生命“光开关”，1秒光照，可达150倍以上基因表达效果
照射一束光，就能治好病？ 这似乎是《西游记》等神话传说才会出现的情节。但是，华东师范大学生命科学学院副院长叶海峰团队，采用光遗传学的治疗手段，让这一设想成为可能[1]。 叶海峰（来源：叶海峰） 近些年，通过挖掘和设计光敏蛋白，科学家们构建出诸多光遗传学工具，并已用于肿瘤和代谢疾病治疗等领域。尽管光遗传学工具已有所发展，但要让一束光来治病，仍要攻克许多难题。 真正完美、且能用于临床应用的光遗传学工具，起码具备如下特征： 1、这种光能响应红光或远红光，具备较好的组织穿透能力，此外还得近乎 0 光毒性，并具备不错的体内应用潜能； 2、系统元件必须足够小，从而可被安全性较好的腺相关病毒包装递送，并能广泛用于基因治疗和基础医学研究； 3、必须灵敏度高，具体体现在光响应速度快，且能被随时关闭，此外还要具备较好的可逆性，可根据实际需要和应用场景做出灵活调节。 但是，此前并不存在可同时满足上述条件的光遗传学工具，这导致生......阅读全文
Nature：光遗传学的光终于照到肿瘤免疫治疗领域！
“光照一照，你的肿瘤就缩小”听起来像是科幻，或者是某些赤脚民科的夸大其辞，但实际上，这是罗彻斯特大学的研究者们经过谨慎研究的结果，他们把一个非常新颖而有效的武器——光遗传学应用到了肿瘤免疫治疗领域，有效地缓解了实体瘤微环境的免疫抑制，肿瘤明显缩小。 众所周知，实体瘤周围有免疫抑制的微环境，导致
盘点－|－基因治疗有望治疗哪些遗传病？
目前在研的基因疗法涉及哪些治疗领域呢？健点子小编带你一起探索。 遗传性疾病是基因治疗的最大的一块，目前在研的基因治疗包括以下的领域： 庞贝病 佛罗里达大学分离出来的基因公司，Larceta 疗法公司是一个以腺相关病毒（ AAV） 为基础的基因治疗公司, 其从佛罗里达大学获得技术
盘点－|－基因治疗有望治疗哪些遗传病？
目前在研的基因疗法涉及哪些治疗领域呢？健点子小编带你一起探索。 遗传性疾病是基因治疗的最大的一块，目前在研的基因治疗包括以下的领域： 庞贝病 佛罗里达大学分离出来的基因公司，Larceta 疗法公司是一个以腺相关病毒（ AAV） 为基础的基因治疗公司, 其从佛罗里达大学获得技术
基因编辑治疗遗传性视盲
科学家采用一项新型基因编辑技术，为因天生遗传疾病而注定致盲的老鼠带来了福音，成功提升了它们的视力。该疾病名为“色素性视网膜炎”，是人类视力丧失的常见病因。目前为止，该病无法治愈。而这是有史以来第一遭，科学家证明了他们能够有效地从基因组中“擦除”某些损伤——至少对老鼠管用，这是件相当了不起的大事。
其它遗传病的基因治疗其它遗传病
诸如白种人中常见的囊性纤维化的进展很快。对于DMD的基因治疗，由于有小鼠动物模型，也取得一定进展。例如1993年法国将Ad-RSVmDys（腺病毒－罗斯病毒小肌营养不良蛋白基因重组体）注入小鼠肌内成功。即用腺病毒为载体，与小肌营养不良蛋白（minidystrophin）基因的cDNA重组，在RSV启
关于其它遗传病的基因治疗
诸如白种人中常见的囊性纤维化的进展很快。对于DMD的基因治疗，由于有小鼠动物模型，也取得一定进展。例如1993年法国将Ad-RSVmDys（腺病毒－罗斯病毒小肌营养不良蛋白基因重组体）注入小鼠肌内成功。即用腺病毒为载体，与小肌营养不良蛋白（minidystrophin）基因的cDNA重组，在RS
基因编辑技术帮助治疗“母系”遗传病
你也许遗传了你妈妈美丽的眼神，但同时她也给了你线粒体的DNA突变，所谓母系遗传疾病的根源。一项基于小鼠的实验表示可以通过两种技术大幅降低卵子中有害DNA的风险，从而使子女能够逃避遗传类的疾病。此种方法也规避了存在伦理问题的"线粒体置换技术"-该技术会导致"三亲"型的胚胎。 尽管研究人员没有在人
俄编辑人类基因用于治疗遗传病
俄罗斯“医学遗传研究中心”科学机构突变实验室主任研究员、医学副博士斯维特兰娜·斯米尔尼辛娜日前表示，俄罗斯将在技术安全性得到证实后，开始编辑用于治疗遗传疾病的人类基因，第一批成果将在三到四年之内获得。 斯米尔尼辛娜表示：“技术上可以实现对成人和胚胎的基因进行编辑，但该技术将首先在安全性得到
关于其它遗传病的基因治疗其它遗传病的介绍
诸如白种人中常见的囊性纤维化的进展很快。对于DMD的基因治疗，由于有小鼠动物模型，也取得一定进展。例如1993年法国将Ad-RSVmDys（腺病毒－罗斯病毒小肌营养不良蛋白基因重组体）注入小鼠肌内成功。即用腺病毒为载体，与小肌营养不良蛋白（minidystrophin）基因的cDNA重组，在RS
植入式遥测光遗传系统在大鼠长时程光遗传研究的应用
植入式遥测光遗传系统光遗传学是将遗传学（重组DNA技术）与光学相结合的一种细胞生物学研究方法，其利用光学和遗传学手段，通过特异波长的光进行定向性的激活或抑制细胞的发放电活动，从而气动细胞内生物学过程，进而控制生物行为。由于其高度特异性和靶向性，光遗传技术已经越来越广泛的运用到神经科学研究领域中。光遗
多基因遗传与数量遗传
多基因遗传（polygenic inheritance)是指生物和人类的许多表型性状由不同座位的较多基因协同决定，而非单一基因的作用，因而呈现数量变化的特征，故又称为数量性状遗传。多基因遗传时，每对基因的性状效应是微小的，故称微效基因（minor gene)，但不同微效基因又称为累加基因
光遗传学——照进细胞的一束光
图片来源：Anna Reade 转基因斑马鱼胚胎上的闪亮蓝光让科学家选择性地激活光敏感转录因子。 从现在开始10年后，这种技术将会成为发育生物学和细胞生物学界人人使用的工具。 Kevin Gardner打开一个小冰箱模样的培养器，看着里面闪烁的蓝光，这种场景经常让他想起上世纪70年代的美国
光遗传技术在调控神经系统与疾病治疗领域的应用
光能控制语言和行为光，可以是冬日的暖阳，夜空的星月，蛰伏的萤虫，令人期盼的万家灯火……光也可以作为一种工具，控制行为，控制语言！这在神经科学领域已经得到证实，美国德州大学西南医学中心研究团队成功以光控植入记忆的方式教导鸟类唱歌。 研究团队对幼年雄性斑胸草雀进行实验，斑胸草雀通常通过模仿父亲的歌声来学
光遗传学技术的原理
光遗传学（optogenetics）又称光刺激基因工程（optical stimulation plus genetic engineering），是一种通过光学和遗传学技术在活体动物脑内精准控制细胞行为的技术。由于其高度的时空特异性，光遗传技术广泛应用于神经科学研究领域。2010年，光遗传学技术荣
光遗传学技术是什么？
光遗传学融合了光学及遗传学技术，通过遗传学方法将合适的外源光敏感蛋白靶向导入特定活细胞，利用特定波长的光照刺激光敏蛋白，调控神经元的活性，进而控制细胞乃至动物行为的开关。1、光遗传学技术研究方法①寻找合适的光敏蛋白。光敏蛋白（也称为视蛋白）是细胞膜上能够感受某一波长光照刺激而产生特定效应的一类膜蛋白
知识分享：光遗传学技术
光遗传学（optogenetics）又称光刺激基因工程（optical stimulation plus genetic engineering），是一种通过光学和遗传学技术在活体动物脑内精准控制细胞行为的技术。由于其高度的时空特异性，光遗传技术广泛应用于神经科学领域的研究。 2010
刘光慧等团队利用基因编辑获得遗传增强人类血管细胞
干细胞技术在再生医学中具有广阔的应用前景。由干细胞体外诱导分化获得的多种类型细胞移植入病灶部位后，可达到促进病损组织再生、恢复组织器官稳态和功能的目的。然而，干细胞治疗在有效性和安全性方面尚存局限，极大地阻碍了该技术的普及。 北京时间1月18日，《Cell Stem Cell》杂志在线发表了中
利用基因疗法治疗CPVT遗传性心律失常
在一项新的研究中，来自美国波士顿儿童医院的研究人员报道了在遗传性心律失常小鼠模型中利用基因疗法抑制了这种疾病。这些发现为开发治疗遗传性心律失常的单剂量基因疗法提供了可能，而且也可能为治疗更为常见的心律失常（比如心房颤动）的单剂量基因疗法提供了可能。相关研究结果近期发表在Circulation期刊
Nat－Med：等位基因特异性基因编辑有望治疗遗传性耳聋
在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院和波士顿儿童医院的研究人员利用一种新的基因编辑方法挽救了患有遗传性听力丧失的小鼠的听力，而且在成功地做到这一点的同时没有产生任何明显的脱靶效应。这些被称为贝多芬小鼠（Beethoven mice）的动物因为具有相同的导致人类进行性听力丧失（progressiv
基因技术治愈小鼠白内障遗传疾病－基因治疗提供新思路
中科院上海生物化学与细胞生物学研究所李劲松研究组在一项最新研究中，利用CRISPR- Cas9技术，治愈了小鼠的白内障遗传疾病。专家认为，这项实验为人类基因治疗提供了一条新思路。12月5日，相关成果在线发表于《细胞—干细胞》杂志。同时，该成果被国际杂志《科学家》选择进行同期新闻发布。
高光坪教授：CRISPR无疤基因编辑纠正遗传病中的DNA突变
来自麻省大学医学院的一组研究人员提出了一种基因组编辑新策略，可以用于纠正小鼠模型中引起人类遗传疾病??的DNA突变。 这一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology杂志上，领导这一研究的是麻省大学医学院的高光坪教授。高教授是当今全球基因治疗领域的领导者之一，他早年毕业于四
高光坪教授：CRISPR无疤基因编辑纠正遗传病中的DNA突变
来自麻省大学医学院的一组研究人员提出了一种基因组编辑新策略，可以用于纠正小鼠模型中引起人类遗传疾病??的DNA突变。 这一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology杂志上，领导这一研究的是麻省大学医学院的高光坪教授。高教授是当今全球基因治疗领域的领导者之一，他早年毕业于四
Science：走向临床的光遗传学
光遗传学诞生后的头十年，大大推动了人们对正常和病理性神经回路的理解。今后的十年，光遗传学将迎来与转化医学的联姻，为疾病治疗带来新的机遇。本期Science杂志上，Bryson等人就展示了这样一个范例，他们将光遗传学工具与再生医学知识结合起来，在周围神经损伤的小鼠模型中恢复了肌肉的功能。 光
光遗传学技术知识（二）
3. 光遗传学所需的辅助技术及基本步骤 光遗传学技术包括的范围是广泛的。主要包括以下几种。图5. 光遗传学技术及其辅助技术 在光遗传操作中，细胞会表达特定的编码光敏蛋白的基因，然后使用光来改变细胞的行为。光遗传学控制细胞功能的基本步骤如下：图6. 光遗传学控制细胞功能的基本步骤 其中，通过病毒感染
光遗传学技术知识（三）
表3.ViGene提供的光敏通道蛋白类型 激活型光敏通道蛋白的应用2015年，Dheeraj Pelluru等发表在European Journal of Neuroscience上题为Optogenetic stimulation of astrocytes in the posterior
光遗传学技术知识（一）
光遗传学（optogenetics）又称光刺激基因工程（optical stimulation plus genetic engineering），是一种通过光学和遗传学技术在活体动物脑内精准控制细胞行为的技术。由于其高度的时空特异性，光遗传技术广泛应用于神经科学领域的研究。2010年，光遗
基因治疗使小鼠恢复听力，遗传性耳聋有望治愈
波士顿儿童医院和哈佛医学院的研究人员通过基因治疗为“耳聋”小鼠模型恢复了听力，其研究成果于7月8日在线发表在Science Translational Medicine杂志上，这将推动基因治疗应用于遗传性耳聋治疗的进程。 波士顿儿童医院的科学家Jeffrey Holt说：“我们的基因治疗方法尚
基因编辑技术在治疗复杂遗传病领域获重要进展
暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院研究员闫森/教授李晓江团队首次将CRISPR/CasRx系统应用于亨廷顿舞蹈症大动物模型的治疗，并成功在多种疾病模型中验证了其有效性。CRISPR/CasRx系统的成功应用，标志着基因编辑技术在治疗复杂遗传病领域取得重要进展。近日，相关成果发表于《分子神经退行性疾
英发现有助治疗糖尿病的遗传基因
近日，英国牛津大学研究人员在《新英格兰医学杂志》上发表论文称，他们发现了可增强胰岛素敏感性的遗传因素，这一发现对于糖尿病的治疗具有重要意义。 PTEN基因被认为是抑癌基因家族中的一种，该基因编码的一种酶是人体胰岛素信号通路的一个重要信使，具有控制人体新
肺癌个性化治疗将根据遗传基因来量身定制
近日从广东省人民医院——阿斯利康中国创新研究中心联合实验室成立仪式上获悉，今后肺癌个性化治疗将告别医生凭经验制订方案的“初级阶段”，而根据病人的遗传基因差异来量身定制。 据广东省人民医院副院长、联合实验室联席主任吴一龙教授介绍，联合实验室将主要开展专门针对中国患者的生物标记物以及临床前和临床医学