最新超级血液疗法有望治愈癌症：红细胞替代缺失酶
北京时间3月7日消息，据国外媒体报道，目前，新成立的生物技术公司Rubius Therapeutics希望使用红细胞替代缺失酶，并最终有效治疗一些罕见、致命疾病，例如：癌症。迄今为止，该公司已筹集2.2亿美元投入研发。 就像医生使用患者免疫系统改良T细胞治疗癌症一样，Rubius Therapeutics公司正在使用红细胞研制靶向疾病疗法。媒体报道称，Rubius Therapeutics公司执行总裁托尔文·斯特雷特·尼森（Torben Straight Nissen）认为，他们的疗法基本上是“超级血液”，因为该治疗是使用红细胞，而不是化学药品或者合成材料。 Rubius Therapeutics公司计划使用医用蛋白质配备红细胞，并依据特定情况进行调整。之后这些特殊红细胞注入患者体内，开始治疗患者的疾病。最终，这种超级血液占患者体内血液总量不足1%。 最初，该公司希望开发超级血液疗法，从而替代那些患有罕见疾......阅读全文
微型磁控胶囊有望替代内窥镜检查
虽然可吞咽视频胶囊内窥镜已经存在多年，但由于医生无法主动控制，这种胶囊只能受重力和人体自然运动驱使而被动移动。据美国乔治·华盛顿大学的一项首创研究，医生可远程驱动微型磁控胶囊到整个胃部，以可视化和拍摄潜在的问题区域。这一技术使用外部磁铁和手持视频游戏式操纵杆，在胃中以三维方式移动胶囊，功能更接近传统
Cell子刊：益生菌有望替代减肥手术
我们都知道，减肥需要控制进食和增加运动。既不愿节食又懒得运动，那就只有靠减肥手术了。减肥手术的目的主要是限制胃容量，不过Cell Metabolism杂志上的最新研究表明，减肥手术通过改变肠道菌起到减重的效果。由此看来，靶标肠道菌群有望成为更简单也更安全的减肥途径。 研究人员发现，两种减肥手术
种族多样化缺失限制新疗法研发
目前，关于人类疾病的遗传研究，特别是大规模研究，主要基于欧洲血统人群。而种族多样性不足阻碍了人们充分理解人类疾病遗传结构的能力，并加剧了卫生不平等，甚至意味着人们将基因研究成果转化为临床实践或公共卫生政策的能力可能严重受损。或者更糟的是，这一切都是错误的。 近日发表在《细胞》杂志人类遗传学特刊
靶向补体信号通路－创新疗法获FDA突破性疗法认定
今日，Achillion Pharmaceuticals公司宣布，该公司开发的danicopan获得美国FDA授予的突破性疗法认定，与C5补体抑制剂联用，治疗对C5抑制剂治疗反应不佳的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）患者。
1型糖尿病有望被彻底治愈
昨天，北京大学发布了一则有关糖尿病治疗的重磅消息：北大干细胞研究中心与天津市第一中心医院合作，成功完成了国际首例1型糖尿病受试者化学重编程诱导多潜能干细胞分化的胰岛细胞移植手术。该治疗技术有望成为彻底治愈1型糖尿病的理想方案。 接受胰岛细胞移植术的受试者是一名病史长达11年的1型糖尿病患者。在
“新药物输送系统”有望真正治愈肿瘤
新的癌症药物递送系统显示了利用实验性肿瘤的贫氧区域的能力，使得生长对标准化疗和放射治疗具有抗性。 影响乳腺癌，肺癌，前列腺癌和结肠癌的癌症是这些实体肿瘤癌症之一，淋巴系统中的恶性肿瘤，称为淋巴瘤，以及在结缔组织中出现的少见肉瘤。 这些固体物质通常含有缺氧区域，其中组织中的氧浓度低。缺氧癌细胞
癌症不可能被治愈：新研究揭示癌症进化根源
将癌症追溯到多细胞生物起源的时期，有助于了解癌症的神秘特性和转换治疗癌症的思维方式。 美国亚利桑那州立大学Paul Davies及澳大利亚国立大学的Charles Lineweaver近日提出一种新的看待癌症的角度，即将癌症进化的根源追溯到多细胞生物数十亿年前的起源时期。如果他们的理论
血液的化学检验项目介绍红细胞葡萄糖磷酸异构酶
红细胞葡萄糖磷酸异构酶介绍： 红细胞酶在调节红细胞代谢中起重要作用。酶缺乏导致能量供应减少，红细胞寿命缩短引起溶血性贫血。大多数酶缺乏疾病不是酶蛋白含量缺乏，而是酶蛋白缺陷(酶病)所致。酶失活等功能性改变，可迅速引起等量的酶活性降低或缺乏。大多数酶病为遗传性疾病。获得性酶缺乏是非特异性的，伴发于大
美国首个针对体内基因突变的基因疗法获批
今日，业内传来一条重磅新闻——美国FDA宣布批准Spark Therapeutics的创新基因疗法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）上市，治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。Luxturna也是首款在美国获批、靶向特定基因突变的“直接给药型”基因疗法。
一文了解中国治疗血液癌症的最新进展
基石药业：PD-L1单抗治疗淋巴瘤，完全缓解率达33.3% 基石药业在ASH年会上以海报展示形式发表了其在研抗PD-L1抗体CS1001单药治疗复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（rr-ENKTL）的2期临床试验数据。这是一种恶性的淋巴瘤，亚洲发病率显着高于欧美，且侵袭性强，预后较差。
五个疗法结合提高肝癌治愈率
核心提示: 虽然肝癌的治愈率并不高，但随着现如今医疗水平的大幅提升，越来越多的方式开始在肝癌的治疗过程中出现，手术、化疗、肝移植等都能在一定程度上大大降低肝癌的死亡率，部分抵抗力好的患者更是会通过良好的预后，实现治愈的可能。 众所周知肝癌的治疗难度是非常大的，虽然目前用于肝
Nature：新疗法或可治愈双相型障碍患者
发表于国际著名杂志Nature上的一项研究结果中，来自索尔克遗传学实验室的科学家通过研究发现，相比正常个体而言，患双相型障碍的患者机体的脑细胞或许对于刺激更加敏感，，双相型障碍患者主要特点为情绪在抑郁和高兴之间会发生严重的波动。文章中研究者首次揭示了在特定的细胞水平下这种双相型障碍影响患者大脑的
庞贝病新药：赛诺菲二代酶替代疗法获欧盟CHMP推荐批准
庞贝病谱系 根据欧洲药品管理局（EMA）网站最新信息，该机构人用药品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准赛诺菲(Sanofi)旗下罕见病单元赛诺菲健赞(Sanofi Genzyme)开发的第二代酶替代疗法Nexviadyme（avalglucosidase alfa，neoGAA
癌症发生机制研究“缺失的拼图”找到
6月23日在线发表于《自然》杂志上的一篇论文显示，美国北卡罗莱纳大学教堂山分校和北卡罗莱纳大学莱恩伯格综合癌症中心的研究人员发现了一种激活特定基因、导致癌症发生的新机制。此次研究可为攻击癌细胞开辟新的治疗路径。 新研究表明，融合两个无关基因的突变可以促进一种称为“液—液相分离”的过程，类似于油和
Nat－Genetics：关键蛋白缺失或可促进癌症发生
最近，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中，来自圣犹大儿童研究医院等机构的研究人员在小鼠机体中开发了一种模式系统，其能够帮助研究人员阐明人类癌症中频繁突变的一种蛋白如何产生一种肿瘤抑制的效应；并不是所有癌症都是因遗传代码的直接改变而引发，癌症通常因为影响基因表达的多种表
《科学》子刊：全新靶点！新型CART有望克服血液癌症复发
目前，两款靶向CD19的CAR-T细胞疗法（Yescarta和Kymriah）的已经获批上市，治疗白血病和淋巴瘤等B细胞血液癌症。研究显示，CD19 CAR-T治疗儿童及成人复发/难治性B细胞白血病和淋巴瘤的完全缓解率（CR）可达90％以上，疗效远高于化疗。然而有近1/3的血液癌症患者在经历长短
最“昂贵”药物Glybera即将退市，基因疗法支付壁垒如何破？
说起Glybera（格利贝拉），总忍不住唏嘘感叹。 5年前，它成为西方世界第一个上市的基因制剂，给基因疗法市场带来一场爆发式投资热潮。Glybera的适应症是一种超级罕见的疾病——脂蛋白酯酶缺乏症（LPLD），由荷兰UniQure公司（前身是阿姆斯特丹分子治疗公司，1998年从阿姆斯特丹大学独
最“昂贵”药物Glybera即将退市，基因疗法支付壁垒如何破？
说起Glybera（格利贝拉），总忍不住唏嘘感叹。 5年前，它成为西方世界第一个上市的基因制剂，给基因疗法市场带来一场爆发式投资热潮。Glybera的适应症是一种超级罕见的疾病——脂蛋白酯酶缺乏症（LPLD），由荷兰UniQure公司（前身是阿姆斯特丹分子治疗公司，1998年从阿姆斯特丹大学独
科学家有望利用牛痘病毒开发新型疫苗和癌症联合疗法
日前，一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中，来自英国弗朗西斯—克里克研究所（Francis Crick Institute）的研究人员在牛痘病毒(Vaccinia virus)的研究取得了巨大的研究发现，牛痘病毒是一种痘病毒家族（pox family）的大型DNA病毒 ，其能
Nat－Cell－Biol：科学家有望开发出抑制癌症转移的新型疗法
某些乳腺癌患者在接受外科手术之前会进行化疗进行治疗，这种肿瘤辅助疗法能帮助减少肿瘤的尺寸从而促进乳腺保留手术的进行，甚至能够完全清除肿瘤；在这种情况下，很多乳腺癌患者在术后生活中很有可能并不会出现癌症复发的状况。但在化疗治疗中并不是所有的肿瘤都会发生萎缩，如果肿瘤对辅助疗法产生耐受的话，其就会引
新型计算模型有望向癌症个体化疗法迈进一步
-近日，一项刊登在国际杂志EbioMedicine上的研究报告中，来自赫尔辛基大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型计算模型—结合重要性评分(CES，Combined Essentiality Scoring)模型，其能准确识别出癌细胞中必要的基因，从而帮助开发新型抗癌药物。 图片来源：U
Oncotarget：科学家有望开发出抵御转移性癌症的新型疗法
雌激素能够通过结合包括GPER在内等受体来作为驱动健康和癌变乳腺细胞的生长，GPER受体通常位于细胞膜上；然而近来有研究表明，这种受体或许存在于乳腺肿瘤细胞周围成纤维细胞（结缔组织细胞）的细胞核中，来自日内瓦大学的研究人员通过研究发现，这或许是另外一种版本的GPER受体，即携带不同特性的核突变受
Cancer－Res：老药GKT137831有望改善癌症免疫疗法的成功率！
近日，一项刊登在国际杂志Cancer Research上的研究报告中，来自南安普敦大学等机构的科学家们通过研究发现，一种最早用来处理器官组织疤痕而开发的药物或能帮助明显改善癌症免疫疗法的成功率。图片来源：National Institutes of Health 研究者发现，在小鼠癌症中，名为
基因疗法或引发癌症
腺相关病毒将治疗性 DNA 传递给人类，但一些科学家担心，引入的 DNA 可能会产生致癌突变。 本报讯 就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际，一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种 “载体” 是腺相关病毒（AAV）的一个精简版本，人们
癌症干细胞的疗法
癌症干细胞被认为是造成癌症转移、复发，或是肿瘤对于化疗、放射性疗法产生抗性的原因之一。目前针对这个理论，学者希望研究出针对癌症干细胞的疗法，能够专一性地杀死癌症干细胞，以降低肿瘤产生抗药性或是转移的现象。目前的癌症疗法都是基于动物实验的结果，目前的认知是只要癌症疗法能将动物身上的肿瘤有效地缩小，就会
癌症免疫细胞疗法介绍
由“魏则西事件”，引发的医疗事件让百度、莆田系、部队医院等成为众矢之的，影响颇广，其原因是癌症免疫细胞疗法引进和临床医学应用的真与假，同时也把癌症免疫细胞疗法这一技术推上了风口浪尖，也使得国内对免疫细胞疗法采取了怀疑的态度。近几年，癌症的发病率越来越高，癌症的病发除了外在条件和遗传因素以外还跟人类自
《细胞》特辑：癌症免疫疗法
“Cell Press Selections”是由Cell出版社推出的一份推荐文章集合手册，主要介绍某个生命科学研究领域最新的进展及突出成果。相关特辑内容包括研究论文，评论性文章以及snapshots，涉及了同一领域的方方面面，更为重要的是这些文章由赞助商赞助，可以免费获取。 肿瘤发生是一个复
PNAS:癌症免疫新疗法
来自杜克大学医学院的一个研究小组设计出一种致命武器，利用一种人造蛋白促进机体天然免疫系统对抗癌症，杀死了小鼠的脑肿瘤。如果能够证实在人体中同样起作用，它将克服影响免疫治疗效力的一个主要障碍。研究结果发表在12月17日的《美国科学院院刊》(PNAS)上。 这一蛋白由两部分构成――一个专门与肿
新型基因疗法有望根治过敏
澳大利亚科学家日前发明了一种基因疗法，成功治愈了实验鼠的哮喘，将来可望用于一劳永逸地治疗包括哮喘在内的各种过敏症状。 据当地媒体报道，澳大利亚昆士兰大学的一个免疫学研究小组开发的这种基因疗法，通过消除免疫细胞的“记忆”，使其不再攻击相关蛋白质，从而避免过敏。 免疫系统为生物机体抵御外来病原体
肿瘤免疫疗法有望得到突破
在过继细胞转移中，被称作杀伤性T细胞的免疫细胞从患者血液中纯化出来，通过基因修饰让它们具备优异的肿瘤识别能力，经诱导后在体内发生增殖。这些经过基因修饰的T细胞随后被灌注回患者的循环系统中，在那里，它们能够高效地和选择性地破坏肿瘤。 但是在将这些经过修饰的T细胞灌注回患者体内后，它们不能够在