人工智能助力开发可用于基因疗法的纳米笼
韩国浦项科技大学化学工程系教授Sangmin Lee与美国华盛顿大学教授、2024年诺贝尔化学奖获得者David Baker合作，通过使用人工智能模拟病毒的复杂结构，开发了一种创新的治疗平台。相关研究成果12月18日发表于《自然》。病毒的独特设计是将遗传物质封装在球形蛋白质外壳内，使它们能够复制和侵入宿主细胞，经常引起疾病。受这些复杂结构的启发，研究人员一直在探索制造一种可模拟病毒行为的人造蛋白质外壳，即纳米笼。这种纳米级别的笼状结构可将用于治疗的基因导入靶细胞，实现治疗疾病的目的。然而，现有的纳米笼面临着重大挑战。它们的小尺寸限制了可以携带的遗传物质的数量，而且简单的设计无法复制天然病毒蛋白质的多功能性。为了克服这些局限性，研究团队采用了人工智能驱动的计算设计。虽然大多数病毒显示出对称结构，但它们也具有微妙的不对称性。研究人员利用人工智能，重现了这些细微的特征，并首次成功设计出四面体、八面体和二十面体形状的纳米笼。由此产生的纳......阅读全文
纳米基因疗法可帮助恢复盲人视力
据国外媒体报道，来自美国纽约州布法罗市、俄亥俄州克利夫兰市和俄克拉何马州的科学家使用基因疗法，改善具有视网膜色素变性(retinitis pigmentosa,RP)疾病老鼠视力。这一研究结果表明，科学家在使盲人恢复视力的道路上取得了长足的进步。 据悉，《美国实验生物学学会联合会杂志》(T
英国：纳米基因靶向疗法－治疗癌症新手段
化学疗法是目前治疗癌症的主要手段，但由于化疗使用的药物是好坏通吃，不仅杀死癌细胞，也会对人体的正常细胞组织造成破坏，给患者身体造成极大的损伤。英国科学家如今研究出一种纳米靶向疗法，有望将好坏细胞区别对待。 英国伦敦大学医学院一个科研小组通过对动物活体实验发现，如果利用纳米技术能够将一组基因
Nat－Biomed－Eng：新型基因疗法（组织纳米转染（TNT））策略
近日，科学家开发了一种新的基因疗法，可以利用人类细胞大量生产携带遗传物质的纳米颗粒，并用于治疗疾病。在该研究中，实验性疗法减缓了神经胶质瘤小鼠的肿瘤生长并延长了其存活时间。 外泌体作为治疗材料具有很多优势，其中包括数量庞大以及不会引起免疫学反应等。在这项研究中，作者通过特定的手段使得人类细胞分
基因疗法
15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。
人工智能助力开发可用于基因疗法的纳米笼
韩国浦项科技大学化学工程系教授Sangmin Lee与美国华盛顿大学教授、2024年诺贝尔化学奖获得者David Baker合作，通过使用人工智能模拟病毒的复杂结构，开发了一种创新的治疗平台。相关研究成果12月18日发表于《自然》。病毒的独特设计是将遗传物质封装在球形蛋白质外壳内，使它们能够复制和侵
癫痫:－基因疗法VS细胞疗法
癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。 而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法
纳米科技如何助力免疫疗法
近年来纳米技术变得越来越火，在生物医学领域的应用也越来越多，尤其是在各种疾病的诊疗中发挥着重要作用，如肿瘤化疗、放疗及免疫治疗、免疫学疾病的干预、疫苗运输及增效等。在此，小编为大家盘点了纳米技术如何助力各种疾病的免疫疗法。 【1】Nano Res：纳米金颗粒可明显增强细胞因子抗癌疗法的效力
基因疗法简介
基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因，或关闭、抑制异常表达的基因，以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒（HIV）、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面，基因疗法发挥着越来越重要的作用。基
金纳米颗粒有望让基于CRISPR的基因疗法治疗HIV感染
在一项新的研究中，来自美国弗雷德哈钦森癌症研究中心的研究人员通过简化将基因编辑指令递送给细胞的方式，朝着让基因疗法变得更加实用的方向迈出了一步。通过使用金纳米颗粒替换灭活病毒，他们安全地在HIV和遗传性血液疾病的实验室模型中递送基因编辑工具。相关研究结果近期发表在Nature Materials期刊
纳米诊疗法：高热纳米粒子局部杀灭癌细胞
俄罗斯国立核研究大学“莫斯科工程物理学院”的学者们在硅纳米粒子的基础上，研发出了核磁共振成像（MRT）的新型对比剂，它可以同时被用来诊断和治疗肿瘤类疾病。这一研究结果公布在《应用物理学杂志》上。 生物医学工程物理学院教授兼莫斯科罗蒙诺索夫国立大学教授维克托·季莫申科说，最新研究是纳米诊疗法的典
基因疗法再出击
在刚刚过去的2009年，科研人员利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病取得了不同程度的进展，给人们带来不少惊喜。例如，美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病就榜上有名。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域每迈开的一小步，都会是人类最终战胜罕见疾病的一大步。
什么是基因疗法？
基因疗法是通过基因克隆、转基因等技术来复制，制造与自己相匹配的器官，能够解决一些智力，有生理缺陷的患者的难题。通过现症分析、基因分析技术，人工合成基因技术等，制造可以匹配的健全器官。
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
罕见病基因疗法的机遇及挑战－基因疗法时代来临
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因疗法正在
基因疗法准备就绪
15年前，基因疗法遭遇了一系列悲剧性挫折，使得科学家开始对其进行严格的重新评估；15年后，基因疗法已经做好准备，即将进入临床。 里基·刘易斯是一名拥有遗传学博士学位的科学作家。她参与过多本教材的编写，在许多杂志上发表过文章，她还是《永恒的治愈：基因疗法和拯救它的男孩》（The Forever
基因疗法有助心肌再生
美国一项新的研究报道，基因疗法可帮助猪体内的心肌再生。研究报告发表在2月19日的《科学转化医学》杂志上。 CCNA2是一个指示胚胎心脏细胞分裂和生长的基因。因为在动物和人出生后这一胚胎基因通路会进入休眠状态，因此成年心肌细胞无法迅速而容易地应对像心肌梗塞这样的损伤而进行分裂。细胞分裂对
“基因疗法将改变未来”
“基因疗法是一种非常强大的医疗手段，可以攻克人类重大疾病，特别是遗传缺陷造成的众多疾病，具有广阔的应用前景。”1975年诺贝尔生理学或医学奖得主大卫·巴尔的摩在接受科技日报记者采访时说，“这种方法治愈了很多罹患遗传疾病的儿童，取得了令人惊讶的结果。可以说，基于基因的治疗手段将改变未来世界”。
基因疗法或引发癌症
腺相关病毒将治疗性 DNA 传递给人类，但一些科学家担心，引入的 DNA 可能会产生致癌突变。 本报讯 就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际，一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种 “载体” 是腺相关病毒（AAV）的一个精简版本，人们
免疫疗法新进展：纳米粒子疗法消灭实体肿瘤
说到癌症的免疫疗法，我想大家都一定有所耳闻，在过去的一段时间，免疫疗法取得了非常突出的进展，可以通过改善人体的免疫系统来对抗多种癌症，那么最近，又有科学家研制出了纳米粒子疗法，那么这种疗法真的靠谱吗？ 免疫新疗法 目前来说，免疫疗法主要方式就是将血液中的T细胞分离出来，然后让他们能够识别肿瘤
纳米技术和基因工程技术相结合或能开发新型抗癌疗法
由于癌症耐药性的出现、对肿瘤组织靶向性变差及癌症随后的转移，具有选择性抗癌活性的化疗药物的开发如今对科学家们越来越没有吸引力，而在具有肿瘤特征的细胞类型中，研究者发现，癌症干细胞与患者癌症进展和转移密切相关，这就反映了癌症干细胞能够自我更新并且进入机体的循环系统中。图片来源：JAIST 近日，
基因治疗或基因疗法的概念
基因治疗或基因疗法（英语：gene therapy）是利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内，使之达成目的基因产物，从而使疾病得到治疗，为现代医学和分子生物学相结合而诞生的新技术。基因治疗作为疾病治疗的新手段，它已有一些成功的应用，并且科学突破将继续推动基因治疗向主流医疗发展。
纳米科技新疗法有望攻克多种人类顽疾
2016年，来自昆士兰大学的研究人员通过研究开发出了一种新型的纳米贴（nanopatch），这种纳米贴能够提供一种疫苗注射的新途径，而这无疑是160年以来古老注射疫苗方法的一个革命性创新。如今，科学家们开发出了多种基于纳米科技的治疗疾病的新疗法，而这些新型纳米疗法不管在治疗癌症、药物运输，还是在
纳米药物新疗法意在靶向治疗癌症
有一种掌握着生命蓝图的基因分子，其直径仅相当于1米的二十五亿分之一。现在，科学家已经可以培养出如此大小的分子，并用创新设备对其进行史无前例的精确测量。科学家在过去十年通过不懈努力获得的这些技术，如今正带领人类走向新的医疗与疾病诊断方式。 癌症在人体内肆意地玩着“捉迷藏”的致命游戏。化学疗法是当
国际期刊评论CRISPR基因疗法
在医疗领域，基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能，可以改造人的基因，达到基因治疗的目的等。今年五月份，来自中山大学的遗传学，在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术，修改来自人类胚胎的疾病相关DNA，从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《P
新型基因疗法有望根治过敏
澳大利亚科学家日前发明了一种基因疗法，成功治愈了实验鼠的哮喘，将来可望用于一劳永逸地治疗包括哮喘在内的各种过敏症状。 据当地媒体报道，澳大利亚昆士兰大学的一个免疫学研究小组开发的这种基因疗法，通过消除免疫细胞的“记忆”，使其不再攻击相关蛋白质，从而避免过敏。 免疫系统为生物机体抵御外来病原体
基因疗法有望治愈尼古丁成瘾
一项新研究显示，在小鼠实验中，一种基于抗尼古丁抗体的基因疗法可以阻止尼古丁进入脑部，从而避免小鼠对尼古丁成瘾。研究人员表示，这可能成为一个治疗吸烟成瘾的新疗法。 当吸烟者吸烟的时候，烟草中的尼古丁会经过肺部并在几秒钟内进入血液。这种成瘾性的药物会找到进入人大脑的途径，然后附着在“奖励受体”
基因疗法恢复失聪儿童听力
科技日报讯 （记者张梦然）一名完全失聪的英国女孩成为世界上首个接受开创性新基因治疗试验的人。目前，她的听力已得到了恢复。该成果在近期于美国巴尔的摩举行的美国基因与细胞治疗学会会议上被公布。欧珀·桑迪出生时就完全失聪。经过此次治疗后，这名已18个月大的女孩听力几乎接近正常水平，并且可能会进一步改善。欧
基因疗法，治好“不可治愈”癌症
近日，英国研究者采用一种基因疗法，成功治愈了一个患有耐药性白血病的一岁女孩，成为免疫细胞疗法治愈“不可治愈”的癌症的全球首个案例。 该患儿名为Layla Richards，在位于伦敦中心的大奥蒙德街医院（Great Ormond Street Hospital）接受治疗，该
Nature：基因疗法促进心脏再生
来自伦敦国王学院的研究人员发现，一种疗法可以诱导心脏病发作后的心脏细胞再生。 世界卫生组织(who)的数据显示，心肌梗死是心力衰竭的主要原因，通常被称为心脏病发作，由心脏冠状动脉的突然阻塞引起，目前全球有2300多万人受到这种疾病的影响。 目前，当一个病人心脏病发作后幸存下来，他们的心脏会留
基因疗法的问题及对策
基因治疗终于回来了，今年是人类基因组计划25周年纪念日，并没有人多少人关注这个。但是当曾经在老鼠身上实验的基因疗法现在用在治疗17个月大的Layla Richards的白血病时候，每个人都在关注着。 虽然基因疗法有着巨大潜力，但刚过去的周年纪念日只有寥寥几家媒体进行了报道，这也看出了近四分之