基因治疗滴眼液,失明者重见光明

近日,美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液,成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。 这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈尔,出生时就患有营养不良型大疱性表皮松解症,这导致他全身甚至眼睛里都会出现水泡。2012年,他接受了去除眼睛上疤痕组织的手术,但疤痕很快又长了回来。之后,安东尼奥的视力不断恶化,最终导致他走路都很困难。 迈阿密大学眼科研究所角膜创新实验室团队从治疗安东尼奥皮肤损伤的实验性基因治疗凝胶获得启发,尝试将该方法用于治疗其眼部疾病。团队联系了制药商克里斯塔生物技术公司,配制了适合的药物。 安东尼奥的病情是由一种基因突变引起的,该基因有助于产生一种名为胶原蛋白7的蛋白质,这种蛋白质将皮肤和角膜黏合在一起。而名为Vyjuvek的治疗方法使用灭活的单纯疱疹病毒来传递该基因的工作副本,确保蛋白质发挥作用。眼药水使用与皮肤版本相同的液体,只是不添加凝胶。 去......阅读全文

基因治疗滴眼液,失明者重见光明

  近日,美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液,成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。  这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈尔,出生时就患有营养不良型大疱性表皮松解症,这导致他全身甚至眼睛里都会出现水泡。2012年,他接受了去除眼睛上疤痕

基因治疗滴眼液恢复失明男孩视力

  据物理学家组织网24日报道,美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液,成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。  这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈尔,出生时就患有营养不良型大疱性表皮松解症,这导致他全身甚至眼睛里都会出现水泡。2012年,

基因治疗滴眼液恢复失明男孩视力

据物理学家组织网24日报道,美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液,成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。  这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈尔,出生时就患有营养不良型大疱性表皮松解症,这导致他全身甚至眼睛里都会出现水泡。2012年,他接

关于慢性眼部疾病的治疗

  慢性Stevens-Johnson综合征毒性表皮坏死溶解型的处理比较困难,而倒睫更加难以处理。医生可通过拔除、冷冻、氩激光、电解、睑板切开术来破坏睫毛。  瘢痕性睑内翻和结膜的表皮化能够导致角膜受损。可行内翻矫正联合黏膜移植。有时还可出现泪囊炎或溢泪现象,这时需要进行硅胶管泪道插入和泪囊鼻腔吻合

人工设计病毒样颗粒可有效传递治疗性蛋白质

在体内作为核糖核蛋白传递基因编辑剂的方法比核酸传递方法具有安全优势。 1月12日,在发表于《细胞》的一项研究中,研究人员报告了工程设计的无DNA病毒样粒(eVLPs)的工程设计和应用,它可以有效地包装和传递碱基编辑器或Cas9核糖核蛋白。

人工设计病毒样颗粒可有效传递治疗性蛋白质

在体内作为核糖核蛋白传递基因编辑剂的方法比核酸传递方法具有安全优势。 1月12日,在发表于《细胞》的一项研究中,研究人员报告了工程设计的无DNA病毒样粒(eVLPs)的工程设计和应用,它可以有效地包装和传递碱基编辑器或Cas9核糖核蛋白。

上海药物所在双阳离子型核壳脂质体纳米粒研究中获进展

  眼部疾病的常用治疗方式是局部给以药物溶液(例如滴眼液),这些传统剂型占据市售制剂的90%左右。然而,眼部的生理屏障以及候选药物的低溶解性为眼部给药系统的发展带来许多难题。   最近,各种旨在提高难溶性药物生物利用度的眼部给药方式大量出现。中科院上海药物所甘勇课题组专题综述了这些眼

阿托品滴眼液能治疗什么疾病?

  阿托品滴眼液主要用于眼科治疗,其主要作用是散瞳。它通常用于以下情况:  青少年儿童散瞳后验光,散瞳后再行验光可以更准确地确定屈光度数以配镜,矫正近视、散光。  治疗假性近视。假性近视是由于长时间使用电子产品、工作学习用眼过度导致睫状肌暂时性失去调节力,导致视力下降的一种视疲劳状态,使用阿托品滴眼

谢立信院士:科学认识眼部疾病

谢立信院士中国国家教育委员会1972年规定:小学生每天2次课间眼保健操。从此,每位中国少年儿童从踏进校门起就加入了做眼保健操的行列。“第一节,揉天应穴”的熟悉节奏也成了中国学生挥之不去的记忆。  日前,随着眼保健操“无用论”的提出,其再度成为关注焦点。网友“直播上海”在其微博中称:“

关于神经嵴疾病的眼部症状介绍

  上睑可见纤维软瘤或丛状神经纤维瘤,眼眶可扪及肿块和搏动。裂隙灯下可见到虹膜上粟粒状橙黄色圆形小结节,为错构瘤,也称Lisch结节,是NFⅠ的特征性改变。使用红外线单色光检眼镜检查可见到脉络膜补丁样改变。视神经肿瘤的最常见症状是单侧、难以纠正的视力丧失,但是也可以仅仅出现外周视野的缺损、颜色分辨困

蛋白质结构是如何传递的

弗莱堡大学的研究人员正在将这种问题转移到蛋白质分析中,蛋白质是细胞的分子机制。由物理化学研究所的Thorsten Hugel教授,物理研究所的Steffen Wolf博士和Gerhard Stock教授领导的一组研究人员正在研究引起蛋白质结构变化的信号如何从一个网站到另一个。他们还试图确定这些机制发

人造病毒突破基因治疗瓶颈

最近,西班牙巴塞罗那自治大学(UAB)生物技术和生物医学研究所纳米生物学部门的研究人员,在Antonio Villaverde的指导下,成功地制备了一种人造病毒——能够自组装并形成纳米颗粒的蛋白质,能够包围DNA片段,穿透细胞,以一种非常不同的方式到达细胞核,然后在那里释放治疗性DNA片段。这一成果

-人造病毒突破基因治疗瓶颈

  最近,西班牙巴塞罗那自治大学(UAB)生物技术和生物医学研究所纳米生物学部门的研究人员,在Antonio Villaverde的指导下,成功地制备了一种人造病毒——能够自组装并形成纳米颗粒的蛋白质,能够包围DNA片段,穿透细胞,以一种非常不同的方式到达细胞核,然后在那里释放治疗性DNA片段。这一

一例眼部出血性带状疱疹病例分析

患者,男,41岁,因右侧面部疱疹">带状疱疹疼痛、睁眼困难10余天,于2010年1月10日在北京同仁医院眼科就诊,既往身体健康。查体可见患者右侧额面部大量疱疹,部分出血并结痂。眼部检查:视力右眼0.01,左眼0.40。右眼上睑皮下淤血(图1A),角膜水肿,角膜上皮溃疡(图1B);前房深度中等,瞳孔直

感染性角膜炎的研究现状和进展

    据我国角膜病调查结果显示,感染性角膜病尤其是单纯疱疹性角膜炎( herpees simplex keratitis, HSK) 居致盲角膜病的第1位。约20 %的盲人因眼部感染而失明。感染性角膜炎的主要病原微生物为细菌、真菌、病毒,近年来有关棘阿米巴性角膜炎的报告亦不断增加。本文就近

关于复方新霉素多粘菌素滴眼液的使用情况介绍

  1、复方新霉素多粘菌素滴眼液的用法用量:  眼部治疗:每次1滴,每3—4小时一次,如需要可增加次数。  眼睑部治疗:每次1滴,每3—4小时一次,闭眼,并将多余的药液擦在眼睑及睑缘上。  眼周围皮肤治疗:眼或眼睑的炎症与周围累及皮肤炎症同时存在时,在炎症面上滴数滴使其自然扩散、干燥。  2、复方新

简述血液系统疾病的基因治疗

  造血干细胞一直被认为是对血液系统恶性肿瘤或其它疾病(如地中海贫血、镰刀性红细胞贫血、血友病等)进行基因治疗的理想靶细胞,但由于缺乏使目的基因在造血干细胞稳定表达的,这方面的研究进展不明显。尽管小鼠逆转录病毒载体能够转导经细胞因子刺激后进入细胞周期的造血干细胞,但经此处理的干细胞性质可能会发生改变

NatMethods:替代基因治疗的新技术

  来自斯克里普斯研究所的科学家们发现了一种惊人简单及安全的破坏细胞内特异基因的新方法。科学家们证实其可作为实验性基因治疗一种更安全的替代用于对抗 HIV感染,由此显示了这一新技术的医疗潜力。相关论文发表在7月1日的《自然方法》(Nature Methods)杂志上。   “我们证实我们可以修

柳叶刀:无脉络膜症的基因疗法

  无脉络膜症(choroideremia),又称全脉络膜血管萎缩、进行性脉络膜萎缩、进行性毯层脉络膜萎缩。由Mauthner于1872年首次报道,最初从眼底的表现观察到与原发性视网膜变性有所不同,认为是脉络膜的缺失。经过长期观察发现,脉络膜与色素上皮并不是先天性发育不良而是后天进行性消失,故又称为

AAV载体8倍的有效载荷,Replay推出首个HSV载体基因治疗

10 月 31 日,Replay宣布推出针对遗传性视网膜疾病的HSV基因治疗公司Eudora。这是Replay产品公司中第一家利用其高有效载荷能力的单纯疱疹病毒(HSV)递送载体synHSV™的产品公司。Eudora是Replay的第一家基因治疗产品公司。该公司的下一代HSV-1技术获得了匹兹堡大学

动脉硬化与高血压的眼部表现的疾病描述

  动脉硬化与高血压性心脏病是这型人的常患疾病。这类患者的治疗,饮食控制与体重 控制是首要,可请营养师设计专用食谱(限盐、限热量)来配合。  动脉硬化性视网膜病变动脉硬化一般包括:  ①少年性动脉硬化:多发生在50-60岁以上,为全身弥漫性动脉中层玻璃样变性和纤维样变性。  ②动脉粥样硬化:主要损害

使用复方硫酸软骨滴眼液的注意事项

  复方硫酸软骨滴眼液,无色澄明或微带乳光的液体,10ml每支。  一、复方硫酸软骨滴眼液适应症:适用于眼疲劳、结膜充血、眼痒等不适症状。  二、复方硫酸软骨滴眼液的注意事项:  1. 本品仅用于滴眼。滴眼时,请勿使容器前端触及眼睛及睫毛,避免污染瓶内药水。  2. 对本品任何成分过敏者,请慎用。 

HIV病毒的基因治疗技术的介绍

  在美国国家卫生研究院(NIH)的一项临床试验中,一种引导人体产生某种针对艾滋病病毒的特定抗体的新方法让参与者持续产生了一年多的抗体。这种药物传递技术使用一种无害的病毒将一种抗体基因传递到人体细胞中,使人体能够在较长时间内产生抗体。据研究人员报告,随着进一步的发展,这种策略可以应用于预防和治疗各种

欧盟科学家开发基因疗法治疗神经系统疾病

  过去十年中,人们对正常的大脑功能以及中枢神经系统紊乱的机制和原则的理解已经取得了明显进展,催生一系列治疗神经系统紊乱的新方法。但是目前的药理疗法只起到缓解作用。基因疗法是指将特定基因信息转移到某种病变组织和细胞,以恢复其原有正常功能。欧洲科学家正在尝试利用此方法治疗神经系统疾病。   虽然基因

基因治疗手术首次应用于常见眼病

  牛津大学2月19日宣布,该校眼科教授罗伯特·麦克拉伦在英国国家健康研究所牛津生物医学研究中心的支持下,完成了世界第一例解决老年性黄斑变性(AMD)视力下降问题的基因治疗手术。  老年性黄斑变性眼疾是造成英国人视力丧失的主要原因。干性AMD是指一种黄斑细胞的慢性退化,它会给病人视觉中心部分造成间隙

基因疗法可以逆转罕见的遗传性DOOR综合征

  几十年来,人们对癌症和心脏病等常见疾病进行了大量研究,这些疾病的治疗方法因此得到了极大的推进。  然而,有许多疾病只影响少数人。这些疾病常常不受关注,相关研究也很少。其中包括很多罕见的遗传性疾病,例如DOOR综合征,这种疾病在加拿大和中东较为常见。  “对于一些遗传性的罕见病,目前尚无治愈方法。

“超能消防员”纳米水凝胶助力眼部炎性疾病治疗

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/1/516483.shtm 炎症性眼病的类型与病因复杂,最常发生在眼睑、葡萄膜、结膜、巩膜、角膜等部位,患者一般会出现红肿热痛、功能障碍等症状,严重者导致视力下降甚至失明。近日,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院黄

新型DNA修复试剂盒有望用于基因治疗

使用一种可能改变游戏规则的DNA修复工具包,在患者提取的肾细胞中修复导致儿童和年轻人衰弱遗传性肾脏疾病的基因突变。这项由布里斯托尔大学科学家开发的研究成果发表在《Nucleic Acids Research》杂志上。在这项新研究中,这个国际团队描述了他们如何创造出一种DNA修复工具,从基因上修复有缺

结膜炎的治疗

  细菌性结膜炎:使用抗生素眼药膏或滴眼液,如氟康唑、新诺明等。  病毒性结膜炎:通常无需特殊治疗,病毒性结膜炎会在一到两周内自行痊愈。保持眼部清洁,避免传染给他人。  过敏性结膜炎:使用抗过敏药物,如抗组胺药、非甾体抗炎药等。避免接触过敏原,如花粉、尘螨等。  外界刺激引起的结膜炎:避免接触刺激物

一例Reiter综合征合并角膜溃疡病例分析

Reiter综合征是以关节炎、尿道炎和结膜炎为临床特征的一种特殊类型的反应性关节炎,1916年Reiter首先报道该病。Reiter综合征在眼部的主要表现为结膜炎,角膜炎相对少见,2010年我院收治1例Reiter综合征合并角膜溃疡的患者。患者,男性,18岁。因双眼红痛1个月,加重并视物不清10 d