基因编辑技术在治疗复杂遗传病领域获重要进展
暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院研究员闫森/教授李晓江团队首次将CRISPR/CasRx系统应用于亨廷顿舞蹈症大动物模型的治疗，并成功在多种疾病模型中验证了其有效性。CRISPR/CasRx系统的成功应用，标志着基因编辑技术在治疗复杂遗传病领域取得重要进展。近日，相关成果发表于《分子神经退行性疾病》（Molecular Neurodegeneration）。 亨廷顿舞蹈症是一种常染色体显性遗传的神经退行性疾病，由4号染色体亨廷顿基因（HTT）中CAG重复序列的过度扩增引起。患者通常会出现运动障碍、认知功能下降和精神症状，严重影响生活质量。尽管科学家们已经明确了亨廷顿舞蹈症的致病基因，但至今尚无有效的治疗方法。对polyQ疾病的广泛研究揭示了异常扩增的polyQ蛋白影响了细胞的多种正常生理功能，这导致了一种流行的理论，即阻断扩展polyQ蛋白的表达或清除已经生成的扩展polyQ蛋白将是治愈这类疾病的有效途径。 近年来，基因......阅读全文
李晓江驳斥埃默里大学指控－暨大接手李晓江团队归国
近日，华裔教授李晓江及其妻子，还有其实验室的多名中国学生全部被解雇的消息传遍了学术圈，让很多人对李晓江及其妻子和团队将何去何从很是关注。而最新消息！暨南大学校长宋献中透露：暨大全盘接手李晓江团队归国！ 美国埃默里大学日前以所谓中国“窃取机密”“违反NIH规定”为由，解雇华裔教授李晓江及其妻子，
李晓江博士：探讨用CRISPR/Cas9实现大型动物基因组编辑
6月2日，来自中国科学院遗传与发育生物学研究所的李晓江（Xiao-Jiang Li）研究员在《细胞研究》（Cell Research）杂志上发表了题为“Targeted genome editing in primate embryos”的文章。 在这篇文章中他概述了近期在灵长类动物胚胎中应用
李晓江：用CRISPR构建大型神经变性病动物模型
动物模型对于帮助我们了解神经退行性疾病的发病机制、并找到治疗方法，是非常有价值的。因为相比较啮齿动物来说，大型动物更接近于人类，它们为确定人类中所看到的重要病理事件，提供了很好的模型；大型动物对于验证有效的治疗方法或确定治疗靶标，也是非常重要的。由于缺乏来自大型动物的胚胎干细胞系，我们很难用传统
李晓江：用CRISPR构建大型神经变性病动物模型
动物模型对于帮助我们了解神经退行性疾病的发病机制、并找到治疗方法，是非常有价值的。因为相比较啮齿动物来说，大型动物更接近于人类，它们为确定人类中所看到的重要病理事件，提供了很好的模型；大型动物对于验证有效的治疗方法或确定治疗靶标，也是非常重要的。由于缺乏来自大型动物的胚胎干细胞系，我们很难用传统
基因编辑技术帮助治疗“母系”遗传病
你也许遗传了你妈妈美丽的眼神，但同时她也给了你线粒体的DNA突变，所谓母系遗传疾病的根源。一项基于小鼠的实验表示可以通过两种技术大幅降低卵子中有害DNA的风险，从而使子女能够逃避遗传类的疾病。此种方法也规避了存在伦理问题的"线粒体置换技术"-该技术会导致"三亲"型的胚胎。 尽管研究人员没有在人
俄编辑人类基因用于治疗遗传病
俄罗斯“医学遗传研究中心”科学机构突变实验室主任研究员、医学副博士斯维特兰娜·斯米尔尼辛娜日前表示，俄罗斯将在技术安全性得到证实后，开始编辑用于治疗遗传疾病的人类基因，第一批成果将在三到四年之内获得。 斯米尔尼辛娜表示：“技术上可以实现对成人和胚胎的基因进行编辑，但该技术将首先在安全性得到
李晓江团队开发治疗亨廷顿舞蹈症的新方法
近日，暨南大学李世华教授、闫森研究员和李晓江教授等在 Advanced Science 期刊发表了题为：A Specific Mini-Intrabody Mediates Lysosome Degradationof Mutant Huntingtin 的研究论文【1】。 该研究成功构建了一
定制基因编辑疗法治愈罕见遗传病患儿
美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队利用定制的CRISPR基因编辑疗法，成功治愈了一名患有罕见遗传病的儿童。这项研究成果已发表在《新英格兰医学杂志》上，并在美国基因与细胞治疗学会年会上进行了报告。该突破将为治疗目前尚无有效疗法的罕见疾病打开新的大门。 这名患儿名为KJ，出生时即患有严重的氨
突发：著名生物学家李晓江在美被判重刑－罚款35089美元
5月11日，美国司法部发布新闻称，在上周五宣判了著名华人生物学家、前美国埃默里大学终身教授、国家QIANREN特聘教授—李晓江一案。美方指控李晓江参与国内人才计划未如实披露个人税收，因而被判重罪，缓刑一年，罚款35089美元。美国司法部发布的新闻 起诉书称，李晓江在一年时间里（2014年9月1
科学无国界：李晓江团队醉心科学，研究成果论文一览
2019年5月23日，埃默里大学发表声明称，“李晓江和李世华教授夫妇没有充分公开外国研究资金的来源以及他们为中国研究机构和大学所做的工作的范围，因此决定关闭其所在实验室。”与此同时，埃默里大学还解雇了李晓江和李世华教授夫妇，以及该实验室部分中国雇员，并要求他们30天内遣返回国。一时间国内外学术圈
神经科学家李晓江被美大学解雇，面临刑事指控
前埃默里大学的神经科学家李晓江于去年被解雇，此前该大学称他未透露来自中国的收入，他正面临刑事指控。法庭记录显示，李晓江已保释，该案定于下个月进行初审。 李晓江是“千人计划”的成员。对李晓江的指控于2019年11月21日在亚特兰大的美国地方法院提出，但未宣布。严密审查联邦法院记录的乔治华盛顿大学
神经科学家李晓江被美大学解雇，面临刑事指控
前埃默里大学的神经科学家李晓江于去年被解雇，此前该大学称他未透露来自中国的收入，他正面临刑事指控。法庭记录显示，李晓江已保释，该案定于下个月进行初审。 李晓江是“千人计划”的成员。对李晓江的指控于2019年11月21日在亚特兰大的美国地方法院提出，但未宣布。严密审查联邦法院记录的乔治华盛顿大学
NIH排华调查新举动？华人学者李晓江实验室突遭美国关闭
日前，中国科学研遗传与发育生物学研究所研究员、埃默里大学终身教授李晓江的实验室突遭关闭，实验室所有成员上交了门卡，工作邮箱也被关闭，该校网页上有关李晓江的页面已经全部无法浏览，在埃默里大学医学院担任教授的李晓江教授的妻子李世华的也已无法打开，李教授名下还有三项美国国家卫生研究院（NIH）资助的在
基因编辑技术在治疗复杂遗传病领域获重要进展
暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院研究员闫森/教授李晓江团队首次将CRISPR/CasRx系统应用于亨廷顿舞蹈症大动物模型的治疗，并成功在多种疾病模型中验证了其有效性。CRISPR/CasRx系统的成功应用，标志着基因编辑技术在治疗复杂遗传病领域取得重要进展。近日，相关成果发表于《分子神经退行性疾
中科院李晓江研究组Cell子刊论述衰老与神经退行性变
人们已经知道，蛋白错误折叠介导的神经退行性疾病与衰老有关。但科学家们还不清楚衰老对神经退行性变的具体影响。 中科院遗传与发育生物学研究所的李晓江研究组，在本期neuron杂志上发表文章，阐述了衰老对17型脊髓小脑共济失调的影响。参与这项研究的还有Emory大学的李世华教授。 17型脊
基因编辑技术向遗传病宣战－明年或启动临床试验
据美国《麻省理工技术评论》杂志近日报道，生物科技公司CRISPR基因编辑技术目前最大的卖点，即将其“变身”为一种精准的基因疗法来对付疑难杂症。其中一家名为基因编辑治疗公司（CRISPR Therapeuics）日前表示，他们计划在人身上测试这一想法，现在已准备就绪。图片来源于网络 这家初创公司
一次治愈！CRISPR基因编辑技术或将永久消除某些遗传病
本杰明·多普瑞在9岁时上楼梯不扶着栏杆就很费劲，随后到医院被诊断为杜氏肌营养不良（也称假肥大型肌营养不良）。但很幸运，24岁的他已经活得比其他许多同类患者更久。医生当时只告诉他这是一种无法治愈的绝症，但并没有教他该怎么办。那些经过他轮椅的女孩丝毫不会注意到他，也没有朋友给他打电话聊天，只有妈妈和
高光坪教授：CRISPR无疤基因编辑纠正遗传病中的DNA突变
来自麻省大学医学院的一组研究人员提出了一种基因组编辑新策略，可以用于纠正小鼠模型中引起人类遗传疾病??的DNA突变。 这一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology杂志上，领导这一研究的是麻省大学医学院的高光坪教授。高教授是当今全球基因治疗领域的领导者之一，他早年毕业于四
高光坪教授：CRISPR无疤基因编辑纠正遗传病中的DNA突变
来自麻省大学医学院的一组研究人员提出了一种基因组编辑新策略，可以用于纠正小鼠模型中引起人类遗传疾病??的DNA突变。 这一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology杂志上，领导这一研究的是麻省大学医学院的高光坪教授。高教授是当今全球基因治疗领域的领导者之一，他早年毕业于四
王晓群、高绍荣发表CRISPR/Cas9基因编辑新成果
来自中科院生物物理研究所、同济大学生命科学与技术学院的研究人员，在新研究中第一次证实了CRISPR/Cas9介导的基因编辑可以高效生成基因敲除雪貂（ferret）。这一研究成果发布在11月13日的《Cell Research》杂志上。 中科院生物物理研究所的王晓群（Xiaoqun Wang）研
世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪在中国诞生
“世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪”研究团队。中科院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学介绍研究成果。暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院教授李晓江介绍研究成果。科研人员展示“世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪”。 北京时间3月30日凌晨，国际权威学术期刊《细胞》在线发表生物学领域的一项重大成果：以广东科学
李晓华：人工智能强大是人类福音
最近，人工智能（AI）领域频频爆出让人类“唏嘘”的新闻：先是人机大战中“阿尔法狗”战胜韩国棋手、世界冠军李世石九段，最近是AI-CDβ4月份和11位新员工一同加盟美国著名广告公司麦肯世界集团，担任世界上第一个人工智能“创意总监”。 众所周知，广告创意是一项非常高级的活动，一直以来为人工智能所不
基因编辑技术可以编辑所有基因吗
即便当前不能，以后会能的。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等。在过去几年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)为代表
遗传病的基因诊断
根据出生缺陷监测和残疾儿调查结果显示，我国是出生缺陷高发国家，每年有近100万出生缺陷儿发生，30％在出生前后死亡，40％造成终生残疾，只有30％可以治愈或纠正。在这些出生缺陷儿中，80%是由于遗传因素造成的。如果能对这些患儿进行症状前诊断或产前诊断，给予及时而适当的治疗和预防，其经济和社会效益是不
其它遗传病的基因治疗其它遗传病
诸如白种人中常见的囊性纤维化的进展很快。对于DMD的基因治疗，由于有小鼠动物模型，也取得一定进展。例如1993年法国将Ad-RSVmDys（腺病毒－罗斯病毒小肌营养不良蛋白基因重组体）注入小鼠肌内成功。即用腺病毒为载体，与小肌营养不良蛋白（minidystrophin）基因的cDNA重组，在RSV启
Nature聚焦中国：研究猴子的风云人物
非人类灵长动物在生物学、遗传学和行为学上与人类非常相似，是研究人类疾病和开发治疗策略的重要模型。许多候选药物在进入临床之前都需要经过灵长动物（特别是猴子）测试，但灵长动物研究在西方世界面临着很大的压力。在这种情况下，中国逐步成为了非人类灵长动物研究的首选国家。本期Nature杂志通过编辑社论和新
李博文等开发新型LNP载体，可高效mRNA递送及基因编辑
先天性肺部疾病，例如表面活性蛋白缺乏症、囊性纤维化、α-1抗胰蛋白酶缺乏症等等，会导致终身发病甚至是死亡。虽然这些疾病的遗传机制已经被深入研究，但仍然缺乏有效的治疗方案。最近，可吸入式mRNA递送平台备受制药业和学术界的关注。这种平台可以提供非侵入性、直接进入肺上皮细胞和肺泡的RNA药物，在应用
遗传病的基因诊断选择
一、直接诊断和间接诊断 基因诊断可分为两类：一类是直接检查致病基因本身的异常。它通常使用基因本身或紧邻的DNA序列作为探针，或通过PCR扩增产物，以探查基因无突变、缺失等异常及其性质，这称为直接基因诊断，它适用已知基因异常的疾病；另一类是基因间接诊断。当致病基因虽然已知但其异常尚属未知时，或致
李晓兵任陕西师范大学党委书记
据教育部网站消息，9月3日，教育部人事司在陕西师范大学宣布了教育部党组的任免决定，李晓兵任陕西师范大学党委书记，李忠军不再担任陕西师范大学党委书记职务。 李晓兵，男，汉族，1967年12月出生，理学博士、教授、博士生导师。曾任北京师范大学党委副书记。1991年毕业于内蒙古大学生物学系植物生态学专业
北科大李晓刚团队：淡泊名利，潜心科研攻关
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/519203.shtm淡泊名利，潜心科研攻关春风化雨，种得人间桃李他们为腐蚀防护学科作出巨大贡献他们的成果获得国内外广泛认可钢筋铁骨，北科力量今天，让我们一起走近腐蚀与防护中心李晓刚团队共同讲述他们的北科故