Nature怒赞:首次用CRISPR在人体内治疗疾病!
一名遗传导致失明的患者成为了第一个直接接受CRISPR-Cas9基因治疗的患者。 这项治疗是一项具有里程碑意义的临床试验的一部分,目的是测试CRISPR-Cas9基因编辑技术去除突变的能力,这种突变会导致一种罕见的情况,即莱伯氏先天性黑蒙症(LCA10)。这种疾病是导致儿童失明的主要原因,目前尚无治疗方法。 在最新的试验中,基因编辑系统的组成部分--编码在一种病毒的基因组中--被直接注射到眼睛里,接近光感受器细胞。相比之下,以前的CRISPR-Cas9临床试验已经使用这种技术来编辑从体内移除的细胞的基因组,然后再把这些细胞输回病人体内。图片来源:Prof. P. Motta,Dept. of Anatomy,University La Sapienza of Rome,SPL "这是一个激动人心的时刻,"波特兰俄勒冈健康与科学大学(Oregon Health & Science Univer......阅读全文
Nature怒赞:首次用CRISPR在人体内治疗疾病!
一名遗传导致失明的患者成为了第一个直接接受CRISPR-Cas9基因治疗的患者。 这项治疗是一项具有里程碑意义的临床试验的一部分,目的是测试CRISPR-Cas9基因编辑技术去除突变的能力,这种突变会导致一种罕见的情况,即莱伯氏先天性黑蒙症(LCA10)。这种疾病是导致儿童失明的主要原因,目前
Nature-Methods发布CRISPR新技术:CRISPRX
斯坦福大学遗传学系,药理学系的几位学者合作,开发出了一种为原位蛋白质工程重利用体细胞超突变的新技术—— CRISPR-X ,这将能帮助科学家们创建复杂的原始遗传突变文库,分析完善蛋白质工程。 这一研究成果在线公布在10月31日的Nature Methods杂志上,文章的通讯作者是斯坦福大学Mi
CRISPR先驱Nature解析新一代CRISPR系统
在4月20日《自然》(Nature)杂志上的一篇新研究论文中,科学家们描绘了一种新型细菌CRISPR-Cpf1系统的分子细节,这为实现其他的基因编辑应用,如平行靶向多个基因打开了可能的途径。 领导这一研究的任职于德国马克思普朗克感染生物学研究所和瑞典于默奥大学的Emmanuelle Charp
Nature子刊:利用CRISPR
中东呼吸综合征冠状病毒( Middle East respiratory syndrome coronavirus ,MERS-CoV)是近年来出现的一种新型高致病性冠状病毒,于2012年在中东首次被鉴定出来,随后又在几个欧洲国家发现了它的踪迹。这种疾病会引发人类重症肺疾病,临床表现为发热、咳嗽、急
Nature:CRISPR浪潮席卷学界
每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时,Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司,研究者们把自己使用的分子工具存放在这里,以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出,一篇大热的论文一发表,几分钟内他们就
Nature-Biotechnology:CRISPR再获重要改良
Broad研究所的研究团队日前开发了一个独特的CRISPR-Cas9基因控制系统。该系统只需要催化活性的Cas9,就能在同一个细胞中敲除和激活不同基因。这一重要成果发表在十月五日的Nature Biotechnology杂志上,文章的通讯作者是Broad研究所Silvana Konermann,
Nature:摆弄CRISPR的生物黑客
完全未接受过正规的科学训练,但这却并未能阻止Johan Sosa去涉足最强大的一种分子生物学工具。3年前,科学家们开发出了这一称作为CRISPR的技术来靶向改造DNA。Sosa现已利用CRISPR完成了几项试管实验。他希望下周能够在酵母中尝试这种方法,并在迟些时候将之应用于模式植物拟南芥。 C
Nature:CRISPRCas也有天敌!
近日,来自加拿大多伦多大学的研究人员在著名国际学术期刊Nature上发表了一项最新研究进展,他们在这项研究中首次发现了噬菌体合成的用以抑制细菌体内CRISPR-CAS系统的蛋白质。 细菌与感染细菌的病毒(噬菌体)之间的生存之战导致了许多细菌的防御系统得到进化,同时噬菌体也针对这些系统进化出了新
Nature发表CRISPR重要新成果
来自佐治亚大学的研究人员报告称,他们利用CRISPR/Cas9技术对可引起腹泻病——隐孢子虫病的单细胞微小寄生虫隐孢子虫(Cryptosporidium)进行了遗传改造,由此开创了研究这类病原体的全新时代。他们发表在《自然》(Nature)杂志上的研究结果,最终将帮助学术界和产业界开发出针对隐孢
吴志坚发布CRISPR重要成果:CRISPR敲除治疗疾病
美国国立卫生研究院眼科研究所的一组研究人员报道了最新成果:他们通过一种病毒载体直接向眼睛输送了基于CRISPR-as9的治疗元件,成功在视网膜变性小鼠中阻止了视网膜色素变性。这一研究成果公布在3月14日的Nature Communications杂志上,文章的通讯作者是美国国立卫生研究院眼科研究
深挖CRISPR的治疗潜力
CRISPR-Cas9是细菌在漫长的进化史中演化出的重要防御机制。这个监控体系能够根据引导RNA的指示,靶标并降解入侵者的遗传物质。现在,CRISPR-Cas9已经成为了炙手可热的基因组编辑工具。 多伦多病童医院的科学家们对CRISPR-Cas9进行改造,并将其用于基因表达调控。他们成功在杜氏
Nature:-CRISPR/Cas系统,如何区分敌友
不忙于攻击我们时,细菌之间会彼此竞争。但当病毒入侵细菌时,它们不总是给受感染的微生物带来灾难:有时候病毒实际上携带着细菌可以利用的有益基因,可以扩大其饮食或是让它们能够更好地攻击自身的宿主。 科学家们一直认为,细菌的免疫系统会自动地破坏它识别为入侵病毒基因的东西。现在,来自洛克菲勒大学的研究人
Nature重要发现:新型CRISPR样系统
来自法国的研究人员报告称发现,巨型拟菌病毒(mimiviruses)利用了与细菌和其他微生物采用的CRISPR系统相似的防御来抵御入侵者。他们说,在拟菌病毒中发现一种起作用的免疫系统支持了他们的观点:这种巨型病毒代表了生命树的一个新分支。 相关研究论文发布在2月29日的《自然》(Nature)
张锋Nature发布CRISPR新成果
波士顿儿童医院癌症及血液疾病中心的研究人员发现,改变一小段DNA可以避开镰状细胞病(SCD)背后的遗传缺陷。这一发布在《自然》(Nature)杂志上的新发现,为开发出一些基因编辑方法来治疗SCD和诸如地中海贫血等其他的血红蛋白疾病开辟了一条途径。 Dana-Farber/波士顿儿童医院的Stu
Nature:CRISPR技术开拓新的疆域
细菌一直在与病毒或入侵核酸进行斗争,为此它们演化出了多种防御机制,CRISPR-Cas适应性免疫系统就是其中之一。规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas的组合,可以在引导RNA的指引下,靶标并切割入侵者的遗传物质。2012年研究者们利用这一特点,将CRISPR系统发展成了强大的基因组
Nature关注中国CRISPR基因编辑研究
中国的科学界正在大胆地推进遗传重组动物的相关研究工作。尽管一些科学家表示担心会出现伦理学问题,在中国新的狗、山羊、猴和猪品种正在快速地被制造出来。11月18日,Nature网站以“China's bold push into genetically customized animals”为题对当
Nature聚焦中国:CRISPR带来的机遇
非人类灵长动物在生物学、遗传学和行为学上与人类非常相似,是研究人类疾病和开发治疗策略的重要模型。许多候选药物在进入临床之前都需要经过灵长动物(特别是猴子)测试,但灵长动物研究在西方世界面临着很大的压力。在这种情况下,中国逐步成为了非人类灵长动物研究的首选国家。本期Nature杂志通过编辑社论和新
Nature-Biotechnology再次发出CRISPR研究警告
Sanger研究所的科学家发现,CRISPR-Cas9基因组编辑可以在细胞中引起比以前认为更大的遗传损伤。这些结果意味着CRISPR-Cas9基因疗法可能存在安全影响,因为意外损伤可能导致某些细胞发生危险的变化。 这一研究成果公布在7月16日的Nature Biotechnology杂志上,研
CRISPR华裔牛人不止张锋-此学者连发Nature等文章改进CRISPR
作为纳斯达克CRISPR“第一股”Editas公司的联合创始人之一,哈佛大学化学与化学生物学教授、Howard Hughes医学研究所研究员David R. Liu也是著名的CRISPR科研人员,据称这位教授是一位从来没有做过博士后的年轻教授,他早年毕业于哈佛大学,1999年在加州大学伯克利校区
Nature-Medicine:β地贫CRISPR基因治疗最新进展
Dana-Farber/Boston儿童癌症和血液疾病中心以及麻省大学医学院的研究人员在《Nature Medicine》发文,将CRISPR-Cas9基因编辑应用于镰状细胞(贫血)病和β-地中海贫血患者自身的血液干细胞,加上今年1月他们在《Blood》发表的报告,该方法克服了先前的技术挑战,可
CRISPR提供新型乙肝治疗策略
目前的抗病毒疗法还不能治愈乙型肝炎病毒(HBV)感染,成功根除HBV需要灭活病毒的基因组,其主要存在于宿主细胞,作为游离共价闭合环状DNA(cccDNA),在较小的范围内,作为染色体整合的序列。然而,新型设计酶,如CRISPR/Cas9 RNA引导的核酸酶系统,为直接攻击HBV基因组的先进治疗策
CRISPR治疗疾病又有新突破
最近,来自哥伦比亚大学医学中心(CUMC)和爱荷华大学的科学家们,使用新的基因编辑技术CRISPR,修复了一个引发视网膜色素变性(RP)的基因突变,RP这种遗传性疾病,可导致视网膜退化,并导致全世界至少150万人失明。 这项研究发表于最新一期的《Scientific Reports》,标志着研
Nature揭秘CRISPR系统的选择识别机制
细菌具有一种免疫系统来对抗称作为噬菌体的入侵病毒,也许会让你感到有些惊讶。并且像从单细胞到人类的所有免疫系统一样,细菌免疫系统面临的第一个挑战就是要检测出 “外源物质”与“自身物质”的差异。这并不简单,因为病毒、细菌和所有其他的生物都是由DNA和蛋白质构成。来自Weizmann研究所和以色列特拉
张锋Nature子刊再发CRISPR综述
麻省理工学院的张锋(Feng Zhang)博士是近两年大热的CRISPR/Cas9技术的先驱开创者之一。2013年,这位80后的年轻华人科学家开发出了可用来编辑DNA、敲除指定基因的CRISPR/Cas系统,自此之后一直致力于推动这一技术走向完美。 他还与4 位 CRISPR 技术先驱合作创办
Nature发布CRISPRCas重要研究发现
由埃克塞特大学的学者们领导的一项新研究表明,遗传多样性通过限制寄生物进化减少了疾病的传播。 宿主多样性可以限制疾病爆发并非是一个新概念。例如,在农业中缺乏遗传多样性的作物单一栽培会遭遇严重的疾病大爆发,席卷整个种群。但为什么会出现这种情况? 由埃克塞特大学领导的这项研究提供了一个答案。为了研
Nature子刊:张锋再发CRISPR综述
麻省理工学院的张锋(Feng Zhang)博士是近两年大热的CRISPR/Cas9技术的先驱开创者之一。2013年,这位80后的年轻华人科学家开发出了可用来编辑DNA、敲除指定基因的CRISPR/Cas系统,自此之后一直致力于推动这一技术走向完美。 他还与4 位 CRISPR 技术先驱合作创办
Nature子刊发布CRISPR研究新突破
利用一种基于细菌蛋白的新基因编辑系统,麻省理工学院的研究人员治愈了因单一遗传突变致罹患一种罕见肝病的小鼠。 这些发表在3月30日《自然生物技术》(Nature Biotechnology)杂志上的研究结果,提供了首个证据证实,称之为CRISPR的基因编辑技术可以逆转活体动物的疾病症状。
Nature综述:如何用CRISPR进行癌症研究
CRISPR–Cas9系统可以很容易地改写多种生物的基因组,这一技术很快如风暴一般席卷了整个基因组工程领域。可想而知,以CRISPR–Cas9为基础的各种应用也将为癌症遗传学领域带来一场变革。麻省理工霍华德•休斯医学研究所的Tyler Jacks就是这方面的先行者,他去年连发两篇Nature文章
Nature新技术:CRISPR+单细胞测序=?
CRISPR-Cas9“基因剪刀”的基因组编辑技术是生物研究和新型靶向药物研发的有力工具。比如利用CRISPR筛选基因(pooled CRISPR screens),可以通过CRISPR gRNAs靶向成百上千个不同的基因,同时编辑许多细胞,然后实验筛选编辑细胞,gRNA可以帮助确定哪些基因对于生物
CRISPR先驱Nature、Molecular-Cell连发重要成果
加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna博士是CRISPR技术的共同开发者,曾因这一技术获得了“生命科学突破奖”(Breakthrough Prize),是CRISPRZL的有力竞争者。近日,Doudna接连在《自然》(Nature)和Cell出版社旗下子刊《分子细胞》(Molecul