什么是sgRNA
shRNA是short hairpin RNA 的缩写。翻译为“短发夹RNA”。shRNA包括两个短反向重复序列，中间由一茎环（loop）序列分隔的，组成发夹结构，几个基因有一段核苷酸序列重叠在一起。重叠基因中不仅有编码序列也有调控序列，大基因内包含小基因。重叠基因有多种重叠方式，更重要的可能是参与对基因的调控如。向导RNA 可以与非编辑的mRNA序列互补，并加入尿嘧啶U，产生编辑的mRNA。所以说向导RNA是作用于pre-mRNA 也就是mRNA的前体，同样是DNA转录的直接产物。基因，dna或rna分子上含特定遗传信息的一段核苷酸序列，是遗传物质的最小功能单位。基因在染色 体上星线性排列，每个基因都有一定的位置，即座位。在同源染色体。CRISPR (clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats)是一种来自细. 通过基因工程手段对crRNA和tracrR......阅读全文
生物物理所揭示噬菌体防御CRISPRSpyCas9的分子机制
2018年12月31日，《分子细胞》（Molecular Cell）杂志在线发表了中国科学院生物物理研究所王艳丽课题组在CRISPR-Cas系统研究中取得的最新进展。标题为Phage AcrIIA2 DNA Mimicry: Structural Basis of the CRISPR and
CasRx在动物体内靶向沉默RNA的应用成果
该研究探索了Cas13d家族蛋白CasRx敲低目的基因的最佳sgRNA组合，通过尾静脉注射质粒的方式，将CasRx系统和靶向Pten基因的sgRNA导入到小鼠肝脏细胞中，成功在小鼠肝脏中实现了Pten的高效沉默，证实了CasRx系统在成体动物体内也具有靶向沉默RNA的活性，通过增强下游蛋白AKT
德国应用化学：蒋兴宇组用非病毒纳米载体传送CRISPR
导读：近日，中国科学院国家纳米科学中心研究员蒋兴宇、郑文富带领的课题组发表了非病毒纳米载体递送的研究成果。他们开发了一系列非病毒的纳米载体，这些非病毒纳米载体可以高效递送CRISPR/Cas9系统到体内，为拓展这一强大基因编辑技术在生命科学和临床应用领域的应用提供了新途径。 近日，中国科学院国
生物物理所揭示一种噬菌体抵抗宿主防御的机制
噬菌体是地球上数量最庞大的生物群体，是原核生物的病毒，对维持地球生态系统的有序运行意义重大。在噬菌体和宿主漫长的竞赛中，为抵御噬菌体的入侵，原核生物进化出多种系统进行防御，如限制修饰系统、CRISPR-Cas系统以及近来不断涌现的多种引起流产感染的系统等。其中，CRISPR-Cas系统是已知的唯
科研人员揭示一种噬菌体抵抗宿主防御的机制
噬菌体是地球上数量最庞大的生物群体，是原核生物的病毒，对维持地球生态系统的有序运行意义重大。在噬菌体和宿主漫长的竞赛中，为抵御噬菌体的入侵，原核生物进化出多种系统进行防御，如限制修饰系统、CRISPR-Cas系统以及近来不断涌现的多种引起流产感染的系统等。其中，CRISPR-Cas系统是已知的唯
CRISPR大范围“脱靶”？可能还需要进一步验证
来源：Pixbay编者按：CRISPR基因编辑会导致数以百计意想不到的突变？5月30日，《自然-方法》刊登的一篇通信文章显示，来自美国哥伦比亚大学等研究机构的科学家确认通过CRISPR基因编辑技术成功修复了导致两只小鼠失明的基因后，经全基因组测序发现小鼠体内有超过1500个单核苷酸发生突变，并有百个
CRISPR导致突变－从而大范围“脱靶”？
CRISPR基因编辑会导致数以百计意想不到的突变？5月30日，《自然-方法》刊登的一篇通信文章显示，来自美国哥伦比亚大学等研究机构的科学家确认通过CRISPR基因编辑技术成功修复了导致两只小鼠失明的基因后，经全基因组测序发现小鼠体内有超过1500个单核苷酸发生突变，并有百个以上的位点发生发生了大片段
PNAS：CRISPR协助细胞对抗HIV
宿主细胞在面对病毒感染的时候，会表达一系列对抗病毒的蛋白，这些蛋白被称为宿主限制因子。哺乳动物细胞编码的限制因子，可以限制HIV-1和其他病毒的复制。不过，被病毒感染的细胞往往不表达这样的限制因子。人们普遍认为，诱导宿主限制因子的表达是抑制病毒复制的一个潜在途径。 杜克大学的Bryan R.
PNAS：CRISPR协助细胞对抗HIV
宿主细胞在面对病毒感染的时候，会表达一系列对抗病毒的蛋白，这些蛋白被称为宿主限制因子。哺乳动物细胞编码的限制因子，可以限制HIV-1和其他病毒的复制。不过，被病毒感染的细胞往往不表达这样的限制因子。人们普遍认为，诱导宿主限制因子的表达是抑制病毒复制的一个潜在途径。 杜克大学的Bryan R.
crispr/cas9的技术优缺点
CRISPR （Clustered Regularly Interspersed Short Palindromic Repeats）是细菌用来抵御病毒侵袭/躲避哺乳动物免疫反应的基因系统。科学家们利用RNA引导Cas9核酸酶可在多种细胞（包括iPS）的特定的基因组位点上进行切割，修饰。 Rudol
什么是CRISPR/CAS9技术
CRISPR/Cas9（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）是最新出现的一种由RNA指导的Cas9核酸酶对靶向基因进行编辑的技术。CRISPR/Cas9是细菌和古细菌为应对病毒和质粒不断攻击而演化来的获得性免疫防御机制。
crispr/cas9的技术优缺点
CRISPR （Clustered Regularly Interspersed Short Palindromic Repeats）是细菌用来抵御病毒侵袭/躲避哺乳动物免疫反应的基因系统。科学家们利用RNA引导Cas9核酸酶可在多种细胞（包括iPS）的特定的基因组位点上进行切割，修饰。 Rudol
crispr/cas9的技术优缺点
CRISPR （Clustered Regularly Interspersed Short Palindromic Repeats）是细菌用来抵御病毒侵袭/躲避哺乳动物免疫反应的基因系统。科学家们利用RNA引导Cas9核酸酶可在多种细胞（包括iPS）的特定的基因组位点上进行切割，修饰。 Rudol
什么是CRISPR/CAS9技术
CRISPR/Cas9（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）是最新出现的一种由RNA指导的Cas9核酸酶对靶向基因进行编辑的技术。CRISPR/Cas9是细菌和古细菌为应对病毒和质粒不断攻击而演化来的获得性免疫防御机制。
方显杨研究组与合作者共同开发了一种新型活细胞DNA成像技术
三维基因组互作与表观遗传修饰是基因表达调控的重要因素，其动态变化与细胞生长发育及癌症等疾病的发生发展密切相关。解析染色质在活细胞内的时空动态，是理解基因调控机制的重要科学问题。现有基于CRISPR-Cas系统的成像方法可靶向内源基因序列，但仍受系统复杂性和灵敏度的限制，在非重复序列成像，多位点成
David－Liu课题组运用基因编辑有望治疗遗传性耳聋
音乐家贝多芬本人也从未能听过他的名曲《欢乐颂》，但是谢谢有和他同样名字的小鼠模型，我们离治疗遗传性听力疾病又近了一步。12月20号，华人科学家Xue Gao（高雪）、Yong Tao以及其他共同作者在Broad Institute 的David Liu教授（2017《自然》十大人物发布，基因编辑
上海生科院：用CRISPR靶定DNA去甲基的新方法
在哺乳动物细胞中，DNA甲基化精密地调节基因的表达，从而在许多生理和病理过程中起着举 足轻重的作用。近期，来自中科院上海生命科学研究院“百人计划“胡荣贵研究员带领的研究小组，在《Cell Discovery》发表题为“A CRISPR-based approach for targeted DN
遗传发育所揭示作物基因组编辑育种技术方法研究
遗传与变异是物种进化的基础。通过物理、化学方法(如辐射诱变、EMS诱变)产生全基因组的随机突变已经成为农作物育种的常规手段，但其中具有新型农艺性状突变体的筛选较为费时、费力。定向进化(Directed Evolution)则通过创制目标基因的突变文库，在施加一定选择压力下能够快速获得目的突变体。
以胞苷脱氨酶为基础－构建出多种新型的CBE工具
8月9日，《自然-通讯》杂志在线发表了题为《多种胞苷脱氨酶为基础扩展的C-T单碱基编辑工具》的研究论文。该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心/神经科学研究所、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室仇子龙研究组与复旦大学中山医院教授王小林实验室合作完成。该研究以新的胞苷脱氨酶为
北大学者Nature子刊发明控制基因编辑体系的新技术
来自于微生物的II型规律成簇短回文重复序列系统（Type II CRISPR）自从2012年被改造为基因编辑工具后，带来了生物学研究、疾病治疗以及农作物育种等方面的一系列革命性进展，并有望在未来持续改变世界。然而，难以实现特异细胞的精准调控限制了CRISPR基因编辑体系的应用。 miRNA是一
泼冷水！Nature子刊“惊人发现”：CRISPR可能增加癌症风险
被誉为“世纪发现”的基因编辑工具CRISPR革新了生物医学研究，并为多种疾病的治疗带来了新的希望。然而，6月11日，发表在Nature Medicine上的2篇论文却给这一“魔剪”泼了盆冷水！研究称，使用CRISPR-Cas9可能会带来意想不到的后果——增加癌症风险！成果一经发表就引发了热议，同
研究揭示高切割活性的IID型Cas9的结构与机制
中国科学院生物物理研究所王艳丽团队揭示了一种高切割活性的II-D型Cas9的结构与机制，为小分子量基因编辑工具的开发提供新思路。相关论文近日发表于《自然-通讯》 CRISPR-Cas系统是广泛存在于细菌和古菌的RNA引导适应性免疫系统，其中Cas9是II型系统的标志性蛋白，通过HNH和RuvC
听力损失研究迎来新进展－复旦等团队使用了这一方法
CRISPR/RfxCas13d (CasRx) 编辑系统可以特异性和精确地切割单链 RNA，通过下调相关基因表达来治疗各种疾病是一种很有前途的治疗方法。 2022年3月14日，复旦大学舒易来，李耕林及中国农业大学胡晓湘共同通讯在Signal Transduction and Targeted
PNAS：中国学者利用CRISPR/dCas9构建新型遗传操作工具
疟疾与艾滋病、结核病一起被列为全球三大传染性疾病。疟原虫是引起疟疾的真核病原微生物，其中恶性疟原虫的感染致死率最高。分子水平的遗传操作是研究恶性疟原虫病理学以及抗药机制的重要工具。然而，疟原虫中通过同源重组机制进行基因修饰的效率极低，而且恶性疟原虫缺乏可运行RNAi机制的关键原件，因而对疟原虫的
科学家开发新CRISPR系统——可调、可逆的一步式基因表达控制
生物通报道：控制基因表达水平的能力，是生物学中的一个主要任务。一种广泛使用的方法是删除一个感兴趣的非必须基因（Knockout），或者多步重组让一个感兴趣的基因表达减少（Knockdown）。然而，这些遗传学方法是费时费力的，并且对于定量研究来说是有限的。12月20日，在Nature子刊《Sci
上海生科院等设计高效精确基因靶向整合新策略
5月19日，《细胞研究》期刊在线发表了题为《运用CRISPR/Cas9 技术实现以同源臂介导的末端接合为基础的靶向整合》的研究论文，该研究由中国科学院上海生命科学研究院神经科学研究所、脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉研究组、基因编辑平台施霖宇团队与苏州非人灵长类研究平台孙强团队合作完成。该研究设
敲降斑马鱼基因的方法学比较
一、基因敲降的前期准备工作相同 1.1 生物信息学分析目标基因在斑马鱼早期胚胎发送过程中是否有表达。 1.2 收集斑马鱼早期发育胚胎（通常为48 hpf前的胚胎），提取总RNA，然后进行体外转录（RT）。 1.3 设计检测目标基因表达的PCR引物，以1.2获得的cDNA为模板，
敲降斑马鱼基因的方法学比较
一、基因敲降的前期准备工作相同1.1 生物信息学分析目标基因在斑马鱼早期胚胎发送过程中是否有表达。1.2 收集斑马鱼早期发育胚胎（通常为48 hpf前的胚胎），提取总RNA，然后进行体外转录（RT）。1.3 设计检测目标基因表达的PCR引物，以1.2获得的cDNA为模板，进行PCR扩增，确认目标基因
Nature子刊：来自人类肠道细菌的小型化Cas9，可用于高效精准的基因组编辑
CRISPR基因编辑技术极大地加速了遗传疾病治疗方法的开发。然而，临床的进一步发展在很大程度上取决于开发多样化工具以应对基因组编辑的挑战。其中，最关键的一个方面是递送，因为Cas核酸酶及其衍生的融合产物（包括碱基编辑器、先导编辑器）的尺寸较大。 腺相关病毒（AAV）是最高效和最广泛使用的体内递
3.0版本的CRISPR，功能更强大
CRISPR-Cas9系统带来了基因组编辑的飞跃，大大提高了它的精度和效率。它能够快速实现一些人类疾病的建模，对生物医学研究产生了重大的影响。当然，CRISPR系统仍在不断发展。最近，Jackson Laboratory的Albert Cheng和Mark Wanner就介绍了它的最新进展。