高光坪教授:CRISPR无疤基因编辑纠正遗传病中的DNA突变
来自麻省大学医学院的一组研究人员提出了一种基因组编辑新策略,可以用于纠正小鼠模型中引起人类遗传疾病??的DNA突变。 这一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology杂志上,领导这一研究的是麻省大学医学院的高光坪教授。高教授是当今全球基因治疗领域的领导者之一,他早年毕业于四川大学华西药学院,从事基因治疗研究20余年,特别是在腺相关病毒(AAV)基因治疗研究领域取得了杰出成就。文章的第一作者为王丹(Dan Wang)博士。 高光坪教授表示,“这一进展将有助于研发可以用于治疗多种遗传疾病的新型治疗方案”,他们研究的第一步是构建了具有两种不同突变基因拷贝的小鼠,用以模拟患者的基因组成。 遗传性疾病的患者通常携带两种不同的突变基因拷贝,一种来自母亲,另一种来自父亲,然而,研究这些疾病的小鼠模型几乎总是带有相同的突变。 研究人员利用重组腺相关病毒载体将基因组编辑“机器”——Cas9/sgRNA系统传递到小鼠......阅读全文
高光坪教授:CRISPR无疤基因编辑纠正遗传病中的DNA突变
来自麻省大学医学院的一组研究人员提出了一种基因组编辑新策略,可以用于纠正小鼠模型中引起人类遗传疾病??的DNA突变。 这一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology杂志上,领导这一研究的是麻省大学医学院的高光坪教授。高教授是当今全球基因治疗领域的领导者之一,他早年毕业于四
高光坪教授:CRISPR无疤基因编辑纠正遗传病中的DNA突变
来自麻省大学医学院的一组研究人员提出了一种基因组编辑新策略,可以用于纠正小鼠模型中引起人类遗传疾病??的DNA突变。 这一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology杂志上,领导这一研究的是麻省大学医学院的高光坪教授。高教授是当今全球基因治疗领域的领导者之一,他早年毕业于四
CRISPR实验指南:如何检测CRISPR脱靶突变(一)
张锋实验室的一位研究生:Winston Yan的项目就是利用CRISPR-Cas9基因组编辑系统的一个突变来敲除调控小鼠胆固醇的基因。“最终的目的是为治疗应用铺平道路,”Yan说,他最近完成了他的研究生工作,同时也第一次遇到CRISPR脱靶效应的问题。 CRISPR能帮助研究人员快速有效地对基
用CRISPR迅速锁定致病突变
CRISPR/Cas技术可以实现定向基因组编辑,快速生成转基因动物模型用于研究人类遗传疾病。德国科学家们利用外显子测序和CRISPR/Cas基因组编辑,在短时间内鉴定了一种人类肢体缺陷的致病突变。这项成果发表在一月十一日的Genome Research杂志上。 细菌一直在与病毒或入侵核酸进行斗
CRISPR导致突变-从而大范围“脱靶”?
CRISPR基因编辑会导致数以百计意想不到的突变?5月30日,《自然-方法》刊登的一篇通信文章显示,来自美国哥伦比亚大学等研究机构的科学家确认通过CRISPR基因编辑技术成功修复了导致两只小鼠失明的基因后,经全基因组测序发现小鼠体内有超过1500个单核苷酸发生突变,并有百个以上的位点发生发生了大片段
著名华人院士CRISPR改写致病突变
CRISPR/ Cas9已经作为基因组编辑工具被用于各种各样的研究,比如将HIV从人类基因组切下,以及在灵长类动物中关闭基因的表达。现在,科学家们又通过CRISPR/Cas9在人类细胞系中,改写了一个引起β-地中海贫血(β-thalassemia)的突变基因,这一成果于八月五日发表在Genome
“CRISPR导致基因突变”再遭驳斥
来自美国哈佛大学、麻省总医院、麻省理工学院以及布罗德研究所的7位著名科学家,日前联名在预印本网站bioRxiv发表文章称,5月底《自然·方法学》杂志刊登的题为《体内CRISPR-Cas9编辑后引发不可预测的基因变异》的论文存在严重误导,作者应对原论文标题和结论进行更正,否则,必须提供更符合实验要
“CRISPR导致基因突变”论战持续升温
近日,《自然·方法》发表文章《体内CRISPR—Cas9编辑引发的不可预测基因突变》,称基因编辑工具CRISPR可能引起基因组内大量基因突变。全球很多实验室正要将CRISPR—Cas9用于人类疾病的相关基因治疗研究,有的甚至已开始用于临床试验,这时候说它可能造成大规模基因突变,着实让人惊讶。
“CRISPR导致基因突变”再遭驳斥
来自美国哈佛大学、麻省总医院、麻省理工学院以及布罗德研究所的7位著名科学家,日前联名在预印本网站bioRxiv发表文章称,5月底《自然·方法学》杂志刊登的题为《体内CRISPR-Cas9编辑后引发不可预测的基因变异》的论文存在严重误导,作者应对原论文标题和结论进行更正,否则,必须提供更符合实验要
CRISPR致基因突变有误?《自然》回应
上周《自然·方法学》杂志发表了一篇论文称,基因编辑工具CRISPR能引起基因组内大量基因突变。但据《麻省理工技术评论》杂志网站近日报道,两家基因编辑公司Editas药物和Intellia制药的科学家们分别写信给《自然》杂志编辑部,认为这一论文的结论完全错误,要求将该论文撤稿,并从科技文献中删除。
PNAS解析CRISPR的DNA基因编辑机制
一个国际科学家小组促使我们朝着更深层次地了解一些酶“编辑“基因的机制迈出了重要一步,从而为纠正患者的遗传疾病铺平了道路。 来自布里斯托大学和立陶宛生物技术研究院的研究人员观察了,一种叫做CRISPR的酶结合和改变DNA结构的过程。 发表在《美国国家科学院院刊》(PNAS)上的这些研究结果,为
CRISPR技术会导致许多不希望的突变
CRISPR基因编辑技术会导致上千个不想要的突变吗?这是一项小鼠研究提出的问题。 基因编辑的想法是改变细胞基因组中某个单一的DNA序列,而不触及其他的基因组序列。然而,实际上,每个基因编辑方法有时候都会导致不希望的改变。 如果不希望改变的基因比率较低,这并不是什么问题,因为大多数突变都没有影
CRISPR的前世今生:酸奶中的CRISPR
两年前,一个缩写为CRISPR(clustered regularly interspaced short palindromic repeats,规律间隔成簇短回文重复序列)的基因编辑工具横空出世,席卷了许多实验室。而在这一系统被开发的数亿年前,细菌和古细菌就利用其非常精确的对几乎每个基因组中
CRISPR的前世今生:酸奶中的CRISPR
两年前,一个缩写为CRISPR(clustered regularly interspaced short palindromic repeats,规律间隔成簇短回文重复序列)的基因编辑工具横空出世,席卷了许多实验室。而在这一系统被开发的数亿年前,细菌和古细菌就利用其非常精确的对几乎每个基因组中
CRISPR专家发表CRISPR/Cas9综述
CRISPR技术的确在科学界掀起了基因组编辑的狂潮。在Pubmed中快速检索“CRISPR”,目前已有1400多项结果。也相继有专家为该技术撰写了综述论文,例如:Science综述:CRISPR-Cas9系统的历史和未来;北大魏文胜最新发表CRISPR综述。 最近,来自美国加州大学伯克利分校和
CRISPR女王:她的生命被CRISPR照亮
一位多年来埋头于实验室枯燥生活的微生物学家,突然有一天由于基因编辑技术站在了聚光灯下 现年48岁的Emmanuelle Charpentier在过去二十年学术生涯中辗转去过了5个国家九所不同的研究院,“我总是不得不从零开始,亲自构建新的实验室,”她说。45岁之前Charpentier还无法雇
NatureMethods发布CRISPR新技术:CRISPRX
斯坦福大学遗传学系,药理学系的几位学者合作,开发出了一种为原位蛋白质工程重利用体细胞超突变的新技术―― CRISPR-X ,这将能帮助科学家们创建复杂的原始遗传突变文库,分析完善蛋白质工程。这一研究成果在线公布在10月31日的Nature Methods杂志上,文章的通讯作者是斯坦福大学Micha
我科学家用CRISPR纠正癫痫致病突变
编码Nav1.1通道α亚基的SCN1A基因发生突变,可导致具有各种临床表型的癫痫,这与通道功能缺失或功能获得的对比效果有关。近期,来自中国科技大学、中科院广州生物医药与健康研究院、广州医科大学第二附属医院和中南大学的研究人员,在Nature子刊《Translational Psychiatry》
Nature-Methods发布CRISPR新技术:CRISPRX
斯坦福大学遗传学系,药理学系的几位学者合作,开发出了一种为原位蛋白质工程重利用体细胞超突变的新技术—— CRISPR-X ,这将能帮助科学家们创建复杂的原始遗传突变文库,分析完善蛋白质工程。 这一研究成果在线公布在10月31日的Nature Methods杂志上,文章的通讯作者是斯坦福大学Mi
Nature技术突破:光控CRISPRCas9系统
发表在6月15日《自然生物技术》(Nature Biotechnology)杂志上的一项研究中,来自日本的研究人员报告称他们构建出了更好的CRISPR基因编辑系统:一种光激活的新型Cas9核酸酶使得研究人员能够在空间和时间上更好地控制RNA引导的核酸酶的活性。 加州大学戴维斯分校干细胞生物学家
清华欧光朔JCB发表CRISPR研究成果
近期,清华大学欧光朔研究组在《细胞生物学杂志》(Journal of Cell Biology)上在线发表题为“Somatic CRISPR–Cas9-induced mutations reveal roles of embryonically essential dynein chains
Cell:重磅!揭示抗CRISPR蛋白阻断CRISPR系统机制
想象一下细菌和病毒一直处于军备竞赛之中。对很多细菌而言,一种抵抗病毒感染的防御线是一种复杂的RNA引导的“免疫系统”,即CRISPR-Cas。这个免疫系统的核心是一种识别病毒DNA和触发它破坏的监视复合物。然而,病毒能够反击,利用抗CRISPR蛋白让这种监视复合物不能够发挥功能。但是,在此之前,
CRISPR先驱Nature解析新一代CRISPR系统
在4月20日《自然》(Nature)杂志上的一篇新研究论文中,科学家们描绘了一种新型细菌CRISPR-Cpf1系统的分子细节,这为实现其他的基因编辑应用,如平行靶向多个基因打开了可能的途径。 领导这一研究的任职于德国马克思普朗克感染生物学研究所和瑞典于默奥大学的Emmanuelle Charp
反CRISPR噬菌体合作克服CRISPRCas免疫
英国埃克塞特大学的研究人员发现,一种被称为噬菌体的病毒在面对迎面而来的攻击时,首先削弱细菌的防御力,然后再杀死细菌。 这一发现是一个关键性突破,它将有助于改善噬菌体疗法,治疗危机生命的细菌感染。 细菌有防御系统,例如众所周知的CRISPR-Cas,以保护自身免受病毒侵袭。像军备竞赛一样,噬菌
CRISPR/Cas9抗体—CRISPR/Cas9研究
能够方便而精确的对DNA和核苷酸序列进行编辑,是科研工作者们长期以来的梦想。CRISPR/Cas9系统的诞生和成熟标志这这一梦想逐渐变为现实。CRISPR/Cas9系统,作为第三代基因编辑技术,它的本质其实是细菌中一种对付诸如病毒等外来DNA的防御系统。此系统的工作原理是 成簇的、规律间隔的短回
研究揭示CRISPR/Cas系统在水稻中产生突变机制
7月17日,中国科学院上海生命科学研究院上海植物逆境生物学研究中心朱健康实验室有关CRISPR/Cas研究新进展的文章The CRISPR/Cas9 system produces specific and homozygous targeted gene editing in rice in
CRISPR芯片!可在几分钟内检测基因突变
在一项新的研究中,来自美国加州大学伯克利分校和克莱蒙特学院联盟凯克研究所的研究人员将CRISPR与用石墨烯制成的电子晶体管结合在一起,构建出一种可在几分钟内检测出特定基因突变的新型手持设备。这种称为CRISPR-Chip(CRISPR芯片)的设备可用于快速诊断遗传疾病或评估基因编辑技术的准确性。
基因编辑器CRISPR让突变小鼠触手可得
Rudolf Jaenisch 在1974 年培育出首个转基因小鼠,并且首次证明了CRISPR 在产生基因敲除小鼠方面的威力。 2013年年初,Michael Wiles同美国缅因州杰克逊实验室的高层管理者坐在一起,并且告诉了他们一种拥有惊人威力的DNA剪切新方法。这家简称为JAX的实验室利用基因
CRISPR新设备可几分钟检出基因突变
美国加州大学伯克利分校和克莱蒙特学院凯克研究所的合作团队将基因编辑技术与纳米电子学相结合,创造出一种可在几分钟内检测出特定基因突变的新型手持设备。研究人员称,这种称之为“CRISPR-Chip”的设备方便快捷,可用于快速诊断遗传疾病或评估基因编辑技术的准确性。 近些年兴起的CRISPR-Cas
吴志坚发布CRISPR重要成果:CRISPR敲除治疗疾病
美国国立卫生研究院眼科研究所的一组研究人员报道了最新成果:他们通过一种病毒载体直接向眼睛输送了基于CRISPR-as9的治疗元件,成功在视网膜变性小鼠中阻止了视网膜色素变性。这一研究成果公布在3月14日的Nature Communications杂志上,文章的通讯作者是美国国立卫生研究院眼科研究