Nature子刊：沉默SOD1基因，让渐冻人自由得更久一点
渐冻症，又名肌侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis , ALS)，尽管是发病率仅为十万分之三的罕见病，但在病程发展过程中，患者自由的思想将至死被逐渐禁锢在一个退化的躯壳中，造成极大的痛苦和社会经济负担，因此学界始终热切地寻找ALS的解药。 加州大学圣地亚哥分校的Marsala课题组近日在《Nature Medicine》上发表工作，对ALS模型小鼠、猪和非人灵长类动物软脊膜下注射以AAV9病毒为载体的shRNA，沉默超氧歧化酶SOD1基因，能有效防止运动神经元丢失或延缓疾病进程，显著延长ALS的生存时间！ ALS是一种致死性的进行性神经退行性疾病，即患者将遭受脑干和脊髓运动神经元的不可逆丢失，进而肌肉麻痹而无法行走、说话乃至吞咽，最终因呼吸衰竭或心跳暂停而死亡。ALS通常在中年50岁左右发病，男女发病比列为1.5:1，一旦确诊，平均生存期仅为2-5年，50%以上的患者在症状出现后30个......阅读全文
中国学者参与团队利用人工智能发现“渐冻症”治疗新靶点
2022年7月7日获悉，中国学者参与的国际研究团队利用人工智能发现了“渐冻症”的潜在治疗靶点，为该疾病的治疗提供了新思路。人工智能通过分析这些与“渐冻症”疾病进展有关的大数据，从中确定了17个高置信度靶点和11个全新治疗靶点。研究人员随后在模拟“渐冻症”患者情况的果蝇模型中进行验证，证实在上述28个
FDA批准治疗“渐冻症”新药－冰桶挑战曾筹220万美元资助研发
当地时间9月29日，美国食品药品管理局（FDA）批准了由Amylyx制药公司开发的药物Relyvrio（苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方，AMX0035）用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）成人患者。该药物是首款在随机、安慰剂对照临床试验中显著延缓ALS疾病进展并能延长生存期的
－“重磅炸弹”药物：好日子渐行渐远
很长一段时间，是“重磅炸弹”产品点燃了制药业高速、持续增长的引擎。过去数年，“重磅炸弹”药物占据了重要的医药市场。 尽管各大跨国公司依然掌握年销售额在10亿美元以上的“重磅炸弹”药物,但由于他们过分依赖重磅药来推动业绩成长,日子越发“吃紧”，特别是近年来数例“重磅炸弹”药物的ZL期临近。 “
这种病，短期内无法治愈！“只能往前进，不能往后退”
今年2月29日是第十七个国际罕见病日，目前世界范围内已知的罕见病已经超过7000种，“渐冻症”是其中一种。 中国每年“渐冻症”新发病人达到25000人。日前，中国新闻网《大医生来了》栏目专访北京大学第三医院神经内科主任樊东升，他直言，“渐冻症”是一种“只能往前进，不能往后退”的疾病。 无助的
这种病，短期内无法治愈！“只能往前进，不能往后退”
今年2月29日是第十七个国际罕见病日，目前世界范围内已知的罕见病已经超过7000种，“渐冻症”是其中一种。 中国每年“渐冻症”新发病人达到25000人。日前，中国新闻网《大医生来了》栏目专访北京大学第三医院神经内科主任樊东升，他直言，“渐冻症”是一种“只能往前进，不能往后退”的疾病。 无助的
一些“不健康”食品渐行渐远
铁打的卖场，流水的商品。食品种类空前繁多的消费时代，在消费者健康消费倾向的指引下，有一些产品正在逐渐远离人们的视线，昔日的风光成了往事。 健康趋势抛弃了谁？ 如今，在食品行业，似乎已经形成一个共识：谁没有搭上“健康”的班车，谁就很可能很快被快消品市场逐出门外。 数据显示，我国城市地区的快消
全球文化价值观渐行渐远
根据4月9日发表于《自然-通讯》的一篇论文，在过去40年间，文化价值观在全球范围内可能已变得更加不同，但在各地区范围内却更加相似。研究人员认为，随着时间推移，高收入西方国家与世界其他地区的文化差异将越来越大。相比之下，同一地区的国家会发展出更相似的文化价值观。在现代世界中，全球化、大众传媒和技术传播
久违的声音再次重现！蔡磊成为首个使用可穿戴人工喉的渐冻患者
11月13日，渐冻人蔡磊成为全球首个可穿戴人工喉的试用者，他久违的声音再次重现，让人激动不已。 蔡磊是京东集团原财务副总裁，于2019年被确诊为患有渐冻症，但蔡磊并没有放弃，他寻求科学家支持、搭建数据库、建立规模达数亿元的基金推动药物研发，为渐冻症患者提供支持。13日，当蔡磊通过穿戴人工喉听到
4位科学家因神经退行性疾病研究和治疗，荣获雨水奖
2023 年1月26日，神经退行性疾病研究最大的独立资助者之一雨水慈善基金会（Rainwater Charitable Foundation）宣布今年的雨水年度神经退行性疾病研究杰出创新奖（奖金为40万美元）和创新早期职业科学家奖（奖金为20万美元）的获得者。 今年的杰出创新奖将颁发给了：Io
宋凤瑞：质谱研究生物分子与中药小分子的相互作用
分析测试百科网讯 2020年9月15日，2020年中国质谱学会质谱网络研讨会（2020CMSS）进行到第二天，由北京生命科学研究所董梦秋研究员、中国科学院生态环境研究中心汪海林研究员、同济大学田志新教授、中国医学科学院药物研究所张金兰研究员；吉林大学药物代谢研究中心顾景凯教授、军事医学科学院放射
－生物柴油平稳运行－行业渐行渐宽仍需推动
从10月底举办的2013年中国生物柴油行业发展研讨会暨全国生物柴油行业协作组年会上获悉，今年我国生物柴油产业总体运行平稳，尽管一些企业依旧维持微利状况，但行业向好因素逐渐显现，国家相关部门正在积极制定行业管理政策和完善体系建设，社会各界对生物柴油的认识逐渐提高，行业或将迎来健康良性的稳健发展期。
蔡磊清华大学基础医学院捐赠仪式举行
9月20日，蔡磊-清华大学基础医学院捐赠仪式在清华大学医学院举行，此次捐赠旨在推动渐冻症这一世界性医学难题的科研攻关进程。北京爱斯康医疗科技有限公司董事长、渐愈互助之家平台创始人蔡磊线上出席捐赠仪式并致辞，清华大学副校长王宏伟，蔡磊妻子、破冰驿站直播平台创始人段睿出席捐赠仪式并致辞。来自神经科学领域
马悦凌真敢忽悠人：当归注射治绝症－放言攻克艾滋病
养生领域最近又起波澜。以宣扬“生吃泥鳅能治病”而闻名的马悦凌，在沉寂一段时间后，近日又凭着“渐冻人是我治疗的最简单的病”、“下一个目标是攻克艾滋病”等狂言，一下子引发众媒体关注。马悦凌在其个人网站上称，一位叫刘如杰的河北渐冻人患者，在经过她两个月的治疗后，病情明显好转：头颈从耷拉下垂到逐渐昂首，
遗传发育所等成功建立肌萎缩侧索硬化症转基因猪模型
肌萎缩侧索硬化症(ALS，Amyotrophic lateral sclerosis)，俗称渐冻人症，是一种渐进和致命的神经退行性疾病。起因是中枢神经系统内控制骨骼肌的运动神经元退化所致。ALS病人由于上、下运动神经元都退化和死亡并停止传送讯息到肌肉，导致肌肉逐渐萎缩，最后神经系统完全丧失控
蔡磊破冰再迈一步：斗志不减－继续努力
中新网6月8日电(记者 张尼)“斗志不减，继续努力！”7日，蔡磊笑着在镜头前喊出了这句口号，虽然因为病情进展，他的发音变得越来越模糊，但语气依旧坚定。蔡磊破冰再迈一步。当天，蔡磊与华大集团CEO尹烨共同宣布，将合作创建多组学研究联合实验室，加速渐冻症(肌萎缩侧索硬化)在生命科学研究领域的科研进展。这
三菱田边向FDA提交edaravone上市申请，治疗ALS
6月21日是“世界渐冻人日”，全球各地在这个特殊的日子来临之际纷纷举办渐冻人日公益活动，旨在呼唤社会各界爱心人士关注和帮助更多的渐冻症患者。与此同时，医药行业领域也为渐冻人群体带来了一个好消息。 近日，日本药企三菱田边（Mitsubishi Tanabe）宣布已向美国食品和药物管理局（FDA）
激动人心！已经进入III期临床，干细胞新疗法有望上市！
伟大的科学家霍金曾在干细胞展望纪录片中表示，“医学界的新时代已经近在眼前，不久的将来，人体任何疾病都可医治，全靠我们体内那些拥有异能的细胞，它们叫干细胞。”霍金是一名渐冻症患者，这类疾病尚缺乏有效治疗手段，许多科学家将希望寄托于干细胞。事实上，干细胞治疗渐冻症已有几十年的研究历史，目前新一轮临床
渐晕现象的原理
在理想情况下，轴上点和轴外点的光束都受孔径光阑的限制，有基本相同的光束孔径角，如果视场不太大，整个视场的像面照度基本均匀。然而在实际光学系统中，轴外点成像光束往往受其他光学零件通光孔的限制，结果是轴外点的光束孔径角比轴上点的小得多。这是因为要使轴外点也以充满入射光瞳的光束成像时，那些远离孔径光阑的透
人工智能助力新药开发，为这种罕见病打开新思路
随着深度学习等技术进步，人工智能在新药研发中扮演着越发重要的角色。近日，中国学者参与的国际研究团队利用人工智能发现了“渐冻症”的潜在治疗靶点，为该疾病的治疗提供了新思路。 “渐冻症”医学名称为肌萎缩侧索硬化症，是一种神经退行性疾病，会影响大脑和脊髓中的运动神经元，造成运动神经元死亡，令大脑无法控
他们是怎样被“冻”起来的？
随着“冰桶挑战”在互联网上风行，许多人第一次听说了渐冻人，以及“肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)”这个佶屈聱牙的病名。这种怪病也引起了许多疑问，在此就把相关答案总结一二。 渐冻人到底是种什么病？ ALS，又称MND，也就是“运动神经元疾病”（motor neuron disease）。ALS
欧洲最大乳企入股蒙牛－牛根生时代渐去渐远
专家表示，之前蒙牛的奶源建设没有赶上市场扩张的步伐，今后若不建立直接的奶源基地，质量安全就很难掌控 当地时间2012年6月15日晚间，欧洲乳业巨头欧世乳品与蒙牛及中粮集团在丹麦首都哥本哈根签署协议，将投资17亿丹麦克朗(2.90亿美元)购买蒙牛公司约6%间接股份，以落实中丹两国在乳业等方面
概述肌萎缩性脊髓侧索硬化症的研究进展
目前国际上正尝试以神经营养因子、抗氧化剂如维生素E、维生素C以及肌酸、CoQ10等与力如太联合应用,以对肌萎缩侧索硬化进行保护性治疗。但上述治疗还有待于临床试验的证实。此外,科学家们也正在进行有关本病基因治疗的实验研究。 [3-5] 2022年7月,在人工智能药物研发公司英矽智能、美国约翰斯·
他患病后高薪聘请研究人员，无人工作超过3个月
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/10/509942.shtm接受《中国科学报》采访的前一晚，9月11日，45岁的蔡磊刚刚经历了死亡考验——他在吃药时被呛到，一度窒息。自从2019年被确诊渐冻症以来，这位京东前副总裁与死亡的距离变得异乎寻常地近
冬季穿它们，－就能美丽不“冻”人？
辟谣 寒冬已至。许多爱美的女士在穿着上拒绝臃肿，纷纷祭出各种神器。有紧致塑形、凸显身材的塑身衣，有抵御严寒、一件顶三件的发热内衣，还有既能保暖又能对抗干燥、滋润皮肤的牛奶美肤衣。是不是听起来黑科技满满。但这些衣服的功能真的像商家说的那么神奇吗？它们到底能不能让我们既有风度又有温度地过冬？ 牛
渐逝波吸收传感器
渐逝波吸收传感器作为一种扩展ATR探头，这款渐逝波吸收传感器有很好的灵敏度。该产品内含一条蓝宝石光纤，缠绕在一个竖直的聚四氟乙烯轴上。光纤末端采用锥形设计以便于探头中光的出入。这种设计可以调节光程,并且可调节的幅度很大.这个特点可以满足多种吸光度分析应用.渐逝波探头尤其适合测量浑浊的液体
冻干技术原理之预冻阶段
预冻就是将溶液中的自由水固化，赋予干后产品与干燥前相同的形态，防止抽空干燥时起泡、浓缩和溶质移动等不可逆变化发生，尽量减少由温度引起的物质可溶性减少和生命特性的变化。 1、 预冻的方法 溶液的预冻方法有两种：冻干箱内预冻法和箱外预冻法。箱内预冻法是直接把产品放置在冻干机内的多层搁板上，由冻干机的冷冻
治疗肌萎缩性侧索硬化症的概述
尽早地做出诊断和鉴别诊断，尽早地给予神经保护和支持治疗，如力如太及其他药物，坚持定期随访。 1.一般疗法 支持疗法：对症治疗，适当锻炼。如注意呼吸道、消化道的功能。若口水多，可给予少量抗阻胺药；若痰多，可给予雾化吸入及化痰药；如出现情绪低落，给予抗抑郁治疗等。此外，还要多翻身以防止压疮发生。
国家科技大奖，干细胞治疗技术关系到每个人健康！
2019年，干细胞技术获得2018年国家自然科学奖二等奖振奋人心。干细胞的科技成果与百姓健康密切相关，为解决疑难重症、消除病患痛苦做出了扎实的贡献。 1月15日，新华社刊文《这些最新颁布的国家科技大奖关乎你我的健康》，文中重点提到了获奖的干细胞技术：将人类体细胞转化为干细胞，再将干细胞定向分化
科学家离实验室渐行渐远：不在开会－就在开会路上
前辈数学大家陈省身的一句话让中科院院士李邦河记忆犹新：大数学家每天工作都有10多个小时。 在李邦河院士看来，对科学家而言，时间无疑就是成果，“没有长时间全力以赴的努力，又怎么能成为大师呢?”上个世纪50年代，中央提出科学家应该保证5/6的科研时间。 近年来，科学家的科研时
绿豆变泥鳅，养生骗局就没人管
养生畅销书作家马悦凌说，“渐冻人”是她治疗过的最简单的病。以泥鳅、当归配合高热量食物，除了治疗“渐冻人”，还治好了肝癌、乳腺癌、肺癌患者，让高位截瘫的人恢复了知觉。下一步，她准备攻克艾滋病。 渐冻人症是运动神经元疾病的俗称，它与癌症、艾滋病并称世界三大难以治愈的病症。此类患者的大脑、脑干和脊髓