从“至暗”到“高光”——核酸药物迎来爆发性发展期
经过几十年发展,核酸(RNA)药物终于迎来了“高光时刻”——2023年诺贝尔生理学或医学奖再次肯定了核酸作为药物的可行性;2024年,投资市场普遍遇冷,核酸药物却逆势而上,开出多个以“亿元”“亿美元”为单位的大单…… “新冠mRNA疫苗的异军突起,让籍籍无名的核酸药物为人熟知。”药物化学家、中国科学院院士张礼和表示,核酸药物2016年以来得到快速发展,正在开启创新药物新时代。 一家投资机构曾这样描述核酸药物的优势:“它打破传统药物三大困境——难以成药、不可成药、效力不足”。 无论是学界、产业界还是投资界,都对核酸药物很是看好。核酸药物是什么,为何能开启一个“新时代”?当前已有十几种核酸药物在国际上获批使用,我国的研发进展如何?它离公众还有多远?带着这些问题,科技日报记者近日采访了多位业内人士。 由“小众”变“大众”核酸药物刷新用药认知 在核酸药物领域,一项专利卖出十亿美元的故事并不鲜见。 去年7月,国际医药巨头诺......阅读全文
关于核酸类药物的简介
又称核苷酸类药物。由某些动物、微生物的细胞内提取出的核酸(包括核苷酸和脱氧核苷酸),或者用人工合成法制备的具有核酸结构,包括核苷酸和脱氧核苷酸结构同时又具有一定药理作用的物质,称为核酸药物或核酸类生化药物、广义的核酸药物可包括核苷酸药物、核酸药物及含有不同碱基化合物的药物。核酸药物具有多种药理作
核酸适配体应用于药物传送
科研工作者已经研发了多种抗癌药物,纳米材料也广泛应用于药物的传送,但其具有生物相容性差、不能定向传送且对其他细胞伤害大的缺点。适配体能够与靶标特异性结合,纳米材料-特异性适配体复合物能够实现药物在细胞内的定向传递。Chang 等构建了一种五角星构型的纳米材料二十面体,其与特异性适配体 DNA 结合后
核酸汇·2023中国核酸药物与新型疫苗产业大会
核酸汇·2023中国核酸药物与新型疫苗产业大会将于6月在武汉召开 核酸药物是当今生物医药研发中最具发展前景的领域之一,目前,全球获批上市的核酸药物共有16款,包括14款小核酸药物(其中3款已退市)和2款mRNA疫苗。核酸药物适应症领域不断拓展,小核酸药物从遗传病向慢性疾病领域拓展,mRN
我国首个反义核酸药物获准进入临床研究
国家食品药品监督管理总局近日批准了我国首个反义核酸药物“注射用CT102”进入临床试验研究。我国是肝癌高发国家,而肝癌的治疗手段非常有限,注射用CT102有望为肝癌患者提供一种全新的基因靶向治疗手段。 据了解,军事医学研究院王升启研究员主持了“注射用CT102”的研发,其带领的团队自1990
齐聚上海张江-共同探讨核酸药物前沿问题
会议概况岛津2023年《核酸药物研讨会》于8月31日在上海张江成功举办。本次研讨会邀请了两位核酸药物领域资深专家,分别是圣诺医药CSO杨宪斌博士和重庆迪纳利执行副总裁王来新博士。共有26家单位,51位客户参加了本次研讨会,会议现场座无虚席,参会老师认真聆听,针对感兴趣的话题与专家进行探讨,特别是DM
我国首个反义核酸药物获准进入临床研究
本报讯 国家食品药品监督管理总局近日批准了我国首个反义核酸药物“注射用CT102”进入临床试验研究。该药由军事科学院军事医学研究院与杭州天龙药业有限公司合作研发,其适应症为肝癌。反义核酸药物为一类基因精准靶向治疗药物,具有抑制效率高、特异性好等特点。CT102是以IGF1R基因为靶的反义核酸药物
我国首个反义核酸药物获准进入临床研究
国家食品药品监督管理总局近日批准了我国首个反义核酸药物“注射用CT102”进入临床试验研究。我国是肝癌高发国家,而肝癌的治疗手段非常有限,注射用CT102有望为肝癌患者提供一种全新的基因靶向治疗手段。 据了解,军事医学研究院王升启研究员主持了“注射用CT102”的研发,其带领的团队
创新通恒首创国内大型核酸药物合成系统
创新通恒Kilotide500 DNA合成仪是国内首创的大型核酸药物合成系统,它的诞生弥补国内核酸药物生产设备的空白。 2010年,北京创新通恒科技有限公司和国内某著名研究所共同承接国家“十一五”“重大新药创制”中的《核酸药物规模化制备与靶向修饰关键技术研究》的重大新药项目,并根据国家重大新
科学家开发出首个球形核酸药物
近日,来自美国西北大学的研究人员通过研究利用球形核酸开发出了首个能够用于人类机体全身性治疗的药物,目前这种球形核酸药物已经获得FDA批准,并且作为一种试验性新药正在处于多形性胶质母细胞瘤的早期临床试验中。 这种新药能够跨越血脑屏障直接进入动物模型大脑的肿瘤患处,在肿瘤位点该药物能够关闭关键的促
关于核酸类药物的基本信息介绍
核酸类药物又称核苷酸类药物,是各种具有不同功能的寡聚核糖核苷酸(RNA)或寡聚脱氧核糖核苷酸(DNA),主要在基因水平上发挥作用。 一般认为,核酸药物包括Aptamer、抗基因(Antigene)、核酶(Ribozyme)、反义核酸(Antisencenucleic acid)、RNA干扰剂。
罗氏与PureTech合作-开发口服核酸类药物
近日,罗氏集团(Roche)与总部位于美国麻省波士顿的PureTech Health公司签署了一项为期多年的合作协议,计划利用PureTech的乳源外泌体(milk-derived exosome)平台技术,为罗氏的反义寡核苷酸(AON)平台开发口服配方的核酸类药物。 外泌体是由细胞内富含特异
BioCon-2021聚焦新冠热点:核酸疫苗与药物研发
分析测试百科网讯 2021年4月22-23日,BioCon 2021第八届国际生物药大会暨生物技术仪器设备与试剂展览会在上海宝华万豪酒店盛大开幕。在以“核酸疫苗与药物研发”为主题的分论坛上,生物医药产业大咖纷纷带来前沿的核酸疫苗研发进展,探讨了新冠疫苗的开发工艺和研发流程及现状,吸引了大批现场参
治疗肌萎缩症,反义核酸药物3期临床结果积极
Biogen和Ionis Pharmaceuticals公司近日在《The New England Journal of Medicine (NEJM)》上发表了3期临床研究CHERISH的积极结果,该研究旨在评估SPINRAZA(nusinersen)治疗晚发型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的疗
将核酸药物精准送达患处?铁蛋白“快递员”安排
和以往的纳米载体比起来,新型铁蛋白载体显然独具特色,具备当好核酸药物“快递员”的潜质——包括具有独特的笼状空间结构,能够简单高效地实现药物装载,具有天然的肿瘤靶向性、可功能修饰性和优异的体内安全性。 ◎实习记者 骆香茹 如何让药物精准定位、“指哪打哪”,这不但是病患关心的问题,更是科研人员研
国家纳米中心利用核酸自组装结构实现基因药物递送
基因治疗是一类在疾病发生的最根本层面上实现相关治疗的研究策略。现已上市的基因治疗药物大多是以病毒为载体实现基因递送的。病毒载体的引入无疑会引起人们对该类治疗体系的生物安全性产生顾虑。因此,发展生物相容的基因递送载体就显得越来越重要,并且成为具有挑战性的前沿课题之一。近年来发展起来的DNA折纸纳米
Patisiran获批上市-“沉默”的小核酸药物曙光乍现?
上周,世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿诞生的消息刷屏网络,随即引起轩然大波,而基因编辑则是利用生物学手段(如CRISPR/Cas9技术)实现对特定的基因片段的敲除或者修复,技术并非创新且已成熟,但风险仍兼而有之(如脱靶效应、收益与风险问题等),故此已遭多方强烈反对。而基因沉默则是另外一项与基因相关
抢占mRNA赛道-2022核酸药物和疫苗创新峰会开幕
2022年9月3日,为了探讨核酸药物和核酸疫苗领域研究趋势,寻求核酸药物递送、脱靶、毒性等难点问题解决方案,为科研工作者和研究机构搭建沟通平台,加深学术交流和产业化合作,推动核酸药物与疫苗的研发进程,2022核酸药物和疫苗创新峰会于2022年9月3日在上海召开。本次会议聚焦核酸药物、核酸疫苗、创
岛津台式MALDITOF助力核酸类药物快速检测
新年伊始,新型冠状病毒在全国蔓延,全国大部分省份启动了重大突发公共卫生事件一级响应,很多小区都采取了封闭式管理。2月11日,世界卫生组织(WHO)将新冠肺炎命名为2019冠状病毒病,英文名为Corona Virus Disease 2019(COVID-19)。新冠病毒与2003年肆虐全球的SA
核酸纯化怎样保存核酸
纯化后的核酸,最后多使用水或者低浓度缓冲液溶解;其中 RNA 以水为主,DNA 则多以弱碱性的 Tris 或者 TE 溶解。经典的 DNA 溶解方法多提倡使用 TE 溶解,认为 EDTA 可以减少 DNA 被可能残留下来的 DNase 降解的风险;如果操作过程控制得当,DNase 的残留几乎是可以忽
核酸纯化怎样保存核酸
纯化后的核酸,最后多使用水或者低浓度缓冲液溶解;其中 RNA 以水为主,DNA 则多以弱碱性的 Tris 或者 TE 溶解。经典的 DNA 溶解方法多提倡使用 TE 溶解,认为 EDTA 可以减少 DNA 被可能残留下来的 DNase 降解的风险;如果操作过程控制得当,DNase 的残留几乎是可以忽
核酸纯化怎样保存核酸
纯化后的核酸,最后多使用水或者低浓度缓冲液溶解;其中 RNA 以水为主,DNA 则多以弱碱性的 Tris 或者 TE 溶解。经典的 DNA 溶解方法多提倡使用 TE 溶解,认为 EDTA 可以减少 DNA 被可能残留下来的 DNase 降解的风险;如果操作过程控制得当,DNase 的残留几乎是可以忽
国家生物药技术创新中心核酸药物“揭榜挂帅”项目公示
根据国家生物药技术创新中心发布2022年国家生物药技术创新中心核酸药物“揭榜挂帅”技术攻关拟立项目公示清单,浙江大学上海高等研究院院长周如鸿教授“新型RNA适配体及相关药物的智能化设计与应用”项目入围其中。 “新型RNA适配体及相关药物的智能化设计与应用”项目以RNA适配体及相关药物智能化设计与优化
开发RNA作为疫苗或者核酸药物具有什么优缺点及风险
核酸疫苗是利用现代生物技术免疫学、生物化学、分子生物学等研制成的,分为DNA疫苗和RNA疫苗两种。但目前对核酸苗的研究以DNA疫苗为主。DNA疫苗又称为裸疫苗,因其不需要任何化学载体而得此名。
小核酸药物:MicroRNA216a在心脏血管生成中的作用
血管生成,即从原有血管形成新的血管,是心肌对缺血损伤或持续增加的血流动力学需求条件的重要适应机制。虽然病理性心脏重塑的特征是血管形成功能障碍、供氧不足、随后的心肌细胞(CM)丢失和退化、萎缩和间质纤维化,但心肌血管重塑受损在心力衰竭(HF)发展中的分子机制尚不清楚。 长期暴露在压力超负荷下的心
核酸纯化仪简介/核酸纯化仪
Nucleic Acid Extraction System是使用通用磁珠法提取核酸的高科技产品,具有自动化程度高,提取速度快,结果稳定,操作简便的优点。利用一般生化专用的96孔反应盘,可同时操作1-32个样品,可广泛应用于常规科研、基因组学、疾控系统、食品安全、法医等领域。使用本仪器只需加入样品与
从“至暗”到“高光”——核酸药物迎来爆发性发展期
原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/519053.shtm经过几十年发展,核酸(RNA)药物终于迎来了“高光时刻”——2023年诺贝尔生理学或医学奖再次肯定了核酸作为药物的可行性;2024年,投资市场普遍遇冷,核酸药物却逆势而上,开出多个以“
2023第二届核酸药物和疫苗创新峰会杭州召开
2023年4月8-9日,2023第二届核酸药物和疫苗创新峰会在杭州召开。本届峰会由四叶草会展、生物制品圈主办,诺唯赞生物协办,旨在探讨核酸药物和核酸疫苗领域研究趋势,寻求核酸药物领域热点和难点问题解决方案,为科研工作者和产业化机构搭建沟通平台,加深学术交流和产业化合作,推动核酸药物与疫苗的研发进
从“至暗”到“高光”——核酸药物迎来爆发性发展期
经过几十年发展,核酸(RNA)药物终于迎来了“高光时刻”——2023年诺贝尔生理学或医学奖再次肯定了核酸作为药物的可行性;2024年,投资市场普遍遇冷,核酸药物却逆势而上,开出多个以“亿元”“亿美元”为单位的大单…… “新冠mRNA疫苗的异军突起,让籍籍无名的核酸药物为人熟知。”药物化学家、中
上海应物所在核酸药物的纳米载运体系研究中取得进展
核酸药物的纳米载运体系示意图 近期,中科院上海应用物理研究所物理生物学实验室的樊春海与黄庆课题组合作发展了两种新型的纳米载运体系。他们将具有免疫刺激效用的CpG寡核苷酸药物偶联到纳米结构上,可以有效被哺乳动物免疫细胞摄取,并刺激后者产生免疫反应而释放细胞因子。相关论文已于近日发表于纳
上海药物所发现核酸与含卤配体之间的卤键作用
卤键是一种被广泛应用于药物设计和材料科学等多个领域的非共价相互作用。含卤配体中的卤原子由于其电荷分布的各向异性,其顶端往往会形成一个带正电荷的亲电性区域(σ-hole),这一区域可与亲核基团相互吸引。含卤配体与蛋白质靶标之间的卤键作用已得到广泛研究。核酸(DNA、RNA)是重要的药物靶标。由于核