基因疗法通过病毒载体靶向神经挽救婴儿
并没有什么特别的事情发生在长着红色小卷毛的3岁的Evelyn身上，除了她不应该在家里的起居室一边与来访者说话，一边穿着连裤袜跟着一首名为《快乐》的曲子旋转着跳舞。Milan和Elena Villarrea给Evelyn注册接受基因治疗试验，他们因为脊髓肌肉萎缩症曾失去了一个孩子。 图片来源：MIKE SHANAHAN Evelyn的姐姐Josephine患有脊髓肌萎缩Ⅰ型（SMA1）疾病，这是一种导致婴儿逐渐瘫痪的疾病。Josephine在15个月大时死去。Evelyn的到来属于意外怀孕，但她的父母仍决定生下她，尽管这个婴儿有着1/4发生第二次悲剧的风险。 当Evelyn在2014年12月出生后，她的父母很快便从遗传测试中绝望地了解到，她也患有SMA1。“我知道我们要面对什么，我们会一直爱她。”她的父亲Milan Villarreal说。在8周时，Evelyn接受了一次基因疗法，在她的体内注入了一种重要的缺失蛋白。 现......阅读全文
基因疗法通过病毒载体靶向神经挽救婴儿
并没有什么特别的事情发生在长着红色小卷毛的3岁的Evelyn身上，除了她不应该在家里的起居室一边与来访者说话，一边穿着连裤袜跟着一首名为《快乐》的曲子旋转着跳舞。Milan和Elena Villarrea给Evelyn注册接受基因治疗试验，他们因为脊髓肌肉萎缩症曾失去了一个孩子。 图片来源：MI
»－Science：基因疗法中使用AAV病毒载体可能会导致癌症风险
正当基因疗法最终似乎不负人们之所望的时候，一项研究使得人们对病毒载体存有一种持久的担忧。许多研究工作都依赖于一种病毒载体将治疗性基因导入患者体内。这种病毒载体是腺相关病毒（AAV）的简化版本，被认为是安全的，这是因为它很少将它携带的人DNA片段整合到宿主细胞染色体中，然而一旦整合，它可能激活致癌
人工病毒载体可用于基因编辑
《自然·通讯》30日报告了一种制作人工病毒样载体的方法，所制载体能进入人类细胞执行特定任务，如基因编辑。这种大容量、可定制化的纳米材料为未来基因疗法和定制化医疗带来新希望。病毒是一种高效的生物“机器”，能够快速复制和组装后代。自然的人类病毒，如慢病毒属，此前曾经过改造在动物中递送治疗性的DNA或RN
如何用安全载体成功进行基因疗法？HIV疗法有望被开发
基因疗法的概念最早来自20世纪中期，而且该疗法被认为是一种革命性的技术有望治疗几乎任何一种疾病。在新世纪初期，研究者就在一项小规模临床试验中发现逆转录病毒疗法具有一定的临床效力，其可以治疗帮助治疗致死性免疫缺陷障碍的患儿。 这项首次试验成功随机便因大量治疗的儿童患上载体相关的白血病而蒙上了阴影
常用的基因转染技术病毒载体介绍
1、逆转录病毒载体 逆转录病毒为RNA病毒，它们的基因组编码在一条单链RNA上，病毒进入细胞通过逆转录作用，病毒RNA即转变为双链DNA分子，DNA进入细胞核并整合在细胞染色体中，这种整合的病毒称为原病毒。在原病毒的两端各有一长末端重复序列（LTR），LTR内侧还有为复制所必需的其他顺序，包括
基因疗法：改良病毒为患者导入健康基因
所谓基因疗法，就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来，英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布，他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗，成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布，他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻。这些研究结果，以
腺病毒载体综述
腺病毒的一般特性 腺病毒的形态是特征性的二十面体病毒壳体（Stewart et al., 1993）。其病毒壳体含有三种主要的蛋白：六邻体（II），五邻体基底（III）和纤突（IV），还有多种其他的辅助蛋白VI，VIII，IX，IIIa和Iva2（Fig. 1）。腺病毒基因组是一个线性的双链D
病毒包装技术——病毒与非病毒载体
基于转化医学的研究理念，锐赛知道，每一项临床疾病的致病源头或表象最初都是由个体体内某个基因的突变导致了。所以每一项临床疾病的研究，整体课题项目开展的最初源头也必须从一个基因开始。锐赛在多年的转化医学研究中，在于各个临床医师的整体项目合作中，探讨得出的不仅是转化医学临床研究课题的整体思路，一般实验方向
简述慢病毒载体的载体质粒
载体质粒上HIV-1的顺式序列通常包括两端的LTR、剪切位点及包装信号Ψ等。此外，研究表明，gag基因5′端的序列可提高载体RNA的包装效率；Rev蛋白需要与Rev反应元件(RRE)相作用，将未剪切的载体转录产物从细胞核转运到胞浆。因此，Naldini等在载体上保留了gag基因5′端350bp的
腺病毒载体的分类
第一代腺病毒载体：一般将E1或E3基因缺失的腺病毒载体称为第一代腺病毒载体，此类型载体在未经过纯化时可引发机体产生较强的炎症反应和免疫反应，纯化后可以安全使用，体内表达周期可达4周。第二代腺病毒载体：E2A或E4基因缺失的腺病毒载体被称为第二代腺病毒载体，产生的免疫反应较弱其载体容量和安全性方面有所
腺病毒载体综述2
其他疗法 随着高龄人口的增加，对于人神经退化疾病如帕金森氏病的治疗提出了一个重要的挑战。腺病毒，因其可以感染有丝分裂后的细胞，同时具有潜在的高转导效率和在中枢神经系统免疫特惠区（immunologically privileged site）中的低病原性，因此是进行神经疾病基因治疗的有效载体。
囊获新型AAV9载体－辉瑞达成合作开发基因疗法
今日，REGENXBIO公司宣布与辉瑞（Pfizer）公司达成研发许可协议，允许辉瑞公司使用REGENXBIO专有的NAV腺相关病毒9（AAV9）载体开发基因疗法，治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich’s ataxia，FA），改善患者的生活。 FA是一种最常见的遗传性共济失调类型，每
突破AAV载体局限性，基因疗法公司完成2.35亿美元融资
今日，专注于开发腺相关病毒（AAV）基因疗法的Asklepios BioPharmaceutical公司（下称AskBio）宣布完成2.35亿美元的融资，将支持该公司推进和扩展临床试验，以及提高产品制造能力。这一大额融资进一步体现了业界对基因疗法领域的关注，近来这一领域出现多起大额并购，大型医药
新的非病毒基因载体提高5倍转染率
聚乙烯亚胺（Polyethylenimine，PEI）是一种阳离子聚合物，已经被广泛地进行研究，显示出作为一种有效的基因传递工具的前景。同样地，HIV-1 Tat肽，是一种可透过细胞膜的肽，已经被成功应用于细胞内的基因传递。为了提高这两种载体的良好性能，纽约大学理工学院（NYU-Ploly）和纽
病毒包装技术——腺病毒载体的制备
1 菌液的准备1.1. 取含目的质粒的甘油菌液（-80℃或-20℃冰箱中），待菌液融化后，在超净台用接种环划线于氨苄抗性的平板上，37℃倒置培养12-16h。待平板长出菌落，挑选生长状态良好的单克隆菌落。若无目的质粒的菌液，则需取库存质粒进行转化，然后挑单克隆摇菌。1.2. 将单克隆接种于5ml氨苄
病毒包装技术1——病毒与非病毒载体介绍
基于转化医学的研究理念，锐赛知道，每一项临床疾病的致病源头或表象最初都是由个体体内某个基因的突变导致了。所以每一项临床疾病的研究，整体课题项目开展的最初源头也必须从一个基因开始。 锐赛在多年的转化医学研究中，在于各个临床医师的整体项目合作中，探讨得出的不仅是转化医学临床研究课题的整体思路，
基因疗法
15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。
一种无载体的多重基因编辑系统，可用于抗癌免疫疗法
在一项新的研究中，韩国科学技术研究院（KIST）的Mihue Jang博士及其团队和韩国世宗大学的Seokmann Hong教授及其团队开发出一种新的基因编辑系统，而且这种系统可同时抑制淋巴瘤细胞表面上表达的干扰免疫系统的蛋白和激活细胞毒性T淋巴细胞，因而可以用于抗癌免疫治疗中。相关研究结果近期
应用辅助病毒缺陷－HSVI－扩增载体进行基因传递实验
试剂、试剂盒杜氏改良培养基G4150.25%胰蛋白酶 0.02%EDTA去血清培养基PBS漂白剂仪器、耗材组织培养瓶加湿培养箱直径组织培养皿锥底离心管干冰 乙醇浴Probe超声仪针式过滤器—次性注射器离心管实验步骤展开
改良的病毒载体让基因治疗眼疾更加安全有效
美国加州大学伯克利分校的科学家研发出了一种更加简单高效的向眼睛细胞插入基因的技术，从而将基因治疗从医治遗传性视力缺陷如色素性视网膜炎扩展到了由于衰老而导致的退行性眼病，如黄斑病变。 与当前已有的疗法不同，这种新的手术实施起来相当快速且不对患者造成创伤，它可以将正常的基因递送至视网膜上常规技
腺病毒载体有什么缺陷
它的优点体现在转基因效率高，通过体外实验检测结果显示，它能达到将近100%的转导效率，能转到不同类型的人组织细胞。它的缺点体现在：第一，基因组不能整合到宿主基因组上。第二，感染范围较广，缺乏明显的靶向性，有可能会让人的正常组织细胞被感染，产生一定不良反应。第三，它跟机体靶向细胞结合的同时会对异己抗原
腺病毒载体的分类介绍
第一代腺病毒载体：一般将E1或E3基因缺失的腺病毒载体称为第一代腺病毒载体，此类型载体在未经过纯化时可引发机体产生较强的炎症反应和免疫反应，纯化后可以安全使用，体内表达周期可达4周。 第二代腺病毒载体：E2A或E4基因缺失的腺病毒载体被称为第二代腺病毒载体，产生的免疫反应较弱其载体容量和安全性
腺病毒载体有什么缺陷
它的优点体现在转基因效率高，通过体外实验检测结果显示，它能达到将近100%的转导效率，能转到不同类型的人组织细胞。它的缺点体现在：第一，基因组不能整合到宿主基因组上。第二，感染范围较广，缺乏明显的靶向性，有可能会让人的正常组织细胞被感染，产生一定不良反应。第三，它跟机体靶向细胞结合的同时会对异己抗原
关于病毒载体的基本介绍
病毒载体可将遗传物质带入细胞，原理是利用病毒具有传送其基因组进入其他细胞，进行感染的分子机制。可发生于完整活体（in vivo）或是细胞培养（in vitro）中。可应用于基础研究、基因疗法或疫苗。
腺相关病毒的载体特点
安全性好对肌肉、肝脏、神经组织等感染效率高载体自身免疫原性低长期表达比较稳定,易于保存和运输缺点：容量较小
关于慢病毒载体的介绍
慢病毒载体（Lentiviral vector）较逆转录病毒载体有更广的宿主范围，慢病毒能够有效感染非周期性和有丝分裂后的细胞。慢病毒载体能够产生表达shRNA的高滴度的慢病毒，在周期性和非周期性细胞、干细胞、受精卵以及分化的后代细胞中表达shRNA，实现在多种类型的细胞和转基因小鼠中特异而稳定
腺相关病毒载体的简介
腺病毒相关病毒(adeno-associated virus，AAV)是一类单链线状DNA缺陷型病毒。其基因组DNA小于5 kb，无包膜，外形为裸露的20面体颗粒。AAV不能独立复制，只有在辅助病毒（如腺病毒、单纯疱疹病毒、痘苗病毒）存在时，才能进行复制和溶细胞性感染，否则只能建立溶源性潜伏感染
单次注射基因疗法能清除艾滋病病毒
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/8/506730.shtm
人造病毒改进基因疗法有望定向输送siRNA和药物
病毒擅长于从感染的细胞中获取遗传物质进行自复制。这一特征被用于开发基因治疗手段，这些基因被引入到患者的细胞内进行遗传疾病或是遗传缺陷的治疗。韩国的研究者制备了一种人造病毒。该研究发表在化学研究杂志上，研究者可以使用人造病毒向癌症细胞内输送治疗性的基因和药物。 天然的病毒在基因治疗中具有极其高效的将
单次注射基因疗法能清除艾滋病病毒
美国坦普尔大学刘易斯·卡茨医学院的科学家17日报告称，基于CRISPR-Cas9基因编辑技术EBT-001可以安全有效地将SIV（猴免疫缺陷病毒）从非人灵长类动物的基因组中去除。这项临床前研究是推动人类艾滋病病毒疗法方面取得的重大进展，相关论文在线发表于《基因治疗》杂志。 研究团队此次在恒河猴