基因治疗滴眼液，失明者重见光明
近日，美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液，成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。 这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈尔，出生时就患有营养不良型大疱性表皮松解症，这导致他全身甚至眼睛里都会出现水泡。2012年，他接受了去除眼睛上疤痕组织的手术，但疤痕很快又长了回来。之后，安东尼奥的视力不断恶化，最终导致他走路都很困难。 迈阿密大学眼科研究所角膜创新实验室团队从治疗安东尼奥皮肤损伤的实验性基因治疗凝胶获得启发，尝试将该方法用于治疗其眼部疾病。团队联系了制药商克里斯塔生物技术公司，配制了适合的药物。 安东尼奥的病情是由一种基因突变引起的，该基因有助于产生一种名为胶原蛋白7的蛋白质，这种蛋白质将皮肤和角膜黏合在一起。而名为Vyjuvek的治疗方法使用灭活的单纯疱疹病毒来传递该基因的工作副本，确保蛋白质发挥作用。眼药水使用与皮肤版本相同的液体，只是不添加凝胶。 去......阅读全文
EB病毒的EB病毒与疾病
1.传染性单核细胞增多症传染性单核细胞增多症是一种急性淋巴组织增生性疾病，多见于青春期初次感染EBV后发病，其临床表现为发热、咽炎、淋巴结炎、脾大、肝功能异常、外周血中单核细胞和异型淋巴细胞大量增多。急性期后，低热、疲劳可持续6个月之久，正常人预后良好，免疫缺陷患者可出现死亡。2.非洲儿童恶性淋巴瘤
《ACS－Nano》：传递癌症治疗药物的“双锁”病毒
目前，美国莱斯大学的科学家们设计了一种可调的病毒，它就像一个安全保险箱，需要两把“钥匙”才能被打开，释放其携带的治疗药物。 莱斯大学生物工程师Junghae Suh的实验室开发出一种腺相关病毒(adeno-associated virus，AAV)，只有存在两种入选的蛋白酶时才能开启这
灵长类动物非病毒基因传递系统出炉
长期以来，由于病毒基因传递方法的局限性，非人类灵长类动物的基因工程进展受限。现在，日本科学家采用了一种非病毒基因传递系统，成功将人工基因引入了与人类亲缘关系较近的食蟹猴体内。该成果被认为是基因工程领域的里程碑，相关研究发表在最新一期《自然·通讯》杂志上。小型动物模型如小鼠，在模拟人类疾病复杂性方面存
JBC：利用食物传递microRNA治疗疾病可能并不现实
近几年关于外源microRNA是否能够从食物中吸收以及是否具有生理学作用的问题一直存在争议。最近一项研究利用小鼠模型给出了答案，这项研究发现通过饮食吸收microRNA的假设并不会发生，而这项研究的发表也对基于microRNA制做功能性食品进行疾病治疗的概念提出了质疑。 之前有研究表明在食物消
基因治疗药物递送之腺相关病毒（AAV）
2012年，首个基因治疗药物Glybera获欧盟批准，该药物基于腺相关病毒（AAV）载体用于家族性脂蛋白脂酶缺乏（LPLD）成人患者的治疗。 去年，FDA批准的第一个体内基因疗法是Luxturna，同样使用AAV作为递送载体，它被施用于眼睛以治疗罕见的遗传性失明。 AAV是一种约26nm大小
眼部水肿案
谭某某，女，62岁。2007年12月9日初诊。患者自述眼部水肿已有半年，偶有下肢肿，西医检查肝肾功能均为正常，眼睛经常流泪，夜间睡眠不实，梦多，白天嗜睡，睡醒则汗出，喜饮，素来脾气急躁。食可，大便偏干，小便正常。舌胖大而暗，舌下有瘀斑，脉弦滑。为高年气血瘀滞，而致水湿内停，发为水肿。拟以当归
Blood：干细胞基因疗法的主要障碍得以解决
转基因造血干细胞（HSC）移植是遗传病、HIV和癌症的一种有前景的治疗策略。然而，临床HSC基因治疗的一个障碍是，基因通过慢病毒载体（LV）传递到HSCs的效率有限。最近，科学家们解决了这个主要的障碍：如何绕过造血干细胞的自然防御系统，有效地将抗病基因插入细胞的基因组中。 由美国斯克里普斯研究
新的DNA修复工具包成功修复患者遗传性疾病
在这项新研究中，国际研究小组描述了他们如何创造出一种DNA修复工具来从基因上修复有缺陷的podocin，这是一种遗传性类固醇抵抗性肾病综合征(SRNS)的常见遗传原因Podocin是一种位于特殊肾脏细胞表面的蛋白质，对肾脏功能至关重要。然而，有缺陷的podocin会滞留在细胞内，永远无法到达表面，最
边缘溃疡性角膜炎的预防措施有哪些？
日常注意用眼卫生：减少角膜接触镜的使用，避免经常用手揉眼。 注意眼部保护避免外伤：眼部外伤应及时治疗，避免使用可能刺激眼睛的化妆品或化学物品。 及早治疗全身疾病：避免症状累及眼部，比如控制好糖尿病、类风湿性关节炎等可能影响眼部健康的疾病。 合理用药：在医生的指导下合理使用消炎的药物，如金霉
全球眼科市场盘点
2017年，美国FDA很忙，一共批准了46个新药，是2016年的两倍多，也是近20多年来最高产的一年。2017年已经结束，又到了各种盘点的时刻。本文主要关注过去一年来全球眼科市场的情况，侧重新药获批及临床实验进展情况。 新上市产品 2017年眼科药物领域最大的突破来自青光眼疾病方面。
涂抹箭头的毒药或将有助开发男性口服避孕药
2017年，美国FDA很忙，一共批准了46个新药，是2016年的两倍多，也是近20多年来最高产的一年。2017年已经结束，又到了各种盘点的时刻。本文主要关注过去一年来全球眼科市场的情况，侧重新药获批及临床实验进展情况。 新上市产品 2017年眼科药物领域最大的突破来自青光眼疾病方面。
经巩膜二级管激光睫状体光凝术临床路径
一、经巩膜二级管激光睫状体光凝术临床路径标准住院流程（一）适用对象。编怀 变异及原因分析。眼部刺激症状；第一诊断为青光眼绝对期（ICD-10：H44.501）。行经巩膜二级管激光睫状体光凝术（ICD-9-CM-3：12.73）。（二）诊断依据。根据《临床诊疗指南》眼科学分册（中华医学会编著，200
关于地塞米松磷酸钠滴眼液的药理毒理介绍
一、地塞米松磷酸钠滴眼液的注意事项： 眼部细菌性或病毒性感染时应与抗菌素药物合用。青光眼慎用，长期使用应定期检查眼压和有无真菌、病毒感染早期症侯。 二、孕妇及哺乳期妇女用药：避免长期、频繁使用。 三、儿童用药：避免长期、频繁使用。 四、药物过量：大剂量时可能引起眼睑肿胀。 五、药理毒理
AI设计“纳米笼”模拟病毒复杂结构
对AI设计的蛋白质“纳米笼”进行低温电子显微镜分析。图片来源：韩国浦项科技大学韩国浦项科技大学研究团队利用人工智能（AI）技术，设计出一种“纳米笼”，成功模拟出病毒的复杂结构。其可递送治疗基因，进而成为一种医疗创新平台。这项研究展示了AI在生物医学领域的巨大潜力，特别是在改善基因治疗载体方面。该研究
2023年美国质粒DNA制造市场规模达到18968万美元
2023年美国质粒DNA制造市场规模达到18968万美元，预计到2033年将达到115044万美元左右，2024年至2033年复合年增长率为19.57%。访问我们的医疗保健数据智能工具，其中包含 10000 多个数据库，请访问：Towards Healthcare要点从产品来看，病毒载体领域在 20
恢复动物部分视力——病毒运送传递先导编辑器
先导编辑是一种通用的基因编辑形式，可纠正大多数已知的致病基因突变。美国麻省理工学院与哈佛大学布罗德研究所的科学家设计了类似病毒的颗粒，以足够高的效率将先导编辑器传递给小鼠细胞，以治疗遗传疾病。该研究成果8日发表在《自然·生物技术》杂志上。团队采用了他们之前设计的工程病毒样颗粒（eVLP），以携带碱基
蛋白质3D照片有望为眼部治疗绘制新“战略图”
上海科技大学iHuman研究所的科研团队在人体细胞信号转导研究领域再获重大突破，成功解析了首个人源卷曲受体（Frizzled-4）三维精细结构，揭示了卷曲受体在无配体结合情况下特有的“空口袋”结构特征，及其有别于以往解析的GPCR的激活机制。北京时间8月23日凌晨，这项重要研究成果在线发表于《自
关于聚乙烯醇滴眼液的简介
聚乙烯醇滴眼液，适应症为可作为一种润滑剂改善眼部干燥症状。 成份：聚乙烯醇滴眼液每毫升含聚乙烯醇14毫克，辅料为：氯化钠、氯化钾、磷酸氢二钠、磷酸二氢钠、甘油、羟苯乙酯、注射用水。 性状：聚乙烯醇滴眼液为无色微黏稠的澄明液体。 作用类别：聚乙烯醇滴眼液为眼科用药类非处方药药品。 适应症：
关于神经系统疾病的基因治疗介绍
Lesch-Nyhan综合征是一种遗传性的代谢性脑病，由编码次黄嘌呤核糖转移酶(HPRT)的基因缺陷所引起；帕金森氏病是一种退行性脑病，由于产生多巴的神经元退化，导致大脑纹状体内多巴胺水平降低，临床上给患者注射左旋多巴可改善症状，但长期注射及药物的副作用令患者难以承受。较为理想的方式是在脑内持续
科学家发现姜黄素的更多用途
在青光眼中，视神经或连接眼睛和大脑的神经——由于眼内液体的堆积而受损，这对神经造成了太大的压力。治疗这种情况的一种方法是使用处方滴眼液。 治疗某些类型的青光眼的常见方法是使用眼药水，通过调节眼压来防止视力进一步丧失。 最近在英国伦敦大学学院和伦敦帝国学院进行的研究表明姜黄衍生物姜黄素可以有效
脂质纳米颗粒有助治疗遗传性失明
据最新一期《科学进展》杂志，美国俄勒冈健康与科学大学和俄勒冈州立大学药学院的科研团队合作，在动物模型中证明了使用脂质纳米颗粒（LNP）和信使核糖核酸（mRNA）治疗与一种罕见遗传疾病相关的失明的可能性。这种基于纳米技术的基因治疗方法或改善治疗遗传性失明的方式，也有助开发新型新冠疫苗。 研究人员克
感染新冠后－新冠病毒很可能存在眼部趋向性
近期，有网友表示，感染新冠病毒后，出现眼部酸痛、红肿、流泪甚至视物模糊等症状。此前，《自然·通讯》刊登的最新研究成果显示，新冠病毒可导致眼部不适和视网膜炎症。而《柳叶刀》发布的大型前瞻性观察研究也显示，即使接种过疫苗，仍有24.8%—27.7%的新冠感染者会出现眼睛酸痛的症状。 通过两个途径引
炎症性肠道疾病及其伴发的葡萄膜炎的其他眼部病变
巩膜炎和巩膜外层炎可给予糖皮质激素（如地塞米松）、非甾体消炎药（如普拉洛芬）等滴眼剂点眼治疗，顽固的巩膜炎往往需用糖皮质激素口服治疗或联合硫唑嘌呤、环磷酰胺、苯丁酸氮芥、环孢素等治疗。 角膜病变可选用糖皮质激素滴眼剂点眼治疗，视神经炎、眼眶炎性假瘤等可选用糖皮质激素或其他免疫抑制药全身治疗。
基因治疗的载体有哪些？
病毒载体病毒会与他们的宿主细胞结合，引入它们的遗传物质作为其宿主细胞复制循环的一部分。这种遗传物质包含病毒的基本信息，比如如何产生这些病毒的副本，如何破坏人体的正常生产机制以满足该病毒的需要。宿主细胞将执行这些指令并产生更多的病毒副本，以至于越来越多的正常细胞将受到感染。某些类型的病毒将自己的基因插
首个老花眼滴眼液！15分钟起效，持续6小时!
艾伯维（AbbVie）旗下公司艾尔建（Allergan）近日宣布，在美国市场推出眼科新药Vuity（pilocarpine，毛果芸香碱，1.25%滴眼液），该药用于治疗老花眼（presbyopia），也被称为与年龄相关的近视力模糊。 老花眼可由眼科医生通过基本的眼科检查进行诊断，该病是一种常见
NatMethods：安全简单的艾滋病治疗新策略
来自斯克里普斯研究所的科学家们发现了一种惊人简单及安全的破坏细胞内特异基因的新方法。科学家们证实其可作为实验性基因治疗一种更安全的替代用于对抗 HIV感染，由此显示了这一新技术的医疗潜力。相关论文发表在7月1日的《自然方法》(Nature Methods)杂志上。 对抗HIV的新策略
病毒含有蛋白质吗
病毒主要由核酸和蛋白质外壳组成。病毒的生命活动很特殊，对细胞有绝对的依存性。其存在形式有二：一是细胞外形式，一是细胞内形式。存在于细胞外环境时，则不显复制活性，但保持感染活性，是病毒体或病毒颗粒形式。进入细胞内则解体释放出核酸分子（DNA或RNA），借细胞内环境的条件以独特的生命活动体系进行复制，是
珀金埃尔默收购SIRION－Biotech，意在加强基因治疗行业地位
近日，珀金埃尔默宣布，其已达成协议，将收购SIRION Biotech GmbH。SIRON是一家全球领先的基于病毒载体的基因传递技术提供商。其技术可有效提升细胞和基因疗法研发中涉及到的基因传递效率。此次收购预计将在2021年第三季度完成。SIRION Biotech的解决方案将巩固珀金埃尔默在
关于咽结膜热的基本信息介绍
咽结膜热是一种表现为急性滤泡性结膜炎，并伴有上呼吸道感染和发热的病毒性结膜炎，多见于4～9岁儿童和青少年，常于夏、冬季节在幼儿园、学校中流行。病原体为腺病毒3型、4型、7型，临床主要表现为发热、咽炎、结膜炎三大症状。 临床表现 前驱症状为全身乏力，体温上升至38.3～40℃。自觉流泪、眼红和
人工智能助力开发可用于基因疗法的纳米笼
韩国浦项科技大学化学工程系教授Sangmin Lee与美国华盛顿大学教授、2024年诺贝尔化学奖获得者David Baker合作，通过使用人工智能模拟病毒的复杂结构，开发了一种创新的治疗平台。相关研究成果12月18日发表于《自然》。病毒的独特设计是将遗传物质封装在球形蛋白质外壳内，使它们能够复制和侵