实现病毒载体和基因治疗商业化可扩展性和再现性探讨
近年来，病毒载体介导的基因治疗领域迅速发展，包括体内外直接疗法和基于细胞的方法。然而，基因治疗在商业成功之路上也面临诸多挑战。本文将探讨基因治疗药物商业化进程需要战略和技术制造创新支持的三个非常重要的领域。如果我们要克服当前供需失衡，有效地发挥基因治疗的巨大潜力，在这些关键领域的成功将是至关重要的。 DOI: 10.18609/cgti.2020.011引用：细胞和基因治疗洞察力2020；6（2），85–92 基因治疗的现状与展望 病毒载体驱动的基因治疗领域，结合体内和体外细胞为基础的治疗方法，近年来取得了巨大的增长。第一个获得全球市场认可的突破性CAR-T细胞疗法（诺华公司的Kymriah®和KITE制药公司的Yescarta®）为过去24个月基因治疗的进一步发展铺平了道路，包括第一个获得美国FDA批准的以AAV为载体的体内基因治疗药物，Luxturna®（SparkTherapeu......阅读全文
实现病毒载体和基因治疗商业化可扩展性和再现性探讨
近年来，病毒载体介导的基因治疗领域迅速发展，包括体内外直接疗法和基于细胞的方法。然而，基因治疗在商业成功之路上也面临诸多挑战。本文将探讨基因治疗药物商业化进程需要战略和技术制造创新支持的三个非常重要的领域。如果我们要克服当前供需失衡，有效地发挥基因治疗的巨大潜力，在这些关键领域的成功将是至关重要的。
细胞替代治疗和基因治疗的载体
胚胎干细胞最诱人的前景和用途是生产组织和细胞，用于“细胞疗法”，为细胞移植提供无免疫原性的材料。任何涉及丧失正常细胞的疾病，都可以通过移植由胚胎干细胞分化而来的特异组织细胞来治疗。如用神经细胞治疗神经退行性疾病(帕金森病、亨廷顿舞蹈症、阿尔茨海默病等)，用胰岛细胞治疗糖尿病，用心肌细胞修复坏死的
ACE－C18PFP色谱柱介绍Ⅵ－有保证的可重现性和完全可扩展性
ACE C18-PFP色谱柱有保证的可重现性和完全可扩展性与替代选择性同等重要的是卓越的可重现性。固定相不同批次之间的变化是客户关注的最常见原因。ACE固定相通过保持对整个制造过程的严格控制并建立纯度、选择性、保留值、柱效和不对称性的严格规范，几乎完全消除硅醇基对HPLC分离的不可预测的不利影响。因
病毒和噬菌体载体的基本介绍
病毒主要有DNA(或RNA)和外壳蛋白组成,经包装后成为病毒颗粒。通过感染,病毒颗粒进入宿主细胞,利用宿主细胞的合成系统进行DNA(或RNA)复制和壳蛋白的合成,实现病毒颗粒的增殖。把感染细菌的病毒专门称为噬菌体,由此构建的克隆载体则称为噬菌体克隆载体。 噬菌体作为载体,可插入长10～20kb
概述杆状病毒表达系统的载体和发展
杆状病毒基因组十分庞大，不能直接对其进行操作插入外源基因，因此需要通过中间转染载体而获得重组杆状病毒。经过十多年来研究者们的不断探索，已构建出用于表达不同基因产物的各种转移载体。这些转移载体的共同特征是[3]： ①在一个基础质粒（如pUC系列）中插入一个多角体蛋白基因启动子（或p10基因启动子
同时实现药物传递和肿瘤成像的新型纳米载体
癌症的谜题在于，肿瘤能够利用我们的身体作为人体盾牌来避开治疗。肿瘤在正常的组织和器官中生长，通常医生在通过手术、化疗或辐射抗击癌症的过程中，会损坏、毒害或切除我们身体的健康部分。但是，11月27日发表在国际知名期刊《Small》的一项研究中，华盛顿大学的科学家们描述了一种新的系统，将化疗药物包装在小
改良的病毒载体让基因治疗眼疾更加安全有效
美国加州大学伯克利分校的科学家研发出了一种更加简单高效的向眼睛细胞插入基因的技术，从而将基因治疗从医治遗传性视力缺陷如色素性视网膜炎扩展到了由于衰老而导致的退行性眼病，如黄斑病变。 与当前已有的疗法不同，这种新的手术实施起来相当快速且不对患者造成创伤，它可以将正常的基因递送至视网膜上常规技
刘钢团队开发基因治疗和疫苗载体快速定量检测黑科技
【导语】基因治疗或疫苗开发过程中，对AAV衣壳浓度进行完整、精确的测定，是前期研发，中期筛选中获得可靠数据，后期治疗中能够安全有效给药的必要条件。基因疗法能从根本上补充或修复缺陷基因，恢复健康基因的正常生物学功能，具有不可比拟的治疗优势。腺病毒或腺相关病毒 （AAV） 已经成为预防感染、严重疾病和死
病毒载体的制造问题，看各大公司如何支招
图片来源于网络 2017年12月，美国FDA批准了Spark Therapeutics公司的Luxturna，这是第一个在美国赢得市场认可的基因疗法。目前，其他一些基因治疗项目也紧随其后，例如：诺华的脊髓性肌萎缩基因疗法AVXS-101已经提交了上市申请。可以看出，这是一个即将腾飞的领域。 FD
赛默飞与锦斯生物签署战略合作，共建基因治疗基地
近日，科学服务领域的世界领导者赛默飞世尔科技（以下简称：赛默飞）与上海锦斯生物技术有限公司（以下简称：锦斯生物）签署战略合作协议。根据此次协议，双方将在上海张江科学城（上海国际医学园区）共建基因治疗联合基地，依托赛默飞在细胞和基因治疗领域的产品、技术以及一体化服务的优势，共同推动基因治疗在中国的
英国设定150亿美元的基因和细胞治疗产业目标
关键问题：这是天上掉馅饼还是严肃命题？ 据Stephen Ward博士说，英国已经定下产值高达100亿英镑（150亿美元）的细胞和基因治疗产业目标。 Ward博士， Cell Therapy Catapult的首席执行官，在他在近期召开的bioProcessUK会上发表了讲话。Cell Th
基因治疗的载体有哪些？
病毒载体病毒会与他们的宿主细胞结合，引入它们的遗传物质作为其宿主细胞复制循环的一部分。这种遗传物质包含病毒的基本信息，比如如何产生这些病毒的副本，如何破坏人体的正常生产机制以满足该病毒的需要。宿主细胞将执行这些指令并产生更多的病毒副本，以至于越来越多的正常细胞将受到感染。某些类型的病毒将自己的基因插
Celigo技术在基因治疗和病毒研究中的应用（一）
Biogen于1978年由几位著名的生物学家，包括爱丁堡大学的Kenneth Murray、麻省理工学院的Phillip Allen Sharp，以及哈佛大学的Walter Gilbert和Charles Weissmann在日内瓦成立。后来，Walter Gilbert和Phillip A
Celigo技术在基因治疗和病毒研究中的应用（二）
蚀斑实验流程示例见下图：经典的病毒感染滴度就是通过蚀斑实验来测定的。通常，将细胞接种在多孔培养板中形成汇合的单细胞层。在第二天，将细胞用稀释的病毒样品接种一段特定的时间（时间取决于滴定的辅助病毒）。除去接种物并用新鲜培养基换液，再将细胞孵育若干天，直到形成大到足以通过肉眼观察和计数的蚀斑。传统的蚀斑
Celigo技术在基因治疗和病毒研究中的应用（三）
Disucssion这里所介绍的使用荧光检测的自动蚀斑计数方法有助于加快蚀斑检测的速度。但是，有几种类型的感染性病毒滴度实验不会形成蚀斑。半数组织培养感染剂量（TCID50）就是另一种常用的病毒滴定方法。TCID50是终点稀释测定法，用于确定感染50％接种细胞所需的病毒样品稀释度。由于蚀斑和TCID
CSCB2025：和元生物特色产品齐亮相，让基因递送更便捷
中国细胞生物学学会2025年全国学术大会（CSCB2025）于4月9日在广东珠海盛大开幕。作为生命科学领域的年度盛会，和元生物技术（上海）股份有限公司（以下简称“和元生物”）携多项特色产品与技术服务参展，引发广泛关注。和元生物展台和元生物坚持以基因治疗载体和基因功能研究服务为核心，从基因发现、基因功
使用悬浮或贴壁细胞系进行基因治疗的商业化生产
Alex Chatel 和 Jean-Christophe Drugmand本文将探讨从实验室到临床的传统路径，以及scale-X 固定床技术如何提供一种替代解决方案，以满足商业化需求。有报告依此预计，到2023年，基因治疗市场将达到30亿美元，复合年增长率 (CAGR) 达34%，这使其成为生
逆转录病毒载体的应用优点和缺点
优点（1）逆转录病毒结构基因gag、env和pol的缺失不影响其他部分的活性；（2）包装好的假病毒颗粒易于分离制备；（3）逆转录病毒携带的遗传物质高效地进入靶细胞；（4）前病毒通过LTR高效整合至靶细胞基因组中，有利于外源基因在靶细胞中的永久表达。缺点（1）随机整合，有插入突变、激活癌基因的潜在危险
人造大肠杆菌可实现病毒抵抗
大肠杆菌作为一种重要的模式工业微生物，在医药、化工、农业等方面具有广泛的应用。近30年来，多种代谢工程改造的新策略和新技术，被用于设计、构建和优化大肠杆菌细胞工厂，极大地提高了生物法合成化学品的生产速率和产量。 不过，此前对于大肠杆菌的利用，仅局限在自然界中存在的物质上，无法满足人们对于化工生
加速崛起的黄金赛道？一文深度了解
一、细胞与基因治疗逐渐成熟，已步入快速发展通道 （一）细胞与基因治疗直接作用于遗传物质，临床应用前景广阔 细胞与基因治疗是指将外源遗传物质导入靶细胞，以修饰或操纵基因的表达，改变 细胞的生物学特性以达到治疗效果的一种新兴治疗方式。其作用机制主要包括以下 三个方面： （1）替换：用正常的基因
Gut：呼肠孤病毒可清除肝癌细胞和HCV病毒
2016年11月19日/生物谷BIOON/--根据一项新的研究，一种导致儿童咳嗽和感冒的病毒可能有助抵抗原发性肝癌。 英国利兹大学研究人员发现这种被称作呼肠孤病毒（reovirus）的病毒刺激机体自身的免疫系统杀死肝癌细胞。与此同时，他们还发现呼肠孤病毒能够清除丙肝病毒（HCV）---原发性肝
细胞治疗与基因治疗载体纯化
细胞治疗是将细胞转移到一个病人身上，其目的是改善或治疗疾病。细胞治疗策略包括分离和转移特定的干细胞群，执行效应细胞，诱导成熟细胞成为多能性细胞，以及成熟细胞的重新编程。 基因治疗是一种新的治疗手段，是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。即将外源基
和元生物：搭建科研向基因药物转化桥梁－造福人类健康
分析测试百科网讯 4月13日中国细胞生物学学会2021年全国学术大会在重庆召开。来自细胞生物学相关领域的2500余位专家、学者齐聚一堂，交流学科发展，更有众多企业，带来了领域前沿的创新成果和技术服务。近年来令人瞩目的细胞/基因治疗，与病毒载体的构建技术密不可分。在“日新月盛的细胞分析与细胞治疗
污水和污泥处理探讨
随着我国社会经济和城市化的发展，城市污水处理厂的规模不断扩大，处理程度不断提高。到目前为止，全国已建成和在建的城市污水处理厂已近300座，污水处理能力为1000万m3/d。1. 城市综合污水处理的概念 近年来，伴随着科学技术的不断提高，污水处理工艺有了较大的发展，通常来说城市综合污水先经过初步处
2020年我国生物质能将基本实现商业化和规模化利用
根据国家能源局12月5日对外发布的《生物质能发展“十三五”规划》，到2020年，生物质能基本实现商业化和规模化利用，生物质能年利用量约5800万吨标准煤。 生物质能是重要的可再生能源，具有绿色、低碳、清洁、可再生等特点。它是世界上重要的新能源，技术成熟，应用广泛，在应对全球气候变化、能源供需矛
默克确认6亿美元收购案，生命科学领域再下一城
默克公司（Merck），一家领先的科技企业，已签署最终协议，将以6亿美元（约5.5亿欧元）的价格收购位于美国威斯康星州麦迪逊的生命科学企业Mirus Bio。Mirus Bio专长于转染试剂的开发与商业化，其产品如TransIT-VirusGEN®，对于将遗传物质导入细胞至关重要，尤其在细胞和基因治
基因治疗时代到来：常用基因治疗载体的介绍与选择
基因治疗载体分为两大类：病毒载体（主要包括慢病毒、腺病毒、逆转录病毒、腺相关病毒等），非病毒载体（主要包括裸露DNA、脂质体、纳米载体等） 在讲基因治疗载体前，我们先讲一下基因治疗中的两个概念：in vivo和ex vivo。 in vivo：活体直接转移，将带有遗传物质的载体直接注射到实验
塞拉利昂再现埃博拉病毒
在世界卫生组织（WHO）于1月14日宣布西非埃博拉疫情结束的同时，该组织警告称，在某些情况下，这种病毒很可能会卷土重来。而这正是塞拉利昂发生的事情——就在WHO的这一声明发布后几个小时，又有一名埃博拉感染者在该国死亡。 塞拉利昂卫生官员向记者介绍说，一名22岁的女性在接近几内亚边境的Baomo
应用慢病毒载体检测CRISPRCAS9和TALEN脱靶
近日，国际生物学期刊nature biotechnology在线刊登了美国科学家的一项最新研究成果，他们应用整合酶缺陷的慢病毒载体（IDLV）检测CRISPR-CAS9和TALEN对基因组造成的脱靶效应，最低可检测1%的脱靶频率。这项研究或对推广CRISPR-CAS9和TALEN技术，保证基因操
可焊性测试的目的和意义
可焊性测试一般是用于对元器件、印制电路板、焊料和助焊剂等的可焊接性能做一个定性和定量的评估。在电子产品的装配焊接工艺中，焊接质量直接影响整机的质量。因此，为了提高焊接质量，除了严格控制工艺参数外，还需要对印制电路板和电子元器件进行科学的可焊性测试。 通过实施可焊性测试，帮助企业确定生产装配后的