NPC药物：热休克反应诱导剂arimoclomol获FDA优先审查！
Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理arimoclomol的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药用于治疗C型尼曼-匹克病（NPC）。FDA已指定《处方药用户收费法》（PDUFA）目标行动日期为2021年3月17日，该机构表示，目前不打算召开咨询委员会会议来讨论该申请。 此前，FDA已授予arimoclomol治疗NPC的快速通道资格（FTD）、突破性药物资格（BTD）、孤儿药资格（ODD）、罕见儿科疾病资格（RPDD）。Orphazyme公司还计划在今年下半年向欧洲药品管理局（EMA）提交arimoclomol治疗NPC的营销授权申请（MAA）。 Orphazyme公司首席执行官Kim Stratton表示：“FDA受理NDA，标志着我们向美国NPC患者......阅读全文
治疗罕见病！一款热休克反应诱导剂获FDA突破性药物资格
Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）的突破性药物资格（BTD）。 BTD是F
热休克反应诱导剂arimoclomol今年申请上市！
Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司公布了arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）开放标签II/III期临床研究的12个月中期数据。长期数据显示，在过去两年中，
研究首次探究骨髓正常浆细胞在多发性骨髓瘤的价值
多发性骨髓瘤（MM）是一种以骨髓异常浆细胞恶性增殖为特征的高度异质性血液系统恶性肿瘤，目前仍不可治愈。骨髓中正常浆细胞（NPC）与异常浆细胞常互相竞争克隆优势，在浆细胞疾病的恶性转化和疾病侵袭性中发挥重要作用。在治疗后微小残留病（MRD）阶段，NPC数量或比例变化或可反映缓解深度的变化和骨髓微环境的
百人团队研制用于高效CDI脱盐的生物质衍生氮掺杂多孔碳
固体所环境与能源纳米材料中心在生物质衍生氮掺杂多孔碳作为多功能电极材料在金属锌-空电池自驱动脱盐应用研究方面取得重要进展，相关研究发表在Chemical Engineering Journal (Chem. Eng. J. 334, 1270-1280 (2018))上。(a) NPC-800组
Detection－of－MicroRNA－Heterogeneity－in－Single－Cells－Using－an－Automated
Introduction MicroRNA (miRNAs) are short (18–24 nucleotides), non-coding RNAs that regulate gene expression by both disrupting messenger RNA (mRNA
973项目资助“人群中胆固醇吸收效率差异的分子机制”
生化与细胞所研究揭示人群中胆固醇吸收效率差异的分子机制 随着人们生活水平的提高，目前从食物中摄取的过多胆固醇已成为诱发各种心脑血管疾病，如高胆固醇血症、动脉粥样硬化、冠心病和脑中风等的主要致病因素。食物中胆固醇在流经肠道时大约有50%会被吸收，但由于个体的遗传差异，胆固醇实际上的吸收效率变动从
上海交大Cell子刊发表中风新疗法
脑部供血受阻会引起中风，这是世界上的第二大致死疾病。中风主要分为两种类型，一种是由血栓或栓塞所造成的缺血性中风，另一种是由大脑出血造成的出血性中风。 缺血性脑损伤会激活体内免疫炎症细胞，释放大量有害物质，损伤血脑屏障并加重脑中风后脑损伤，引起长期偏瘫、失语等神经系统功能障碍后遗症。长期以来，人
应用CTCBIOPSY®平台分离CTC探讨鼻咽癌患者循环肿瘤细胞...
应用CTCBIOPSY®平台分离CTC探讨鼻咽癌患者循环肿瘤细胞与EB病毒激活状态的关系导语：EB病毒（Epstein-Barr virus，EBV）被证实与越来越多的恶性肿瘤相关而受到人们的关注，目前鼻咽癌循环肿瘤细胞（Circulating tumor cell，CTC）的研究及其临床意
国内专家团队连续发表5篇高水平文章，震惊中外
约30％的编码基因编码的膜蛋白（MPs）在众多生理过程中起着至关重要的作用。膜蛋白是超过FDA批准药物一半的靶标药物。需要在近乎生理条件下对功能性膜蛋白进行高分辨率的结构研究，以提供深入的机理理解并促进药物发现。随着单粒子冷冻显微镜（cryo-EM）的分辨率革命，分离的膜蛋白的结构阐明已取得了快
裴钢院士新文章：用中药来治疗老年痴呆
来自中国科学院上海生命科学研究院生物化学与细胞生物学研究所的研究人员，提出可以利用中草药石菖蒲（Rhizoma Acori tatarinowii）来治疗阿尔茨海默氏症，并在研究中证实石菖蒲的一些活性成分促进了神经祖细胞增殖。相关研究论文发表在《Aging cell》杂志上。 中科院上海生命
Cell：重新思考胆固醇如何被整合到细胞中
大多数人都听说过“胆固醇水平”和高血胆固醇的危险。高血胆固醇是心血管疾病的主要原因之一。但是，除了高胆固醇的有害副作用外，胆固醇还是所有细胞的必需成分，并且是身体许多重要功能的基础。比如，雌激素和睾酮等激素是由胆固醇制成的。 长期以来，人们已经知道胆固醇以由脂肪和蛋白组成的小颗粒的形式在体内的
激活大脑免疫细胞可修复受损脑组织
据物理学家组织网近日报道，美国斯坦福大学医学院的实验证明，大脑关键“育种”细胞分泌的物质可以提高基于脑部对健康发挥至关重要作用的免疫细胞的数量和强度。这一发现为理解原位干细胞和干细胞移植如何改善大脑功能增加了一个新的视角。相关研究结果刊登在近日的《自然・神经科学》杂志在线版上。 帕洛・阿尔
受PDCD4调节的miR374aCCND1pPI3K/AKTcJUN抑制鼻咽癌细胞生长
锐博生物 Oncogene：miR-374a反馈环抑制鼻咽癌 方唯意教授研究团队近日又在Oncogene上发文证实了受PDCD4调节的miR-374a-CCND1-pPI3K/AKT-c-JUN反馈环能抑制鼻咽癌细胞生长与代谢。让我们看看这次的研究思路与结果吧。 实验思路与方法
受PDCD4调节的miR374aCCND1pPI3K/AKTcJUN反馈环抑制鼻咽癌...
受PDCD4调节的miR-374a-CCND1-pPI3K/AKT-c-JUN反馈环抑制鼻咽癌细胞生长与代谢方唯意教授研究团队近日又在Oncogene上发文证实了受PDCD4调节的miR-374a-CCND1-pPI3K/AKT-c-JUN反馈环能抑制鼻咽癌细胞生长与代谢。让我们看看这次的研究思路与
Mechanism－of－Protein－Import－into－the－Nucleus
Nuclear pore complexes (NPCs) are large proteinaceous assemblies that provide the only known portals for exchanging macromolecules between the nucleus
自动化的微流控芯片系统在单细胞中检测MicroRNA的异质性3
结论· 我们在C1TM单细胞自动制备系统开发了一种简洁的实验方案，能以最少的手工操作，在不到24小时内，平行处理高达96个单细胞，对其miRNA表达谱进行分析。· C1 miRNA STA实验方案使用了Life Technologies为miRNA优化过的试剂。特别的，Megaplex™ RT及
TPR基因编码的功能和结构描述
这个基因编码一个巨大的卷曲螺旋蛋白，形成附着在核孔复合体（npc）内表面的核内丝。这种蛋白质直接与鼻咽癌的几种成分相互作用它是mrnas和一些蛋白质的核输出所必需的。在某些肿瘤中，该基因的5'端与几种不同的激酶基因发生致癌融合。This gene encodes a large coiled
埃博拉如何入侵人体－我专家研究揭开谜题
北京时间1月15日凌晨，国际权威学术期刊《细胞》在线发表了中国科学院微生物研究所、中国疾病预防控制中心高福院士研究团队的文章 《埃博拉病毒糖蛋白结合内吞体受体NPC1的分子机制》，从分子水平阐释了一种新的病毒膜融合激发机制，这种新型机制与病毒学家熟知的四种病毒膜融合激发机制都大为不同，为抗
外泌体及其蛋白质组学研究
外泌体是什么？ 外泌体（Exosome），是一种能被大多数细胞分泌的微小膜泡，具有脂质双层膜结构，直径大约40-200 nm。外泌体存在于体液中，包括血液、唾液、尿液和母乳等，不同组织来源的外泌体在内容物组成和功能方面存在差异，这种差异受到细胞外基质和微环境的动态调控。越来越多的证据表明，宿主
TPR基因突变因子与药物介绍
这个基因编码一个巨大的卷曲螺旋蛋白，形成附着在核孔复合体（npc）内表面的核内丝。这种蛋白质直接与鼻咽癌的几种成分相互作用它是mrnas和一些蛋白质的核输出所必需的。在某些肿瘤中，该基因的5'端与几种不同的激酶基因发生致癌融合[由RefSeq提供，2008年7月]This gene enco
两次蒙骗:一种新型“木马”抗体能克制埃博拉病毒感染
科学家们证明，一种双管齐下的抗体能对抗一种独特的免疫逃逸机制，像埃博拉这样的丝状病毒已经演化出了这种机制。这是在研发广泛防护埃博拉病毒疗法的道路上所迈出的关键一步，对这种治疗仍然还有迫切需要。包括埃博拉在内的丝状病毒有着不同寻常的进入宿主细胞的路径；它们通过微小转运囊泡（或称内体）进入细胞内部，
董欣年院士Cell发布重要免疫成果
来自杜克大学、香港中文大学、上海师范大学的研究人员证实，核孔透化是效应子触发的免疫（Effector-Triggered Immunity，ETI）中一个会聚信号传导事件。这一重要的研究发现发布在8月25日的《细胞》（Cell）杂志上。 领导这一研究的是杜克大学知名华人女科学家董欣年（Xinn
中大首席专家PLOS解析肿瘤miRNA
7月18日，中山大学肿瘤防治中心首席专家马骏教授带领的研究小组，在国际著名遗传学期刊《PLOS Genetics》发表题为“Overexpression of Mitochondria Mediator Gene TRIAP1 by miR-320b Loss Is Associated wit
与白血病相关的NUP98基因编码功能描述
核孔复合物（NPC）调节大分子在细胞核和细胞质之间的转运，由许多多肽亚单位组成，其中许多属于核孔蛋白家族。该基因属于核孔蛋白基因家族，编码一个186kDa前体蛋白，该前体蛋白经过自保护裂解产生一个98kDa的核孔蛋白和96kDa的核孔蛋白。98kDa核孔蛋白包含一个gly-leu-phe-gly（g
NUP98基因编码功能及结构描述
核孔复合物（NPC）调节大分子在细胞核和细胞质之间的转运，由许多多肽亚单位组成，其中许多属于核孔蛋白家族。该基因属于核孔蛋白基因家族，编码一个186kDa前体蛋白，该前体蛋白经过自保护裂解产生一个98kDa的核孔蛋白和96kDa的核孔蛋白。98kDa核孔蛋白包含一个gly-leu-phe-gly（g
NUP98基因突变与药物因子介绍
核孔复合物（NPC）调节大分子在细胞核和细胞质之间的转运，由许多多肽亚单位组成，其中许多属于核孔蛋白家族。该基因属于核孔蛋白基因家族，编码一个186kDa前体蛋白，该前体蛋白经过自保护裂解产生一个98kDa的核孔蛋白和96kDa的核孔蛋白。98kDa核孔蛋白包含一个gly-leu-phe-gly（g
冷冻电镜分辨率突破2Å，颜宁等科学家连发新成果！
5月26日，发表在Cell上的一项研究中，美国国家癌症研究所（NCI）的Sriram Subramaniam博士领导的研究小组使用冷冻电镜（cryo-EM）突破了可视化蛋白质的技术壁垒。他们不仅用单颗粒冷冻电镜获得了小于100 kDa的蛋白复合体结构，还让这一技术的分辨率突破了2 Å。 研究人
微生物所在埃博拉病毒研究中取得重大突破
埃博拉病毒是引起人和灵长类动物发病且致死率很高的生物安全四级（Biosafety Level 4）烈性病毒。据世界卫生组织统计，自1976年首次被发现至今，埃博拉病毒已经在非洲肆虐了近40年；2014年3月开始，一场以几内亚、利比里亚和塞拉利昂为中心的扎伊尔型埃博拉病毒疫情迅速在整个西非蔓延开来
城市环境所在废弃生物质多孔碳电容脱盐电极材料研究中取得进展
近日，中国科学院城市环境研究所郑煜铭团队（污染防治材料与技术研究组）在废弃生物质多孔碳应用于电容脱盐方面取得新进展。该研究揭示了提高碳电极材料石墨氮含量对增强电容脱盐性能的内在机制。 碳材料因储量丰富、环境相容性高，成为电容去离子（Capacitive deionization，CDI）电极材
废弃生物质多孔碳电容脱盐电极材料研究取得进展
近日，中国科学院城市环境研究所郑煜铭团队（污染防治材料与技术研究组）在废弃生物质多孔碳应用于电容脱盐方面取得新进展。该研究揭示了提高碳电极材料石墨氮含量对增强电容脱盐性能的内在机制。 碳材料因储量丰富、环境相容性高，成为电容去离子（Capacitive deionization，CDI）电极材