPR技术的大牛Jennifer Doudna也表示“自己难以控制自
9月13日，中国北京大学-清华大学生命科学联合中心、首都医科大学附属北京佑安医院以及解放军总医院第五医学中心的研究人员日前在国际顶级医学杂志《The New England Journal of Medicine》（简称：NEJM）上发表了题为《CRISPR-Edited Stem Cells
近日，一项刊登于国际杂志Science上的研究报告中，来自斯坦福大学的研究人员培育了新型的修复血细胞，其或可帮助研究者开发新型的基因编辑技术来修正引发众多人类疾病的错误基因；当前基因疗法并不如科学家们想象的那样可以安全用于人类机体中，而名为CRISPR-Cas9的新型基因编辑技术或可作为“微型手
CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统，其以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为“记忆”。 CRISPR/Cas系统全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统(clustered regularly inte
在杭州的一家医院里，从3月份开始，吴式琇一直在尝试用一种很有希望的新型基因编辑工具来治疗癌症患者。 这种名叫Crispr-Cas9的工具是由美国科学家设计的，从2012年媒体报道说这种工具可以用来编辑DNA之后就引发了全球关注。美国还不允许医生将这种工具用于人体试验，但对吴式琇和其他中国医生来
本期为大家带来的是糖尿病的病理学与治疗相关领域的最新研究成果，希望读者朋友们能够喜欢。 1. Sci Signal：心脏激素能够缓解肥胖以及糖尿病耐受性 DOI: 10.1126/scisignal.aam6870 最近，来自斯坦福大学Burnham Prebys医学发现研究所（SBP）以
转眼间5月份就快要过去了，这个月又有哪些研究论文值得我们深入学习一下呢？小编根据本月新闻的点击量、研究领域、热度筛选出了5月份的重磅级研究Top10，供大家学习交流。 【1】Mol Ther：重磅！科学家成功利用CRISPR/Cas9消除活体动物的HIV-1感染 doi：10.1016/j.
1研究动态全球权威机构重磅发布：预防癌症，最新10条建议出炉！5月24日，全球权威癌症机构——世界癌症研究基金会（WCRF）与美国癌症研究所（AICR）——联合发布了2018版癌症预防报告，从饮食、营养和运动等方面提出了十条【防癌建议】。他们的目标是，经过合理的预防，不会再有人患上可预防的癌症。重大