开发新型IVTmRNA递送平台，用于潜在蛋白质替代疗法
强大的体外转录 (IVT)-mRNA 的潜在临床应用，以恢复有缺陷的蛋白质功能，很大程度上取决于它们通过开发安全有效的传递平台成功的细胞内传递和瞬时翻译。本研究开发了一种创新的(国际ZL申请中)方法，将ivt -mrna与蛋白转导域(PTD)技术相结合，作为一种高效的递送平台。 基于 PTD 技术，该技术能够将各种货物在细胞内进行细胞内递送，实现了 PTD 与 IVT-mRNA 的成功结合，并通过带移分析和核磁共振光谱进行了评估。此外，将ptd -ivtmrna应用于两种蛋白疾病模型并进行评估，包括线粒体疾病致死性婴儿心脑肌病和细胞色素c氧化酶(COX)缺乏(归因于SCO2基因突变)和b-地中海贫血。SCO2的PTD-IVT-mRNA在一个SCO2/ cox缺陷患者的原代成纤维细胞内成功转导并翻译成相应的SCO2蛋白，而b-珠蛋白PTD-IVT-mRNA在来自3个b-地中海贫血患者的骨髓细胞中被转导......阅读全文
开发新型－－IVTmRNA－递送平台，用于潜在蛋白质替代疗法
强大的体外转录 (IVT)-mRNA 的潜在临床应用，以恢复有缺陷的蛋白质功能，很大程度上取决于它们通过开发安全有效的传递平台成功的细胞内传递和瞬时翻译。本研究开发了一种创新的(国际ZL申请中)方法，将ivt -mrna与蛋白转导域(PTD)技术相结合，作为一种高效的递送平台。 基于 PTD
新型纳米粒子或可用于疫苗安全递送
美国麻省理工学院（MIT）的工程师日前设计出一种新型纳米粒子，有望实现对诸如艾滋病、疟疾等疾病的疫苗进行安全有效的递送。研究结果公布在2月20日的《自然—材料学》（Nature Materials）上。 这种新型纳米粒子由一种可携带仿病毒合成蛋白的同轴脂肪球组成。文章通讯作者
研究成功开发新型病毒样颗粒递送系统——ENVLPE
在生命的蓝图中，DNA就像一本写满遗传信息的“天书”。然而，这本天书中偶尔也会出现“错别字”，导致各种遗传疾病的发生。近年来，基因编辑技术成为科学家手中的一把“分子剪刀”。它能够精准地修改DNA中的错误片段，从而有望在根本上治愈疾病。 其中，CRISPR-Cas9的出现，彻底改变了基因编辑领域
新型潜在分子或可用于检测生物老化
近日，Doug博士说：“鉴于早期干预的需要，许多当前治疗阿尔茨海默氏症的药物正在疾病的早期阶段被测试，甚至在症状开始之前就已经开始测试了。进一步的研究可以帮助我们发现新的治疗方法，让更容易患阿尔茨海默氏症的人来参与临床试验。” “先前的研究已经确定了阿尔茨海默氏症患者的血液标记，但他们在定期研
自然杀伤细胞或有望帮助开发新型潜在癌症疫苗！
近日，一项刊登在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上的研究报告中，来自达尔豪斯大学的科学家们通过研究指出，自然杀伤细胞（NK细胞，natural killer cells）或是开发潜在癌症疫苗的关键。图片来源：Dalhousie
EbioMedicine：鉴别出开发新型癌症疗法的潜在靶点
近日，一篇发表在国际杂志EbioMedicine上的研究报告中，来自蒂宾根大学等机构的科学家们通过研究发现，一种新型的蛋白突变体或在癌症发生及患者对疗法的反应中扮演着关键角色，相关研究结果有望帮助科学家们开发出癌症新型诊断技术和疗法。图片来源：National Institutes of Hea
上海巴斯德所等开发新型抗原/佐剂共递送纳米技术
6月28日，国际学术期刊Nano Letters 在线发表了中国科学院上海巴斯德研究所钱志康课题组的最新研究论文“Versatile Functionalization of Ferritin Nanoparticles by Intein-Mediated Trans-Splicing for
利用细菌仿生囊泡开发出新型疫苗口服递送技术
近日，中国农业科学院哈尔滨兽医研究所猪蓝耳病与伪狂犬病研究创新团队利用低内毒素化的细菌仿生囊泡，成功开发出一种新型通用且低毒性的口服亚单位疫苗递送技术。相关研究成果发表在《细胞外囊泡杂志》（Journal of Extracellular Vesicles）上。 目前，猪群普遍存在多种细菌和病
麻省理工团队研究出一种新型疫苗递送平台
大多数疫苗需要多次注射，才能实现完全免疫的效果。近期，麻省理工学院的科研团队开发了一种新型疫苗递送平台，一次注射可达到之前多次接种的效果。相关成果在《Science Advances》发表，研究论文的标题为“Experimental and computational understanding o
科学家开发出新型mRNA疫苗平台
美国耶鲁大学研究人员开发出一种新型mRNA疫苗平台，旨在显著增强免疫反应、提升mRNA疫苗的有效性，并拓展其在多种疾病预防与治疗中的应用潜力。这项发表于最新一期《自然·生物医学工程》的研究表明，这种疫苗平台技术可使未来的mRNA疫苗更加可靠和有效。mRNA疫苗近年来逐渐广为人知，其原理是向人体细胞提
用于早期识别个体痴呆症风险的新型潜在工具
主观记忆有助于检测在客观测试中并不明显的机体认知缺陷；近日，一篇发表在国际杂志Journal of Alzheimer's Disease上题为“A Simple Single Item Rated by an Interviewer Predicts Incident Dementia
“毒性气体”或可作为新型药物开发的潜在靶点
曾经被认为是环境污染物的气体如今可以通过机体产生，而且这些气体可以被用来开发治疗诸如心力衰竭和癌症等疾病的新型药物。提起一氧化碳（CO）我们往往会想起气体泄漏引发的悲惨的中毒事件，类似地，硫化氢（H2S）和一氧化氮也被认为对人类健康有着负面的影响。 然而数十年的研究结果表明，当吸入大量水平的这
培养皿中重现帕金森“病症”－－新型潜在疗法有望被开发
长期以来，研究人员在帕金森疾病患者的大脑中发现控制运动的神经元会出现异常波动的情况，这可能会诱发患者机体出现颤抖等表现，近日，来自布法罗大学的研究人员通过研究在培养皿中再现了神经元所出现的这种异常波动现象，这或为后期研究人员开发治疗帕金森疾病的新型疗法提供了新的希望，相关研究刊登于国际杂志Cel
美开发出新型纳米药物递送系统－可强化骨骼抑制骨癌
美国布里格姆女子医院（BWH）和达纳法伯癌症研究所（DFCI）合作，开发出了一种纳米药物递送系统，该系统不仅能够精确瞄准和攻击骨骼中的癌细胞，还能通过增加骨强度和骨量的方法抑制骨癌的发展。相关论文发表在近日出版的美国《国家科学院学报》上。 论文主要作者布里格姆女子医院阿卡纳·斯瓦米博士说，骨骼
李博文等开发新型LNP载体，可高效mRNA递送及基因编辑
先天性肺部疾病，例如表面活性蛋白缺乏症、囊性纤维化、α-1抗胰蛋白酶缺乏症等等，会导致终身发病甚至是死亡。虽然这些疾病的遗传机制已经被深入研究，但仍然缺乏有效的治疗方案。最近，可吸入式mRNA递送平台备受制药业和学术界的关注。这种平台可以提供非侵入性、直接进入肺上皮细胞和肺泡的RNA药物，在应用
Cell:科学家定向开发新的基因递送载体用于基因治疗
近日，发表在《Cell》上的一项题为“Directed evolution of a family of AAV capsid variants enabling potent muscle-directed gene delivery across species”的研究中，来自美国布罗德研究
瑞典开发出预测生物蛋白质同源关系研究平台
瑞典卡罗林斯卡医学院国家生命科学实验室开发了一种新的研究工具——InParanoiDB9，旨在增进对不同生物体之间蛋白质同源关系的理解。它预测了640个物种之间超10亿个直向同源群，为蛋白质结构域和全长蛋白质提供了直向同源预测。 该数据库使用尖端算法（如InParanoid DIAMOND、D
用于－3D－微流体癌症研究的新型检测平台
CAR-T 细胞是经过基因改造的 T 细胞，用于通过靶向特定的癌症相关蛋白或抗原来发现和杀死癌细胞。CAR-T细胞疗法对血液系统恶性肿瘤非常有效，但由于肿瘤微环境的免疫抑制作用，在实体瘤中面临挑战。通常，联合疗法（例如化疗和检查点阻断）与CAR-T 联合使用以提高疗效。 UoS和ScreenI
定制+预测，科学家开发新型激酶谱虚拟筛选平台
5月16日，中国科学院上海药物研究所研究员郑明月课题组利用结合图神经网络的元学习技术，搭建了支持用户定制的激酶多靶点活性筛选人工智能（AI）平台KinomeMETA，为药物新型激酶靶点发现和药物筛选提供有力工具。相关研究发表于《核酸研究》。 蛋白激酶的异常激活或过表达与多种疾病相关，激酶靶向抑
定制+预测，科学家开发新型激酶谱虚拟筛选平台
5月16日，中国科学院上海药物研究所研究员郑明月课题组利用结合图神经网络的元学习技术，搭建了支持用户定制的激酶多靶点活性筛选人工智能（AI）平台KinomeMETA，为药物新型激酶靶点发现和药物筛选提供有力工具。相关研究发表于《核酸研究》。 蛋白激酶的异常激活或过表达与多种疾病相关，激酶靶向抑制剂是
定制+预测，科学家开发新型激酶谱虚拟筛选平台
中国科学院上海药物研究所研究员郑明月课题组利用结合图神经网络的元学习技术，搭建了支持用户定制的激酶多靶点活性筛选人工智能（AI）平台KinomeMETA，为药物新型激酶靶点发现和药物筛选提供有力工具。相关研究发表于《核酸研究》。 蛋白激酶的异常激活或过表达与多种疾病相关，激酶靶向抑制剂是一类极具价值
开发下一代RNA药物，Orbital公司完成2.7亿美元A轮融资
日前，Orbital Therapeutics 公司宣布完成了令人惊讶的2.7亿美元A轮融资，用于RNA工具和下一代RNA药物的研发，同时还引入了两位新高管——Niru Subramanian 和 Jonathan Piazza，将分别担任首席运营官和首席财务官。在经历了2020、2021连续两年创
新型药物递送系统靶向杀灭癌细胞
【利用植入性药物输送系统靶向对抗癌细胞】发表在实验生物学和医学（第242卷，第7期，2017年3月）的文章描述了一种用于治疗癌症的新药物递送系统。由凯斯西储大学生物医学工程系的Horst A. von Recum博士领导的研究报告指出，由肿瘤周围的酸性环境激活的植入式局部递送系统可提供持续的药物
新型金属—DNA材料实现高效核酸递送
近日，中科院国家纳米科学中心李乐乐课题组在DNA纳米生物技术用于核酸递送的研究中取得新进展。相关研究成果发表在《德国应用化学》杂志上。 作为一种功能性生物大分子，DNA已被广泛用于分析化学、医学诊断和疾病治疗。由于DNA难以穿过细胞膜且易被降解，如何实现DNA有效递送成为该领域发展的关键。
美国新技术可用于新型节能微电子设备开发
美国阿贡国家实验室科研人员开发出一项名为氧化还原门控的新技术，可以控制电子在半导体材料中的运动。 科研人员设计了一种装置，可以通过在充当电子门的材料上施加电压来调节电子从一端到另一端的流动。当电压达到某个阈值时，材料将开始通过栅极从源氧化还原材料注入电子到沟道材料中。该技术可实现在低电压下大幅
美国新技术可用于新型节能微电子设备开发
美国阿贡国家实验室科研人员开发出一项名为氧化还原门控的新技术，可以控制电子在半导体材料中的运动。 科研人员设计了一种装置，可以通过在充当电子门的材料上施加电压来调节电子从一端到另一端的流动。当电压达到某个阈值时，材料将开始通过栅极从源氧化还原材料注入电子到沟道材料中。该技术可实现在低电压下大幅
JCI：新研究鉴定出一种用于开发抗高血压药物的潜在靶标
在一项新的研究中，来自美国耶鲁大学的研究人员确定了一种可在体内引起高血压的遗传缺陷，可作为一种用于开发抗高血压药物的潜在靶标。相关研究结果近期发表在Journal of Clinical Investigation期刊上，论文标题为“A systems biology approach identi
创投资本瞄准无针药物递送平台“赛道”
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/8/506479.shtm“预计什么时间能实现盈亏平衡？”“今年。”“第一个指数级增长会出现在什么时候？靠什么产品或模式？”“预计在明年下半年，凭借糖尿病无针注射产品进院和赋能药厂。”这是快舒尔医疗技术有限公司
成都生物所成功开发用于非目标型筛查的软件平台
食品安全是社会公共安全的重要环节，近年来，食品安全事件中出现的危害物种类逐年增加，从三聚氰胺毒奶粉和苏丹红事件，到各种添加剂的使用、农药残留、瘦肉精滥用、转基因作物的种植与安全、塑化剂和地沟油事件，无论深度和广度，涉及的危害物已不拘泥于食品添加剂和农兽药残留物质。 食品危害物种类繁多，如何
PNAS:细胞替代疗法可用于治疗肌营养不良症
明尼苏达大学医学院最近一项研究为利用细胞疗法治疗肌营养不良带来了新的希望。 在这一发表在美国国家科学院院刊（PNAS）上的研究中，作者深入地研究了体外产生的细胞如何达到肌肉再生的目的。图片来源：www.pixabay.com 多年来，研究者们率先在体外从多能干细胞培养分化产生肌肉干/祖细胞。