Cell:科学家定向开发新的基因递送载体用于基因治疗
近日，发表在《Cell》上的一项题为“Directed evolution of a family of AAV capsid variants enabling potent muscle-directed gene delivery across species”的研究中，来自美国布罗德研究所和哈佛大学等研究机构的研究人员开发出一个新的腺相关病毒（AAV）家族作为基因递送载体用于基因治疗。 重组腺相关病毒(rAAV)是最常用于体内基因替代治疗和基因编辑的载体，但全身递送后特定组织的选择性转导仍然是一个挑战。遗传性肌肉疾病会导致进行性肌肉萎缩，治疗选择很少且无法治愈。基因疗法已在临床试验中显示出治疗肌肉萎缩症的希望，但需要高剂量的携带基因的病毒才能到达全身肌肉，而这些试验中使用的病毒通常更多地进入肝脏而不是肌肉，进而导致一系列严重的问题。 研究人员建立了一种体内策略来进化和严格选择AAV的衣壳变体，这些变体能够有效地递......阅读全文
脂质纳米颗粒有望“大显身手
在应对新冠肺炎的鏖战中，脂质纳米颗粒（LNP）发挥了重要作用且引发极大关注。英国《自然》杂志网站2月22日报道指出，除用于研制新冠疫苗，LNP还可应用于治疗癌症等疾病，不过科学家们仍面临着降低其毒性，以及将其输送到人体内合适器官等难题。 小块头 大用途 LNP将小分子输送到人体内，其输送的最著
基因递送的定义
中文名称基因递送英文名称gene delivery定 义利用某些载体或特定技术将特定的基因人工导入细胞或机体的过程。应用学科细胞生物学（一级学科），细胞生物学技术（二级学科）
基因递送的定义
中文名称基因递送英文名称gene delivery定 义利用某些载体或特定技术将特定的基因人工导入细胞或机体的过程。应用学科细胞生物学（一级学科），细胞生物学技术（二级学科）
基因递送的概念
中文名称基因递送英文名称gene delivery定 义利用某些载体或特定技术将特定的基因人工导入细胞或机体的过程。应用学科细胞生物学（一级学科），细胞生物学技术（二级学科）
丁宝全课题组在DNA纳米机器递送基因编辑系统进行靶向基因治疗获新进展
近日，国家纳米科学中心丁宝全研究员课题组在利用DNA纳米机器递送基因编辑系统进行靶向基因治疗方面取得重要进展。研究成果以A DNA Origami-Based Gene Editing System for Efficient Gene Therapy in Vivo为题，发表在Angew. C
科学家开发出黄连素优良载体
近日，中国科学院苏州生物医学工程技术研究所检验室研究员董文飞课题组的王政等人开发出一种纳米粒子——Janus型磁介孔二氧化硅纳米粒子。利用该粒子担载黄连素，成功地提高了肿瘤细胞内黄连素的含量，并通过外加磁场的作用，进一步增强了黄连素的抗肿瘤效果。 Janus型磁介孔二氧化硅纳米粒子具有理化性质
新研究可提供棉花定向育种基因资源
5月8日，国际权威期刊Nature Genetics在线发表了由中国科学家完成的一项在棉花基因组变异和纤维性状遗传领域的研究成果，该研究通过首次对来自中、美、澳等主要植棉国的419份陆地棉核心种质的基因组重测序，确定了一系列在长期的自然选择和人工选育过程中，与棉花纤维长度、强度、铃重、衣分等重
谁将定义CGT新十年？818新政前夜，IGC－2026北京首发80+重磅嘉宾，共探先进疗法转化“合规+临床”实战热点
IGC 2026第十一届免疫基因及细胞治疗大会正式定档2026年4月16-17日，于北京再度启航！预计80+海内外顶尖讲者、2000+专业听众齐聚一堂。首批逾40位来自监管机构、顶尖医院、领先药企与科研院所顶尖专家已就位，思想即将交锋，期待与您共聚北京，见证他们如何定义未来。一、重磅首发｜权威领衔本
复旦魏刚教授团队在无创眼内基因递送领域取得重要进展
视觉是人类认知世界最主要的途径，与生活质量息息相关。据统计，世界范围内视力受损人群数量约为13亿，其中3600万为失明患者。慢性眼底疾病是导致人们视力严重受损甚至失明的主要原因，包括遗传性视网膜病变、视网膜母细胞瘤、老年黄斑变性、糖尿病性视网膜病变等，而基因治疗则为保全致盲性眼底疾病患者的视力带来了
新转运载体能有效穿过血脑屏障
新转运载体能有效穿过血脑屏障 科技日报北京5月24日电 （记者张梦然）据最新一期《科学》杂志报道，美国麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所团队设计出一种基因转运载体，能利用人类蛋白质有效穿过血脑屏障，并将与疾病相关的基因递送到人源化小鼠的整个大脑中，这是向开发出更有效的脑部疾病基因疗法迈出的重要一步。
下一个大事件：正在成熟的基因治疗
医学史上有一些改变疾病治疗范式的大事件，比如外科手术的发明、抗生素的发现，而下一个大事件可能是正在成熟的基因治疗。 经过三十年的反复挫折，基因治疗终于迎来了曙光：在刚刚过去的2017年，美国FDA首次批准了两种针对血液疾病的CAR-T细胞免疫疗法和一种针对眼科遗传病的疗法Luxturna。
科学家提出纳米药物肿瘤递送新理论
肿瘤血管构成了纳米药物进入肿瘤组织的主要途径，因此纳米药物的高效递送在很大程度上依赖于血管系统。目前的研究范式主要基于1986年首次提出的“增强渗透和滞留效应”理论。该理论认为，肿瘤血管内皮细胞屏障是纳米药物渗透到肿瘤组织的最后一道防线，纳米药物可以利用肿瘤血管的高渗透性来跨越这一屏障，从而直接
加速崛起的黄金赛道？一文深度了解
一、细胞与基因治疗逐渐成熟，已步入快速发展通道 （一）细胞与基因治疗直接作用于遗传物质，临床应用前景广阔 细胞与基因治疗是指将外源遗传物质导入靶细胞，以修饰或操纵基因的表达，改变 细胞的生物学特性以达到治疗效果的一种新兴治疗方式。其作用机制主要包括以下 三个方面： （1）替换：用正常的基因
PNAS：基因治疗中如何让转运病毒躲过免疫系统
很多患者都无法参与基因治疗的临床试验，因为他们的免疫系统识别和对抗用于治疗的病毒。现在，美国佛罗里达大学和北卡罗来那大学的研究人员发现了一种解决方案，可以让这些病毒逃避人体正常的免疫反应。这个发现发表在5月29日的美国国家科学院院报（PNAS）上。 在基因治疗过程中，基因工程修饰过的病毒被用来
研究人员发现基因治疗中枢神经系统疾病新途径
一种名为AAV.CPP.16的腺相关病毒变体，能够有效通过中枢神经系统的血脑屏障，递送药物至大脑与脊髓，有效治疗患有恶性胶质瘤的实验小鼠。近日，发表于《自然-生物医学工程》的一项研究成果，为基因治疗中枢神经系统疾病提供新途径。 该论文共同第一作者、武汉大学人民医院神经精神医院神经外科副主任医师
浅谈基因治疗药物市场展望（二）
肿瘤耐药基因治疗：化疗是目前临床上治疗恶性肿瘤的最重要手段之一，然而由于肿瘤细胞常常会对化疗药物产生耐药而导致患者对治疗不再敏感，最终导致化疗失败甚至疾病复发。根据肿瘤细胞的耐药特点，耐药可分为原药耐药(PDR)和多药耐药(MDR)两大类。原药耐药(PDR)是指对一种抗肿瘤药物产生抗药性后，对非同类
研究人员开发新涂层可让液体无动力定向流动
加拿大多伦多大学应用科学与工程学院教授Kevin Golovin领导的团队，开发了一种涂层，可使低表面张力液体能够传输超过150毫米的距离而不流失。 这项研究的灵感来自于仙人掌叶、蜘蛛丝等天然材料的结构模型，大自然为这种材料制定了通过其表面运输液体的策略。利用这种结构模型开发的新型涂层，可以定
研究人员开发新涂层可让液体无动力定向流动
加拿大多伦多大学应用科学与工程学院教授Kevin Golovin领导的团队，开发了一种涂层，可使低表面张力液体能够传输超过150毫米的距离而不流失。 这项研究的灵感来自于仙人掌叶、蜘蛛丝等天然材料的结构模型，大自然为这种材料制定了通过其表面运输液体的策略。利用这种结构模型开发的新型涂层，可以定
新型病毒载体有望治神经性疾病
美国加州理工学院研究人员26日在《自然·神经科学》杂志上发表论文称，他们开发出两种新的病毒载体，可高效通过血液与大脑的屏障（简称，血脑屏障）或外周神经系统，将遗传物质递送至大脑或脊髓中。研究人员称，这一成果具有重要的应用价值，会有效促进神经性疾病的治疗和外周神经系统的研究。 随着技术发展，
科技前沿~基因阅读一文带你看遍当今的基因治疗
基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批，2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市，两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让，12月8日至12月29日，已有多达5家企业的申报获得受理，另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法，有望在2018年申报临床。 基因治疗重返中
GEN：基因编辑之下，罕见病治疗触目可及
图片来源：Pixabay 除了制药、生物技术和医疗器械公司，针对罕见病进行的基因治疗也得到政府的支持。 例如，美国国立卫生研究院（NIH）共同基金为NIH未诊断的疾病网络分配了约2亿美元，以加速对罕见和未知疾病的诊断及致病机理的揭示等工作。 此外，NIH已经启动了罕见和被忽视疾病的治疗方案（T
【首发议程首度公开】第九届IGC4周倒计时，120+顶级讲者曝光，2000+精英高燃集结，4月京城开启免疫基因及细胞年度盛宴！
摘要：第九届IGC免费席位有限戳文速抢!4.17-18北京富力万丽酒店火热来袭!IGC 2025（第九届免疫基因及细胞治疗大会）将于4月17-18日在北京富力万丽酒店再度启航！集结中检院/前CDE/医院大PI/复星凯瑞/信念/石药等120+来自有监管、临床大PI和头部药企的研发负责人齐聚六大细分论
科学家在人肝脏中测试基因疗法
《自然·通讯》杂志14日发表了一项研究，来自澳大利亚西梅德儿童医学研究所（CMRI）的研究团队在整个人类肝脏中测试了一种基因疗法，目的是为危及生命的遗传病开发更有效的治疗方法。 研究人员表示，这是首次直接在人类肝脏中评估基因疗法功能。这一人体肝脏模型让科学家能更准确地估计新疗法的有效剂量，并识
科学家在人肝脏中测试基因疗法
《自然·通讯》杂志14日发表了一项研究，来自澳大利亚西梅德儿童医学研究所（CMRI）的研究团队在整个人类肝脏中测试了一种基因疗法，目的是为危及生命的遗传病开发更有效的治疗方法。 研究人员表示，这是首次直接在人类肝脏中评估基因疗法功能。这一人体肝脏模型让科学家能更准确地估计新疗法的有效剂量，并识
Mol－Cell：科学家开发出新型基因编辑技术—CRISPRCas
Mol Cell：科学家开发出新型基因编辑技术—CRISPR-Cas 经典的基因组编辑技术，即编辑已知的DNA序列，通过增加、删除基因来实现基因功能的激活或者抑制；该技术可应用于医学、生物技术、食品及农业等领域。近日，刊登在国际杂志Molecular Cell上的一篇研究论文中
除了Cas9以外，经改造的Cas12b也加入基因编辑领域
近年，CRISPR基因编辑技术及其相关应用成为生命科学领域备受关注的热点研究方向。基于这种技术，科学家们可高效、快速、便捷地对感兴趣的基因进行编辑，从而在基础科研、农业和医学的发展中具有重要应用。 目前CRISPR系统中有两类效应蛋白家族（Cas9和Cas12a/Cpf1）被成功改造成哺乳动物
科学家检测了新的用于治疗线粒体疾病的基因疗法
“这项研究对于LHON标志着一个重要的贡献，因为其正在努力研发一个有效的疗法。但是影响更大的是，研究人员可以使用这种方法来帮助其他大量线粒体疾病的疗法的研究，”项目负责人，NIH的国家眼科研究所的合作临床研究项目负责人Maryann Redford博士这样说。 像现代的生产设备一样，线粒体十分
科学家检测了新的用于治疗线粒体疾病的基因疗法
“这项研究对于LHON标志着一个重要的贡献，因为其正在努力研发一个有效的疗法。但是影响更大的是，研究人员可以使用这种方法来帮助其他大量线粒体疾病的疗法的研究，”项目负责人，NIH的国家眼科研究所的合作临床研究项目负责人Maryann Redford博士这样说。 像现代的生产设备一样，线粒体十分
第六届中国生物药CMC国际峰会
BioCMC已经成功举办五届致力于搭建中国生物药企业、全球领先生物制药公司交流合作以及促进行业人才成长的最佳平台。本次峰会预计将有1000人的参会规模，围绕生物药多个细分品类：抗体蛋白、细胞治疗药物、基因治疗药物、mRNA药物。从宿主细胞/细胞系/细胞株，上游培养，质量控制，下游纯化，杂质检测/分析
新合作助力基因疗法开发，治疗罕见眼病
今日，基因疗法公司Ophthotech宣布已与佛罗里达大学研究基金会（University of Florida Research Foundation）和宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）达成了独家全球许可协议，开发一种新型腺伴随病毒（AAV）的基因疗法，治