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CRISPR治疗人类血液病患者效果显著

最近,来自美国Vertex制药公司和瑞士的CRISPR Therapeutics公司的官员宣布,对人类血液病患者进行的CRISPR基因编辑疗法的初步研究结果展现出了一定的希望,两家公司之间的联合项目在欧洲的一个地方和美国的另一个地方进行,目前相关研究结果已经发布到了Vertex制药公司的网站上。图片来源:CC0 Public Domain 围绕使用CRISPR基因编辑技术来治疗遗传病患者的可能性会让人感到非常兴奋,科学家在各种情况下测试该技术的结果也源源不断,其中一些涉及对活体动物的治疗,用以查看是否可以利用CRISPR来治愈这些疾病;如今,科学家已经采取了下一步计划,即编辑患有血液病人类患者机体的基因,来观察是否能够有效治疗这些患者。 上述两家公司的官员提供了最近他们正在美国和德国两地进行的两项临床试验的一些详细信息。在德国进行的这项试验中,患者正在接受一种称为β地中海贫血疾病的治疗,该疾病所引发的遗传缺陷会抑制机体产......阅读全文

2017世界科技发展回顾

  尽管安全性一度遭到质疑,但基因编辑技术发展势头不可阻挡。  基因测试新技术  新概念造影剂“纳米MRI灯”  巴西转基因大豆  记录DNA数据  具隐身效果的膜材料(模拟效果图)  耐水性超薄太阳能电池  美 国  基因编辑技术火热 干细胞研究获突破  美科学家开展了该国首个对人类胚胎的基因编辑

开创移植技术体系 让更多患者受益

  “异基因造血干细胞移植后复发及移植物抗宿主病防治体系建立与应用”课题,让血液病研究所所长黄晓军教授荣获了2014国家科技进步二等奖。  黄晓军,北京大学血液病研究所所长。他带领团队开创的单倍型(半相合)骨髓移植技术体系,被赞为在世界范围内将改变未来造血干细胞移植事业的格局。  2013年,第四届

基因编辑先前Doudna盛赞:CRISPR治疗癌症是安全有效的

  工程化的T细胞疗法通过实现与血液相关的癌症(如白血病和淋巴瘤)的长期缓解,正在彻底改变癌症的治疗方法。这些疗法涉及获得患者的T细胞,对其进行“重编程”以攻击癌细胞,然后将其转移回患者体内。使用CRISPR-Cas9进行靶向基因灭活(敲除)可以增强T细胞活性,并具有扩大细胞治疗应用的潜力。到目前为

2018年5月CRISPR/Cas最新研究进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

10家会改变世界的精准医疗公司

  精准医疗是以个体化医疗为基础,结合基因组测序技术以及生物信息与大数据科学的交叉应用而发展起来的新型医学概念与医疗模式。早在2011年,美国医学界首次提出了“精准医学”的概念,2015年年初,奥巴马在美国国情咨文中提出“精准医学计划”,希望精准医学可以引领一个医学新时代。  自此开始,精准医疗异军

张锋:如何在34岁跻身于世界顶尖生物学家?

  豉汁蒸凤爪端上桌后,一个小女孩顽皮地用筷子哒哒地敲打着餐桌。一位穿着Polo衫和牛仔裤的男士,正在和自己的小女儿、妻子和母亲享用着广式点心。在波士顿唐人街这个喧闹的餐厅,没人会多瞄一眼这位男青年。  没人能猜到,34岁的张锋会是这一代人中公认的最具转化能力的生物学家,在不久的将来可能会在两个领域

引发伦理争议和忧虑 基因编辑CRISPR/Cas9新技术路在何方?

正在生物体内发挥功能的CRISPR/Cas9系统  ■新视野  CRISPR/Cas9这项新技术使人们能更精准地对DNA代码进行控制,引发了遗传学和细胞生物学领域的革新,科学家们对它寄予厚望,希望借助它的力量,治疗包括癌症在内的疾病并进一步解开人类细胞身上笼罩的谜团。  但这一基

基因编辑CRISPR/Cas9新技术路在何方?

  CRISPR/Cas9这项新技术使人们能更精准地对DNA代码进行控制,引发了遗传学和细胞生物学领域的革新,科学家们对它寄予厚望,希望借助它的力量,治疗包括癌症在内的疾病并进一步解开人类细胞身上笼罩的谜团。  但这一基因编辑技术也引发了科学家们的忧虑。据美国趣味科学网站报道,有科学家担心,这一新工

第七届陆道培血液病高峰论坛开幕 同明相照同类相求

  近日,一年一度的陆道培血液病高峰论坛在北京举行。本次高峰论坛由陆道培医疗集团和清华大学医学院联合主办,本届论坛重点围绕造血干细胞移植最新进展、CAR-T细胞免疫治疗、淋巴瘤/骨髓瘤的诊治、实验室成果临床应用和探索、遗传病诊断、血液病特殊护理和血液科临床营养干预等板块,特别开设了造血干细胞移植专场

盘点:2015年医学与生物学取得重大进展的国家Top10

  美国  人脑研究取得新成果,医学与疾病防治取得多项重大突破,合成生物学成果纷呈。  2015年,美国科学家在人脑研究领域取得重大突破:8月,俄亥俄州立大学在实验室中培育出近乎完全成型的人类大脑,尽管它只有铅笔上橡皮擦那么大,发育程度与一个5周大胎儿的大脑相当,尚没有任何意识,但具备人脑绝大多数细

中国女科学家屠呦呦获哈佛大学医学院华伦·阿尔波特奖

  2015年6月4日,哈佛大学医学院官方网站公布2015年度华伦.阿尔波特基金会的授奖信息。中国中医科学院中药研究所屠呦呦研究员因其在抗疟领域的突出贡献而荣获此奖。同获此奖的还有纽约医学院从事抗疟疫苗研究的露丝(Ruth S. Nussenzweig)和维克多(Victor Nussenzweig

基因编辑再创“首次”,这次造福的是心脏病患者!

图片来源:Nature Biotechnology  事实上,基因编辑灵长类动物并不新鲜。早在几年前,中国科学家就已经用著名的“DNA剪刀”CRISPR编辑了猴的胚胎,以产生具有改良基因组的动物模型,用于疾病研究。更具争议的是,研究人员还用CRISPR修复了早期人类胚胎中的致病基因。  除CRISP

第一次,在成年猴子中使用基因编辑工具

  Derek Lowe 在7月19日在《science》发文《Gene edited monkeys offer heart disease patients》(基因编辑猴子为心脏病患者带来希望)。  第一次,在成年猴子中使用基因编辑工具  研究人员在成年猴子中使用基因编辑工具来阻断大部分肝脏中的

大牛Jennifer Doudna专访:CRISPR用于免疫疗法让人兴奋

  Jennifer Doudna这个名字想必大家都不陌生。作为CRISPR领域的先驱之一,她在学术和商业上的成就是有目共睹的。每年,她带领的团队都会在CNS等顶级期刊上发表多项成果。据Doudna实验室官网显示,2016年,研究小组已经在Cell、Nature、Science、Nature Bio

医疗新革命 日本科学家用Ips细胞培育出人类肝脏

  据英国《卫报》和《自然》杂志网站报道,日本横滨市立大学与美国西奈山医学院科学家合作,利用人类诱导多能干细胞(iPS细胞)构建出微小“肝芽”,然后移植到小鼠体内,结果这些肝芽成功生长成微型人类肝脏,并像健康器官一样具有正常的肝功能。研究人员表示,这是首次报告从iPS细胞培育出功能性人类器官,虽然还

Nature杂志5月不得不看的亮点研究

  不知不觉,5月份即将结束了,在即将过去的5月里Nature杂志又有哪些亮点研究值得学习呢?小编对此进行了整理,与各位一起学习。  【1】Nature:重磅!一些人胚胎干细胞系发生癌症相关突变  doi:10.1038/nature22312  根据一项新的研究,在用于基础研究或临床开发的140种

用CRISPR治病尚需时日

  近日,科学家在美国华盛顿聚集,参加一场专注于基因治疗的年度会议。基因治疗是一个长期处于挣扎中的领域,最近因在小型临床试验中取得的一系列颇有前景的成果而重新赢得尊敬。如今,很多人相信,一种名为CRISPR的强大的新基因编辑技术,将加入到势头越来越猛的基因治疗大军中。  不过,CRISPR真的作好准

The Scientist Magazine评出2015年生命科学领域创新产品Top 10

  分析测试百科网讯 近日,The Scientist Magazine评选出了2015年度生命科学领域十大创新产品,包含了7个基因组学、1个蛋白组学和2个代谢组学进入该名单。该奖项旨在表彰对科学和医学领域产生巨大影响的

CRISPR技术的前景因免疫反应而蒙上阴影

  通过基因组编辑来纠正异常,这个概念似乎简单明了。几十年来,科学家也一直尝试用基因编辑来开展治疗,获得了不同程度的成功。最大的障碍来自基因导入系统,它往往使用病毒,具有一定的风险。图片来源于网络  2013年,研究人员首次利用CRISPR-Cas9系统来编辑哺乳动物细胞的基因组,对编辑发生的位置有

2014年世界生物医学科技发展回顾

  生物 医学  美 国  遗传研究更深入掌控基因;细胞学攻克检测与治疗多项难题;脑科学研究记忆刺激技术帮助恢复记忆,发现大脑存在“意识开关”和“信息交换台”。  田学科(本报驻美国记者)遗传学方面,杜克大学绘制出综合酵母菌基因脆弱位点图,而脆弱位点所在区域正是DNA复制机变慢或停顿的地方

全面回顾:2014年全球生物医学突破进展

  美 国  遗传研究更深入掌控基因;细胞学攻克检测与治疗多项难题;脑科学研究记忆刺激技术帮助恢复记忆,发现大脑存在“意识开关”和“信息交换台”。  遗传学方面,杜克大学绘制出综合酵母菌基因脆弱位点图,而脆弱位点所在区域正是DNA复制机变慢或停顿的地方,揭示了许多固体肿瘤中基因异常的源头;冷泉港实验

近期糖尿病领域研究进展一览

  本期为大家带来的是糖尿病领域的最新研究进展,希望读者朋友们能够喜欢。  1. Science子刊:我国科学家揭示靶向YY1有望治疗糖尿病肾病  doi:10.1126/scitranslmed.aaw2050.  糖尿病肾病(diabetic nephropathy)是肾衰竭的主要原因,但缺乏对

重磅回顾!2015年“魔剪”CRISPR技术重大突破 TOP30

  CRISPR作为基因编辑领域的明星技术俨然已经成了众多突破研究的“得力助手”。从技术改良、疾病治疗到作物改良,越来越多的科学研究离不开这项才进入科研领域短短几年的技术。张锋、胚胎编辑、George Church等热词让CRISPR在2015年“屡次刷屏”。  笔者从去年开始关注CRISPR技术,

研发 | 2019年需要重点关注的临床试验(下篇)

  昨天,说到了有可能对医疗健康产生深远的影响的8项临床研究 【相关链接:2019年需要重点关注的临床试验(上篇)】。今天,是这项清单的其他部分,其中包括治疗非酒精性脂肪性肝炎、囊性纤维化、脊髓性肌肉萎缩等药物的研究。  9、疾病领域:非酒精性脂肪肝炎(NASH)  公司:Intercept Pha

CRISPR基因编辑的临床之路

  CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术,也在最短的时间内走出实验室,迈向临床。今年6月,美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。  早些年,基因编辑作为一种治疗工具,曾遭遇重大失败,特别是18岁的Jesse

GEN:CRISPR基因编辑的临床之路

  CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术,也在最短的时间内走出实验室,迈向临床。今年6月,美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。  早些年,基因编辑作为一种治疗工具,曾遭遇重大失败,特别是18岁的Jesse

免疫治疗相关的人源化动物模型

昨日,美国FDA批准了全球第二个CAR-T上市,用于治疗特定非霍奇金淋巴瘤,这是继诺华的首个CAR-T疗法的又一次重大突破。肿瘤免疫疗法频传捷报,特别是以嵌合抗原受体T细胞技术(CAR-T)以及免疫检查点阻断技术为代表的新兴肿瘤免疫疗法,发挥着巨大潜力。考虑到该疗法临床前评估需要接近人类免疫系统且具

大数据分析如何助力人类癌症、HIV等多种疾病的研究?

  近年来,科学家们逐渐开始使用大数据分析来对多种疾病进行研究,当然,研究人员也取得了多项研究进展,本文中,小编就对近年来相关研究成果进行整理,分享给大家!  【1】Cancer Immunol Res:科学家有望利用大数据分析来预测癌症患者对免疫疗法的反应  doi:10.1158/2326-60

一文了解癌症检测创新性研究成果!

  时至岁末,转眼间2019年已经接近尾声,迎接我们的将是崭新的2020年,在即将过去的2019年里,科学家们在癌症检测领域取得了多项重要的研究成果,本文中,小编就对本年度科学家们在癌症检测研究领域取得的重磅级研究成果进行整理,分享给大家!  图片来源:CC0 Public Domain  【1】J

中国医学科学院建院60周年之十大科技成就

  六十岁月一甲子,不忘初心再出发。  60年前,中国医学科学院成为新中国成立后的三大科学院之一,成为我国医疗卫生系统的国家队和先行者。  从“落后”到“领先”,从“模仿”到“原创”,从“空白”到“超越”……60年来,医学科技创新路上的每一步都有中国医学科学院人深深的足迹,为人民健康护航途中的每一次