碱基编辑技术治疗镰刀细胞贫血病
镰状细胞病是一种常染色体隐性遗传病，由 HBB 突变引起，通常编码成人 β-珠蛋白（βA）。尽管同种异体造血干细胞 (HSC) 移植可以治愈 SCD，但通常无法获得最佳匹配的供体，并且该手术可能导致移植排斥或移植物抗宿主病。 2021年6月2日，博德研究所David R. Liu（刘如谦）等团队在Nature 在线发表题为“Base editing of haematopoietic stem cells rescues sickle cell disease in mice”的研究论文，该研究使用定制的腺嘌呤碱基编辑器 (ABE8e-NRCH) 将 SCD 等位基因 (HBBS) 转换为Makassar β-珠蛋白 (HBBG)，这是一种非致病性变异 。将编码碱基编辑器和靶向指导 RNA 的 mRNA 离体递送到 SCD 患者的造血干细胞和祖细胞 (HSPC) 中，导致 80% 的 HBBS 转化为 HBBG。将编辑过的......阅读全文
人sCD13(sCD13)ELISA试剂盒
人sCD13(sCD13)ELISA试剂盒 (用于血清、血浆、细胞培养上清液和其它生物体液内) 原理本实验采用双抗体夹心 ABC-ELISA法。用抗人 sCD13 单抗包被于酶标板上，标准品和样品中的 sCD13与单抗结合，加入生物素化的抗人sCD13，形成免疫复合物连接在板上，辣根过氧化物酶标记的
大鼠sCD40配体(sCD40－Ligand)ELISA检测法
大鼠sCD40配体(sCD40 Ligand)ELISA试剂盒 (用于血清、血浆、细胞培养上清液和其它生物体液内) 原理 本实验采用双抗体夹心 ABC-ELISA法。用抗大鼠 sCD40 Ligand 单抗包被于酶标板上，标准品和样品中的 sCD40 Ligand与单抗结合，加入生物
Global－Blood镰状细胞病新药3期取得积极进展
Global Blood Therapeutics（GBT）宣布完成3期研究HOPE（血红蛋白氧亲和调节抑制HbS聚合酶化）A部分的审查，该研究评估了voxelotor治疗镰状细胞病（SCD）的疗效。与安慰剂相比，持续12周的1500 mg和900 mg voxelotor治疗抵达了主要终点，即
小鼠sCD40配体(sCD40－Ligand)ELISA试剂盒
小鼠sCD40配体(sCD40 Ligand)ELISA试剂盒 (用于血清、血浆、细胞培养上清液和其它生物体液内) 原理 本实验采用双抗体夹心 ABC-ELISA法。用抗小鼠 sCD40 Ligand 单抗包被于酶标板上，标准品和样品中的 sCD40 Ligand与单抗结合，加入生物
人sCD40配体(sCD40－Ligand)ELISA试剂盒
人sCD40配体(sCD40 Ligand)ELISA试剂盒 (用于血清、血浆、细胞培养上清液和其它生物体液内) 原理 本实验采用双抗体夹心 ABC-ELISA法。用抗人 sCD40 Ligand 单抗包被于酶标板上，标准品和样品中的 sCD40 Ligand与单抗结合，加入生物素化
人sCD137配体(sCD137－Ligand)ELISA试剂盒
人sCD137配体(sCD137 Ligand)ELISA试剂盒 (用于血清、血浆、细胞培养上清液和其它生物体液内) 原理本实验采用双抗体夹心 ABC-ELISA法。用抗人 sCD137 Ligand 单抗包被于酶标板上，标准品和样品中的 sCD137 Ligand与单抗结合，加入生物素化的抗人sC
珀金埃尔默与诺华合作，致力于非洲新生儿疾病筛查
珀金埃尔默公司近日宣布，它正在与全球领先的医药公司诺华合作，在撒哈拉以南非洲扩大新生儿镰状细胞病 (SCD) 筛查。珀金埃尔默与诺华非洲镰状细胞病项目旨在扩大宣传力度，以教育患者、护理人员和社区了解新生儿筛查和羟基脲 (HU) 及其他 SCD 治疗的早期干预的重要性。 在美国等高收入国家，新生
SCD：肿瘤干细胞的生物学评估
SCD：肿瘤干细胞的生物学评估 肿瘤干细胞(CSC)有能力自我更新并出现在大多数组织中，包括乳腺、大脑、肺、前列腺、睾丸、卵巢、食道、结肠和肝。虽然在这方面研究人员已经提出了一系列假设，但它们的来源仍尚未被发现。肿瘤干细胞不仅在癌症的产生中发挥作用，而且在其发展、转移和复发中也
碱基编辑技术治疗镰刀细胞贫血病
镰状细胞病是一种常染色体隐性遗传病，由 HBB 突变引起，通常编码成人 β-珠蛋白（βA）。尽管同种异体造血干细胞 (HSC) 移植可以治愈 SCD，但通常无法获得最佳匹配的供体，并且该手术可能导致移植排斥或移植物抗宿主病。 2021年6月2日，博德研究所David R. Liu（刘如谦）等团
镰状细胞病新药！诺华P选择素抑制剂crizanlizumab
瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理crizanlizumab（SEG101）预防镰状细胞病（SCD）患者血管阻塞性危象（VOC）的生物制品许可申请（BLA），并授予了优先审查，其审查周期将由标准的10个月缩短至6个月。之前，FDA已授予crizan
FDA授予sGC刺激剂olinciguat治疗镰状细胞病的孤儿药资格
Ironwood制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予olinciguat（IW-1701）治疗镰状细胞病（SCD）的孤儿药资格。 olinciguat是一种可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂，由Ironwood公司发现并拥有完全控制权，目前正处于II期临床，评估治疗SCD和贲
大鼠sCD40配体(sCD40－Ligand)ELISA试剂盒使用说明
原理本实验采用双抗体夹心 ABC-ELISA法。用抗大鼠 sCD40 Ligand 单抗包被于酶标板上，标准品和样品中的 sCD40 Ligand与单抗结合，加入生物素化的抗大鼠sCD40 Ligand，形成免疫复合物连接在板上，辣根过氧化物酶标记的Streptavidin与生物素结合，加入
人sCD40配体(sCD40－Ligand)ELISA试剂盒使用说明
原理本实验采用双抗体夹心 ABC-ELISA法。用抗人 sCD40 Ligand 单抗包被于酶标板上，标准品和样品中的 sCD40 Ligand与单抗结合，加入生物素化的抗人sCD40 Ligand，形成免疫复合物连接在板上，辣根过氧化物酶标记的Streptavidin与生物素结合，加入底物
诺华P选择素抑制剂Adakveo获FDA批准，降低疼痛危象频率
瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Adakveo（crizanlizumab，前称SEG101），用于年龄在16岁及以上的镰状细胞病（SCD）成人和儿科患者，降低血管阻塞性危象（VOC）或疼痛危象的发生频率。 值得一提的是，Adakveo是FDA
慢性淋巴细胞白血病不通过输血传播
一项发表在Blood杂志上的回顾性研究表明，红细胞同种异体免疫反应常见于长期输血的镰状细胞病（SCD）患者，即使少数患者输注Rh匹配血液。该研究组在对输注来自非洲裔美国献血者捐献的D、C、E和K匹配的血液的182例SCD患者中鉴定出146种相关抗体，这些患者中91例存在无法解释的Rh抗体。在接受长期
ruvant胎儿血红蛋白基因疗法获美国FDA罕见儿科疾病资格！
Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化变革性疗法，用于严重血液疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARU-1801治疗镰状细胞病（SCD）的罕见儿科疾病资格认定（RPD）。
首个治疗疾病根源的药物Oxbryta(voxelotor)获美国FDA批准！
Global Blood Therapeutics（GBT）公司近日，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Oxbryta（voxelotor），用于12岁及以上镰状细胞病（SCD）儿童和成人患者的治疗。Oxbryta是一种每日口服一次的药物，是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这
首款CRISPR基因编辑疗法距美国上市咫尺之遥
4月3日，Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX)和CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP)宣布完成了examglogene autotemcel (exca -cel)向美国FDA的滚动生物制剂许可申请(BLAs)，用于研究治疗镰状
碱基编辑将为镰状细胞病的治疗提供新策略
由麻省理工学院(MIT)、哈佛大学(Harvard)布罗德研究所(Broad Institute of MIT)和圣犹大儿童研究医院领导的一个团队展示了一种基因编辑方法，可以有效纠正患者血液干细胞和小鼠体内SCD的突变。 镰状细胞病(SCD)是最常见的致命遗传疾病，每年影响全球超过30万新生
镰状细胞病创新药！2024年销售或达$20亿！
Global Blood Therapeutics（GBT）公司近日，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其提交的一份新药申请（NDA），该NDA寻求加速批准voxelotor用于镰状细胞病（SCD）的治疗。voxelotor是一种每日口服一次的药物，如果获批，将成为首个靶向血红蛋白聚合的药物，
张锋Nature发布CRISPR新成果
波士顿儿童医院癌症及血液疾病中心的研究人员发现，改变一小段DNA可以避开镰状细胞病（SCD）背后的遗传缺陷。这一发布在《自然》（Nature）杂志上的新发现，为开发出一些基因编辑方法来治疗SCD和诸如地中海贫血等其他的血红蛋白疾病开辟了一条途径。 Dana-Farber/波士顿儿童医院的Stu
辉瑞泛选择素拮抗剂rivipansel关键III期临床失败
美国制药巨头辉瑞（Pfizer）近日公布了评估rivipansel（GMI-1070）治疗镰状细胞病（SCD）相关血管阻塞性危象（VOC）的关键性III期临床研究RESET（B5201002，NCT02187003）的顶线结果。 这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组III期研究，在6
镰状细胞病的相关介绍
一类遗传性疾病﹐异常血红蛋白S(HbS)所致的血液病﹐因红细胞呈镰刀状而得名。最初见于非洲恶性疟疾流行区的黑人中。HbS杂合子对恶性疟疾具有保护性﹐单核吞噬系统将镰状细胞连同疟原虫一起清除﹐疟疾不治自愈﹐使HbS杂合子患者得以生存。此病在非洲多见﹐目前美国也不少。镰状细胞病可分为HbS纯合子的镰
镰状细胞病的临床特点
(1)纯合子型镰状细胞病：有不同程度的溶血性贫血，轻度黄疸，血管闭塞危象为其突出表现，常在躯干及四肢处剧烈疼痛，包括内脏，骨，关节及肌肉痛等，尤其以掌骨，附骨和指(趾)骨梗死为多见，感染，脱水，缺氧及酸中毒为其诱因，内脏及脑血管梗死则出现相应的症状和体征。 (2)杂合子型镰状细胞病：平常无症状
概述跳跃基因的基本应用
此前，美国明尼苏达州的科研人员报道说，睡美人tranposon（SleepingBeautytranposon，SB-Tn）系统——一种能够避免病毒转移基因技术缺陷的基因治疗技术在实验室中能够矫正导致镰状细胞贫血病（SCD）的基因缺陷。 在这项发表在6月12日的ACS’Biochemistry
跳跃基因的应用
此前，美国明尼苏达州的科研人员报道说，睡美人tranposon（SleepingBeautytranposon，SB-Tn）系统——一种能够避免病毒转移基因技术缺陷的基因治疗技术在实验室中能够矫正导致镰状细胞贫血病（SCD）的基因缺陷。在这项发表在6月12日的ACS’Biochemistry的研究中
跳跃基因的基因治疗应用
此前,美国明尼苏达州的科研人员报道说,睡美人tranposon(SleepingBeautytranposon,SB-Tn)系统——一种能够避免病毒转移基因技术缺陷的基因治疗技术在实验室中能够矫正导致镰状细胞贫血病(SCD)的基因缺陷。在这项发表在6月12日的ACS’Biochemistry的研究中
历史性时刻到来！全球首个CRISPR基因编辑疗法获批上市
自11月16日至发稿时间，瑞士基因编辑公司CRISPR Therapeutics股价股价持续上涨，成为了市场关注的焦点。原因是CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）获得了英国药品和健康产品管理局（MHRA）的有条件上市
SCD2001型气象色谱仪基本构造
气相色谱仪的基本构造有两部分，即分析单元和显示单元。前者主要包括气源及控制计量装置﹑进样装置﹑恒温器和色谱柱。后者主要包括检定器和自动记录仪。色谱柱(包括固定相)和检定器是气相色谱仪的核心部件。 (1)载气系统 气相色谱仪中的气路是一个载气连续运行的密闭管路系统。整个载气系统要求载气纯净、密闭性
“氢”力保障，Nexis－SCD2030享你所想
氢能是一种清洁、高效、可持续的二次能源，同时兼有来源广、燃烧热值高、能量密度大、可储存、可再生的特点，是实现“双碳”目标的重要一环。氢能应用场景广泛，其中质子交换膜燃料电池汽车是氢能的主要应用场景之一，氢气中杂质控制是确保燃料电池正常运行的关键因素，标准《GB/T 37244-2018 质子交换膜燃