Cell:科学家定向开发新的基因递送载体用于基因治疗
近日，发表在《Cell》上的一项题为“Directed evolution of a family of AAV capsid variants enabling potent muscle-directed gene delivery across species”的研究中，来自美国布罗德研究所和哈佛大学等研究机构的研究人员开发出一个新的腺相关病毒（AAV）家族作为基因递送载体用于基因治疗。 重组腺相关病毒(rAAV)是最常用于体内基因替代治疗和基因编辑的载体，但全身递送后特定组织的选择性转导仍然是一个挑战。遗传性肌肉疾病会导致进行性肌肉萎缩，治疗选择很少且无法治愈。基因疗法已在临床试验中显示出治疗肌肉萎缩症的希望，但需要高剂量的携带基因的病毒才能到达全身肌肉，而这些试验中使用的病毒通常更多地进入肝脏而不是肌肉，进而导致一系列严重的问题。 研究人员建立了一种体内策略来进化和严格选择AAV的衣壳变体，这些变体能够有效地递......阅读全文
第六届中国生物药CMC国际峰会
BioCMC已经成功举办五届致力于搭建中国生物药企业、全球领先生物制药公司交流合作以及促进行业人才成长的最佳平台。本次峰会预计将有1000人的参会规模，围绕生物药多个细分品类：抗体蛋白、细胞治疗药物、基因治疗药物、mRNA药物。从宿主细胞/细胞系/细胞株，上游培养，质量控制，下游纯化，杂质检测/分析
沃特世隆重推出XBridge－Premier－GTx色谱柱，助力基因治疗药物分析
美国马萨诸塞州米尔福德，即时发布–沃特世公司（纽约证券交易所代码：WAT）推出全新体积排阻色谱柱（SEC）产品，旨在推进基因治疗药物的开发，尤其是改善腺相关病毒（AAV）载体的分析，且与其他方法相比，样品用量可缩减至原来的1/3至1/10，从而降低成本[ 根据测试版客户提供的 AAV 样品分析结
AAV病毒包装CRO行业研究报告
基因疗法是广受关注的创新治疗平台，而作为递送基因的有力手段，AAV载体平台的研发也在出现指数型增长。AAV载体有非常显著的优势，如安全性、长效性、多种血清型等，这都使AAV载体在基因治疗中迅速崛起。本篇行业研究从AAV载体概述、制备与质控、策略与应用、国内外企业等方面展开，详细介绍了AAV病毒包装C
开发新型－－IVTmRNA－递送平台，用于潜在蛋白质替代疗法
强大的体外转录 (IVT)-mRNA 的潜在临床应用，以恢复有缺陷的蛋白质功能，很大程度上取决于它们通过开发安全有效的传递平台成功的细胞内传递和瞬时翻译。本研究开发了一种创新的(国际ZL申请中)方法，将ivt -mrna与蛋白转导域(PTD)技术相结合，作为一种高效的递送平台。 基于 PTD
2023年美国质粒DNA制造市场规模达到18968万美元
2023年美国质粒DNA制造市场规模达到18968万美元，预计到2033年将达到115044万美元左右，2024年至2033年复合年增长率为19.57%。访问我们的医疗保健数据智能工具，其中包含 10000 多个数据库，请访问：Towards Healthcare要点从产品来看，病毒载体领域在 20
浅谈基因治疗药物市场战略投资展望
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
浅谈基因治疗药物市场战略投资展望
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
蜘蛛丝获灵感，科学家研制出新型抗癌疫苗递送载体
为了对抗癌症，研究人员越来越多地使用疫苗来刺激免疫系统识别并破坏肿瘤细胞，然而临床上并不是总能得到所需的免疫应答，为了加强疫苗对免疫系统的效力--特别是对于侦测肿瘤细胞举足轻重的T淋巴细胞--来自日内瓦大学、弗赖堡大学、慕尼黑大学以及拜罗伊特大学的研究人员，与德国AMSilk公司合作开发了一款能
GSK－及诺华获得蓝鸟生物ZL开发基因疗法和CART细胞疗法
美国生物技术公司蓝鸟生物（Bluebird Bio）近日宣布分别与英国制药巨头葛兰素史克（GSK）和瑞士制药巨头诺华（Novartis）就其专有的慢病毒载体平台达成了全球许可协议。 根据协议条款，葛兰素史克将获得蓝鸟生物慢病毒载体技术相关ZL的非独家授权，用于开发和商业化基因疗法，治疗维斯科特
CRISPR/Cas9－技术介绍
优秀的基因编辑技术CRISPR/Cas9基因编辑技术深受研究人员的喜爱，那么它为什么如此优秀呢？CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromicrepeats）规律成簇间隔短回文重复；Cas9（CRISPR associated nuc
Ophthotech与两家大学机构合作基因疗法开发－治疗罕见眼病
基因疗法公司Ophthotech宣布已与佛罗里达大学研究基金会（University of Florida Research Foundation）和宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）达成了独家全球许可协议，开发一种新型腺伴随病毒（AAV）的基因疗法，治疗视紫
Ophthotech与两家大学机构合作基因疗法开发－治疗罕见眼病
基因疗法公司Ophthotech宣布已与佛罗里达大学研究基金会（University of Florida Research Foundation）和宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）达成了独家全球许可协议，开发一种新型腺伴随病毒（AAV）的基因疗法，治疗视紫
科学家开发细胞封装系统内高效氧气递送的生物仿生支架
近日，美国康奈尔大学的科学家开发了嵌套在细胞封装系统的生物仿生支架，可解决细胞封装系统氧气输送困难的问题。相关研究成果在《Nature Communications》发表，题为：A bioinspired scaffold for rapid oxygenation of cell encaps
科学家开发细胞封装系统内高效氧气递送的生物仿生支架
近日，美国康奈尔大学的科学家开发了嵌套在细胞封装系统的生物仿生支架，可解决细胞封装系统氧气输送困难的问题。相关研究成果在《Nature Communications》发表，题为：A bioinspired scaffold for rapid oxygenation of cell encaps
脂质体载体用于直接体内基因转染实验
试剂、试剂盒 氯仿 DC-Chol 储存液DOPEDOTAP胆固醇储存液葡萄糖仪器、耗材 透紫外灯玻璃离心管氮气桶真空干燥器水浴超声破碎仪水浴锅挤压机聚碳酸酯膜滤器实验步骤 1.用氯仿将 30.0ml 的透紫外灯玻璃管漂洗 3 次。2.混匀用于准备脂质体的在透紫外灯玻璃管中的适当的脂质。（1）对于
脂质体载体用于直接体内基因转染实验
试剂、试剂盒氯仿DC-Chol 储存液DOPEDOTAP胆固醇储存液葡萄糖仪器、耗材透紫外灯玻璃离心管氮气桶真空干燥器水浴超声破碎仪水浴锅挤压机聚碳酸酯膜滤器实验步骤1.用氯仿将 30.0ml 的透紫外灯玻璃管漂洗 3 次。2.混匀用于准备脂质体的在透紫外灯玻璃管中的适当的脂质。（1）对于 DC-C
首次完成CRISPR体内编辑骨髓细胞
前沿 | 诺奖得主创建公司再获突破： Intellia Therapeutics是由2020年诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna博士联合创建的生物技术公司，致力于利用CRISPR基因编辑技术，通过在体内和体外进行基因编辑开发创新疗法。去年11月，该公司的在研基因编辑疗法NTLA-2
外泌体制药先驱Codiak公司申请破产，外泌体制药何去何从
2013年，James Rothman、Randy Schekman 和 Thomas C. Südho 三位科学家因发现细胞囊泡运输与调节机制而荣获诺贝尔生理学或医学奖。 此后的十年里，作为细胞囊泡主要类型的外泌体（Exosome）开启“狂飙”模式，大量科研经费投入，每年数千篇论文发表，成为
最新进展：基因编辑和基因疗法
1、打造5种新基因疗法，Axovant达成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）
Nature子刊：新开发的基因治疗能防止癌症恶化
癌细胞在病灶周围的扩散，被称为转移。是女性乳腺癌死亡率的主要原因。现在，由麻省理工学院的研究人员开发出一种新的基因治疗技术，有望作为一种可靠的方法来防止乳腺癌的转移性肿瘤。这种治疗方法由9月19日发表在Nature Communications上的一篇文章所报道。这种方法运用了microRNA调
中国科学家实现灵长类动物基因定向敲除
这是两只运用CRISPRA/Cas9技术成功实现基因靶向修饰的食蟹猴(1月10日摄)。 记者从云南省科技厅获悉，经过近一年的努力，中国科学家在云南昆明成功培育了多只被去除特定基因的猴子，实现了基因靶向修饰技术在灵长类动物身上的应用，并于近期在国际权威学术刊物发表了相关成果，将为人类遗传疾病
研究发现用于基因治疗的病毒或有致癌风险
就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际，一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种“载体”是腺相关病毒（AAV）的一个精简版本，人们认为它是安全的，因其几乎不会将携带的人类DNA编织到细胞染色体中，而这有可能激活致癌基因。 但一项针对10年
盘点国内5家基因疗法初创公司
基因治疗正在开始成为人类战胜疾病的利器，潜力巨大。随着美国几款基因疗法的上市，全球基因疗法不断取得突破，国内也正在涌现一批聚焦基因疗法的创新公司。有不完全统计数据称，目前中国涉及病毒转载和基因编辑的企业有20多家，但大多数以技术支持和服务为主，真正开发基因疗法的创业者还很少。本文仅盘点几家颇受关
国家纳米科学中心基因沉默研究获进展
近日，中国科学院国家纳米科学中心研究员丁宝全课题组在基于核酸自组装的基因沉默系统用于肿瘤治疗研究中取得进展，相关研究成果以Branched Antisense and siRNA Co-assembled Nanoplatform for Combined Gene Silencing and
Nature头条：血友病基因治疗新曙光
来自美国威斯康星医学院的科学家们称，他们通过修复一个有缺陷的基因治疗了狗的血友病，这标志着向着治疗人类血友病又迈进了一大步。 A 型血友病是一种最常见的遗传性出血性疾病，每10,000人中大约就有1人受累于这一疾病。它是由于一个基因功能失常引起凝血因子VIII缺乏所导致，这
新型DNA修复试剂盒有望用于基因治疗
使用一种可能改变游戏规则的DNA修复工具包，在患者提取的肾细胞中修复导致儿童和年轻人衰弱遗传性肾脏疾病的基因突变。这项由布里斯托尔大学科学家开发的研究成果发表在《Nucleic Acids Research》杂志上。在这项新研究中，这个国际团队描述了他们如何创造出一种DNA修复工具，从基因上修复有缺
西安交大雷波教授最新文章－将miRNA送过去调控干细胞分化
西安交大科研人员采用层层组装技术在超小金纳米颗粒表面构建脂质体和聚乙烯亚胺膜层，研发出新型非病毒基因载体系统，该系统细胞毒性小，能够高效负载miRNA，防止miRNA酶降解，准确输送miRNA进入骨髓间充质干细胞，显著促进干细胞成骨分化，在基因输送领域显示出较好的应用前景。这一研究成果公布在Nano
最高500万－上海2025年度关键技术研发计划“细胞与基因治疗”项目开始申报
上海市科学技术委员会关于发布2025年度关键技术研发计划“细胞与基因治疗”项目申报指南的通知沪科指南〔2025〕5号各有关单位： 为深入实施创新驱动发展战略，加快建设具有全球影响力的科技创新中心，根据《上海市建设具有全球影响力的科技创新中心“十四五”规划》《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动
新突破！HPLC分析mRNA聚集体新方法:－大孔径SEC
DNA的发现是人类研究地球生命遗传本质的里程碑。地球上几乎所有生命，从病毒、单细胞微生物、低等真核生物、动植物、哺乳动物，乃至人类都使用DNA遗传物质进行细胞复制和生命繁衍。而mRNA的发现也是同样重要，它是DNA和基因产物的中间信使。随着mRNA新冠疫苗的成功，研究者正积极将mRNA技术用于肿瘤治
2020年重要成就回顾02
新型递送技术 多家生物技术公司正在积极探索利用非病毒载体的递送方式。Beam Therapeutics的Gaudelli博士介绍，他们已经开始研究利用脂质纳米颗粒递送治疗遗传性肝病的基因编辑疗法。 另一家由Jennifer Doudna教授创建的Intellia Therapeutics公司