新型病毒载体有望治神经性疾病

美国加州理工学院研究人员26日在《自然·神经科学》杂志上发表论文称,他们开发出两种新的病毒载体,可高效通过血液与大脑的屏障(简称,血脑屏障)或外周神经系统,将遗传物质递送至大脑或脊髓中。研究人员称,这一成果具有重要的应用价值,会有效促进神经性疾病的治疗和外周神经系统的研究。 随着技术发展,病毒越来越多地被应用于基因疗法中。科学家可以通过重新编程,剥夺病毒的复制能力,使其不再具有传染性,从而作为遗传物质的递送载体,成为基因疗法的关键工具。但要通过病毒向大脑这样的器官递送物质并不容易,如何通过血脑屏障是一个严峻挑战。 此次,加州理工学院研究人员开发出两种基于腺相关病毒(AAV)的新变体,一种名为AAV-PHP.eB,可高效通过血脑屏障,更有效地将基因输送到大脑细胞中;另一种名为AAV-PHP.S,能够传导外周神经元。作为载体,这两种病毒变体都是可定制的,因而可作为基因疗法的一部分用于治疗神经退行性疾病,或帮助研究外周......阅读全文

新型病毒载体有望治神经性疾病

  美国加州理工学院研究人员26日在《自然·神经科学》杂志上发表论文称,他们开发出两种新的病毒载体,可高效通过血液与大脑的屏障(简称,血脑屏障)或外周神经系统,将遗传物质递送至大脑或脊髓中。研究人员称,这一成果具有重要的应用价值,会有效促进神经性疾病的治疗和外周神经系统的研究。   随着技术发展,

Cell:神经元新型作用机制-有望开发免疫性疾病新疗法

  拉斯穆森脑炎(Rasmussen's encephalitis)是一种罕见的自身免疫疾病,该病主要影响儿童,最终会导致癫痫症发作,由于这种疾病对药物疗法具有耐受性,因此患者需要经常进行外科手术来移除或切断受影响的大脑组织。图片来源:Doron Merkler/UNIGE  近日,一项刊登

研究揭示新型神经退行性疾病

  近日,来自墨尔本的研究者们领导的一项研究发现了一种新的神经退行性疾病,其儿童患者会经历发育退化和严重的癫痫症状。  这项由默多克儿童研究所(MCRI)领导完成并发表在《American Journal of Human Genetics》杂志上的研究发现,基因变异会导致一种严重的儿童期神经退行性

PARP抑制剂有望治疗神经退行性疾病

  PARP抑制剂是一种靶向聚ADP核糖聚合酶(Poly ADP-ribose Polymerase)的癌症疗法。它是第一种成功利用合成致死(Synthetic Lethality)概念获得批准在临床使用的抗癌药物。它的原理是:PARP是在BRCA蛋白之外,细胞中另一重要的DNA修复蛋白,前者主要修

基因疗法通过病毒载体靶向神经挽救婴儿

  并没有什么特别的事情发生在长着红色小卷毛的3岁的Evelyn身上,除了她不应该在家里的起居室一边与来访者说话,一边穿着连裤袜跟着一首名为《快乐》的曲子旋转着跳舞。Milan和Elena Villarrea给Evelyn注册接受基因治疗试验,他们因为脊髓肌肉萎缩症曾失去了一个孩子。 图片来源:MI

新型传感器诊断神经退行性疾病

  瑞士洛桑联邦理工学院(EPFL)研究人员在诊断帕金森病和阿尔茨海默病等神经退行性疾病(NDD)方面取得了重大进展。他们开发了一种名为“ImmunoSEIRA”的新型生物传感器,能够检测和识别与NDD相关的错误折叠的蛋白质生物标记物。  12日发表在《科学进展》杂志上的这项研究还利用了人工智能(A

新型人工神经元有望用于AI技术

  斯坦福大学和桑迪亚国家实验室的研究人员在一份研究报告中称开发了基于人脑神经元连接的计算机组分:一种充当人工突触的装置,模仿神经元在大脑中的通信方式。  该团队报告说,这些设备中的9个的原型阵列在处理速度,能效,再现性和耐久性方面表现甚至优于预期。展望未来,团队成员希望将他们的人工突触与传统电子设

噬神经元的腺病毒载体的构建

实验概要腺病毒载体,广泛用于外源基因转移到神经胶质细胞,具有细胞毒性。利用腺病毒载体转染神经细胞已经盛行,因为腺病毒载体除了感染细胞后有限的细胞毒性,还利于长期表达转基因。主要试剂人类胚胎肾(HEK)293T细胞腺病毒转移载体质粒腺病毒包装载体PLP1,pLP2(之前),PLP / VSVGDMEM

新型传感器可诊断神经退行性疾病

  瑞士洛桑联邦理工学院(EPFL)研究人员在诊断帕金森病和阿尔茨海默病等神经退行性疾病(NDD)方面取得了重大进展。他们开发了一种名为“ImmunoSEIRA”的新型生物传感器,能够检测和识别与NDD相关的错误折叠的蛋白质生物标记物。  12日发表在《科学进展》杂志上的这项研究还利用了人工智能(A

关于重组新型冠状病毒疫苗(5型腺病毒载体)的简介

  重组新型冠状病毒疫苗(5型腺病毒载体)是由康希诺生物和中国人民解放军军事科学院军事医学研究院生物工程研究所陈薇院士团队合作研发的新型冠状病毒疫苗。  2021年2月25日,疫苗获得国家药品监督管理局批准在国内附条件上市 [1] [7]。5月13日起,上海市各区已陆续开始供应重组新型冠状病毒疫苗(

破解腺病毒“代码”有望帮助开发新型抗癌疗法

近日,一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中,来自卡迪夫大学的科学家们通过研究首次揭示了腺病毒26型(Ad26,Adenovirus type 26)感染人类细胞的分子机制。图片来源:CC0 Public DomainAd26常被用来开发有效的人类疫苗,其是科学家们非常感兴

朊病毒是所有神经退行性疾病的元凶?

人感染的疯牛病毒后会出现Creutzfeldt-Jakob氏综合征,又称亚急性海绵状脑病,会让一个人的大脑退化,导致快速进展性痴呆。在一年之内90%的感染者会死亡。该病的罪魁祸首是朊病毒,朊病毒虽然叫做病毒,但是它却与病毒是两种完全不同的“生物”,实际上朊病毒是一种特殊的蛋白质,没有细胞结构,没有D

关于重组新型冠状病毒疫苗(5型腺病毒载体)的疫苗病理介绍

  重组新型冠状病毒疫苗(5型腺病毒载体)的疫苗病理:遗传基因是病毒进行不断复制的决定因素,不管病毒的外壳怎么变化,只要基因不变就能复制出同样的样子。重组新冠疫苗的腺病毒载体,剔除了腺病毒(这里使用的是人5型腺病毒,Ad5)中与复制相关的基因,这样病毒就不会在人体中复制。再把新冠病毒刺突蛋白(S 蛋

关于重组新型冠状病毒疫苗(5型腺病毒载体)的疫苗进程介绍

  2020年1月22日 国家科技部“新型冠状病毒感染的肺炎疫情科技应对”第一批应急攻关项目启动,快速疫苗研发成为重要研发任务之一 [2]。  2020年1月26日,陈薇院士团队便抵达武汉,联合地方优势企业,在埃博拉疫苗成功研发的经验基础上,争分夺秒开展重组新型冠状病毒疫苗的药学、药效学、药理毒理等

新型分子有望阻止某些沙粒病毒感染人类

   新华社耶路撒冷1月12日电(记者陈文仙 尚昊)以色列魏茨曼科学研究所等机构研究人员在新一期英国《自然·通讯》杂志上发表论文说,他们开发出一种新型分子,有望阻止某些沙粒病毒感染人类。  沙粒病毒是一类病毒的总称,它们常存在于动物身上,其中有些病毒可能感染人类。比如通常在啮齿动物中传播的胡宁病毒和

腺病毒载体综述

腺病毒的一般特性    腺病毒的形态是特征性的二十面体病毒壳体(Stewart et al., 1993)。其病毒壳体含有三种主要的蛋白:六邻体(II),五邻体基底(III)和纤突(IV),还有多种其他的辅助蛋白VI,VIII,IX,IIIa和Iva2(Fig. 1)。腺病毒基因组是一个线性的双链D

病毒包装技术——病毒与非病毒载体

基于转化医学的研究理念,锐赛知道,每一项临床疾病的致病源头或表象最初都是由个体体内某个基因的突变导致了。所以每一项临床疾病的研究,整体课题项目开展的最初源头也必须从一个基因开始。锐赛在多年的转化医学研究中,在于各个临床医师的整体项目合作中,探讨得出的不仅是转化医学临床研究课题的整体思路,一般实验方向

简述慢病毒载体的载体质粒

  载体质粒上HIV-1的顺式序列通常包括两端的LTR、剪切位点及包装信号Ψ等。此外,研究表明,gag基因5′端的序列可提高载体RNA的包装效率;Rev蛋白需要与Rev反应元件(RRE)相作用,将未剪切的载体转录产物从细胞核转运到胞浆。因此,Naldini等在载体上保留了gag基因5′端350bp的

国家纳米中心:新型非病毒纳米载体将有效抑制肿瘤生长

  近日,中国科学院国家纳米科学中心研究员蒋兴宇、郑文富带领的课题组发表了非病毒纳米载体递送的研究成果。他们开发了一系列非病毒的纳米载体,这些非病毒纳米载体可以高效递送CRISPR/Cas9系统到体内,为拓展这一强大基因编辑技术在生命科学和临床应用领域的应用提供了新途径。相关研究成果Thermo-t

受损神经-有望再生

  日前,北京航空航天大学和首都医科大学双聘教授李晓光、上海同济医院孙毅教授及首都医科大学杨朝阳教授带领团队,历时20余年成功破解成年非人灵长类脊髓损伤修复这一医学难题。该团队首次证明,我国自主研发的活性生物材料可改善损伤局部微环境,促进非人灵长类恒河猴的皮质脊髓束(CST)长距离再生,越过损伤区与

肺癌早诊早治有望改善

   伦敦大学学院发布一项新研究说,通过基因组测序等技术手段,团队找到了一些重要差异特征来判别肺部癌前病变是否会最终发展成肺癌,有助实现这类疾病的早期诊断并提升治疗方案疗效。  肺癌发病前往往在气道上会先出现癌前病变,但据该学院介绍,这类病变最终只有约一半会发展成肺癌,另一半会逐渐消散或保持良性。如

科学家鉴别鼻病毒和肠道病毒关键点有望开发新型疗法

  日前,一篇发表在国际杂志PLoS Biology上的研究报告中,来自卢汶大学等机构的科学家们通过研究发现了一大类致病性病毒的新特性,或有望帮助开发治疗普通感冒、脊髓灰质炎和其它人类疾病的新型抗病毒药物。小核糖核酸病毒(picornaviruses)包括鼻病毒和肠道病毒,鼻病毒每年会引发数百万人患

腺病毒载体的分类

第一代腺病毒载体:一般将E1或E3基因缺失的腺病毒载体称为第一代腺病毒载体,此类型载体在未经过纯化时可引发机体产生较强的炎症反应和免疫反应,纯化后可以安全使用,体内表达周期可达4周。第二代腺病毒载体:E2A或E4基因缺失的腺病毒载体被称为第二代腺病毒载体,产生的免疫反应较弱其载体容量和安全性方面有所

腺病毒载体综述2

其他疗法    随着高龄人口的增加,对于人神经退化疾病如帕金森氏病的治疗提出了一个重要的挑战。腺病毒,因其可以感染有丝分裂后的细胞,同时具有潜在的高转导效率和在中枢神经系统免疫特惠区(immunologically privileged site)中的低病原性,因此是进行神经疾病基因治疗的有效载体。

病毒包装技术——腺病毒载体的制备

1 菌液的准备1.1. 取含目的质粒的甘油菌液(-80℃或-20℃冰箱中),待菌液融化后,在超净台用接种环划线于氨苄抗性的平板上,37℃倒置培养12-16h。待平板长出菌落,挑选生长状态良好的单克隆菌落。若无目的质粒的菌液,则需取库存质粒进行转化,然后挑单克隆摇菌。1.2. 将单克隆接种于5ml氨苄

病毒包装技术1——病毒与非病毒载体介绍

  基于转化医学的研究理念,锐赛知道,每一项临床疾病的致病源头或表象最初都是由个体体内某个基因的突变导致了。所以每一项临床疾病的研究,整体课题项目开展的最初源头也必须从一个基因开始。   锐赛在多年的转化医学研究中,在于各个临床医师的整体项目合作中,探讨得出的不仅是转化医学临床研究课题的整体思路,

Science子刊:自身免疫性疾病怎么治?以炎治炎

  近日,加拿大基南生物医学科学研究中心(KRCBS)的科学家们在Science子刊中发表了一篇最新研究。他们通过研究发现,对于自身免疫性疾病的治疗,用炎症治疗炎症或许是未来潜在的药物靶点。DOI: 10.1126/scitranslmed.aau8217  自身免疫性疾病,是包括关节炎、狼疮等身体

新型鼻腔内RNA疗法有望靶向治疗西尼罗病毒感染

  近日,来自耶鲁大学的研究人员通过研究开发了一种新型的RNA疗法来靶向治疗西尼罗病毒感染,这种创新性的方法或能降低患者脑部的病毒水平,从而促进机体免疫系统有效摧毁病毒,同时也能给患者带来抵御西尼罗病毒感染的长效保护机制,相关研究刊登于国际杂志Cell Host & Microbe上。图片摘自:ss

新型疗法组合或有望彻底清除患者机体的HIV病毒

  近日,来自凯斯西储大学医学院的研究人员接受了一项来自吉利德科学公司(Gilead Sciences)250万美元的资助进行研究来观察两种独立使用的AIDS疗法如果进行组合是否能够更加有效治疗AIDS。  研究人员Michael M. Lederman表示,他们将会把白介素-2同实验室中开发出的一

研究人员有望开发出诱发肺炎的病毒的新型疗法

  近日,一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中,来自南阳理工大学等机构的科学家们通过研究在阐明了人偏肺病毒(HMPV)的关键组分结构后,发现了一种使得呼吸道合胞病毒(RSV)和人偏肺病毒(HMPV)两种病毒失活的新方法。  图片来源:Nanyang Technological Univers