全球销售额Top20的小分子药物及药物设计思路
根据美国Arizona大学的Jon Njardarson课题组整理的小分子药物销售额数据（https://njardarson.lab.arizona.edu/content/top-pharmaceuticals-poster），笔者总结了2021年全球销售额top 20的小分子药物的分子结构、靶点/机制、分子设计思路及对应参考文献。以下文字内容大多参考自FDA官方的药物说明书、药企官方公告以及公开的文献资料。销售额top 10的小分子药物汇总药物具体信息介绍top 1 (167.32亿美元): Eliquis (Apixaban)基本信息：阿哌沙班（Apixaban）为凝血因子Xa （Factor Xa）抑制剂，由Pfizer和BMS共同开发，分别于2011和2012年在欧洲和美国上市，用于患者术后静脉血栓栓塞症（VTE）预防及房颤患者脑卒中预防。FXa是凝血级联反应中的重要丝氨酸蛋白酶，处于凝血路径的中......阅读全文
全球销售额－Top－20－的小分子药物及药物设计思路
根据美国Arizona大学的Jon Njardarson课题组整理的小分子药物销售额数据（https://njardarson.lab.arizona.edu/content/top-pharmaceuticals-poster），笔者总结了2021年全球销售额top 20的小分子药物的分子结构、靶
双载荷设计为小分子药物提供全新设计范式
中国科学院上海药物研究所研究员张翾团队与中国科学院昆明动物研究所研究员何永捍团队，提出一种双载荷小分子药物偶联物（SMDC）设计策略，在实现高效肿瘤靶向递送的基础上成功激活旁观者抗肿瘤效应，并显著降低由药物非特异性内吞引发的毒性风险，为SMDC在疗效与安全性之间实现系统性平衡提供了一种全新的设计范式
量子算力加速小分子药物研发
近期，蚌埠医科大学与本源量子计算科技(合肥)股份有限公司达成战略合作，双方将联合研发国内首个量子分子对接应用，依托我国第三代自主超导量子计算机，以量子算力加速小分子药物研发流程并提高药物设计效率。 小分子药物可以轻易穿透细胞膜到达任意位置，并与靶点蛋白产生相互作用从而发挥对应的治疗效果。蚌埠医科大
药物设计，设计什么？
上周《Nat. Rev. Drug Discov.》一篇分析显示设计符合类药性（drug-like）规则的候选药物并不能真正增加这些药物在开发路程上的成功率。那么现在药物需要如何设计才能保证一定的成功率呢？ 首先药物设计不是大学教科书里讲的活性分子设计，设计活性化合物要容易无数倍。新药在今天的
小分子药物研发亟需颠覆性创新
【新闻事件】：今天LifeSciVc的Michael Gladstone撰文展望今年转化医学领域的主要事件。ECHO301将是今年最大的不成功则成仁试验，但他估计无论成败IDO领域的工作都只是开始，因为适应症、人群、剂量、药物选择性等细节不会因为一个试验结果全部弄清。活性极高、所以窗口狭小的细胞
小分子药物与miRNA关联图首次构建
哈尔滨医科大学科研人员基于基因芯片数据、利用生物信息学方法，首次构建了人类癌症中小分子化合物与miRNA(微小核糖核酸)的关联图。近日，相关成果《基于转录反应识别人类癌症中小分子和miRNA关联》由Nature子刊《科学报道》在线发表。 miRNA是一种单链的非编码RNA，参与多种与人类癌
小分子药物研发亟需颠覆性创新
【新闻事件】：今天LifeSciVc的Michael Gladstone撰文展望今年转化医学领域的主要事件。ECHO301将是今年最大的不成功则成仁试验，但他估计无论成败IDO领域的工作都只是开始，因为适应症、人群、剂量、药物选择性等细节不会因为一个试验结果全部弄清。活性极高、所以窗口狭小的细胞
小分子药物单克隆抗体制备
在单克隆抗体制备中，首先进行的就是抗原的设计与合成，这是制备单抗成功与否的关键。因为产生抗体的特异性与亲合性是与抗原密切相关的，合成的抗原如果可以将所需要的抗原决定簇充分暴露出来，那么机体更容易识别抗原决定簇，从而免疫的动物所产生的抗体自然会在特异性和亲合力上最大程度的与抗原决定簇拟合。所以，在制备
AI可据蛋白结构快速设计药物分子
一种新的生成式AI可从头开始设计分子，使其与相应蛋白质精确匹配。图片来源：苏黎世联邦理工学院科技日报讯 （记者张梦然）瑞士苏黎世联邦理工学院化学家开发出一种新的人工智能（AI）算法程序，可根据蛋白质的三维表面快速、轻松地设计活性药物成分。最新一期《自然·通讯》杂志刊发的这一成果，可能彻底改变药物研发
新型小分子药物促进肝脏肠道皮肤修复再生
近期，厦门大学两个科研团队联合攻关，研制出一种能促进受损的肝脏、肠道及皮肤等器官修复与再生的重要小分子药物，并在小鼠实验中取得了优异的治疗效果。也许未来的某一天，人们只需通过服药，便可实现受损肝脏、肠道和皮肤的修复与再生。这被认为为再生医学领域带来了新的“曙光”。 8月18日，这项研究成果发表
小分子药物可预防致命性辐射病
大规模辐射接触，如切尔诺贝利和福岛第一核电站灾难之后的那类辐射接触，仍是一个全球性的公共卫生顾虑及军事威胁。在小鼠中从事研究的科研人员表示，一类新的研发用于治疗其它疾病的药物可能会在发生辐射事故时帮助挽救生命。这些药物被称作PHD抑制剂，它们似乎能保护机体免于辐射诱发的胃肠道综合征，这种疾病通常
哈工大团队为治疗脱发症药物设计提供新思路
近日，哈尔滨工业大学生命科学中心何元政课题组在溶血磷脂酸受体6（LPAR6）的配体识别和激活的分子机制方面取得新进展，揭示了非内皮分化基因（EDG）家族受体中的溶血磷脂酸受体LPAR6独特的溶血磷脂酸（LPA）结合模式。1月24日，研究成果以《溶血磷脂酸受体LPAR6的配体识别和激活的分子机制》（M
辉瑞114亿美元拿下靶向小分子药物公司Array
辉瑞公司（纽约证券交易所股票代码：PFE）和Array BioPharma Inc.（纳斯达克股票代码：ARRY）在6月17日宣布，辉瑞将以每股48美元、总企业价值约为114亿美元的现金收购Array。在并购完成之后，双方将专注于靶向小分子药物的发现，开发以及商业化，用以治疗癌症和其它疾病。
东曹：药物分离纯化专家－大、小分子样样行
【导语】2012第十二届世界制药原料中国展(CPhI)上，东曹(上海)生物科技有限公司盛装参展，众多展品和新品惹人注目：反相和亲水两款分析柱让利大促销；分离蛋白质的C4色谱柱新品亮相，吸引客户眼球；EcoSEC HLC-8320GPC凝胶渗透仪和IC-
全球获批小分子药物靶点的现状分析
近期，Nature Reviews Drug Discovery（IF=47）杂志刊登的题为“A comprehensive map of molecular drug targets”的综述，对目前已获批的小分子药物及靶点进行了综合分析。研究人员收集了1591种批准药（小分子药物和生物药物），以及
肿瘤免疫靶向小分子药物技术授权金额创纪录
中国科学院上海有机化学研究所与信达生物制药（苏州）有限公司近期就肿瘤免疫靶向小分子药物的授权开发达成了合作协议。信达生物以首付款、研发里程碑和销售里程碑付款共计4.57亿美元另加销售提成的合作方式，获得上海有机所研发的吲哚胺 2,3-双加氧酶（IDO）小分子抑制剂的全球独家开发许可权。这是目前国
我国农业生物药物分子设计平台建设取得可喜进展
国家“863计划”现代农业技术领域通过攻关发现并鉴定了一系列基因和蛋白新靶标，在农业生物药物分子设计平台建设方面取得可喜进展。 从受体蛋白、基因等水平发现和鉴定了新的生物药物靶标，为生物药物分子设计和创制奠定了基础。首次通过量化计算的方法构建了新烟碱受体可能的作用模型；通过3H标记吡虫啉和IPP化
布鲁克推出分子药物成像系统，可用于分子药物研发
在第10届国际药物代谢学会（ISSX）上，布鲁克宣布推出最新的一款分子药物成像解决方案，用于临床前期药物和代谢物的成像。 基于MALDI的组织成像技术为研究人员研究药物提供了非常强大的技术，可以准确定位分子药物和它们的代谢，或者是脂质在组织结构中活动，并且为研究生理学功能提供关键技术，这在以前
SCIEX参加SIT－2024第六届小分子药物与多肽药物创新峰会
SIT 2024 第六届小分子药物与多肽药物创新峰会于3月21-22日在上海召开。此次会议专注探讨多肽药物，覆盖多肽药物的各个方面。近40位多肽药物领域领先企业代表与600+业内同仁共同参与此次会议。会议一共包含小分子药物创新、战略及合作、不可成药靶点&AI&新技术等分论坛。 SCIEX 中国作为此
上海药物所等发现治疗亨廷顿病的小分子药物候选物
近日，中国科学院上海药物研究所研究员谢欣、胡有洪与复旦大学教授鲁伯埙等合作，发现GPR52的小分子拮抗剂对神经退行性病变亨廷顿病的潜在治疗作用。 亨廷顿病（HD）与阿尔茨海默病（AD）、帕金森氏病（PD）和肌萎缩侧索硬化（ALS）并称为四大神经退行性疾病，又称神经变性病（Neurodegene
一种治疗心衰的新型靶向小分子药物现身
近日，西南交通大学生命科学与工程学院符雷蕾课题组联合四川大学药学院彭芙课题组，与深圳大学药学院张瑾课题组及成都中医药大学药学院的合作者们在《信号转导与靶向治疗》上共同发表了研究性论文。该研究首次发现了喜树碱衍生结构类似物2-APQC可作为新型靶向SIRT3小分子激动剂通过调控线粒体脯氨酸代谢和ROS
诺华新发现可“直视”小分子药物工作机理
当我们想象小分子药物化合物是如何工作时，我们对下面这个教科书里面经常出现的简单模型一点也不陌生：在经典的“锁和钥匙”假说里面，酶或蛋白的活性部位就像是一把锁的锁眼，底物（分子化合物）就像一把钥匙一般能和活性部位完全互补，好似打开锁一般激活蛋白活性。很直观和简易！ ▲酶与底物结合“锁钥”假说
专家：小分子药物助力炎症性肠炎患者治疗达标
中新网上海5月19日电 (记者 陈静)中国炎症性肠病(IBD)患者人数不断增加，给患者、家庭和社会带来负担，其诊疗过程如同一场马拉松，一旦确诊患者将面临终身治疗。中华医学会消化分会炎症性肠病学组委员和胃肠动力协作组副组长王化虹19日对记者指出：“目前，中国炎症性肠病患者以青壮年居多，发病高峰年龄为1
重磅：全球获批小分子药物靶点的现状分析
近期，Nature Reviews Drug Discovery（IF=47）杂志刊登的题为“A comprehensive map of molecular drug targets”的综述，对目前已获批的小分子药物及靶点进行了综合分析。 研究人员收集了1591种批准药（小分子药物和
Atomwise达成10亿美元合作－利用AI开发小分子药物
近日，基于AI技术的药物设计公司Atomwise和Bridge Biotherapeutics公司联合宣布，双方将基于AI技术在多个治疗领域启动多达13款小分子药物的开发计划。Bridge Biotherapeutics是一家只有17名正式员工的生物技术公司。其首款在研药物是一款创新E3泛素连接
重磅：全球获批小分子药物靶点的现状分析
近期，Nature Reviews Drug Discovery（IF=47）杂志刊登的题为“A comprehensive map of molecular drug targets”的综述，对目前已获批的小分子药物及靶点进行了综合分析。 研究人员收集了1591种批准药（小分子药物和
专家：小分子药物助力炎症性肠炎患者治疗达标
中国炎症性肠病(IBD)患者人数不断增加，给患者、家庭和社会带来负担，其诊疗过程如同一场马拉松，一旦确诊患者将面临终身治疗。中华医学会消化分会炎症性肠病学组委员和胃肠动力协作组副组长王化虹19日对记者指出：“目前，中国炎症性肠病患者以青壮年居多，发病高峰年龄为15岁—35岁。在炎症性肠病活动期，患者
华西医院开发全世界首个CO小分子药物
从四川大学华西医院获悉，该院转化神经科学中心、麻醉与危重急救研究室柯博文与周诚副研究员成功开发全世界第一个CO小分子药物。 硝酸甘油的出现使得一氧化氮（NO）在心脏治疗方面被广泛应用，而另一个同样重要的内源性气体分子一氧化碳（CO）却由于给药困难一直无法得到应用。CO的重要性绝对与NO可以媲美
评价药物分子效率
一个药物在三期临床能像Opdivo、Entresto那样显着改善标准疗法是个相对罕见的事情，但这样的三期临床却是价格不菲、而且涉及病人的生命问题，所以厂家都会在相对便宜、只有动物参与的临床前仔细遴选进入临床的化合物。一个化合物不仅活性要高、而且还要看活性来自哪些分子特征。这个选择过程好比挑选杨子
Immunity：开发出可抵御自体免疫疾病的新型小分子药物
近日，刊登在国际杂志Immunity上的一篇研究报道中，来自加州大学旧金山分校等处的研究人员通过研究表示，如果对传统的用于抵御自体免疫疾病，如多发性硬化症和风湿性关节炎等疾病的药物制剂建立基因组分析用于标准的药物筛选，那么这些药物将具有更大的潜力。 文章中，研究者将药物筛选工艺和基因组分析技术