基因治疗又现曙光,关于地贫你知多少

12月7日-10日,一年一度的美国血液学会(ASH)如期而至,盛会上来自全世界的血液学工作者发表着最新进展。如拜耳公布了其AAV基因疗法在A型血友病的1/2期临床试验中取得积极数据,Sangamo公布针对β地贫的1/2期临床最新数据,这是继CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals宣布其CTX001在临床1/2期试验对输血依赖性β地中海贫血症(TDT)和严重镰状细胞贫血症(SCD)中的有效治疗数据后的,基因治疗在遗传类血液疾病中又一捷报。同时今年6月,Bluebird bio公司也宣布其基因疗法Zynteglo被欧盟批准上市治疗β地贫。越来越多的科研团队加入基因治疗地贫的研发队伍,既让我们看到基因疗法治愈遗传疾病的潜能,同时也庆幸这类真正“缺医少药”的罕见疾病逐渐受到社会广泛关注。所以,本期我们就与大家一起走进这类不被大众熟悉的疾病—地中海贫血,重点关注其在国内的情况。 一......阅读全文

基因治疗又现曙光,关于地贫你知多少

  12月7日-10日,一年一度的美国血液学会(ASH)如期而至,盛会上来自全世界的血液学工作者发表着最新进展。如拜耳公布了其AAV基因疗法在A型血友病的1/2期临床试验中取得积极数据,Sangamo公布针对β地贫的1/2期临床最新数据,这是继CRISPR Therapeutics和Vertex P

又现“皮革奶”你还敢给孩子喝奶吗

  “三聚氰胺”与“奶粉疑致性早熟”等奶制品安全事件让我们仍心有余悸,现在皮革奶又说“死灰复燃”,妈妈们可要提高警惕了哦。   两年前的三聚氰胺事件让家长们仍心有余悸,近日“皮革奶”的消息又让人谈奶色变。前日,一则“内地‘皮革奶粉’死灰复燃长期食用可致癌”的新闻迅速登上各大商业门户网站的

Nature-Medicine:β地贫CRISPR基因治疗最新进展

  Dana-Farber/Boston儿童癌症和血液疾病中心以及麻省大学医学院的研究人员在《Nature Medicine》发文,将CRISPR-Cas9基因编辑应用于镰状细胞(贫血)病和β-地中海贫血患者自身的血液干细胞,加上今年1月他们在《Blood》发表的报告,该方法克服了先前的技术挑战,可

基因治疗:癫痫患者的新曙光

    脑皮质局灶性畸形是由脑部区域异常发育引起的,是儿童中常见的耐药性癫痫的最常见原因之一。它通常发生在额叶,这对规划和决策至关重要。局灶性皮质发育不良癫痫与共病症有关,包括学习障碍。伦敦大学学院皇后广场神经学研究所的研究人员试图为患有局灶性皮质发育不良的儿童寻找一种替代手术的方法,并表示他们已经

致癌风险你知多少

  长期接触致癌物被认为是导致癌症的一个重要原因。然而不幸的是,人一生中暴露在致癌物中的情况十分常见。如果能够对致癌物有一个更加清晰的认识,将会对癌症的预防与早期治疗非常重要的帮助。最新一篇发表在Open Journal of Oncology杂志的综述文章对此作了详细的介绍。  "其中一个重要的致

茶叶检测你知多少?

一、 茶叶的检测项目茶叶的检测项目包括农药残留、铅、水浸出物、霉菌、菌落总数、稀土等。根据《茶叶中519种农药及相关化学品残留量的测定》(GBT 23204-2008)规定。其中519种农药包括490种茶叶相关农药残留,以及29种除草剂残留。茶叶农药残留涉及的种类很多,在茶叶检测中很重要。根据《关于

锑污染,你知多少?

  近日,国内媒体纷纷报道,瓶装饮料的塑料瓶中含有致癌物质锑,引起了人们极大的关注。此外,日本研究者发现,城市空气中的微小颗粒物就含有大量的锑,其中的一个主要来源就是刹车片。   随着“饮料塑料瓶存在重金属锑”的新闻曝光,“锑”一跃成为搜索热词。   实际上,锑并不算一种很新型的污染物,早在19

Mersana新型ADC药物动物实验现曙光

  随着肿瘤免疫疗法的风靡,抗体这个词已经越来越为普通民众所熟知。除了目前研究火热的单抗药物,如何利用抗体的专一识别特性进行靶向输送也成为科学家们关注的重点。  根据这一思路,一种名为抗体药物偶联体的新型药物疗法应运而生。最近,Mersana公布了其最新开发的ADC药物XMT-1522动物实验研究数

Nature头条:血友病基因治疗新曙光

  来自美国威斯康星医学院的科学家们称,他们通过修复一个有缺陷的基因治疗了狗的血友病,这标志着向着治疗人类血友病又迈进了一大步。   A 型血友病是一种最常见的遗传性出血性疾病,每10,000人中大约就有1人受累于这一疾病。它是由于一个基因功能失常引起凝血因子VIII缺乏所导致,这

PNAS重大成果:乙肝治愈现曙光

  澳大利亚的科学家们发现了一种针对乙型肝炎病毒(HBV)感染的潜在治愈方法,在临床前模型中这种有前景的新疗法100%成功消除了感染。  现在澳大利亚的一些患者在墨尔本、珀斯和阿德莱德开展的1/2a期临床实验中,成为了世界上首批接受这种潜在疗法治疗的人群。  来自墨尔本沃尔特伊莉莎研究所(Walte

Cell子刊:“舞蹈病”治疗现曙光

  来自美国能源部劳伦斯伯克力国家实验室的科学家们设计出一种化合物,能够在小鼠中抑制亨廷顿氏舞蹈病的症状,从而为治疗这一破坏性疾病带来了新希望。这一研究成果发表在11月1日的《Cell Reports》杂志上。   该化合物是一种靶向细胞“发电厂”――线粒体的合成抗氧化剂。线粒体氧化损伤与包括

太空又现规律脉动“神秘天体”

澳大利亚默奇森宽场阵列射电望远镜观测到的银河系,星形图标为神秘脉冲天体的位置。图片来源:Natasha Hurley-Walker1月26日,澳大利亚科学家在《自然》发表文章称,他们在太空中发现一颗神秘天体正在以一种前所未见的方式脉动。它可能是一颗奇怪的中子星,即大质量恒星爆发后的残留物。研究这样的

食物中的酸你知多少?

  在化学上,“酸”是任何能够在水中离解出氢离子的化合物,而碱则是能够离解出氢氧根离子的化合物。二者一见面,就结合成水。不过,不管是酸还是碱,都不能把对方赶尽杀绝,最后总要留下一些。在同一个温度下,酸和碱的浓度乘起来是一个常数。也就是说,氢离子多了,氢氧根离子就少;氢离子少了,氢氧根离子就多。  当

神经修复学:在“无法可治”处现曙光

  黄红云(国际神经修复学会创始主席):神经发生损伤后并非无法修复  神经修复学是基于“中枢神经可修复理论”创立的重要新兴学科,是并行于神经外科、神经病学、神经康复和精神心理的一门独立临床神经学科,专门研究和探索神经系统损害或退变后的神经调控、神经重塑、神经保护、神经再生、结构修补或替代、神经免疫调

LED产业:明年倒一半-后年现曙光

  LED是朝阳行业,目前有着类似光伏产业的困境,那就是产能过剩,虽然困难没有光伏那么夸张。芜湖集中了LED产业上游两大巨头的生产基地:三安光电和德豪润达。   “中央有关部门以及把LED作为重点产业的城市应助力释放LED的市场需求,不然国内产能必向海外释放,可能会招致反倾销,像光伏

Science--Translational-Medicine:糖尿病免疫疗法现曙光

  近日,伦敦国王学院(King's College London)和卡迪夫大学(Cardiff University)的研究人员进行了一项MonoPepT1De的1b期临床试验,试验发现在1型糖尿病患者注射胰岛素源C19-A3后,患者免疫系统发生了明显的变化。这个在胰腺细胞中发现的蛋白质片

今天你又戳掉了吗?

众所周知,样品瓶在使用中的一个很揪心的问题,那就是在使用的时候把垫片戳掉了,要避免这种问题,肯定就要在垫片本身上下功夫啦,这里由月旭科技的小编给您提供几个解决方案。 一、带预切口的盖垫  预切口的存在可以让您在使用的过程中跳过给垫片扎洞的阻碍,从而避免因此把垫片戳掉的情况,此外,月旭还有更加G端大气

Nature子刊:新一代抗癌药物现曙光

  前列腺癌是男性泌尿生殖系统常见的恶性肿瘤之一,患者年龄多在65岁以上。前列腺癌的发病率和死亡率在西方国家的男性恶性肿瘤中居第二位。随着我国社会的人口老龄化,前列腺癌在中国也变得越来越普遍,前列腺癌研究的重要性日益凸现。  Duke大学的研究人员找到了打击复发性前列腺癌的一条新途径。他们开发的化合

TauRx-Pharma-阿尔兹海默症新药或现曙光

  对于生物医药公司来说,阿尔兹海默症药物的研究可以说是噩梦中的噩梦。多少年以来,众多重量级选手都在这一领域中铩羽而归。数据显示,从1998年到2014年,共有124项相关临床研究最终宣告失败。不过,仍有不少企业仍然孜孜不倦地想要攻克这一领域。最近,来自新加坡的TauRx Pharmaceutica

食品安全快速检测技术你知多少?

快速检测技术广泛用于食品安全快速检测,临床检验、检验检疫、毒品检验等公共领域。食品安全快速检测是指对食品利用便携式分析仪器及配套试剂快速得到检测结果的一种检测方式。    1、食品安全问题主要有害污染物    (1)农药,化肥:有机磷,有机氯,硝酸盐    (2)兽药:兴奋剂,镇静剂,抗生素   

地贫患者怎样合理输血?

   1.输血的目的是什么?  输血的主要功能是补充红细胞以保持患儿的血红蛋白在正常的范围内。正常情况下,6个月--6岁儿童血红蛋白应大于110G/L,6-14岁应大于120G/L.  2.重型地中海贫血患者应什么时候开始输血?  大部分重型B-地中海贫血得患者需要终生输血。一般情况下,当患儿血红蛋

2016:关于基因治疗你需要知道的一切

  对于一些幸运的病人来说,2016年可以称得上是基因治疗逐渐兑现承诺的一年。长久以来,基于基因敢于的基因治疗技术都以其在根本上治愈很多疑难杂症的强大能力不断给予着学术和临床领域以无限希望,2016年,基因治疗技术取得了几项不容忽视的重大进展并在几个领域初步实现了商业化。虽然价格不菲,但是基因治疗却

基因编辑-让你健康又聪明

  由于基因编辑技术对DNA链条有剪断操作,它又被形象地称为“基因剪刀”。   研究表明,智商与基因有关。   之前的研究认为,一个人越聪明,其体内基因变异就越多,但近日,英国爱丁堡大学科学家得出了完全不同的研究结论。他们以多个苏格兰家庭为研究对象,对他们进行遗传学分析后发现,智商越高的人,其体

继“飞扬”后,-“黑黄金”又现“湾区蓝”

  2月11日,《中国科学报》从中国石化新闻办获悉,中国石化上海石化自主研发生产的碳纤维近日成功应用于广州地铁18号线“湾区蓝”高速列车。运行数据显示,使用碳纤维复合材料的列车车头罩,性能完全符合运行条件,与同等模块的铝合金材料相比,可减轻重量达35%-40%,有效助力列车减重提速。使用碳纤维复合材

台湾又现黑心食品-进口巧克力过期6年

  黑心食品恐怖,如果来自知名企业更加恐怖。台湾排名前三的烘焙原料进口商力暐贸易公司把进口的过期原料和食品换贴新标签照常出售,很多卖到五星级饭店或高档食品厂。警方闻风抄查,居然在库房发现标示2007年2月10日过期的巧克力,被改标为2013年4月18日,消费者如果2013年买回家,高价进口

美国埃博拉感染者试用新药好转-药物研制现曙光

  据香港《文汇报》6日报道,在西非感染埃博拉病毒的两名美国医护人员接受一种仍处于实验阶段的血清后,病情出现好转,为研发针对埃博拉疫情的药物带来曙光。  据报道,新药被称作“ZMapp”,是混合了多种单株抗体的“鸡尾酒”药物,由圣迭戈一家生物药企业联同其他药厂、美国政府和加拿大卫生部门研发。  这种

水质在线超标留样器性能你知多少

水质在线超标留样器性能你知多少     WZA8-24水质在线超标留样器它包含了水质采样器的所有功能,采样方式有定时采样、定量采样、定流采样、等比例采样、混合采样、平行采样、标准采样和脉冲采样等采样方式。采样控制方式有三大类型:⑴用时间控制采样,相同时间间隔(1分钟-9999分钟任意设定,增量一分钟

我国完成首例慢病毒罕见病基因疗法I期临床患者给药

  根据公开信息,这是我国完成的首例针对罕见病的慢病毒基因疗法I期临床患者给药,也是上海首次牵头开展的地中海贫血基因治疗临床试验,标志着BD211基因疗法在攻克地中海贫血这一全球性遗传性疾病道路上迈出了坚实一步。  本导基因“BD211自体CD34+造血干细胞注射液”是基于本导下一代慢病毒载体平台B

薄膜突起带热分布式发电-中国光伏转型现曙光

  11月初,美国“双反”尘埃刚落,欧盟继反倾销调查以后,又将对我国开展反补贴调查……2012年冬天,对于曾经风光无限的中国光伏产业来说,无疑是一个最冷的寒冬。然而,近日,汉能控股集团传出利好消息:截至2012年12月,其薄膜太阳能年产能已达到3GW,这预示着其产能已经超过美国第一太阳能(

百度CTO王海峰:通用人工智能曙光已现

  “过去一段时间,以大语言模型为代表的人工智能技术取得了令人震撼的成绩,而这些已经让我们看到了通用人工智能的曙光。”  近日,在由深度学习技术及应用国家工程研究中心主办的WAVE SUMMIT深度学习开发者大会上,百度首席技术官、深度学习技术及应用国家工程研究中心主任王海峰首次发表他对于通用人工智