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广州生物院培育嵌入小分子药物调控基因剪刀的工具猪

近日,中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学课题组在《基因组生物学》(Genome Biology)上,发表了题为Doxycycline-dependent Cas9-expressing pig resources for conditional in vivo gene nullification and activation的研究论文,该研究构建了可通过小分子药物灵活调控基因剪刀蛋白Cas9表达的工具猪,利用该工具模型,实现了成体大动物体内高效基因编辑,并首次构建了大动物原发性可转移的胰腺导管腺癌模型。 猪不仅是重要的农业经济动物,也是重要的医学动物模型。随着基因编辑技术的发展,特别是CRISPR/Cas9技术的出现,越来越多具重要应用价值的基因修饰猪模型被培育出来。构建这些模型主要通过受精卵注射或体细胞核移植技术实现。然而,通过受精卵注射方式获得的基因编辑动物往往是嵌合体,需进一步的繁殖才能获得目标基因型,......阅读全文

小分子药物研发亟需颠覆性创新

  【新闻事件】:今天LifeSciVc的Michael Gladstone撰文展望今年转化医学领域的主要事件。ECHO301将是今年最大的不成功则成仁试验,但他估计无论成败IDO领域的工作都只是开始,因为适应症、人群、剂量、药物选择性等细节不会因为一个试验结果全部弄清。活性极高、所以窗口狭小的细胞

小分子药物研发亟需颠覆性创新

  【新闻事件】:今天LifeSciVc的Michael Gladstone撰文展望今年转化医学领域的主要事件。ECHO301将是今年最大的不成功则成仁试验,但他估计无论成败IDO领域的工作都只是开始,因为适应症、人群、剂量、药物选择性等细节不会因为一个试验结果全部弄清。活性极高、所以窗口狭小的细胞

小分子药物与miRNA关联图首次构建

  哈尔滨医科大学科研人员基于基因芯片数据、利用生物信息学方法,首次构建了人类癌症中小分子化合物与miRNA(微小核糖核酸)的关联图。近日,相关成果《基于转录反应识别人类癌症中小分子和miRNA关联》由Nature子刊《科学报道》在线发表。   miRNA是一种单链的非编码RNA,参与多种与人类癌

小分子药物单克隆抗体制备

在单克隆抗体制备中,首先进行的就是抗原的设计与合成,这是制备单抗成功与否的关键。因为产生抗体的特异性与亲合性是与抗原密切相关的,合成的抗原如果可以将所需要的抗原决定簇充分暴露出来,那么机体更容易识别抗原决定簇,从而免疫的动物所产生的抗体自然会在特异性和亲合力上最大程度的与抗原决定簇拟合。所以,在制备

小分子药物可预防致命性辐射病

  大规模辐射接触,如切尔诺贝利和福岛第一核电站灾难之后的那类辐射接触,仍是一个全球性的公共卫生顾虑及军事威胁。在小鼠中从事研究的科研人员表示,一类新的研发用于治疗其它疾病的药物可能会在发生辐射事故时帮助挽救生命。这些药物被称作PHD抑制剂,它们似乎能保护机体免于辐射诱发的胃肠道综合征,这种疾病通常

新型小分子药物促进肝脏肠道皮肤修复再生

  近期,厦门大学两个科研团队联合攻关,研制出一种能促进受损的肝脏、肠道及皮肤等器官修复与再生的重要小分子药物,并在小鼠实验中取得了优异的治疗效果。也许未来的某一天,人们只需通过服药,便可实现受损肝脏、肠道和皮肤的修复与再生。这被认为为再生医学领域带来了新的“曙光”。  8月18日,这项研究成果发表

全球销售额 Top 20 的小分子药物及药物设计思路

根据美国Arizona大学的Jon Njardarson课题组整理的小分子药物销售额数据(https://njardarson.lab.arizona.edu/content/top-pharmaceuticals-poster),笔者总结了2021年全球销售额top 20的小分子药物的分子结构、靶

小分子RNA

RNA一度被认为仅仅是DNA和蛋白质之间的“过渡”,但越来越多的证据清楚的表明,RNA在生命的进程中扮演的角色远比我们早前设想的更为重要。RNA 干扰(RNA interference)的发现使得人们对RNA调控基因表达的功能有了全新的认识,更因为可以简化/替代基因敲除而成为研究基因功能的有力工具,

小分子疗法

  小分子疗法  15日,PTC Therapeutics公布了一项针对DMD和贝克肌营养不良(BMD)患者的最新研究结果,显示从常规疗法转为Emflaza(deflazacort)治疗后6个月的平均随访期内,大部分患者显示病情改善。>>阅读更多  16日,罗氏(Roche)旗下基因泰克(Genet

辉瑞114亿美元拿下靶向小分子药物公司Array

  辉瑞公司(纽约证券交易所股票代码:PFE)和Array BioPharma Inc.(纳斯达克股票代码:ARRY)在6月17日宣布,辉瑞将以每股48美元、总企业价值约为114亿美元的现金收购Array。在并购完成之后,双方将专注于靶向小分子药物的发现,开发以及商业化,用以治疗癌症和其它疾病。  

东曹:药物分离纯化专家 大、小分子样样行

  【导语】2012第十二届世界制药原料中国展(CPhI)上,东曹(上海)生物科技有限公司盛装参展,众多展品和新品惹人注目:反相和亲水两款分析柱让利大促销;分离蛋白质的C4色谱柱新品亮相,吸引客户眼球;EcoSEC HLC-8320GPC凝胶渗透仪和IC-

全球获批小分子药物靶点的现状分析

近期,Nature Reviews Drug Discovery(IF=47)杂志刊登的题为“A comprehensive map of molecular drug targets”的综述,对目前已获批的小分子药物及靶点进行了综合分析。研究人员收集了1591种批准药(小分子药物和生物药物),以及

肿瘤免疫靶向小分子药物技术授权金额创纪录

  中国科学院上海有机化学研究所与信达生物制药(苏州)有限公司近期就肿瘤免疫靶向小分子药物的授权开发达成了合作协议。信达生物以首付款、研发里程碑和销售里程碑付款共计4.57亿美元另加销售提成的合作方式,获得上海有机所研发的吲哚胺 2,3-双加氧酶(IDO)小分子抑制剂的全球独家开发许可权。这是目前国

诺华新发现可“直视”小分子药物工作机理

  当我们想象小分子药物化合物是如何工作时,我们对下面这个教科书里面经常出现的简单模型一点也不陌生:在经典的“锁和钥匙”假说里面,酶或蛋白的活性部位就像是一把锁的锁眼,底物(分子化合物)就像一把钥匙一般能和活性部位完全互补,好似打开锁一般激活蛋白活性。很直观和简易!  ▲酶与底物结合“锁钥”假说  

Atomwise达成10亿美元合作 利用AI开发小分子药物

  近日,基于AI技术的药物设计公司Atomwise和Bridge Biotherapeutics公司联合宣布,双方将基于AI技术在多个治疗领域启动多达13款小分子药物的开发计划。Bridge Biotherapeutics是一家只有17名正式员工的生物技术公司。其首款在研药物是一款创新E3泛素连接

重磅:全球获批小分子药物靶点的现状分析

  近期,Nature Reviews Drug Discovery(IF=47)杂志刊登的题为“A comprehensive map of molecular drug targets”的综述,对目前已获批的小分子药物及靶点进行了综合分析。   研究人员收集了1591种批准药(小分子药物和

华西医院开发全世界首个CO小分子药物

  从四川大学华西医院获悉,该院转化神经科学中心、麻醉与危重急救研究室柯博文与周诚副研究员成功开发全世界第一个CO小分子药物。  硝酸甘油的出现使得一氧化氮(NO)在心脏治疗方面被广泛应用,而另一个同样重要的内源性气体分子一氧化碳(CO)却由于给药困难一直无法得到应用。CO的重要性绝对与NO可以媲美

重磅:全球获批小分子药物靶点的现状分析

  近期,Nature Reviews Drug Discovery(IF=47)杂志刊登的题为“A comprehensive map of molecular drug targets”的综述,对目前已获批的小分子药物及靶点进行了综合分析。   研究人员收集了1591种批准药(小分子药物和

上海药物所等发表小分子荧光探针研究“指南综述”

  近日,中国科学院上海药物研究所李佳团队联合华东理工大学贺晓鹏团队、英国巴斯大学Tony D. James团队,以及美国德克萨斯大学奥斯汀分校Jonathan L. Sessler团队,撰写“指南综述”(Tutorial Review)文章Small-molecule fluorescence-b

HIV-1新靶点小分子药物候选物找到

  来源:科技日报 发布者:ailsa 日期:2018-04-11 今日/总浏览:2/1612   科技日报昆明4月10日电 在艾滋病疫苗研发成功之前,抗HIV药物是防治艾滋病最有效的手段。来自中国科学院昆明动物研究所的消息,该所研究团队最新找到了一种HIV-1新靶点小分子药物候选物,成果已发表

小分子药物可促进肝脏修复再生 小鼠实验取得结果优异

  中国研究人员17日说,一种小分子药物会促进受损的肝脏修复与再生,并在小鼠实验中取得了优异的治疗效果。  这项研究发表在新一期美国《科学转化医学》杂志上。研究负责人之一、厦门大学生命科学学院副院长周大旺教授对新华社记者说,以往促进组织修复与再生方面的研究更多关注把生物材料递送至特定位置的复杂治疗策

专访谢雨礼博士:坚定“初心”,主攻小分子抗肿瘤药物

  炎热的八月,由火石创造举办、生物探索协办的《2017杭州生物医药产业创新与投资洽谈会》在苏州独墅湖湖畔举行,笔者有幸见到了“科普达人”、苏州偶领生物总经理兼执行董事谢雨礼博士。他撰写的系列科普文章在行业社交媒体受到了广泛传播与称赞。  据悉,谢雨礼博士毕业于南开大学化学系,获得中国科学院上海药物

Immunity:开发出可抵御自体免疫疾病的新型小分子药物

  近日,刊登在国际杂志Immunity上的一篇研究报道中,来自加州大学旧金山分校等处的研究人员通过研究表示,如果对传统的用于抵御自体免疫疾病,如多发性硬化症和风湿性关节炎等疾病的药物制剂建立基因组分析用于标准的药物筛选,那么这些药物将具有更大的潜力。  文章中,研究者将药物筛选工艺和基因组分析技术

新型分子传感器可探测蛋白质或药物小分子的详细信息

  尽管科学家因为石墨烯无与伦比的属性而对其青睐有加,但迄今为止,其实际应用仍然乏善可陈。不过,瑞士洛桑联邦理工学院(EPFL)生物纳米系统实验室和西班牙光子科学研究所的科学家们在最新一期的《科学》杂志上宣称,他们利用石墨烯独特的光学和电子学属性,研制出了一种具有超高灵敏度的分子传感器,可以探测蛋白

脂质大分子和小分子

  脂肪到底是不是生物大分子,这是一个让很多生物老师都很纠结的问题,高中生物人教版必修一并没有生物大分子的定义(必修一33页提到“多糖、蛋白质、核酸等都是生物大分子”),很多辅导书籍及练习题也经常添乱,搞得我们在备课时一头雾水。开卷有益,让我们翻开高校教材找找答案吧!  一、高分子化合物  根据《有

上海药物所等发现治疗亨廷顿病的小分子药物候选物

  近日,中国科学院上海药物研究所研究员谢欣、胡有洪与复旦大学教授鲁伯埙等合作,发现GPR52的小分子拮抗剂对神经退行性病变亨廷顿病的潜在治疗作用。  亨廷顿病(HD)与阿尔茨海默病(AD)、帕金森氏病(PD)和肌萎缩侧索硬化(ALS)并称为四大神经退行性疾病,又称神经变性病(Neurodegene

小分子抗体的应用

1.肿瘤导向治疗2.放射免疫显像,协助肿瘤的诊断。3.优点:分子量小,穿透性强,抗原性低;由于不含Fc段,不会与带有Fc段受体的细胞结合,不良反应少;半衰期短,有利于及时中和及清除毒素;另外,可在原核系统表达及易于基因工程操作。

小分子抗体的应用

1.肿瘤导向治疗2.放射免疫显像,协助肿瘤的诊断。3.优点:分子量小,穿透性强,抗原性低;由于不含Fc段,不会与带有Fc段受体的细胞结合,不良反应少;半衰期短,有利于及时中和及清除毒素;另外,可在原核系统表达及易于基因工程操作。

小分子RNA的简介

  MicroRNA (miRNA) 是一类内生的、长度约为20-24个核苷酸的小RNA,其在细胞内具有多种重要的调节作用。每个miRNA可以有多个靶基因,而几个miRNA也可以调节同一个基因。这种复杂的调节网络既可以通过一个miRNA来调控多个基因的表达,也可以通过几个miRNA的组合来精细调控某

什么是小分子RNA?

  MicroRNA (miRNA) 是一类由内源基因编码的长度约为22 个核苷酸的非编码单链RNA分子,它们在动植物中参与转录后基因表达调控。在动植物以及病毒中已经发现有28645个miRNA 分子(Release 21: June 2014) 。大多数miRNA 基因以单拷贝、多拷贝或基因簇(c