俄编辑人类基因用于治疗遗传病
俄罗斯“医学遗传研究中心”科学机构突变实验室主任研究员、医学副博士斯维特兰娜·斯米尔尼辛娜日前表示，俄罗斯将在技术安全性得到证实后，开始编辑用于治疗遗传疾病的人类基因，第一批成果将在三到四年之内获得。 斯米尔尼辛娜表示：“技术上可以实现对成人和胚胎的基因进行编辑，但该技术将首先在安全性得到证明后予以应用。在未来三到四年内，我们就可以获得首批安全成果。经过数十年对这种干预结果的长期观察后，将获得最完整的数据。” 她指出，该技术将用于治疗最常见的遗传疾病，如黏多糖贮积症、囊性纤维化、杜氏肌营养不良症和遗传性肿瘤疾病。具体实施方案为“进行基因编辑所需的成分通过正常注射进入血液，通过血液进入需要纠正突变的器官中”。 相关新闻 ......阅读全文
美国计划制定人类基因编辑指导方针
5月18日，美国国家科学院（NAS）和国家医学院（NAM）宣布，将发起一项倡议，提议为编辑人类基因组制定指导性规范。 这项倡议是紧接着4月发表的一项研究提出的。中国研究人员表示，他们使用CRISPR-Cas9的基因编辑系统去除了人类胚胎中的一个突变基因。虽然这项研究工作只涉及少数几个胚胎，并
专家解读《人类基因组编辑研究伦理指引》
究伦理指引》 7月8日，科技部官网公布《人类基因组编辑研究伦理指引》（以下简称《指引》），意在规范人类基因组编辑研究行为，促进人类基因组编辑研究健康发展。《指引》明确了开展人类基因组编辑研究的目的、基本原则、一般要求和特殊要求。这份由国家科技伦理委员会医学伦理分委员会研究制定的文件，旗帜鲜明地划出红
美科学院启动人类基因编辑研究计划
5月18日，美国国家科学院（NAS）和医学院（IOM）共同宣布，将启动一项关于人类基因编辑的研究计划，旨在针对当前颇具争议的人类基因编辑研究工作开展政策和伦理学研究，为政策制定提供参考。 人类基因编辑技术是指利用先进的分子生物学手段，对人类细胞的基因进行靶向修改和编辑，被认为是未来疾病治疗的一
关于其它遗传病的基因治疗其它遗传病的介绍
诸如白种人中常见的囊性纤维化的进展很快。对于DMD的基因治疗，由于有小鼠动物模型，也取得一定进展。例如1993年法国将Ad-RSVmDys（腺病毒－罗斯病毒小肌营养不良蛋白基因重组体）注入小鼠肌内成功。即用腺病毒为载体，与小肌营养不良蛋白（minidystrophin）基因的cDNA重组，在RS
人工病毒载体可用于基因编辑
《自然·通讯》30日报告了一种制作人工病毒样载体的方法，所制载体能进入人类细胞执行特定任务，如基因编辑。这种大容量、可定制化的纳米材料为未来基因疗法和定制化医疗带来新希望。病毒是一种高效的生物“机器”，能够快速复制和组装后代。自然的人类病毒，如慢病毒属，此前曾经过改造在动物中递送治疗性的DNA或RN
专家称人类基因组编辑研究必不可少
在今年五月份，中山大学的研究人员，利用基因编辑系统除去了人类胚胎中的一个突变基因，引发了科学界关于道德伦理的广泛争论。相关阅读：Nature爆炸性新闻：中山大学人类基因组编辑引发科学界大动作。 最近，在全球第一次针对有争议的新技术的讨论会议上，专家指出，涉及人类基因组编辑的研究，包括人类胚胎研
专家称人类基因组编辑研究必不可少
在今年五月份，中山大学的研究人员，利用基因编辑系统除去了人类胚胎中的一个突变基因，引发了科学界关于道德伦理的广泛争论。 最近，在全球第一次针对有争议的新技术的讨论会议上，专家指出，涉及人类基因组编辑的研究，包括人类胚胎研究，对于生物学和生殖细胞的基本理解，是至关重要的，并应该是被允许的。 这
基因编辑技术向遗传病宣战－明年或启动临床试验
据美国《麻省理工技术评论》杂志近日报道，生物科技公司CRISPR基因编辑技术目前最大的卖点，即将其“变身”为一种精准的基因疗法来对付疑难杂症。其中一家名为基因编辑治疗公司（CRISPR Therapeuics）日前表示，他们计划在人身上测试这一想法，现在已准备就绪。图片来源于网络 这家初创公司
关于其它遗传病的基因治疗
诸如白种人中常见的囊性纤维化的进展很快。对于DMD的基因治疗，由于有小鼠动物模型，也取得一定进展。例如1993年法国将Ad-RSVmDys（腺病毒－罗斯病毒小肌营养不良蛋白基因重组体）注入小鼠肌内成功。即用腺病毒为载体，与小肌营养不良蛋白（minidystrophin）基因的cDNA重组，在RS
争端之下，人类胚胎基因编辑该怎么走？
自从“基因剪刀”伸向人类胚胎，一场伦理争议随之而起，对于科学界来说，未来基因编辑技术该何去何从？ 北京时间10月6日，《细胞·干细胞》杂志在线发表了中国科学院广州生物医药健康研究院研究员裴端卿与九位国际知名学者联合署名的论述文章，综述了科学界对人类基因编辑尤其是可遗传的胚胎基因编辑发展的详细指
分子标记用于疾病诊断和遗传病连锁分析
1980年，Botstein等成功的将PFLP技术用于镰刀型贫血症的诊断分析，开创了基因诊断的先河。PFLP是以孟德尔方式遗传，因此可以作为染色体上致病基因座位的遗传标志。许多与相连锁的致病基因得以定位。小卫星和微卫星因其高度多态性而被广泛用于疾病诊断和遗传病的连锁分析。随着高通量SNP检测技术
JCI－insight：CRISPRCAS9－基因编辑技术用于治疗肌营养不良症
CRISPR的基因编辑技术是治疗遗传性疾病的革命性方法。但是，该工具尚未用于有效治疗长期慢性病。由密苏里大学医学院的Dongsheng Duan博士领导的一个研究小组已经确定并克服了CRISPR基因编辑的障碍，这可能为使用该技术进行持续治疗奠定基础。 CRISPR基因编辑的灵感来自于身体抵御病
科技部发布《人类基因组编辑研究伦理指引》
《人类基因组编辑研究伦理指引》发布为规范人类基因组编辑研究行为，促进人类基因组编辑研究健康发展，国家科技伦理委员会医学伦理分委员会研究编制了《人类基因组编辑研究伦理指引》，供相关科研机构和科研人员参考使用。附件：人类基因组编辑研究伦理指引
eLIFE：艾滋病毒，人类基因组编辑新工具
丹麦奥胡斯大学开发出了一项新技术利用HIV病毒来作为对抗遗传性疾病的一种工具。 研究人员首次成功地改造了HIV病毒颗粒，使得它们能够通过一些生物学过程（可以说是）同时“剪切和粘贴”我们的基因组。由奥胡斯大学生物医学系开发的这项新技术，使得以一种新的方式修复基因组变为可能（延伸阅读：2014值得
科技部发布《人类基因组编辑研究伦理指引》
2024 年 7 月 8 日，中华人民共和国科学技术部发布《人类基因组编辑研究伦理指引》，规范人类基因组编辑研究行为，促进人类基因组编辑研究健康发展。 《人类基因组编辑研究伦理指引》中提到的基本原则包括： 开展人类基因组编辑研究活动应尊重人的尊严，保障研究参与者的知情权、隐私权和自主决定
线粒体移植治疗罕见遗传病安全有效
以色列研究团队近日在《科学·转化医学》杂志上发表论文称，他们测试了一种利用线粒体在细胞生命形式之间的持久能力的潜在治疗方法。它涉及用患者母亲捐赠的健康线粒体来增强患者的造血干细胞。这种方法首次在6名患病儿童身上进行了试验，已证明其安全性并展示出显著的症状改善迹象。 领导这项研究的特拉维夫希巴医疗
新酶让CRISPR准确靶向绝大多数人类基因
美国杜克大学领导的一个研究团队开发出一种方法，可扩大CRISPR技术的覆盖范围。最初的CRISPR系统只能靶向人类基因组的12.5%，而新方法使CRISPR技术能够准确靶向几乎所有人类基因，使人们通过基因组工程潜在地靶向和治疗更广泛的疾病成为可能。论文发表在《自然·通讯》杂志上。 在之前的研究
新酶让CRISPR准确靶向绝大多数人类基因
美国杜克大学领导的一个研究团队开发出一种方法，可扩大CRISPR技术的覆盖范围。最初的CRISPR系统只能靶向人类基因组的12.5%，而新方法使CRISPR技术能够准确靶向几乎所有人类基因，使人们通过基因组工程潜在地靶向和治疗更广泛的疾病成为可能。论文发表在《自然·通讯》杂志上。 在之前的研究
人类胚胎的基因编辑是否有临床价值？－|－观点
胚胎基因编辑 与IVF/PGD的技术理念相悖 如果说前一个论点还偶尔被少数评论简略提及的话 [13-14]，基因编辑技术在原则上不适用于编辑（修正）人类胚胎携带的遗传病基因这一观点似乎还没有人论及。下面从三个方面来阐述本文的另一个主要论点：编辑人类胚胎遗传病基因与其必须依靠的IVF/PGD在
科学家们对人类基因进行编辑的正确方法是什么？
自从科学家们首次利用CRISPR技术对基因进行精准编辑以来，他们一直在努力在研究何时以及如何在伦理上做到这一点，那么使用CRISPR对人类机体基因进行编辑到底合理吗？如果对人类生殖细胞进行编辑会将编辑后的遗传信息传递给子代吗？ 8月13日，人类生殖系基因组编辑临床应用国际委员会(Interna
高光坪教授：CRISPR无疤基因编辑纠正遗传病中的DNA突变
来自麻省大学医学院的一组研究人员提出了一种基因组编辑新策略，可以用于纠正小鼠模型中引起人类遗传疾病??的DNA突变。 这一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology杂志上，领导这一研究的是麻省大学医学院的高光坪教授。高教授是当今全球基因治疗领域的领导者之一，他早年毕业于四
高光坪教授：CRISPR无疤基因编辑纠正遗传病中的DNA突变
来自麻省大学医学院的一组研究人员提出了一种基因组编辑新策略，可以用于纠正小鼠模型中引起人类遗传疾病??的DNA突变。 这一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology杂志上，领导这一研究的是麻省大学医学院的高光坪教授。高教授是当今全球基因治疗领域的领导者之一，他早年毕业于四
一次治愈！CRISPR基因编辑技术或将永久消除某些遗传病
本杰明·多普瑞在9岁时上楼梯不扶着栏杆就很费劲，随后到医院被诊断为杜氏肌营养不良（也称假肥大型肌营养不良）。但很幸运，24岁的他已经活得比其他许多同类患者更久。医生当时只告诉他这是一种无法治愈的绝症，但并没有教他该怎么办。那些经过他轮椅的女孩丝毫不会注意到他，也没有朋友给他打电话聊天，只有妈妈和
RNAi治疗新进展:－有望治愈致命遗传病
一种siRNA分子(紫色和绿色部分)可能治疗遗传性肝脏疾病 RNA干扰(RNAi)，基因沉默技术的一种，显示了疾病治疗的巨大潜力，但从来没有人能确切证实它对疾病治疗所能发挥的作用。但是现在RNAi已经逐渐获得了研究人员的一致好评。一项新的研究表明，该方法能够显著并安全地削弱导致一种罕见的肝脏疾
张锋教授Nature子刊发文：编辑人类基因组需谨慎！
过去的几天里，CRISPR领域又带来了一波吸引眼球的新闻。上周，MIT科技评论发布了一项重磅消息，俄勒冈健康与科学大学的Shoukhrat Mitalipov使用了CRISPR基因编辑技术首次在美国进行胚胎基因编辑（附：原文链接）。而紧接着，CRISPR技术先驱张锋便在Nature Medic
干细胞和基因编辑强强联手，绘制人类基因组图谱
胚胎干细胞是一种独特的资源，它们可以变成我们身体中任何成体细胞。它的多才多艺造就了再生医学、疾病模型和新药发现。 与人类胚胎干细胞的发现并行的另一项生物里程碑是人类基因组测序和赋予我们遗传身份的全套基因鉴定。“人类基因组计划”让我们有机会深入了解基因在基因组中的功能。如今，科学家们正在尝试将二
美国人对人类基因组编辑持更加开放态度
一项对美国成年人开展的最新调查显示，公众关于如何在人类身上最好地利用基因组编辑的看法出现细微转变。 此前对美国人进行的调查发现，受访者不愿意支持人类基因组编辑，其中很多人表达了对这种有目的的DNA“修补”在伦理上和其他方面的担忧。不过，由威斯康辛大学麦迪逊分校和天普大学社会科学家开展的最新调
研究人员利用碱基编辑器可以治愈人细胞中的遗传病
2012年开发的基因组编辑工具CRISPR/Cas9可以将基因中的突变片段切割掉，并用一个未发生突变的片段进行替换，而一种称为碱基编辑器的新型CRISPR可以在不切割DNA的情况下修复突变。因此，使用碱基编辑器进行基因组编辑被认为更安全。如今，在一项新的研究中，来自荷兰乌得勒支研究所和乌得勒支大
用于治疗癌症患者药物可用于治疗脑动脉瘤
脑动脉瘤是由血管壁的异常引起。当血液通过异常血管时，血压过高导致局部区域向外凸出。动脉瘤可以在身体的任何部位发育，但最常见于腹主动脉（带血离开心脏的动脉）和大脑。 如今，来自苏塞克斯大学的科学家们现在可以找到一种更安全，更有效的治疗方法。 使用复杂的“下一代”DNA测序技术，作者发现了一种新型
单碱基编辑首次应用于非人灵长类模型
5月20日美国遗传学家团队近日首次在非人灵长类模型中，实现了对一种名为PCSK9基因剪接位点的高效精准编辑。这一成功意味着，只需单次注射，便可持久抑制肝脏中PCSK9基因的表达，其为心血管疾病的预防提供了全新的思路，并极大地推动了单碱基编辑技术的临床转化应用。研究报告19日公开于英国《自然》杂