CRISPRCas9基因编辑技术简介
CRISPR-Cas9是继ZFN、TALENs等基因编辑技术推出后的第三代基因编辑技术，短短几年内,CRISPR-Cas9技术风靡全球, 成为现有基因编辑和基因修饰里面效率最高、最简便、成本最低、最容易上手的技术之一，成为当今最主流的基因编辑系统。一、什么是CRISPR-Cas系统CRISPR-Cas系统是原核生物的一种天然免疫系统 。某些细菌在遭到病毒入侵后，能够把病毒基因的一小段存储到自身的 DNA 里一个称为 CRISPR 的存储空间。当再次遇到病毒入侵时，细菌能够根据存写的片段识别病毒，将病毒的DNA切断而使之失效。C RISPR-Cas系统包含CRISPR基因座和Cas基因（CRISPR关联基因）两部分。1、CRISPR（/'krɪspər/）是原核生物基因组内的一段重复序列 。CRISPR全称Clustered Regularly Interspersed Short Palin......阅读全文
遗传学大牛再发重要突破：双功能CRISPRCas9
CRISPR-Cas9是细菌在漫长的进化过程中演化出的重要防御机制。这个监控体系能够根据引导RNA（gRNA）的指示，靶标并降解入侵者的遗传物质。现在，CRISPR-Cas9已经成为了炙手可热的基因组编辑工具，帮助世界各地的研究者们解决实际问题。近年来，这一技术在多个领域中展现了自己强大的实力，
CRISPRCas9基因治疗法基础知识ABC
CRISPR-Cas9，一种基因治疗法，这种方法能够通过DNA剪切技术治疗多种疾病。 研制经过 盖茨投资了生物医药公司Editas Medicine，这家公司开发出了一种名为CRISPR-Cas9的基因治疗法，这种方法能够通过DNA剪切技术治疗多种疾病，不过尚未进入人体试验阶段。[1] 2
大规模CRISPRCas9打靶，收获全新抑癌途径
KRAS基因突变驱动的癌症是最致命的一类，约20-30%所有人类癌症都与KRAS基因突变有关，包括肺癌、胰腺癌、直肠癌等最难治的危险癌症。KRAS突变癌细胞总有办法改变其代谢方式，让它们比正常细胞更具生长优势。 几十年来，科学家们已经尝试了各种靶向KRAS突变蛋白的治疗手段，但还没有靶向KRA
媲美CRISPRCas9,－新CRISPR－工具探知90％的基因编辑领域
2类CRISPR–Cas系统，例如Cas9和Cas12，已被广泛用于靶向真核基因组中的DNA序列。但是，代表自然界中所有CRISPR系统90％的1类CRISPR-Cas系统在基因组工程应用中仍未开发。杜克大学(Duke University)的生物医学工程师利用此前未被探索的CRISPR技术，精
Nat－Commun：新研究发现细菌中的CrisprCas9防御系统
借助高度先进的显微镜和同步加速器，哥本哈根大学的研究人员对细菌防御其他细菌和病毒的分子机制提出了开创性的见解。 相关结果发表在最近一期的《Nature Communications》杂志上。这一发现可能会成为将来与疾病作斗争的重要基石。 研究人员已经证明，被病毒攻击的细胞如何激活称为COA（环
组建CRISPRCas9库，让标记DNA和靶向切割更精准
CRISPR-Cas9系统，被称为第三代基因编辑技术。自3年前发明这一技术以来，由于它能够很容易地结合并切割非常特异的DNA序列、失活基因，CRISPR-Cas9如暴风般横扫基因组学领域。这为靶向基因疗法治愈遗传疾病，及发现疾病的病因带来了巨大的希望。 相比于它的两位前辈ZFN系统和TALEN
简单小窍门，将CRISPRCas9基因编辑效率提高5倍
CRISPR-Cas9是用于人类细胞系中敲除基因以发现基因功能的一项首选技术，但其让基因丧失功能的效率却有着巨大的差异。 加州大学伯克利分校的研究人员现在找到了一种方法，可在大多数类型的人类细胞中将CRISPR-Cas9切割及让基因丧失功能的效率提高5倍，使得构建及研究基因敲除细胞系变得更容易
应用CRISPRCas9实现斑马鱼组织特异性基因敲除
近日，来自美国哈佛大学的研究人员在国际学术期刊Development cell发表了他们的最新研究进展，他们利用基于CRISPR-Cas9技术开发的载体系统在斑马鱼上实现了组织特异性基因敲除，这对于以斑马鱼为主要研究工具的科学家们无疑是一个好消息。 斑马鱼具有养殖方便、繁殖周期短、产卵量大、胚
研究发现CRISPRCas9在非人灵长类中不会导致明显脱靶效应
CRISPR-Cas9基因编辑系统已被广泛应用于生物和医学研究，研究人员正在尝试利用它进行人类疾病的基因治疗，然而，它在临床前的安全性方面还缺少全面评估。记者从中科院昆明动物研究所了解到，近期该所多个课题组合作，发现这一基因编辑系统在非人灵长类中不会导致明显脱靶效应，因而有较高安全性。研究成果发
Mol－Cell：新型DNA剪切技术比传统CRISPRCAS9更优越
近年来，一种名为CRISPR-Cas9的工具改变了基因研究，就像一把小剪刀一样，允许科学家在精确的位置剪断和编辑DNA链。 但有时候，完成这项工作需要的不仅仅是剪刀。现在，一个合作的国际团队推出了一种新的基于CRISPR的工具，它更像是一台粉碎机，能够清除人体细胞中的长链DNA。图片来源：Zh
CRISPRCas9奋战血红蛋白病：造血干细胞富集
血红蛋白病是由遗传因素导致的血红蛋白肽链合成障碍或分子结构异常引起的疾病。原位修复患者体内的基因突变，是从根本上治愈血红蛋白病的手段。但是受制于修复效率和安全性，这种方法通常较难实现。与之相比，在患者体内添加正常的珠蛋白基因拷贝或者上调胎儿型血红蛋白的表达，是相对容易实现的策略，能够在不同程度上
CRISPR先驱获得新突破：开发更安全的CRISPRCas9基因疗法
人们一直希望用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗甚至治愈复杂的神经疾病。帕金森病、亨廷顿舞蹈病和阿尔茨海默症的现有药物只能缓解症状，无法阻止疾病的发展。“但对于确定了致病基因的疾病来说，基因编辑技术有望永久终止其进程，”加州大学伯克利分校Jennifer Doudna实验室的博士后Brett
CRISPRCas9基因编辑系统在灵长类中不会导致明显脱靶效应
CRISPR-Cas9基因编辑系统已被广泛应用于生物和医学研究，研究人员正在尝试利用这一系统进行人类疾病的基因治疗。然而，CRISPR-Cas9系统在临床前的安全性却缺少全面的评估。之前有研究表明，CRISPR-Cas9系统在小鼠中会造成大量脱靶突变。此外，对细胞系的研究发现，Cas9编辑细胞的
CRISPR先驱获得新突破：开发更安全的CRISPRCas9基因疗法
人们一直希望用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗甚至治愈复杂的神经疾病。帕金森病、亨廷顿舞蹈病和阿尔茨海默症的现有药物只能缓解症状，无法阻止疾病的发展。“但对于确定了致病基因的疾病来说，基因编辑技术有望永久终止其进程，”加州大学伯克利分校Jennifer Doudna实验室的博士后Brett S
eLife：利用CRISPRCas9突变证实癌基因MELK其实并不致癌
根据一项新的研究，一种被认为是癌细胞必需的蛋白，即母系胚胎亮氨酸拉链蛋白激酶（maternal embryonic leucine zipper kinase, MELK），可能实际上并不是如此必需的。来自美国冷泉港实验室（CSHL）的研究人员利用CRISPR-Cas9敲除MELK基因，结果发现
Nature子刊：用CRISPRCas9编写抗癌药物靶点目录
想象一下如果有一份击中某种特别致命癌症形式的最佳药物靶点完整目录，或是针对所有主要癌症类型和亚型的最佳药物靶点主目录会怎样。来自冷泉港实验室的科学家们在今天的《自然生物技术》（Nature Biotechnology）杂志上发布了编写这样的目录的一种方法，他们称利用了称作为CRISPR-Cas9
科学家拓展CRISPRCas9系统在癌症治疗中的应用
近日，英国剑桥大学等科研机构的科研人员在Nature上发表了题为“Prioritization of cancer therapeutic targets using CRISPR–Cas9 screens”的文章，研究人员基于功能基因组学，利用CRISPR-Cas9系统对多种癌症治疗的潜在靶标
600多个新癌症基因靶点－CRISPRCas9助力靶向药开发
在癌症治疗研究中，科学家和制药公司一直在努力探索新的靶向疗法，选择性地杀死癌细胞，使健康组织不受伤害。目前，新靶向药物研发非常困难。一个靶向药物的研发成本约为1~2亿美元，但大约90％的药物在开发过程中失败。因此，在该过程开始时选择良好的药物靶点被视为药物研发最重要的部分。 为了提高药物研发效
Cell子刊：让CRISPRCas9基因编辑更廉价的简单技术
来自加州大学伯克利分校的研究人员发现了一种更廉价及简单的方法，让热门的基因编辑工具CRISPR-Cas9靶向切割或是标记DNA。 自3年前发明这一技术以来，由于它能够很容易地结合并切割非常特异的DNA序列、失活基因，CRISPR-Cas9如暴风般横扫基因组学领域。这为靶向基因疗法治愈遗传疾病，
一种基于CRISPRCas9－的新型诱导谱系示踪技术
通常情况下，是癌症的转移而非原发病灶导致了癌症患者的死亡。转移不单是由遗传驱动的，这表明其他水平的失调可能也是癌症转移的推手。目前的方法无法同时捕获每个分析细胞的分子表型，这限制了人们对不同转移性克隆的研究。 前瞻性谱系示踪方法，例如慢病毒条形码，它涉及用独特的 DNA 条形码标记细胞。然而，
一种基于CRISPRCas9－的新型诱导谱系示踪技术
通常情况下，是癌症的转移而非原发病灶导致了癌症患者的死亡。转移不单是由遗传驱动的，这表明其他水平的失调可能也是癌症转移的推手。目前的方法无法同时捕获每个分析细胞的分子表型，这限制了人们对不同转移性克隆的研究。 前瞻性谱系示踪方法，例如慢病毒条形码，它涉及用独特的 DNA 条形码标记细胞。然而，
“最致命”的肺癌，科学家发现CRISPRCas9系统新应用
小细胞肺癌（SCLC）是一种极易复发、恶性程度极高的神经内分泌肿瘤，在肺癌中占比约为15%～20%。由于确诊时肿瘤很可能已经广泛扩散，因此小细胞肺癌往往很难治愈。尽管大规模测序研究已经在人体SCLC肿瘤中发现了许多反复突变的基因，但我们对于它们的功能仍然知之甚少。 然而，这一局面或许将在不久之
王皓毅研究员：基于CRISPRCas9系统的模式小鼠构建
在第一天的会议中，来自中国科学院动物研究所干细胞与生殖生物学国家重点实验室基因工程技术研究组组长、2014年入选“青年千人计划”的王皓毅研究员关于CRISPR-Cas9基因编辑技术在小鼠模型构建、T细胞基因编辑和基因表达调控的应用的报告激起了热烈的反响。 CRISPR-Cas9基因编辑技术近两
科学家利用CRISPRCas9成功实现T细胞重编程
从20世纪80年代开始，研究人员就提出了一种理念，即对患者自身的免疫细胞进行遗传修饰使其有效抵御机体感染和肿瘤，但截至目前为止，修饰后的T细胞仍然无法像天然T细胞一样有效发挥作用，这无疑限制了其在临床中使用的价值。近日，一项刊登在国际杂志Nature Biomedical Engineering
Cell：利用CRISPRCas9鉴定出新的辅助性T细胞调节基因
T细胞是免疫系统中的关键细胞。在一项新的研究中，来自英国威康基金会桑格研究所和芬兰图尔库大学的研究人员构建出首个逆转录病毒CRISPR-Cas9基因编辑文库来探究对小鼠T细胞的调节。他们绘制出控制辅助性T细胞（T helper cell, Th）的最为重要的基因的图谱，并鉴定出几个新的调节基因。
体积是CRISPRCas9的一半的新型基因编辑工具CasΦ
基因编辑（gene editing），又称基因组编辑（genome editing）或基因组工程（genome engineering），是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行定点“编辑”，实现对特定DNA片段的修
基因编辑进展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技术应用篇(三)
上一期为大家介绍了过去一年里CRISPR技术在动物造模及单碱基技术方面取得的重大突破。本期继续为大家从功能基因组筛选、细胞谱系示踪及疾病诊断方面谈谈CRISPR-Cas系统的技术运用。一、大规模基因功能的筛选尽管测序和基因组编辑技术取得了重大进展，但是解析复杂的基因型-表型关系仍然是数量遗传学的一个
基因编辑进展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技术应用篇(四)
6. 基于CRISPRi的高通量技术快速绘制人类基因的功能图谱2018年7月，Cell刊登了美国加州大学旧金山分校的研究小组的研究成果，开发了一种基于CRISPR的高通量技术快速地绘制人细胞中将近500个基因的功能图谱，其中的许多基因之前从未被详细地研究过。人类目前研究过的基因还不到10％，剩余的
基因编辑进展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技术应用篇(一)
前言：近年来，CRISPR基因编辑技术正在席卷整个生物医学研究领域，上一期我们已先从CRISPR系统开发及机制研究方面梳理了2018年相关大事件。伴随着基础技术不断优化，CRISPR技术的应用也更加广泛，如动物造模、药物筛选、单碱基编辑技术、细胞谱系示踪、基础疾病研究、疾病诊断、体内编辑和遗传病校正
基因编辑进展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技术应用篇(下)
上一期为大家介绍了过去一年里CRISPR技术在动物造模及单碱基技术方面取得的重大突破。本期继续为大家从功能基因组筛选、细胞谱系示踪及疾病诊断方面谈谈CRISPR-Cas系统的技术运用。 一、大规模基因功能的筛选 尽管测序和基因组编辑技术取得了重大进展，但是解析复杂的基因型-表型关系仍