PNAS：人工智能病毒工程技术有助于靶向基因疗法开发
近日，瑞典lund大学的神经科学家已经开发出一种新技术，可以对病毒的外壳进行改造，从而将基因疗法提供特定的细胞类型。 近年来临床上已用于治疗复杂疾病（例如脊髓性肌萎缩症和酶缺乏症）的几种新的革命性疗法均基于基因疗法。通过基因疗法，可以使用生物药物控制或改变遗传物质。例如， CRISPR / Cas9基因编辑系统以及用于治疗各种形式癌症的所谓CAR-T细胞。（图片来源：Www.pixabay.com） 在过去的五年中，神经科学家TomasBjörklund和他的研究小组开发了一种定制病毒衣壳的过程，以便它们可以精确地到达体内需要治疗的细胞，例如神经细胞中。该过程涉及计算机建模以及基因技术和测序技术的结合。 “借助这项技术，我们可以同时在细胞培养和动物模型中研究数百万种新的病毒变种。之后，我们可以通过计算机模拟选择最合适的病毒外壳，通过靶向多巴胺分泌神经元细胞，用于治疗帕金森氏病，”Lund大学转化神经科学高级讲师Toma......阅读全文
PNAS：人工智能病毒工程技术有助于靶向基因疗法开发
近日，瑞典lund大学的神经科学家已经开发出一种新技术，可以对病毒的外壳进行改造，从而将基因疗法提供特定的细胞类型。 近年来临床上已用于治疗复杂疾病（例如脊髓性肌萎缩症和酶缺乏症）的几种新的革命性疗法均基于基因疗法。通过基因疗法，可以使用生物药物控制或改变遗传物质。例如， CRISPR / C
PNAS：让病毒“吐出”基因组
病毒感染导致的手足口病，会使儿童出现可能致命的脑肿胀和麻痹，现在科学家们找到了治疗这种疾病的潜在途径，这一发现也为对抗其他相关病毒提供了宝贵线索。 在中国和东南亚国家，每年都会出现手足口病的爆发，这种疾病是由肠道病毒71型(EV71)引起的。在一些受到感染的儿童中，病毒会引发脑炎造成永久性
基因疗法通过病毒载体靶向神经挽救婴儿
并没有什么特别的事情发生在长着红色小卷毛的3岁的Evelyn身上，除了她不应该在家里的起居室一边与来访者说话，一边穿着连裤袜跟着一首名为《快乐》的曲子旋转着跳舞。Milan和Elena Villarrea给Evelyn注册接受基因治疗试验，他们因为脊髓肌肉萎缩症曾失去了一个孩子。 图片来源：MI
PNAS：靶向癌症的全新途径
科学家们发现，一种多聚物可以帮助药物靶向肿瘤。Freiburg大学的研究团队通过纯化学方式，成功为治疗性的纳米颗粒指引了方向，文章发表在本期的美国国家科学院院刊PNAS杂志上。这项研究展示了为纳米颗粒导航的全新模式，这些颗粒约几百纳米大小，可以作为微小容器将药物运送到内皮细胞。 研究人员发
PNAS：癌症靶向性治疗新思路
来自加州大学伯克利分校的研究人员在一项新研究中证实，敲除一种酶可大大削弱侵袭性癌细胞扩散及生长肿瘤的能力，从而为开发癌症治疗提供了一个有前景的新靶点。 这篇论文发表在8月26日的《美国国家科学院院刊》(PNAS)上，阐明了一组由脂肪酸和胆固醇构成的分子——脂质在癌症形成中的重要作用。
PNAS：纳米颗粒做导向，减肥也靶向
麻省理工学院和Brigham妇女医院的研究人员已经开发出纳米颗粒能够直接向脂肪组织递送减肥药物。摄入这些纳米颗粒的超重的小鼠在超过25天中减轻了体重的百分之十，且没有表现出任何负面作用。这篇文章在线发表在5月2日的PNAS上。 这些药物通过改变白色脂肪组织（脂肪的存储细胞）为棕色的脂肪组织，来
人工智能新模型实现精准RNA靶向和基因调控
据发表在最新一期《自然·生物技术》杂志上的新研究，美国研究人员开发了一种人工智能模型，可预测RNA靶向CRISPR工具的脱靶活性。该模型可精确地设计向导RNA并调节基因表达，这些精确的基因控制可用于开发基于CRISPR的新疗法。 美国纽约大学、哥伦比亚大学工程学院和纽约基因组中心研究人员进行的
基因靶向的基因敲除
实验步骤构建重组基因载体绝大多数的基因敲除策略都是基于同源重组的机制，其基因载体包括载体骨架、靶基因同源序列和突变序列及选择性标记基因等非同源序列，其中同源序列是影响同源重组效率的关键因素。用电穿孔显微注射方法把重组DNA转入受体细胞（一般是胚胎干细胞）核内。同源重组基因重组时以载体的同源序列取代染
－攻克乙肝不是梦，基因编辑靶向“剪切”乙肝病毒
7月28日是一年“世界肝炎日”，肝炎是肝脏的炎症，最常见的原因是病毒感染。病毒性肝炎分为甲、乙、丙、丁和戊型，虽然病毒种类不同，但都足以对人构成严重危害，其中乙型和丙型肝炎可以导致肝硬化和肝癌的发生，给全球带来严重的疾病负担。 乙型肝炎病毒简称乙肝病毒，是一种DNA病毒，属于嗜肝DNA病毒科（
PNAs：人类基因组中藏着病毒的“灵魂”
研究者们发现，从远古时期开始，我们的祖先的DNA中就藏有病毒的"灵魂"。其中一些病毒一旦被唤醒，将会是十分危险的。最近一项研究中，科学家们找到了新的藏在我们DNA中的病毒"灵魂"。 通过筛查2500份人类基因组，研究者们发现有36种病毒随着进化过程在不断地累积。其中有19种病毒此前从未见过，其
PNAS：病毒小RNA抑制登革病毒复制
每年有超过100个国家报道了近100百万例登革病毒(Dengue virus，DENV)感染性疾病，包括50万例登革出血热。伊蚊属的埃及伊蚊(Aedes aegypti)和白纹伊蚊(Aedes albopictus)是DENV的主要传播者。MicroRNA(miRNA)是一类具有调控功能
什么是基因靶向？
基因靶向（英语：gene targeting，又称为基因打靶）是一种利用同源重组方法改变生物体某一内源基因的遗传学技术。这一技术可以用于删除某一基因、去除外显子或导入点突变，从而可以对此基因的功能进行研究。基因打靶的效果可以是持续的，也可以是条件化的。例如，条件可以是生物体发育或整个生命过程中的一个
“基因靶向”技术介绍
“基因靶向”技术，通常被称作基因敲除，是指对一个结构已知但功能未知的基因，从分子水平上设计实验，将该基因去除，或用其他相近基因取代，然后从整体上观察实验动物，推测相应基因的功能。
PNAS：基因治疗中如何让转运病毒躲过免疫系统
很多患者都无法参与基因治疗的临床试验，因为他们的免疫系统识别和对抗用于治疗的病毒。现在，美国佛罗里达大学和北卡罗来那大学的研究人员发现了一种解决方案，可以让这些病毒逃避人体正常的免疫反应。这个发现发表在5月29日的美国国家科学院院报（PNAS）上。 在基因治疗过程中，基因工程修饰过的病毒被用来
PNAS：揭秘HIV病毒的要害
Duke大学的研究人员对HIV衣壳蛋白的关键区域进行了结构分析，即gp41的近膜端外部区MPER(membrane proximal external region)。文章于一月十三日提前发表在美国国家科学院院刊PNAS杂志的网络版上。 为了控制HIV的传播，数十年来人们一直在尝试开发
PNAS：老病毒诉说新故事
逆转录病毒是一类能够跨越物种障碍感染新宿主的重要病毒，但目前对于它们的进化史所知有限。通过绘制内源性逆转录病毒(ERVs，这类逆转录病毒的基因成为了宿主生物体基因组的组成部分)的图谱，瑞典乌普拉萨大学的研究人员现在提供了一些关于逆转录病毒和它们的宿主之间进化关系的独特认识。这些研究结果发表在《美
生化与细胞所肿瘤的靶向基因病毒治疗研究获新成果
3月17日，基因治疗领域国际专业期刊《基因治疗》（Gene Therapy）在线发表了中科院上海生命科学研究院生化与细胞所刘新垣院士研究组关于“肿瘤的靶向基因-病毒治疗”（Cancer Targeting Gene-Viro-Therapy, CTGVT）策略的最新研究成果。
研究首次揭示DNA主动去甲基化可靶向病毒基因
βC1在体外和体内增强DME活性。中国农科院植保所供图 近日，中国农业科学院植物保护研究所作物病原生物功能基因组研究创新团队联合清华大学生命科学学院，首次发现植物病毒可以利用植物的DNA主动去甲基化机制来逃逸植物的防御反应，相关研究结果在线发表于《自然—通讯》（Nature Communicati
基因靶向的技术介绍
“基因靶向”技术，通常被称作基因敲除，是指对一个结构已知但功能未知的基因，从分子水平上设计实验，将该基因去除，或用其他相近基因取代，然后从整体上观察实验动物，推测相应基因的功能。
基因靶向的原理方法
将外源DNA导入靶细胞后，利用基因重组，将外源DNA与靶细胞内染色体上同源DNA间进行重组，从而将外源DNA定点整合入靶细胞基因组上某一确定的位点。对于不同的生物体，所使用的基因打靶的方法也不用。对于小鼠来说，大致的流程如下：从小鼠胚胎上提取干细胞；同时，构建靶载体，靶载体中含有与靶基因同源的DNA
基因靶向的原理方法
将外源DNA导入靶细胞后，利用基因重组，将外源DNA与靶细胞内染色体上同源DNA间进行重组，从而将外源DNA定点整合入靶细胞基因组上某一确定的位点。对于不同的生物体，所使用的基因打靶的方法也不用。对于小鼠来说，大致的流程如下：从小鼠胚胎上提取干细胞；同时，构建靶载体，靶载体中含有与靶基因同源的DNA
基因靶向的原理方法
将外源DNA导入靶细胞后，利用基因重组，将外源DNA与靶细胞内染色体上同源DNA间进行重组，从而将外源DNA定点整合入靶细胞基因组上某一确定的位点。对于不同的生物体，所使用的基因打靶的方法也不用。对于小鼠来说，大致的流程如下：从小鼠胚胎上提取干细胞；同时，构建靶载体，靶载体中含有与靶基因同源的DNA
基因靶向的原理方法
将外源DNA导入靶细胞后，利用基因重组，将外源DNA与靶细胞内染色体上同源DNA间进行重组，从而将外源DNA定点整合入靶细胞基因组上某一确定的位点。对于不同的生物体，所使用的基因打靶的方法也不用。对于小鼠来说，大致的流程如下：从小鼠胚胎上提取干细胞；同时，构建靶载体，靶载体中含有与靶基因同源的DNA
基因靶向的原理方法
将外源DNA导入靶细胞后，利用基因重组，将外源DNA与靶细胞内染色体上同源DNA间进行重组，从而将外源DNA定点整合入靶细胞基因组上某一确定的位点。对于不同的生物体，所使用的基因打靶的方法也不用。对于小鼠来说，大致的流程如下：从小鼠胚胎上提取干细胞；同时，构建靶载体，靶载体中含有与靶基因同源的DNA
华大基因再发PNAS文章
作为基因组测序领域的排头兵，近期深圳华大基因研究院与中科院系统，以及韩国，美国等处的科学家合作，发表了题为“Insights into salt tolerance from the genome of Thellungiella salsuginea(《小盐芥基因组研究揭示其耐逆奥妙》
PNAS：致命流感病毒的出现
一项研究提出，防止高致病性禽流感病毒出现的主要屏障是由禽类群体对亲缘毒株的免疫造成的，而非病毒获得必要突变的能力造成的。高致病性禽流感病毒导致了禽类产业的经济损失并且带来了人类流感大流行的威胁，但是评估大流行风险的多数研究把重点放在了病毒突变的作用而非生态因素上。 Sunetra Gupta及
PNAS：身体如何对抗病毒？
：最近，维也纳大学Max F. Perutz实验室(MFPL)和维也纳医科大学、连同瑞士苏黎世理工学院(ETH Zurich)的科学家们已经证明，双链RNA(如病毒的遗传信息)如何被挡在细胞核外面。在对抗病毒感染的免疫反应过程中，RNA编辑酶ADAR1从细胞核移动到周围的细胞质中。在那里它能
中国学者连发PNAS等两篇文章－解析病毒基因
来自中国疾病预防控制中心，澳大利亚悉尼大学等处的研究人员发表了题为“A tick-borne segmented RNA virus contains genome segments derived from unsegmented viral ancestors ”的文章，发现了第一个
PNAS：患者体内基因变异在HIV病毒载量中起重要作用
近日，大型国际研究小组进行了一项研究，他们在感染了艾滋病毒的患者体中发现了遗传变异对HIV病毒载量有一定的影响。他们所撰写的论文发表在《美国国家科学院院刊》上，并且研究小组描述了研究结果，他们相信未来需要对艾滋病做些什么。 当然，HIV是导致艾滋病的病毒，虽然在过去的几十年里已经有了非常多的讯
基因检测产品助力靶向治疗
作为一种体外诊断技术， 伴随诊断（companion diagnostic，CD）能够提供有关患者针对特定治疗药物的治疗反应的信息，有助于确定能够从某一治疗产品中获益的患者群体，从而改善治疗预后并降低保健开支。此外，伴随诊断还有助于确定最有可能对治疗药物产生响应的患者群体。 随着分子生物学研