儿童生长激素缺乏症(GHD)新药！长效重组
辉瑞（Pfizer）与OPKO Health公司近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准下一代长效生长激素Ngenla（somatrogon）：这是一种每周注射一次的长效重组人生长激素（hGH），用于治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）。Ngenla具体适用于：因生长激素分泌不足而出现生长障碍的3岁及以上儿童和青少年GHD患者。今年1月，Ngenla也获得了日本批准。Ngenla将为儿科患者、护理者、医疗保健提供者带来一种新的GHD治疗方案，将所需的注射频率从每天一次减少到每周一次。 值得注意的是，在美国监管方面，2022年1月，FDA针对somatrogon的生物制品许可申请（BLA）发布了一封完整回应函（CRL）。目前辉瑞正在评估FDA的意见，并将与FDA合作确定适当的前进道路。 此次欧盟批准，基于一项全球、随机、开放标签、阳性对照3期研究的结果。该研究在GHD儿童患者中开展，将somatrogon（每周给药一次）与注射用......阅读全文
儿童生长激素缺乏症(GHD)新药！长效重组
辉瑞（Pfizer）与OPKO Health公司近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准下一代长效生长激素Ngenla（somatrogon）：这是一种每周注射一次的长效重组人生长激素（hGH），用于治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）。Ngenla具体适用于：因生长激素分泌不足而出现生长障碍的3岁及
中国首个未经修饰的长效人生长激素国内将III期临床研究
2019年10月25日，专注于内分泌相关疾病治疗的维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）今日宣布其TransCon人生长激素向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交的III期临床试验申请已经获得批准，即将在中国开展治疗儿童生长激素缺乏症的临床研究。TransCon人生长激素将成为
蛋白质类药物
15日，亿帆医药宣布，其高度差异化长效重组人生长激素F-899在中国获批临床，有望成为一种更安全便捷有效的生长激素缺乏症（GHD）替代疗法。
小儿生长激素缺乏症的诊断与治疗
小儿生长激素缺乏症(growthhormonedeficiency,GHD)是指下丘脑或垂体前叶病变致垂体分泌生长激素部分或完全性缺乏,导致生长发育障碍性疾病[1]。其发病率约为1/8500。临床容易于其它引起矮身材疾病混淆导致诊断困难，甚至延误治疗，给儿童造成身心损害的不良后果。该病虽然罕见但可治
辉瑞与OPKO联手开发长效人体生长激素hGHCTP
1.长效人体生长激素（hGH-CTP）可以治疗儿童和成人生长激素缺乏症 2.hGH-CTP可以降低用药频率，由以往的每天注射一次降低为每周注射一次。 3.OPKO将因此获得2.95亿美元的预付款，并将视项目进展获得额外不超过2.75亿美元的资金。 4.按照辉瑞对hGH-CTP的商业化安排，
安科生物重磅新药重组人生长激素获临床批文
安科生物今日公告，公司7月22日收到国家食品药品监督管理局颁发的重组人生长激素注射液药物临床试验批件，批件号为：2013L01515、 2013L01516。同时，公司还获得注射用重组人生长激素增加“成人GHD替代治疗”适应症临床试验批件。安科生物表示，将按照国家临床试验的要求尽快组织实施临
生长激素缺乏症新药获批，每周给药仅1次
5月29日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了特宝生物自主研发的1类创新药、全球首个Y型40kD聚乙二醇长效生长激素——怡培生长激素注射液的上市申请，适用于治疗3岁及以上儿童的生长激素缺乏症所致生长缓慢。 生长激素缺乏症（GHD）是一种由内源性生长激素分泌不足导致的内分泌代谢性疾病，以身材矮
FDA批准Ferring公司ZOMACTON用于成人生长激素缺乏治疗
1月31日，总部在瑞士的辉凌医药（Ferring Pharmaceuticals）公布称，美国FDA已批准公司5mg和10mg的重组人生长激素（GH） (somatropin)注射用制剂作为成人生长激素缺乏症（GHD）的替代治疗。 GHD的发病率大约为1-2/10万人，该病被认为可能是儿童时期
什么是生长激素缺乏症？
儿童身高低于同种族、同年龄、同性别正常健康儿童平均身高的2个标准差以上，或者低于正常儿童生长曲线第三百分位，称为矮小症，在众多导致矮小的因素中，垂体前叶分泌的生长激素对身高的影响起着十分重要的作用。患儿因生长激素缺乏所导致的身材矮小，称为生长激素缺乏症（growth hormone defici
治矮小症可以“对人下药”了
北京协和医院内分泌科联合儿科、检验科及妇产科等，探索了高通量基因捕获测序方法在矮小症患者病因诊断中的价值，创建了矮小症的"精准"临床诊疗流程。摸索"对人下药"的个体化精准治疗，让治疗副作用预测和管理、其他相关疾病风险防范和优生优育成为可能。日前，该研究荣获北京协和医院2016年度医疗成果奖一等奖
生长激素功能紊乱的生物化学诊断
一、生长激素及胰岛素样生长因子 （一）生长激素的化学、作用及分泌调节 生长激素（growth hormone, GH；somatotropin, STH）为含191个氨基酸残基、分子量约21.5 kD的单链多肽激素，由腺垂体嗜酸细胞分泌。GH最重要的生理作用是促进骨骺软骨细胞DNA
生长激素功能紊乱的生物化学诊断
一、生长激素及胰岛素样生长因子（一）生长激素的化学、作用及分泌调节生长激素（growth hormone, GH；somatotropin, STH）为含191个氨基酸残基、分子量约21.5 kD的单链多肽激素，由腺垂体嗜酸细胞分泌。GH最重要的生理作用是促进骨骺软骨细胞DNA、RNA合成，软骨细胞
生长激素功能紊乱的生物化学诊断
一、生长激素及胰岛素样生长因子 （一）生长激素的化学、作用及分泌调节生长激素（growth hormone, GH；somatotropin, STH）为含191个氨基酸残基、分子量约21.5 kD的单链多肽激素，由腺垂体嗜酸细胞分泌。GH最重要的生理作用是促进骨骺软骨细胞DNA、RNA合成，软骨
临床化学检查方法介绍睡眠试验介绍
睡眠试验介绍： 睡眠试验是通过下述原理进行的。人生长激素(hGH)的分泌受多种神经、体液因素的调节，其分泌的峰谷还有昼夜节律性。正常人hGH的分泌夜间比白天多，睡眠比觉醒时多，尤其入睡后45-90min，分泌达到高峰。运动时交感神经兴奋，血液中肾上腺素与去甲肾上腺素水平升高，也促进hGH的分泌。睡
FDA批准年度第44款新药－用于生长激素缺乏症
日前，Aeterna Zentaris公司宣布美国FDA批准其口服生长素释放肽激动剂Macrilen（macimorelin），用于成年生长激素缺乏症（AGHD）患者的诊断，这也是美国FDA药品评估和研究中心（CDER）今年批准的第44个新药分子。 在美国、加拿大和欧洲，AGHD大约影响了75
怎样检查生长激素缺乏症？
1、血GH测定。 2、血清IGF-1（胰岛素样生长因子）、IGFBP-3（胰岛素样生长因子结合蛋白-3）测定。 3、颅脑磁共振显像。 4、染色体检查。 5、根据临床表现可选择性地检测血TSH（促甲状腺激素）、T3（三碘甲腺原氨酸）、T4（甲状腺素）、PRL（催乳素）、ACTH（促肾上腺皮
儿童生长激素缺乏如何治疗？
生长激素是由垂体分泌的一种蛋白质，由191个氨基酸组成。它是人生长不可缺少的，如果没有它，人就长不高。根据GHRH-GH-IGF（下丘脑-生长激素-胰岛素样生长因子）轴功能缺陷，病因可分为原发性或继发性生长激素缺乏，单纯性生长激素缺乏或多种垂体激素缺乏。主要病因如下：（1）原发性①包括激素异常或者受
长效C型利钠肽前体药物获美国FDA授予孤儿药资格
Ascendis制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性药物TransCon CNP治疗软骨发育不全儿童的孤儿药资格（ODD）。TransCon CTN是一种长效C型利钠肽（CNP）前药（prodrug），每周一次皮下注射，通过提供持续的、安全的、治疗水平的CNP暴露，解决软
特发性生长激素缺乏症介绍
占此类病人的绝大多数,其具体原因尚不十分清楚。现有的资料表明,大多数特发性生长激素缺乏症的原因病变在下丘脑,其生长激素释放激素(GHRH)的释放明显减少，一些尸检资料发现，垂体前叶内有足够的生长激素细胞数目与相当的细胞内生长激素储存，这些患儿对用GHRH及其类似物治疗的反应良好。GHRH不仅能促使垂
如何治疗生长激素缺乏症？
对生长激素缺乏症的治疗主要采用基因重组人生长激素替代治疗。无论特发性或继发性GH缺乏性矮小均可用GH治疗。开始治疗年龄越小，效果越好。但是对颅内肿瘤术后导致的继发性生长激素缺乏症患者需慎用，对恶性肿瘤或有潜在肿瘤恶变者及严重糖尿病患者禁用。 治疗采用每晚睡前半小时皮下注射，可选择在上臂、大腿前
生长激素缺乏症的病因分析
根据GHRH-GH-IGF（下丘脑-生长激素-胰岛素样生长因子）轴功能缺陷，病因可分为原发性或继发性GHD，单纯性GHD或多种垂体激素缺乏。主要病因如下： 1.原发性 （1）遗传包括激素异常或者受体异常，也包括与垂体发育有关的基因缺陷。 （2）特发性下丘脑功能异常，神经递质-神经激素信号传
诺和诺德长效生长激素上市申请获受理
国内生长激素市场又将迎来重磅选手。 9月5日，据国家药品监督管理局药品审评中心官网消息，诺和诺德长效生长激素帕西生长素注射液的上市申请获得受理。帕西生长素注射液的英文通用名是somapacitan，据美国食品药品监督管理局官网消息，该药于2020年获批用于治疗成人生长激素缺乏症。2023年4月
小矮人如何长高个？专家：生长激素没那么可怕
目前在中国，矮小症发病率约为3%，需要治疗的4—15岁患儿约有700万，然而现实情况是每年就诊患者不到30万，真正接受治疗的不到3万人。请关注——小矮人如何长高个？ “孩子两三年都不用购买新裤子；排队总站在第一排；在班级总坐在第一排，且每年生长速率低于5厘米……”华中科技大学同济医学院附属同济
诺和诺德长效生长激素上市申请获受理
国内生长激素市场又将迎来重磅选手。9月5日，据国家药品监督管理局药品审评中心官网消息，诺和诺德长效生长激素帕西生长素注射液的上市申请获得受理。帕西生长素注射液的英文通用名是somapacitan，据美国食品药品监督管理局官网消息，该药于2020年获批用于治疗成人生长激素缺乏症。2023年4月，FDA
诺和诺德每周一次长效药物somapacitan－II期临床疗效显著
丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日在希腊雅典举行的欧洲儿科内分泌学会第57届年会上公布了评估每周一次生长激素衍生物somapacitan相对于每日一次Norditropin（somatropin，促生长激素）疗效和安全性的II期临床研究REAL-3的新数据。 该研究是一项多国
小儿生长激素缺乏症的预后介绍
1.目前认为本病的治疗较为困难，但早期治疗，效果较佳。 2.药物治疗主要是激素治疗与补充微量元素。 3.心理治疗和饮食治疗是本病治疗的重要措施。
预防小儿生长激素缺乏症的简介
原发性生长激素缺乏症，多数患者原因不明，仅小部分有家族性发病史，为常染色体隐性遗传。继发性生长激素缺乏症较为少见，任何病变损伤垂体前叶或下丘脑时可引起生长发育停滞，常见者有肿瘤（如颅咽管瘤、视交叉或下丘脑的胶质瘤、垂体黄色瘤等），感染（如脑炎、结核、血吸虫病、弓浆虫病等），外伤，血管坏死及X线损
关于小儿生长激素缺乏症的简介
患儿因生长激素（GH）缺乏所导致的矮小，称为生长激素缺乏症，又称为垂体性侏儒症。身材矮小是指在相似环境下，儿童身高低于同种族、同年龄、同性别个体正常身高2个标准差以上，或者低于正常儿童生长曲线第3百分位。在众多因素中，内分泌的生长激素（GH）对身高的影响起着十分重要的作用。
什么是特发性生长激素缺乏症？
占此类病人的绝大多数,其具体原因尚不十分清楚。现有的资料表明,大多数特发性生长激素缺乏症的原因病变在下丘脑,其生长激素释放激素(GHRH)的释放明显减少，一些尸检资料发现，垂体前叶内有足够的生长激素细胞数目与相当的细胞内生长激素储存，这些患儿对用GHRH及其类似物治疗的反应良好。GHRH不仅能促使垂
生长激素缺乏症的临床表现
GHD的部分患儿出生时有难产史、窒息史或者胎位不正，以臀位、足位产多见。出生时身长正常，出生后5个月起出现生长减慢，1～2岁明显。多于2～3岁后才引起注意。随年龄的增长，生长缓慢程度也增加，体型较实际年龄幼稚。自幼食欲低下。典型者矮小，皮下脂肪相对较多，腹脂堆积，圆脸，前额略突出，小下颌，上下部